Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Otevřená rozšiřující studie marstacimabu u účastníků hemofilie s inhibitory nebo bez nich

9. dubna 2026 aktualizováno: Pfizer

OTEVŘENÁ ROZŠIŘUJÍCÍ STUDIE K HODNOCENÍ DLOUHODOBÉ BEZPEČNOSTI, SNÁŠENÍ A ÚČINNOSTI PROFYLAXY MARSTACIMABU V ZÁVAŽNÉM OBLASTI (AKTIVITA Koagulačního faktoru

Studie B7841007 je otevřená rozšířená studie k posouzení dlouhodobé bezpečnosti, snášenlivosti a účinnosti profylaxe marstacimabem u účastníků, kteří nevyžadovali „předčasné ukončení“ studie fáze 3 B7841005. Předpokládá se, že bude zařazeno přibližně 145 dospívajících a dospělých účastníků ve věku 12 až <75 let s těžkou hemofilií A nebo středně těžkou až těžkou hemofilií B (definovanou jako aktivita FVIII <1 % nebo aktivita FIX ≤2 %, v daném pořadí) s inhibitory nebo bez nich v této studii, během níž budou dostávat profylaxi (definovanou jako léčba sc injekcí marstacimabu). Dávkovací režim marstacimabu je 150 mg sc jednou týdně.

Všem účastníkům bude poskytnut PFP pro podávání marstacimabu ve studii. Použití PFS bude povoleno podle uvážení zkoušejícího těm účastníkům, kteří mají potíže s podáváním PFP. Kromě toho bude účastníkům poskytnuto PFS pro použití v této studii v zemích, kde se předpokládá, že PFS bude jedinou komerčně dostupnou prezentací. Kromě toho bude prvním přibližně 20 účastníkům přecházejícím ze studie B7841005, kteří souhlasí s účastí v dílčí studii, poskytnuta volitelná, otevřená, jednoramenná dílčí studie využívající PFP.

Přehled studie

Postavení

Nábor

Podmínky

Intervence / Léčba

Typ studie

Intervenční

Zápis (Odhadovaný)

245

Fáze

  • Fáze 3

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní kontakt

Studijní místa

  • Argentina
      • Mendoza, Argentina, M5501
        • Nábor
        • Arbesu Hematología
  • Austrálie
    • Victoria
      • Melbourne, Victoria, Austrálie, 3052
        • Nábor
        • Royal Children's Hospital
  • Brazílie
    • Espírito Santo
      • Vitória, Espírito Santo, Brazílie, 29047-105
        • Nábor
        • HEMOES
  • Chorvatsko
      • Zagreb, Chorvatsko, 10000
        • Aktivní, ne nábor
        • Klinicki bolnicki centar Zagreb
  • Dánsko
    • Central Jutland
      • Aarhus, Central Jutland, Dánsko, 8200
        • Nábor
        • Aarhus Universitetshospital, Skejby
  • Francie
      • Paris, Francie, 75015
        • Nábor
        • Hopital Universitaire Necker Enfants Malades
  • Hongkong
      • Hong Kong, Hongkong
        • Nábor
        • Queen Mary Hospital
      • Hong Kong, Hongkong
        • Nábor
        • Prince of Wales Hospital
      • Hong Kong, Hongkong, 999077
        • Nábor
        • The University of Hong Kong (HKU)-Queen Mary Hospital (QMH)
      • Ma Liu Shui, Hongkong
        • Nábor
        • The Chinese University of Hong Kong
  • Indie
    • Gjuarat
      • Surat, Gjuarat, Indie, 395002
        • Nábor
        • Nirmal Hospital Pvt Ltd.
    • Maharashtra
      • Mumbai, Maharashtra, Indie, 400022
        • Nábor
        • K.J Somaiya Hospital & Research Centre, Somaiya Ayurvihar Complex
      • Pune, Maharashtra, Indie, 411004
        • Nábor
        • Sahyadri Super Speciality Hospital
    • West Bengal
      • Kolkata, West Bengal, Indie, 700014
        • Nábor
        • Nil Ratan Sircar Medical College and Hospital
  • Itálie
      • Milan, Itálie, 20122
        • Nábor
        • Fondazione IRCCS Ca Granda Ospedale Maggiore Policlinico
      • Milan, Itálie, 20122
        • Nábor
        • Fondazione IRCCS Ca' Granda Ospedale Maggiore Policlinico
    • Liguria
      • Genoa, Liguria, Itálie, 16147
        • Nábor
        • IRCCS Istituto Giannina Gaslini
    • Milano
      • Rozzano, Milano, Itálie, 20089
        • Nábor
        • Istituto Clinico Humanitas
    • RM
      • Roma, RM, Itálie, 00161
        • Nábor
        • AOU Policlinico Umberto I
  • Izrael
    • Central District
      • Ramat Gan, Central District, Izrael, 5262100
        • Nábor
        • Sheba Medical Center
  • Japonsko
      • Hiroshima, Japonsko, 734-8551
        • Nábor
        • Hiroshima University Hospital
      • Saga, Japonsko, 849-8501
        • Nábor
        • Saga University Hospital
    • Aichi-ken
      • Nagoya, Aichi-ken, Japonsko, 466-8560
        • Nábor
        • Nagoya University Hospital - Transfusion Medicine
    • Nagano
      • Azumino, Nagano, Japonsko, 399-8288
        • Nábor
        • Nagano Children's Hospital
    • Nara
      • Kashihara, Nara, Japonsko, 634-0813
        • Nábor
        • Nara Medical University Hospital
    • Saitama
      • Lruma-gun, Saitama, Japonsko, 350-0495
        • Nábor
        • Saitama Medical University Hospital
      • Saitama-shi, Saitama, Japonsko, 330-8777
        • Nábor
        • Saitama Children's Medical Center
  • Jižní Afrika
    • Gauteng
      • Benoni, Gauteng, Jižní Afrika, 1500
        • Aktivní, ne nábor
        • Worthwhile Clinical Trials
      • Johannesburg, Gauteng, Jižní Afrika, 2193
        • Aktivní, ne nábor
        • Charlotte Maxeke Johannesburg Academic Hospital
      • Johannesburg, Gauteng, Jižní Afrika, 2193
        • Aktivní, ne nábor
        • Wits Health Consortium
  • Jižní Korea
    • Seoul-teukbyeolsi [seoul]
      • Seoul, Seoul-teukbyeolsi [seoul], Jižní Korea, 05278
        • Nábor
        • Kyung Hee University Hospital at Gangdong
    • Seoul-teukbyeolsi[seoul]
      • Seoul, Seoul-teukbyeolsi[seoul], Jižní Korea, 03722
        • Nábor
        • Severance Hospital, Yonsei University Health System
    • Taegu-kwangyǒkshi
      • Daegu, Taegu-kwangyǒkshi, Jižní Korea, 41944
        • Nábor
        • Kyungpook National University Hospital
  • Kanada
    • Alberta
      • Edmonton, Alberta, Kanada, T6G 2B7
        • Nábor
        • Stollery Children's Hospital
    • Ontario
      • Hamilton, Ontario, Kanada, L8N3Z5
        • Nábor
        • Hamilton Health Sciences - McMaster University Medical Centre
      • Hamilton, Ontario, Kanada, L8N 3Z5
        • Nábor
        • Hamilton Health Sciences - McMaster University Medical Centre
  • Mexiko
    • Yucatán
      • Mérida, Yucatán, Mexiko, 97130
        • Nábor
        • Centro Multidisciplinario para el Desarrollo Especializado de la Investigacion Clinica en Yucatán S.
  • Omán
      • Muscat, Omán, 123
        • Nábor
        • Sultan Qaboos University Hospital
  • Slovensko
      • Košice, Slovensko, 040 11
        • Nábor
        • Detska fakultna nemocnica Kosice
      • Martin, Slovensko, 036 59
        • Nábor
        • Univerzitna Nemocnica Martin
  • Spojené království
      • London, Spojené království, SE1 7EH
        • Nábor
        • Guy's & St Thomas' NHS Foundation Trust, St Thomas' Hospital
    • England
      • Newcastle upon Tyne, England, Spojené království, NE1 4LP
        • Nábor
        • Royal Victoria Infirmary
    • London, CITY of
      • London, London, CITY of, Spojené království, SE1 9RT
        • Nábor
        • Guy's & St Thomas' NHS Foundation Trust
  • Spojené státy
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Spojené státy, 52242
        • Aktivní, ne nábor
        • University of Iowa
    • New York
      • New Hyde Park, New York, Spojené státy, 11040
        • Nábor
        • Northwell Health HTC
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Spojené státy, 19195
        • Nábor
        • The Feinstein Institutes for Medical Research
    • Washington
      • Seattle, Washington, Spojené státy, 98101
        • Nábor
        • Washington Institute for Coagulation d/b/a WACBD
  • Srbsko
      • Belgrade, Srbsko, 11000
        • Nábor
        • Institute for Mother and Child healthcare "Dr Vukan Cupic"
      • Niš, Srbsko, 18000
        • Nábor
        • Clinical Center Nis
  • Tchaj-wan
      • Taichung, Tchaj-wan, 407219
        • Nábor
        • Taichung Veterans General Hospital
    • Changhua County
      • Changhua, Changhua County, Tchaj-wan, 500
        • Nábor
        • Changhua Christian Hospital
  • Turecko (Türkiye)
      • Adana, Turecko (Türkiye), 01130
        • Nábor
        • Acibadem Adana Hospital
      • Ankara, Turecko (Türkiye), 06560
        • Nábor
        • Gazi University Health Research and Application Center Gazi Hospital
      • Ankara, Turecko (Türkiye), 06500
        • Nábor
        • Gazi University Medical Faculty
      • Ankara, Turecko (Türkiye), 06100
        • Nábor
        • Hacettepe University Faculty of Medicine
      • Ankara, Turecko (Türkiye), 06230
        • Nábor
        • Hacettepe University Medical Faculty Hospital
      • Gaziantep, Turecko (Türkiye), 27310
        • Nábor
        • Gaziantep University Sahinbey Research and Practice Hospital
      • Istanbul, Turecko (Türkiye), 34093
        • Nábor
        • Istanbul University Oncology Institute
      • Istanbul, Turecko (Türkiye), 34452
        • Nábor
        • Istanbul Universitesi Klinik Arastirmalar Mukemmeliyet Uygulama ve Arastirma Merkezi
      • Izmir, Turecko (Türkiye), 35100
        • Nábor
        • Ege University Faculty of Medicine
      • Izmir, Turecko (Türkiye), 35040
        • Nábor
        • Ege University Faculty of Medicine
      • Kayseri, Turecko (Türkiye), 38039
        • Nábor
        • Erciyes University Faculty of Medicine
      • Samsun, Turecko (Türkiye), 55200
        • Nábor
        • Ondokuz Mayıs University Healthcare Practice and Research Center
      • Samsun, Turecko (Türkiye), 55280
        • Nábor
        • Ondokuz Mayıs University Medical Faculty Local Laboratory
  • Čína
      • Beijing, Čína, 100045
        • Nábor
        • Beijing Children's hospital, Capital Medical University
    • Guangdong
      • Guangzhou, Guangdong, Čína, 510515
        • Nábor
        • Nanfang Hospital, Southern Medical University
    • Guizhou
      • Guiyang, Guizhou, Čína, 550004
        • Nábor
        • The Affiliated Hospital of Guizhou Medical University
    • Hubei
      • Wuhan, Hubei, Čína, 430030
        • Nábor
        • Tongji Hospital, Tongji Medical College of Huazhong University of Science and Technology
    • Jiangxi
      • Nanchang, Jiangxi, Čína, 330006
        • Nábor
        • Jiangxi Provincial People's Hospital
      • Nanchang, Jiangxi, Čína, 330038
        • Nábor
        • Jiangxi Provincial People's Hospital
    • Tianjin Municipality
      • Tianjin, Tianjin Municipality, Čína
        • Nábor
        • Institute of hematology&blood disease hospital
  • Španělsko
      • A Coruña, Španělsko, 15006
        • Nábor
        • Hospital Universitario A Coruña
      • Barcelona, Španělsko, 08035
        • Nábor
        • Hospital Universitario Vall d´Hebron
      • Madrid, Španělsko, 28046
        • Nábor
        • Hospital Universitario La Paz
      • Zaragoza, Španělsko, 50009
        • Nábor
        • Hospital Universitario Miguel Servet

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

12 let až 74 let (Dítě, Dospělý, Starší dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Všichni účastníci budou mít minimální tělesnou hmotnost 35 kg
  • Účastníci úspěšně dokončili účast ve studii B7841005, definovanou jako nevyžadující „předčasné ukončení“ ze studie B7841005

Kritéria vyloučení:

  • Předchozí nebo současná léčba nebo anamnéza onemocnění koronárních tepen, žilní nebo arteriální trombózy (CTCAE stupeň >3) nebo ischemické choroby (kromě trombózy spojené s katétrem)
  • Abnormální funkce ledvin definovaná eGFR <30 ml.min/1,73 m(2)
  • Známý plánovaný chirurgický výkon během plánovaného období studie
  • Nestabilní jaterní funkce, jak bylo zjištěno klinickým hodnocením zkoušejícího a přezkoumáním posledních laboratorních výsledků účastníka, což by způsobilo, že účastník není pro studii nevhodný
  • U účastníků, o nichž je známo, že jsou HIV+, zhoršení stavu onemocnění, jak bylo stanoveno klinickým hodnocením zkoušejícího a přezkoumáním nejnovějších laboratorních výsledků účastníka, aby zahrnoval nedávný lokálně dostupný počet CD4 (pokud je k dispozici), což by způsobilo, že účastník není pro studii nevhodný.
  • Pravidelná, souběžná léčba imunomodulačními léky (např. IVIG a rutinní systémové kortikosteroidy, rituximab)
  • Pokračující nebo plánované použití indukce imunitní tolerance nebo profylaxe s náhradou FVIII nebo FIX během studie
  • Účast na jiné studii zahrnující zkoumaný lék (léky) nebo hodnocenou vakcínu (vakcíny) během 30 dnů nebo 5 poločasů před účastí ve studii nebo během ní, s výjimkou účasti ve studii B7841005
  • Zaměstnanci pracoviště zkoušejícího nebo zaměstnanci společnosti Pfizer přímo zapojení do provádění studie, pracovníci pracoviště jinak pod dohledem zkoušejícího a jejich příslušní rodinní příslušníci

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: N/A
  • Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: PF-06741086

Pro účastníky ve věku ≥12 let 300 miligramů (mg) subkutánní (sc) nasycovací dávka následovaná 150 mg sq jednou týdně (qw). 300 mg sc qw je předepsáno účastníkům, kteří splňují kritéria eskalace dávky.

Pro účastníky ve věku ≥6 až <12 let je marstacimab 150 mg SC jako úvodní nasycovací dávka následovaná 75 mg SC QW. 150 mg sc qw je předepsáno účastníkům, kteří splňují kritéria eskalace dávky.
Lék: PF-06741086

Pro účastníky ve věku ≥12 let 300 miligramů (mg) subkutánní (sc) nasycovací dávka následovaná 150 mg sq jednou týdně (qw). 300 mg sc qw je předepsáno účastníkům, kteří splňují kritéria eskalace dávky.

Pro účastníky ve věku ≥6 až

Ostatní jména:
  • marstacimab

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Časové okno
Počet subjektů hlásících nežádoucí příhody
Časové okno: Základní až 7 let
Základní až 7 let
Počet subjektů hlásících závažné nežádoucí příhody
Časové okno: Základní až 7 let
Základní až 7 let
Výskyt a závažnost trombotických příhod
Časové okno: Základní až 7 let
Základní až 7 let
Výskyt a závažnost trombotické mikroangiopatie
Časové okno: Základní až 7 let
Základní až 7 let
Počet subjektů hlásících diseminovanou intravaskulární koagulopatii/konzumní koagulopatii
Časové okno: Základní až 7 let
Základní až 7 let
Výskyt klinicky významné perzistentní NAb proti marstacimabu
Časové okno: Základní až 7 let
Základní až 7 let
Výskyt a závažnost reakce v místě vpichu
Časové okno: Základní až 7 let
Základní až 7 let
Klinicky významné změny vitálních funkcí oproti výchozímu stavu
Časové okno: Základní až 7 let
Základní až 7 let
Výskyt klinicky významných abnormalit laboratorních hodnot
Časové okno: Základní až 7 let
Základní až 7 let
Výskyt těžké hypersenzitivity a anafylaktických reakcí
Časové okno: Základní až 7 let
Základní až 7 let

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Roční míra krvácivých epizod
Časové okno: Základní až 7 let
Odvozeno pro každého pacienta pro každé léčebné období pomocí následujícího vzorce: ABR = počet krvácení vyžadujících léčbu/ (dny léčebného období / 365,25)
Základní až 7 let
Celková spotřeba produktu s koagulačním faktorem
Časové okno: Základní až 7 let
Základní až 7 let
Výskyt kloubního krvácení
Časové okno: Základní až 7 let
Základní až 7 let
Výskyt spontánního krvácení
Časové okno: Základní až 7 let
Základní až 7 let
Výskyt krvácení do cílového kloubu
Časové okno: Základní až 7 let
Základní až 7 let
Výskyt celkového krvácení (léčeného a neléčeného)
Časové okno: Základní stav do 7 let
Základní stav do 7 let
Změna počtu cílových kloubů na subjekt oproti výchozí hodnotě
Časové okno: Základní až 7 let
Základní až 7 let
Změny ve zdravotnických službách Změřte údaje z dotazníku
Časové okno: Základní až 7 let
Základní až 7 let
Změny v datech dotazníku Haem-A-QoL pro účastníky ve věku ≥17 let
Časové okno: Základní až 7 let
Základní až 7 let
Celková spotřeba produktu bypassu
Časové okno: Základní až 7 let
Základní až 7 let
Změna kloubů měřená HJHS
Časové okno: Základní až 7 let
Změna v kloubech měřená pomocí HJHS pro účastníky ve věku ≥ 4 roky
Základní až 7 let
Změny v datech dotazníku Haemo-QoL
Časové okno: Základní až 7 let
Haemo-QoL CII (věk 8 až <12 let), Haemo-QoL (věk 12 až <17),
Základní až 7 let
Změny v datech dotazníku EQ-5D
Časové okno: Základní až 7 let
EQ-5D-Y Proxy (věk ≥ 4 až ≤ 6 let), EQ-5D-Y Self (věk ≥ 7 až ≤ 11 let), EQ-5D-5L (věk ≥ 12)
Základní až 7 let

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Pfizer

Vyšetřovatelé

  • Ředitel studie: Pfizer CT.gov Call Center, Pfizer

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Užitečné odkazy

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

17. listopadu 2021

Primární dokončení (Odhadovaný)

31. července 2030

Dokončení studie (Odhadovaný)

31. července 2030

Termíny zápisu do studia

První předloženo

11. listopadu 2021

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

1. prosince 2021

První zveřejněno (Aktuální)

6. prosince 2021

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

14. dubna 2026

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

9. dubna 2026

Naposledy ověřeno

1. dubna 2026

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • B7841007
  • PHASE 3 ANTI-TFPI OLE (Jiný identifikátor: Alias Study Number)
  • 2022-500470-33-00 (Identifikátor registru: CTIS (EU))

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

ANO

Popis plánu IPD

Společnost Pfizer poskytne přístup k jednotlivým neidentifikovaným údajům účastníků a souvisejícím studijním dokumentům (např. protokol, plán statistické analýzy (SAP), zprávu o klinické studii (CSR)) na žádost kvalifikovaných výzkumných pracovníků a za určitých kritérií, podmínek a výjimek. Další podrobnosti o kritériích sdílení dat společnosti Pfizer a procesu žádosti o přístup naleznete na adrese: https://www.pfizer.com/science/clinical_trials/trial_data_and_results/data_requests.

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na PF-06741086

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Liberia

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit