Open-label utvidelsesstudie av Marstacimab i hemofili-deltakere med eller uten inhibitorer
30. juni 2026 oppdatert av: Pfizer
EN ÅPEN ETIKETTE UTVIDELSESSTUDIE FOR Å EVALUERE LANGSIKTIG SIKKERHET, TOLERABILITET OG EFFEKTIVITET AV MARSTACIMAB PROFYLAKSIS I ALVORLIG (KOAGULASJONSFAKTOR AKTIVITET)
Studie B7841007 er en åpen utvidelsesstudie for å vurdere langsiktig sikkerhet, tolerabilitet og effekt av profylaksebehandling med marstacimab hos deltakere som ikke krevde "Tidlig avslutning" fra fase 3-studien B7841005. Omtrent 145 ungdommer og voksne deltakere i alderen 12 til <75 år med alvorlig hemofili A eller moderat alvorlig til alvorlig hemofili B (definert som FVIII-aktivitet <1 % henholdsvis FIX-aktivitet ≤2 %) med eller uten inhibitorer forventes å bli registrert i denne studien hvor de vil motta profylakse (definert som behandling med SC-injeksjon av marstacimab). Doseringsregimet for marstacimab er 150 mg subkutant én gang ukentlig.
Alle deltakerne vil få PFP for administrering av marstacimab i studien. Bruk av PFS vil være tillatt etter etterforskerens skjønn for de deltakerne som har problemer med administrasjonen av PFP. I tillegg vil deltakerne få PFS for bruk i denne studien i land der PFS forventes å være den eneste presentasjonen som er tilgjengelig kommersielt. I tillegg vil en valgfri, åpen, enkeltarms, delstudie ved bruk av PFP bli administrert til de første ca. 20 deltakerne som ruller over fra studie B7841005 som godtar å delta i delstudien.
Studieoversikt
Studietype
Intervensjonell
Registrering (Antatt)
245
Fase
- Fase 3
Kontakter og plasseringer
Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.
Studiekontakt
- Navn: Pfizer CT.gov Call Center
- Telefonnummer: 1-800-718-1021
- E-post: ClinicalTrials.gov_Inquiries@pfizer.com
Studiesteder
-
-
-
Mendoza, Argentina, M5501
- Rekruttering
- Arbesu Hematologia
-
-
-
-
Victoria
-
Melbourne, Victoria, Australia, 3052
- Rekruttering
- Royal Children's Hospital
-
-
-
-
Espírito Santo
-
Vitória, Espírito Santo, Brasil, 29047-105
- Rekruttering
- HEMOES
-
-
-
-
Alberta
-
Edmonton, Alberta, Canada, T6G 2B7
- Rekruttering
- Stollery Children's Hospital
-
-
Ontario
-
Hamilton, Ontario, Canada, L8N3Z5
- Rekruttering
- Hamilton Health Sciences - McMaster University Medical Centre
-
Hamilton, Ontario, Canada, L8N 3Z5
- Rekruttering
- Hamilton Health Sciences - McMaster University Medical Centre
-
-
-
-
Central Jutland
-
Aarhus, Central Jutland, Danmark, 8200
- Rekruttering
- Aarhus Universitetshospital, Skejby
-
-
-
-
Iowa
-
Iowa City, Iowa, Forente stater, 52242
- Aktiv, ikke rekrutterende
- University of Iowa
-
-
New York
-
New Hyde Park, New York, Forente stater, 11040
- Rekruttering
- Northwell Health HTC
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia, Pennsylvania, Forente stater, 19195
- Rekruttering
- The Feinstein Institutes for Medical Research
-
-
Washington
-
Seattle, Washington, Forente stater, 98101
- Rekruttering
- Washington Institute for Coagulation d/b/a WACBD
-
-
-
-
-
Paris, Frankrike, 75015
- Rekruttering
- Hôpital Universitaire Necker Enfants Malades
-
-
-
-
-
Hong Kong, Hong Kong
- Rekruttering
- Queen Mary Hospital
-
Hong Kong, Hong Kong
- Rekruttering
- Prince of Wales Hospital
-
Hong Kong, Hong Kong, 999077
- Rekruttering
- The University of Hong Kong (HKU)-Queen Mary Hospital (QMH)
-
Ma Liu Shui, Hong Kong
- Rekruttering
- The Chinese University of Hong Kong
-
-
-
-
Gjuarat
-
Surat, Gjuarat, India, 395002
- Rekruttering
- Nirmal Hospital Pvt Ltd.
-
-
Maharashtra
-
Mumbai, Maharashtra, India, 400022
- Rekruttering
- K.J Somaiya Hospital & Research Centre, Somaiya Ayurvihar Complex
-
Pune, Maharashtra, India, 411004
- Rekruttering
- Sahyadri Super Speciality Hospital
-
-
West Bengal
-
Kolkata, West Bengal, India, 700014
- Rekruttering
- Nil Ratan Sircar Medical College and Hospital
-
-
-
-
Central District
-
Ramat Gan, Central District, Israel, 5262100
- Rekruttering
- Sheba medical center
-
-
-
-
-
Milan, Italia, 20122
- Rekruttering
- Fondazione IRCCS Cà Granda Ospedale Maggiore Policlinico
-
-
Liguria
-
Genoa, Liguria, Italia, 16147
- Rekruttering
- IRCCS Istituto Giannina Gaslini
-
-
Milano
-
Rozzano, Milano, Italia, 20089
- Rekruttering
- Istituto Clinico Humanitas
-
-
RM
-
Roma, RM, Italia, 00161
- Rekruttering
- AOU Policlinico Umberto I
-
-
-
-
-
Hiroshima, Japan, 734-8551
- Aktiv, ikke rekrutterende
- Hiroshima University Hospital
-
Saga, Japan, 849-8501
- Rekruttering
- Saga University Hospital
-
-
Aichi-ken
-
Nagoya, Aichi-ken, Japan, 466-8560
- Rekruttering
- Nagoya University Hospital - Transfusion Medicine
-
-
Nagano
-
Azumino, Nagano, Japan, 399-8288
- Rekruttering
- Nagano Children's Hospital
-
-
Nara
-
Kashihara, Nara, Japan, 634-0813
- Rekruttering
- Nara Medical University Hospital
-
-
Saitama
-
Lruma-gun, Saitama, Japan, 350-0495
- Rekruttering
- Saitama Medical University Hospital
-
Saitama-shi, Saitama, Japan, 330-8777
- Rekruttering
- Saitama Children's Medical Center
-
-
-
-
-
Beijing, Kina, 100045
- Rekruttering
- Beijing Children's Hospital, Capital Medical University
-
-
Guangdong
-
Guangzhou, Guangdong, Kina, 510515
- Rekruttering
- Nanfang Hospital, Southern Medical University
-
-
Guizhou
-
Guiyang, Guizhou, Kina, 550004
- Rekruttering
- The Affiliated Hospital of Guizhou Medical University
-
-
Hubei
-
Wuhan, Hubei, Kina, 430030
- Rekruttering
- Tongji Hospital, Tongji Medical College of Huazhong University of Science and Technology
-
-
Jiangxi
-
Nanchang, Jiangxi, Kina, 330006
- Rekruttering
- Jiangxi Provincial People's Hospital
-
Nanchang, Jiangxi, Kina, 330038
- Rekruttering
- Jiangxi Provincial People's Hospital
-
-
Tianjin Municipality
-
Tianjin, Tianjin Municipality, Kina
- Rekruttering
- Institute of hematology&blood disease hospital
-
-
-
-
-
Zagreb, Kroatia, 10000
- Rekruttering
- Klinicki bolnicki centar Zagreb
-
-
-
-
Yucatán
-
Mérida, Yucatán, Mexico, 97130
- Rekruttering
- Centro Multidisciplinario para el Desarrollo Especializado de la Investigacion Clinica en Yucatan S.
-
-
-
-
-
Muscat, Oman, 123
- Rekruttering
- Sultan Qaboos University Hospital
-
-
-
-
-
Belgrade, Serbia, 11000
- Rekruttering
- Institute for Mother and Child healthcare "Dr Vukan Cupic"
-
Niš, Serbia, 18000
- Rekruttering
- Clinical Center Niš
-
Niš, Serbia, 18000
- Aktiv, ikke rekrutterende
- Clinical Center Niš
-
-
-
-
-
Košice, Slovakia, 040 11
- Rekruttering
- Detska Fakultna nemocnica Kosice
-
Martin, Slovakia, 036 59
- Rekruttering
- Univerzitna Nemocnica Martin
-
-
-
-
-
A Coruña, Spania, 15006
- Rekruttering
- Hospital Universitario A Coruna
-
Barcelona, Spania, 08035
- Rekruttering
- Hospital Universitario Vall d´Hebron
-
Madrid, Spania, 28046
- Rekruttering
- Hospital Universitario La Paz
-
Zaragoza, Spania, 50009
- Rekruttering
- Hospital Universitario Miguel Servet
-
-
-
-
-
London, Storbritannia, SE1 7EH
- Rekruttering
- Guy's & St Thomas' NHS Foundation Trust, St Thomas' Hospital
-
-
England
-
Newcastle upon Tyne, England, Storbritannia, NE1 4LP
- Rekruttering
- Royal Victoria Infirmary
-
-
London, CITY of
-
London, London, CITY of, Storbritannia, SE1 9RT
- Rekruttering
- Guy's & St Thomas' NHS Foundation Trust
-
-
-
-
Seoul-teukbyeolsi [seoul]
-
Seoul, Seoul-teukbyeolsi [seoul], Sør -Korea, 05278
- Rekruttering
- Kyung Hee University Hospital at Gangdong
-
-
Seoul-teukbyeolsi[seoul]
-
Seoul, Seoul-teukbyeolsi[seoul], Sør -Korea, 03722
- Rekruttering
- Severance Hospital, Yonsei University Health System
-
-
Taegu-kwangyǒkshi
-
Daegu, Taegu-kwangyǒkshi, Sør -Korea, 41944
- Rekruttering
- Kyungpook National University Hospital
-
-
-
-
Gauteng
-
Benoni, Gauteng, Sør-Afrika, 1500
- Aktiv, ikke rekrutterende
- Worthwhile Clinical Trials
-
Johannesburg, Gauteng, Sør-Afrika, 2193
- Aktiv, ikke rekrutterende
- Charlotte Maxeke Johannesburg Academic Hospital
-
Johannesburg, Gauteng, Sør-Afrika, 2193
- Aktiv, ikke rekrutterende
- Wits Health Consortium
-
-
-
-
-
Taichung, Taiwan, 407219
- Rekruttering
- Taichung Veterans General Hospital
-
-
Changhua County
-
Changhua, Changhua County, Taiwan, 500
- Rekruttering
- Changhua Christian Hospital
-
-
-
-
-
Adana, Tyrkia (Türkiye), 01130
- Rekruttering
- Acibadem Adana Hospital
-
Ankara, Tyrkia (Türkiye), 06560
- Rekruttering
- Gazi University Health Research and Application Center Gazi Hospital
-
Ankara, Tyrkia (Türkiye), 06500
- Rekruttering
- Gazi University Medical Faculty
-
Ankara, Tyrkia (Türkiye), 06100
- Rekruttering
- Hacettepe University Faculty of Medicine
-
Ankara, Tyrkia (Türkiye), 06230
- Rekruttering
- Hacettepe University Medical Faculty Hospital
-
Gaziantep, Tyrkia (Türkiye), 27310
- Rekruttering
- Gaziantep University Sahinbey Research and Practice Hospital
-
Istanbul, Tyrkia (Türkiye), 34093
- Rekruttering
- Istanbul University Oncology Institute
-
Istanbul, Tyrkia (Türkiye), 34452
- Rekruttering
- Istanbul Universitesi Klinik Arastirmalar Mukemmeliyet Uygulama ve Arastirma Merkezi
-
Izmir, Tyrkia (Türkiye), 35100
- Rekruttering
- Ege University Faculty of Medicine
-
Izmir, Tyrkia (Türkiye), 35040
- Rekruttering
- Ege University Faculty of Medicine
-
Kayseri, Tyrkia (Türkiye), 38039
- Rekruttering
- Erciyes University Faculty of Medicine
-
Samsun, Tyrkia (Türkiye), 55200
- Rekruttering
- Ondokuz Mayıs University Healthcare Practice and Research Center
-
Samsun, Tyrkia (Türkiye), 55280
- Rekruttering
- Ondokuz Mayıs University Medical Faculty Local Laboratory
-
-
Deltakelseskriterier
Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.
Kvalifikasjonskriterier
Alder som er kvalifisert for studier
12 år til 74 år (Barn, Voksen, Eldre voksen)
Tar imot friske frivillige
Nei
Beskrivelse
Inklusjonskriterier:
- Alle deltakere vil ha en minimumsvekt på 35 kg
- Deltakere har fullført deltakelse i studie B7841005, definert som ikke krever "Tidlig avslutning" fra studie B7841005
Ekskluderingskriterier:
- Tidligere eller nåværende behandling for eller historie med koronararteriesykdom, venøs eller arteriell trombose (CTCAE Grade >3), eller iskemisk sykdom (unntatt catherter-assosiert trombose)
- Unormal nyrefunksjon som definert ved eGFR <30 mL.min/1,73 m(2)
- Kjent planlagt kirurgisk inngrep i den planlagte studieperioden
- Ustabil leverfunksjon som bestemt av etterforskerens kliniske vurdering og gjennomgang av deltakerens siste laboratorieresultater, noe som ville gjøre deltakeren upassende for studien
- For deltakere som er kjent for å være HIV+, forverret sykdomsstatus som bestemt av etterforskerens kliniske vurdering og gjennomgang av deltakerens siste laboratorieresultater, for å inkludere nylig lokalt tilgjengelig CD4-tall (hvis tilgjengelig), noe som ville gjøre deltakeren upassende for studien
- Regelmessig, samtidig behandling med immunmodulerende legemidler (f.eks. IVIG og rutinemessige systemiske kortikosteroider, rituximab)
- Pågående eller planlagt bruk av immuntoleranse induksjon eller profylakse med FVIII eller FIX erstatning under studien
- Deltakelse i andre studier som involverer undersøkelsesmedisin(er) eller undersøkelsesvaksine(r) innen 30 dager eller 5 halveringstider før eller under studiedeltakelsen, med unntak av deltakelse i studie B7841005
- Ansatte på stedet eller Pfizer-ansatte som er direkte involvert i gjennomføringen av studien, ansatte på stedet som ellers overvåkes av etterforskeren, og deres respektive familiemedlemmer
Studieplan
Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.
Hvordan er studiet utformet?
Designdetaljer
- Primært formål: Behandling
- Tildeling: N/A
- Intervensjonsmodell: Enkeltgruppeoppdrag
- Masking: Ingen (Open Label)
Våpen og intervensjoner
Deltakergruppe / Arm |
Intervensjon / Behandling |
|---|---|
|
Eksperimentell: PF-06741086
For deltakere i alderen ≥12 år 300 milligram(mg) subkutan (sc) ladningsdose etterfulgt av 150 mg sq en gang ukentlig (qw). 300 mg sc qw er foreskrevet for deltakere som oppfyller kriteriene for doseøkning. For deltakere i alderen ≥6 til <12 år er marstacimab 150 mg SC som startdose etterfulgt av 75 mg SC QW. 150 mg sc qw er foreskrevet for deltakere som oppfyller kriteriene for doseøkning. |
For deltakere i alderen ≥12 år 300 milligram(mg) subkutan (sc) ladningsdose etterfulgt av 150 mg sq en gang ukentlig (qw). 300 mg sc qw er foreskrevet for deltakere som oppfyller kriteriene for doseøkning. For deltakere i alderen ≥6 til
Andre navn:
|
Hva måler studien?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Tidsramme |
|---|---|
|
Antall fag som rapporterer uønskede hendelser
Tidsramme: Baseline opptil 7 år
|
Baseline opptil 7 år
|
|
Antall personer som rapporterer alvorlige bivirkninger
Tidsramme: Baseline opptil 7 år
|
Baseline opptil 7 år
|
|
Forekomst og alvorlighetsgrad av trombotiske hendelser
Tidsramme: Baseline opptil 7 år
|
Baseline opptil 7 år
|
|
Forekomst og alvorlighetsgrad av trombotisk mikroangiopati
Tidsramme: Baseline opptil 7 år
|
Baseline opptil 7 år
|
|
Antall personer som rapporterer disseminert intravaskulær koagulopati/konsumkoagulopati
Tidsramme: Baseline opptil 7 år
|
Baseline opptil 7 år
|
|
Forekomst av klinisk signifikant vedvarende NAb mot marstacimab
Tidsramme: Baseline opptil 7 år
|
Baseline opptil 7 år
|
|
Forekomst og alvorlighetsgrad av reaksjoner på injeksjonsstedet
Tidsramme: Baseline opptil 7 år
|
Baseline opptil 7 år
|
|
Klinisk signifikante endringer i vitale tegn fra baseline
Tidsramme: Baseline opptil 7 år
|
Baseline opptil 7 år
|
|
Forekomst av klinisk signifikante abnormiteter i laboratorieverdier
Tidsramme: Baseline opptil 7 år
|
Baseline opptil 7 år
|
|
Forekomst av alvorlig overfølsomhet og anafylaktiske reaksjoner
Tidsramme: Baseline opptil 7 år
|
Baseline opptil 7 år
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Årlig frekvens av blødningsepisoder
Tidsramme: Baseline opptil 7 år
|
Utledet for hvert individ for hver behandlingsperiode ved å bruke følgende formel: ABR = antall behandlingskrevende blødninger/ (dager etter behandlingsperiode / 365,25)
|
Baseline opptil 7 år
|
|
Totalt koagulasjonsfaktor produktforbruk
Tidsramme: Baseline opptil 7 år
|
Baseline opptil 7 år
|
|
|
Forekomst av leddblødninger
Tidsramme: Baseline opptil 7 år
|
Baseline opptil 7 år
|
|
|
Forekomst av spontane blødninger
Tidsramme: Baseline opptil 7 år
|
Baseline opptil 7 år
|
|
|
Forekomst av målleddblødninger
Tidsramme: Baseline opptil 7 år
|
Baseline opptil 7 år
|
|
|
Forekomst av totale blødninger (behandlet og ubehandlet)
Tidsramme: Baseline opptil 7 år
|
Baseline opptil 7 år
|
|
|
Endring i antall målledd per forsøksperson fra baseline
Tidsramme: Baseline opptil 7 år
|
Baseline opptil 7 år
|
|
|
Endringer i Health Utilities Mål spørreskjemadata
Tidsramme: Baseline opptil 7 år
|
Baseline opptil 7 år
|
|
|
Endringer i Haem-A-QoL spørreskjemadata for deltakere ≥17 år
Tidsramme: Baseline opptil 7 år
|
Baseline opptil 7 år
|
|
|
Totalt bypass produktforbruk
Tidsramme: Baseline opptil 7 år
|
Baseline opptil 7 år
|
|
|
Endring i ledd målt av HJHS
Tidsramme: Baseline opptil 7 år
|
Endring i ledd målt av HJHS for deltakere ≥4 år
|
Baseline opptil 7 år
|
|
Endringer i Haemo-QoL spørreskjemadata
Tidsramme: Baseline opptil 7 år
|
Hemo-QoL CII (alder 8 til <12 år), Haemo-QoL (alder 12 til <17),
|
Baseline opptil 7 år
|
|
Endringer i EQ-5D spørreskjemadata
Tidsramme: Baseline opptil 7 år
|
EQ-5D-Y Proxy (alder ≥ 4 til ≤ 6 år), EQ-5D-Y Self (alder ≥ 7 til ≤ 11 år), EQ-5D-5L (alder ≥12)
|
Baseline opptil 7 år
|
Samarbeidspartnere og etterforskere
Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.
Sponsor
Etterforskere
- Studieleder: Pfizer CT.gov Call Center, Pfizer
Publikasjoner og nyttige lenker
Den som er ansvarlig for å legge inn informasjon om studien leverer frivillig disse publikasjonene. Disse kan handle om alt relatert til studiet.
Hjelpsomme linker
Studierekorddatoer
Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.
Studer hoveddatoer
Studiestart (Faktiske)
17. november 2021
Primær fullføring (Antatt)
31. juli 2030
Studiet fullført (Antatt)
31. juli 2030
Datoer for studieregistrering
Først innsendt
11. november 2021
Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene
1. desember 2021
Først lagt ut (Faktiske)
6. desember 2021
Oppdateringer av studieposter
Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)
1. juli 2026
Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene
30. juni 2026
Sist bekreftet
1. juni 2026
Mer informasjon
Begreper knyttet til denne studien
Ytterligere relevante MeSH-vilkår
- Genetiske sykdommer, medfødte
- Hematologiske sykdommer
- Blodkoagulasjonsforstyrrelser
- Hemoragiske lidelser
- Genetiske sykdommer, X-linked
- Blodkoagulasjonsforstyrrelser, arvelig
- Koagulasjonsproteinforstyrrelser
- Medfødte, arvelige og neonatale sykdommer og abnormiteter
- Hemic og lymfatiske sykdommer
- Hemofili A
- Hemofili B
- Marstacimab
Andre studie-ID-numre
- B7841007
- PHASE 3 ANTI-TFPI OLE (Annen identifikator: Alias Study Number)
- 2022-500470-33-00 (Registeridentifikator: CTIS (EU))
Plan for individuelle deltakerdata (IPD)
Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?
JA
IPD-planbeskrivelse
Pfizer vil gi tilgang til individuelle avidentifiserte deltakerdata og relaterte studiedokumenter (f.eks.
protokoll, Statistical Analysis Plan (SAP), Clinical Study Report (CSR)) på forespørsel fra kvalifiserte forskere, og underlagt visse kriterier, betingelser og unntak.
Ytterligere detaljer om Pfizers datadelingskriterier og prosess for å be om tilgang finnes på: https://www.pfizer.com/science/clinical_trials/trial_data_and_results/data_requests.
Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter
Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt
Ja
Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt
Nei
Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .