Étude d'extension en ouvert du marstacimab chez les participants hémophiles avec ou sans inhibiteurs
30 juin 2026 mis à jour par: Pfizer
UNE ÉTUDE DE PROLONGATION OUVERTE POUR ÉVALUER LA SÉCURITÉ, LA TOLÉRABILITÉ ET L'EFFICACITÉ À LONG TERME DE LA PROPHYLAXIE AU MARSTACIMAB DANS LES CAS SÉVÈRES (ACTIVITÉ DU FACTEUR DE COAGULATION
L'étude B7841007 est une étude d'extension en ouvert visant à évaluer l'innocuité, la tolérabilité et l'efficacité à long terme du traitement prophylactique par le marstacimab chez les participants qui n'ont pas eu besoin d'une « interruption précoce » de l'étude de phase 3 B7841005. Environ 145 participants adolescents et adultes âgés de 12 à <75 ans atteints d'hémophilie A sévère ou d'hémophilie B modérément sévère à sévère (définie comme une activité FVIII <1 % ou une activité FIX ≤2 %, respectivement) avec ou sans inhibiteurs devraient être inscrits dans cette étude au cours de laquelle ils recevront une prophylaxie (définie comme un traitement par injection SC de marstacimab). Le schéma posologique du marstacimab est de 150 mg SC une fois par semaine.
Tous les participants recevront le PFP pour l'administration du marstacimab dans l'étude. L'utilisation du PFS sera autorisée à la discrétion de l'investigateur pour les participants qui ont des difficultés avec l'administration du PFP. De plus, les participants recevront la PFS à utiliser dans cette étude dans les pays où la PFS devrait être la seule présentation disponible dans le commerce. De plus, une sous-étude facultative, en ouvert, à un seul bras, utilisant le PFP, sera administrée aux quelque 20 premiers participants de l'étude B7841005 qui acceptent de participer à la sous-étude.
Aperçu de l'étude
Statut
Recrutement
Les conditions
Intervention / Traitement
Type d'étude
Interventionnel
Inscription (Estimé)
245
Phase
- Phase 3
Contacts et emplacements
Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.
Coordonnées de l'étude
- Nom: Pfizer CT.gov Call Center
- Numéro de téléphone: 1-800-718-1021
- E-mail: ClinicalTrials.gov_Inquiries@pfizer.com
Lieux d'étude
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Gauteng
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Benoni, Gauteng, Afrique du Sud, 1500
- Actif, ne recrute pas
- Worthwhile Clinical Trials
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Johannesburg, Gauteng, Afrique du Sud, 2193
- Actif, ne recrute pas
- Charlotte Maxeke Johannesburg Academic Hospital
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Johannesburg, Gauteng, Afrique du Sud, 2193
- Actif, ne recrute pas
- Wits Health Consortium
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Mendoza, Argentine, M5501
- Recrutement
- Arbesu Hematologia
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Victoria
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Melbourne, Victoria, Australie, 3052
- Recrutement
- Royal Children's Hospital
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Espírito Santo
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Vitória, Espírito Santo, Brésil, 29047-105
- Recrutement
- HEMOES
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Alberta
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Edmonton, Alberta, Canada, T6G 2B7
- Recrutement
- Stollery Children's Hospital
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Ontario
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Hamilton, Ontario, Canada, L8N3Z5
- Recrutement
- Hamilton Health Sciences - McMaster University Medical Centre
-
Hamilton, Ontario, Canada, L8N 3Z5
- Recrutement
- Hamilton Health Sciences - McMaster University Medical Centre
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Beijing, Chine, 100045
- Recrutement
- Beijing Children's Hospital, Capital Medical University
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Guangdong
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Guangzhou, Guangdong, Chine, 510515
- Recrutement
- Nanfang Hospital, Southern Medical University
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Guizhou
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Guiyang, Guizhou, Chine, 550004
- Recrutement
- The Affiliated Hospital of Guizhou Medical University
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Hubei
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Wuhan, Hubei, Chine, 430030
- Recrutement
- Tongji Hospital, Tongji Medical College of Huazhong University of Science and Technology
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Jiangxi
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Nanchang, Jiangxi, Chine, 330006
- Recrutement
- Jiangxi Provincial People's Hospital
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Nanchang, Jiangxi, Chine, 330038
- Recrutement
- Jiangxi Provincial People's Hospital
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Tianjin Municipality
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Tianjin, Tianjin Municipality, Chine
- Recrutement
- Institute of hematology&blood disease hospital
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Seoul-teukbyeolsi [seoul]
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Seoul, Seoul-teukbyeolsi [seoul], Corée du Sud, 05278
- Recrutement
- Kyung Hee University Hospital at Gangdong
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Seoul-teukbyeolsi[seoul]
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Seoul, Seoul-teukbyeolsi[seoul], Corée du Sud, 03722
- Recrutement
- Severance Hospital, Yonsei University Health System
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Taegu-kwangyǒkshi
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Daegu, Taegu-kwangyǒkshi, Corée du Sud, 41944
- Recrutement
- Kyungpook National University Hospital
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Zagreb, Croatie, 10000
- Recrutement
- Klinicki bolnicki centar Zagreb
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Central Jutland
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Aarhus, Central Jutland, Danemark, 8200
- Recrutement
- Aarhus Universitetshospital, Skejby
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A Coruña, Espagne, 15006
- Recrutement
- Hospital Universitario A Coruna
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Barcelona, Espagne, 08035
- Recrutement
- Hospital Universitario Vall d´Hebron
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Madrid, Espagne, 28046
- Recrutement
- Hospital Universitario La Paz
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Zaragoza, Espagne, 50009
- Recrutement
- Hospital Universitario Miguel Servet
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Paris, France, 75015
- Recrutement
- Hôpital Universitaire Necker Enfants Malades
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Hong Kong, Hong Kong
- Recrutement
- Queen Mary Hospital
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Hong Kong, Hong Kong
- Recrutement
- Prince of Wales Hospital
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Hong Kong, Hong Kong, 999077
- Recrutement
- The University of Hong Kong (HKU)-Queen Mary Hospital (QMH)
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Ma Liu Shui, Hong Kong
- Recrutement
- The Chinese University of Hong Kong
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Gjuarat
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Surat, Gjuarat, Inde, 395002
- Recrutement
- Nirmal Hospital Pvt Ltd.
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Maharashtra
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Mumbai, Maharashtra, Inde, 400022
- Recrutement
- K.J Somaiya Hospital & Research Centre, Somaiya Ayurvihar Complex
-
Pune, Maharashtra, Inde, 411004
- Recrutement
- Sahyadri Super Speciality Hospital
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West Bengal
-
Kolkata, West Bengal, Inde, 700014
- Recrutement
- Nil Ratan Sircar Medical College and Hospital
-
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-
Central District
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Ramat Gan, Central District, Israël, 5262100
- Recrutement
- Sheba medical center
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Milan, Italie, 20122
- Recrutement
- Fondazione IRCCS Cà Granda Ospedale Maggiore Policlinico
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Liguria
-
Genoa, Liguria, Italie, 16147
- Recrutement
- IRCCS Istituto Giannina Gaslini
-
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Milano
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Rozzano, Milano, Italie, 20089
- Recrutement
- Istituto Clinico Humanitas
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RM
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Roma, RM, Italie, 00161
- Recrutement
- AOU Policlinico Umberto I
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Hiroshima, Japon, 734-8551
- Actif, ne recrute pas
- Hiroshima University Hospital
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Saga, Japon, 849-8501
- Recrutement
- Saga University Hospital
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Aichi-ken
-
Nagoya, Aichi-ken, Japon, 466-8560
- Recrutement
- Nagoya University Hospital - Transfusion Medicine
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Nagano
-
Azumino, Nagano, Japon, 399-8288
- Recrutement
- Nagano Children's Hospital
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-
Nara
-
Kashihara, Nara, Japon, 634-0813
- Recrutement
- Nara Medical University Hospital
-
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Saitama
-
Lruma-gun, Saitama, Japon, 350-0495
- Recrutement
- Saitama Medical University Hospital
-
Saitama-shi, Saitama, Japon, 330-8777
- Recrutement
- Saitama Children's Medical Center
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Yucatán
-
Mérida, Yucatán, Mexique, 97130
- Recrutement
- Centro Multidisciplinario para el Desarrollo Especializado de la Investigacion Clinica en Yucatan S.
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Muscat, Oman, 123
- Recrutement
- Sultan Qaboos University Hospital
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London, Royaume-Uni, SE1 7EH
- Recrutement
- Guy's & St Thomas' NHS Foundation Trust, St Thomas' Hospital
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England
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Newcastle upon Tyne, England, Royaume-Uni, NE1 4LP
- Recrutement
- Royal Victoria Infirmary
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London, CITY of
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London, London, CITY of, Royaume-Uni, SE1 9RT
- Recrutement
- Guy's & St Thomas' NHS Foundation Trust
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Belgrade, Serbie, 11000
- Recrutement
- Institute for Mother and Child healthcare "Dr Vukan Cupic"
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Niš, Serbie, 18000
- Recrutement
- Clinical Center Niš
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Niš, Serbie, 18000
- Actif, ne recrute pas
- Clinical Center Niš
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Košice, Slovaquie, 040 11
- Recrutement
- Detska Fakultna nemocnica Kosice
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Martin, Slovaquie, 036 59
- Recrutement
- Univerzitna Nemocnica Martin
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Taichung, Taïwan, 407219
- Recrutement
- Taichung Veterans General Hospital
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Changhua County
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Changhua, Changhua County, Taïwan, 500
- Recrutement
- Changhua Christian Hospital
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Adana, Turquie (Türkiye), 01130
- Recrutement
- Acibadem Adana Hospital
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Ankara, Turquie (Türkiye), 06560
- Recrutement
- Gazi University Health Research and Application Center Gazi Hospital
-
Ankara, Turquie (Türkiye), 06500
- Recrutement
- Gazi University Medical Faculty
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Ankara, Turquie (Türkiye), 06100
- Recrutement
- Hacettepe University Faculty of Medicine
-
Ankara, Turquie (Türkiye), 06230
- Recrutement
- Hacettepe University Medical Faculty Hospital
-
Gaziantep, Turquie (Türkiye), 27310
- Recrutement
- Gaziantep University Sahinbey Research and Practice Hospital
-
Istanbul, Turquie (Türkiye), 34093
- Recrutement
- Istanbul University Oncology Institute
-
Istanbul, Turquie (Türkiye), 34452
- Recrutement
- Istanbul Universitesi Klinik Arastirmalar Mukemmeliyet Uygulama ve Arastirma Merkezi
-
Izmir, Turquie (Türkiye), 35100
- Recrutement
- Ege University Faculty of Medicine
-
Izmir, Turquie (Türkiye), 35040
- Recrutement
- Ege University Faculty of Medicine
-
Kayseri, Turquie (Türkiye), 38039
- Recrutement
- Erciyes University Faculty of Medicine
-
Samsun, Turquie (Türkiye), 55200
- Recrutement
- Ondokuz Mayıs University Healthcare Practice and Research Center
-
Samsun, Turquie (Türkiye), 55280
- Recrutement
- Ondokuz Mayıs University Medical Faculty Local Laboratory
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-
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Iowa
-
Iowa City, Iowa, États-Unis, 52242
- Actif, ne recrute pas
- University of Iowa
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New York
-
New Hyde Park, New York, États-Unis, 11040
- Recrutement
- Northwell Health HTC
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Pennsylvania
-
Philadelphia, Pennsylvania, États-Unis, 19195
- Recrutement
- The Feinstein Institutes for Medical Research
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Washington
-
Seattle, Washington, États-Unis, 98101
- Recrutement
- Washington Institute for Coagulation d/b/a WACBD
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-
Critères de participation
Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.
Critère d'éligibilité
Âges éligibles pour étudier
12 ans à 74 ans (Enfant, Adulte, Adulte plus âgé)
Accepte les volontaires sains
Non
La description
Critère d'intégration:
- Tous les participants auront un poids corporel minimum de 35 kg
- Les participants ont terminé avec succès leur participation à l'étude B7841005, définie comme n'ayant pas nécessité la "résiliation anticipée" de l'étude B7841005
Critère d'exclusion:
- Traitement antérieur ou actuel ou antécédents de maladie coronarienne, thrombose veineuse ou artérielle (grade CTCAE> 3) ou maladie ischémique (sauf thrombose associée au cathéter)
- Fonction rénale anormale telle que définie par eGFR <30 mL.min/1.73 m(2)
- Procédure chirurgicale prévue connue au cours de la période d'étude prévue
- Fonction hépatique instable telle que déterminée par l'évaluation clinique de l'investigateur et l'examen des résultats de laboratoire les plus récents du participant, ce qui rendrait le participant inapproprié pour l'étude
- Pour les participants connus pour être séropositifs, aggravation de l'état de la maladie tel que déterminé par l'évaluation clinique de l'investigateur et l'examen des résultats de laboratoire les plus récents du participant, pour inclure la numération CD4 récente disponible localement (si disponible), ce qui rendrait le participant inapproprié pour l'étude
- Traitement concomitant régulier avec des médicaments immunomodulateurs (p. ex., IgIV et corticostéroïdes systémiques de routine, rituximab)
- Utilisation en cours ou prévue de l'induction ou de la prophylaxie de la tolérance immunitaire avec remplacement du FVIII ou du FIX au cours de l'étude
- Participation à d'autres études impliquant des médicaments expérimentaux ou des vaccins expérimentaux dans les 30 jours ou 5 demi-vies avant ou pendant la participation à l'étude, à l'exception de la participation à l'étude B7841005
- Le personnel du site de l'investigateur ou les employés de Pfizer directement impliqués dans la conduite de l'étude, le personnel du site autrement supervisé par l'investigateur et les membres de leur famille respectifs
Plan d'étude
Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.
Comment l'étude est-elle conçue ?
Détails de conception
- Objectif principal: Traitement
- Répartition: N / A
- Modèle interventionnel: Affectation à un seul groupe
- Masquage: Aucun (étiquette ouverte)
Armes et Interventions
Groupe de participants / Bras |
Intervention / Traitement |
|---|---|
|
Expérimental: PF-06741086
Pour les participants âgés de ≥ 12 ans, dose de charge de 300 milligrammes (mg) sous-cutanée (sc) suivie de 150 mg carrés une fois par semaine (qw). 300 mg sc qw sont prescrits aux participants qui répondent aux critères d'augmentation de dose. Pour les participants âgés de ≥6 à <12 ans, le marstacimab est de 150 mg SC pour la dose de charge initiale suivie de 75 mg SC QW. 150 mg sc qw sont prescrits aux participants qui répondent aux critères d'augmentation de dose. |
Pour les participants âgés de ≥ 12 ans, dose de charge de 300 milligrammes (mg) sous-cutanée (sc) suivie de 150 mg carrés une fois par semaine (qw). 300 mg sc qw sont prescrits aux participants qui répondent aux critères d'augmentation de dose. Pour les participants âgés de ≥6 à
Autres noms:
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Que mesure l'étude ?
Principaux critères de jugement
Mesure des résultats |
Délai |
|---|---|
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Nombre de sujets signalant des événements indésirables
Délai: Base jusqu'à 7 ans
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Base jusqu'à 7 ans
|
|
Nombre de sujets signalant des événements indésirables graves
Délai: Base jusqu'à 7 ans
|
Base jusqu'à 7 ans
|
|
Incidence et gravité des événements thrombotiques
Délai: Base jusqu'à 7 ans
|
Base jusqu'à 7 ans
|
|
Incidence et sévérité de la microangiopathie thrombotique
Délai: Base jusqu'à 7 ans
|
Base jusqu'à 7 ans
|
|
Nombre de sujets ayant signalé une coagulopathie intravasculaire disséminée/coagulopathie de consommation
Délai: Base jusqu'à 7 ans
|
Base jusqu'à 7 ans
|
|
Incidence des NAb persistants cliniquement significatifs contre le marstacimab
Délai: Base jusqu'à 7 ans
|
Base jusqu'à 7 ans
|
|
Incidence et sévérité de la réaction au site d'injection
Délai: Base jusqu'à 7 ans
|
Base jusqu'à 7 ans
|
|
Changements cliniquement significatifs des signes vitaux par rapport au départ
Délai: Base jusqu'à 7 ans
|
Base jusqu'à 7 ans
|
|
Incidence des anomalies des valeurs de laboratoire cliniquement significatives
Délai: Base jusqu'à 7 ans
|
Base jusqu'à 7 ans
|
|
Incidence d'hypersensibilité sévère et de réactions anaphylactiques
Délai: Base jusqu'à 7 ans
|
Base jusqu'à 7 ans
|
Mesures de résultats secondaires
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
|---|---|---|
|
Taux annualisé d'épisodes hémorragiques
Délai: Base jusqu'à 7 ans
|
Dérivé pour chaque sujet pour chaque période de traitement en utilisant la formule suivante : ABR = nombre de saignements nécessitant des traitements/(jours sur la période de traitement/365,25)
|
Base jusqu'à 7 ans
|
|
Consommation totale de produits de facteur de coagulation
Délai: Base jusqu'à 7 ans
|
Base jusqu'à 7 ans
|
|
|
Incidence des saignements articulaires
Délai: Base jusqu'à 7 ans
|
Base jusqu'à 7 ans
|
|
|
Incidence des saignements spontanés
Délai: Base jusqu'à 7 ans
|
Base jusqu'à 7 ans
|
|
|
Incidence des saignements articulaires cibles
Délai: Base jusqu'à 7 ans
|
Base jusqu'à 7 ans
|
|
|
Incidence des saignements totaux (traités et non traités)
Délai: Baseline jusqu'à 7 ans
|
Baseline jusqu'à 7 ans
|
|
|
Changement du nombre d'articulations cibles par sujet par rapport à la ligne de base
Délai: Base jusqu'à 7 ans
|
Base jusqu'à 7 ans
|
|
|
Changements dans les données du questionnaire Health Utilities Measure
Délai: Base jusqu'à 7 ans
|
Base jusqu'à 7 ans
|
|
|
Changements dans les données du questionnaire Haem-A-QoL pour les participants ≥17 ans
Délai: Base jusqu'à 7 ans
|
Base jusqu'à 7 ans
|
|
|
Consommation totale de produit by-pass
Délai: Base jusqu'à 7 ans
|
Base jusqu'à 7 ans
|
|
|
Modification des articulations mesurée par le HJHS
Délai: Base de référence jusqu'à 7 ans
|
Modification des articulations mesurée par le HJHS pour les participants âgés de ≥ 4 ans
|
Base de référence jusqu'à 7 ans
|
|
Modifications des données du questionnaire Hémo-QoL
Délai: Base de référence jusqu'à 7 ans
|
Hémo-QoL CII (8 à <12 ans), Hémo-QoL (12 à <17 ans),
|
Base de référence jusqu'à 7 ans
|
|
Modifications des données du questionnaire EQ-5D
Délai: Base de référence jusqu'à 7 ans
|
EQ-5D-Y Proxy (Âges ≥ 4 à ≤ 6 ans), EQ-5D-Y Auto (Âges ≥ 7 à ≤ 11 ans), EQ-5D-5L (Âges ≥12)
|
Base de référence jusqu'à 7 ans
|
Collaborateurs et enquêteurs
C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.
Parrainer
Les enquêteurs
- Directeur d'études: Pfizer CT.gov Call Center, Pfizer
Publications et liens utiles
La personne responsable de la saisie des informations sur l'étude fournit volontairement ces publications. Il peut s'agir de tout ce qui concerne l'étude.
Dates d'enregistrement des études
Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.
Dates principales de l'étude
Début de l'étude (Réel)
17 novembre 2021
Achèvement primaire (Estimé)
31 juillet 2030
Achèvement de l'étude (Estimé)
31 juillet 2030
Dates d'inscription aux études
Première soumission
11 novembre 2021
Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité
1 décembre 2021
Première publication (Réel)
6 décembre 2021
Mises à jour des dossiers d'étude
Dernière mise à jour publiée (Réel)
1 juillet 2026
Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité
30 juin 2026
Dernière vérification
1 juin 2026
Plus d'information
Termes liés à cette étude
Termes MeSH pertinents supplémentaires
- Maladies génétiques, innées
- Maladies hématologiques
- Troubles de la coagulation sanguine
- Troubles hémorragiques
- Maladies génétiques liées à l'X
- Troubles de la coagulation sanguine, héréditaires
- Troubles des protéines de la coagulation
- Maladies et anomalies congénitales, héréditaires et néonatales
- Maladies hémiques et lymphatiques
- Hémophilie A
- Hémophilie B
- marstacimab
Autres numéros d'identification d'étude
- B7841007
- PHASE 3 ANTI-TFPI OLE (Autre identifiant: Alias Study Number)
- 2022-500470-33-00 (Identificateur de registre: CTIS (EU))
Plan pour les données individuelles des participants (IPD)
Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?
OUI
Description du régime IPD
Pfizer fournira un accès aux données personnelles anonymisées des participants et aux documents d'étude connexes (par ex.
protocole, plan d'analyse statistique (PAS), rapport d'étude clinique (CSR)) sur demande de chercheurs qualifiés, et sous réserve de certains critères, conditions et exceptions.
De plus amples détails sur les critères de partage des données de Pfizer et le processus de demande d'accès sont disponibles sur : https://www.pfizer.com/science/clinical_trials/trial_data_and_results/data_requests.
Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude
Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine
Oui
Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine
Non
Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .