Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

Open-Label Extension Study av Marstacimab i blödarsjuka deltagare med eller utan inhibitorer

24 april 2024 uppdaterad av: Pfizer

EN UTÖKNINGSSTUDIE FÖR ÖPPEN etikett för att utvärdera LÅNGSIKTIG SÄKERHET, TOLERABILITET OCH EFFEKTIVITET AV MARSTACIMAB PROFYLAX I ALLVARLIG (KOAGULATIONSFAKTORAKTIVITET)

Studie B7841007 är en öppen förlängningsstudie för att utvärdera den långsiktiga säkerheten, tolerabiliteten och effekten av profylaxbehandling med marstacimab hos deltagare som inte krävde "tidig avslutning" från Fas 3-studien B7841005. Cirka 145 ungdomar och vuxna deltagare 12 till <75 år med svår hemofili A eller måttligt svår till svår hemofili B (definierad som FVIII-aktivitet <1 % respektive FIX-aktivitet ≤2 %) med eller utan hämmare förväntas inkluderas i denna studie under vilken de kommer att få profylax (definierat som behandling med SC-injektion av marstacimab). Doseringsregimen för marstacimab är 150 mg subkutant en gång i veckan.

Alla deltagare kommer att få PFP för administrering av marstacimab i studien. Användning av PFS kommer att tillåtas efter utredarens gottfinnande för de deltagare som har svårt med administrationen av PFP. Dessutom kommer deltagarna att få PFS för användning i denna studie i länder där PFS förväntas vara den enda presentationen som är tillgänglig kommersiellt. Dessutom kommer en valfri, öppen, enkelarmsdelstudie med PFP att administreras till de första cirka 20 deltagarna som rullar över från studie B7841005 som samtycker till att delta i delstudien.

Studieöversikt

Status

Rekrytering

Betingelser

Intervention / Behandling

Studietyp

Interventionell

Inskrivning (Beräknad)

145

Fas

  • Fas 3

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studiekontakt

Studieorter

  • Frankrike
      • Paris, Frankrike, 75015
        • Rekrytering
        • Hôpital Universitaire Necker Enfants Malades
  • Förenta staterna
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Förenta staterna, 52242
        • Rekrytering
        • University of Iowa
    • New York
      • New Hyde Park, New York, Förenta staterna, 11040
        • Rekrytering
        • Northwell Health HTC
  • Hong Kong
      • Hong Kong, Hong Kong
        • Rekrytering
        • Queen Mary Hospital
      • Hong Kong, Hong Kong
        • Rekrytering
        • Prince of Wales Hospital
  • Indien
    • Gjuarat
      • Surat, Gjuarat, Indien, 395002
        • Rekrytering
        • Nirmal Hospital Pvt Ltd.
    • Maharashtra
      • Pune, Maharashtra, Indien, 411004
        • Rekrytering
        • Sahyadri Super Speciality Hospital
  • Italien
      • Milano, Italien, 20122
        • Rekrytering
        • Fondazione IRCCS Ca Granda Ospedale Maggiore Policlinico
    • RM
      • Roma, RM, Italien, 00161
        • Rekrytering
        • AOU Policlinico Umberto I
  • Japan
      • Hiroshima, Japan, 734-8551
        • Rekrytering
        • Hiroshima University Hospital
    • Aichi
      • Nagoya, Aichi, Japan, 466-8560
        • Rekrytering
        • Nagoya University Hospital - Transfusion Medicine
  • Kalkon
      • Adana, Kalkon, 01130
        • Rekrytering
        • Acibadem Adana Hospital
      • Ankara, Kalkon, 06100
        • Rekrytering
        • Hacettepe University Faculty of Medicine
      • Ankara, Kalkon, 06560
        • Rekrytering
        • Gazi University Health Research and Application Center Gazi Hospital
      • Gaziantep, Kalkon, 27310
        • Rekrytering
        • Gaziantep University Şahinbey Research and Practice Hospital
      • Istanbul, Kalkon, 34093
        • Rekrytering
        • Istanbul University Oncology Institute
      • Izmir, Kalkon, 35040
        • Rekrytering
        • Ege University Faculty of Medicine
      • Izmir, Kalkon, 35100
        • Rekrytering
        • Ege University Faculty of Medicine
      • Kayseri, Kalkon, 38039
        • Rekrytering
        • Erciyes University Faculty of Medicine
      • Samsun, Kalkon, 55200
        • Rekrytering
        • Ondokuz Mayıs University Healthcare Practice and Research Center
  • Kanada
    • Ontario
      • Hamilton, Ontario, Kanada, L8N3Z5
        • Rekrytering
        • Hamilton Health Sciences - McMaster University Medical Centre
      • Hamilton, Ontario, Kanada, L8N 3Z5
        • Rekrytering
        • Hamilton Health Sciences - McMaster University Medical Centre
  • Kina
      • Beijing, Kina, 100045
        • Rekrytering
        • Beijing Children's Hospital, Capital Medical University
    • Guangdong
      • Guangzhou, Guangdong, Kina, 510515
        • Rekrytering
        • Nanfang Hospital, Southern Medical University
    • Guizhou
      • Guiyang, Guizhou, Kina, 550004
        • Rekrytering
        • The Affiliated Hospital of Guizhou Medical University
    • Jiangxi
      • Nanchang, Jiangxi, Kina, 330006
        • Rekrytering
        • Jiangxi Provincial People's Hospital
    • Tianjin
      • Tianjin, Tianjin, Kina, 300020
        • Rekrytering
        • Institute of hematology&blood disease hospital
  • Korea, Republiken av
    • Seoul-teukbyeolsi [seoul]
      • Seoul, Seoul-teukbyeolsi [seoul], Korea, Republiken av, 05278
        • Rekrytering
        • Kyung Hee University Hospital at Gangdong
      • Seoul, Seoul-teukbyeolsi [seoul], Korea, Republiken av, 03722
        • Rekrytering
        • Severance Hospital, Yonsei University Health System
    • Seoul-teukbyeolsi[seoul]
      • Seoul, Seoul-teukbyeolsi[seoul], Korea, Republiken av, 03722
        • Rekrytering
        • Severance Hospital, Yonsei University Health System
    • Taegu-kwangyǒkshi
      • Daegu, Taegu-kwangyǒkshi, Korea, Republiken av, 41944
        • Rekrytering
        • Kyungpook National University Hospital
  • Kroatien
      • Zagreb, Kroatien, 10000
        • Rekrytering
        • Klinicki bolnicki centar Zagreb
  • Mexiko
    • Yucatán
      • Merida, Yucatán, Mexiko, 97130
        • Rekrytering
        • Centro Multidisciplinario para el Desarrollo Especializado de la Investigacion Clinica en Yucatan
  • Oman
      • Muscat, Oman, 123
        • Rekrytering
        • Sultan Qaboos University Hospital
  • Serbien
      • Belgrade, Serbien, 11070
        • Rekrytering
        • Institute for Mother and Child healthcare "Dr Vukan Cupic"
      • Nis, Serbien, 18000
        • Rekrytering
        • Clinical Center Nis
  • Spanien
      • A Coruna, Spanien, 15006
        • Rekrytering
        • Hospital Universitario A Coruña
      • Barcelona, Spanien, 08035
        • Rekrytering
        • Hospital Universitario Vall d´Hebron
      • Madrid, Spanien, 28046
        • Rekrytering
        • Hospital Universitario La Paz
      • Madrid, Spanien, 28015
        • Rekrytering
        • Hospital Universitario La Paz
      • Zaragoza, Spanien, 50009
        • Rekrytering
        • Hospital Universitario Miguel Servet
  • Sydafrika
      • Benoni, Sydafrika, 1500
        • Har inte rekryterat ännu
        • Worthwhile Clinical Trials
      • Johannesburg, Sydafrika, 2193
        • Har inte rekryterat ännu
        • Charlotte Maxeke Johannesburg Academic Hospital
    • Gauteng
      • Benoni, Gauteng, Sydafrika, 1500
        • Rekrytering
        • Worthwhile Clinical Trials
      • Johannesburg, Gauteng, Sydafrika, 2193
        • Har inte rekryterat ännu
        • Charlotte Maxeke Johannesburg Academic Hospital
  • Taiwan
    • Changhua County
      • Changhua City, Changhua County, Taiwan, 500
        • Rekrytering
        • Changhua Christian Hospital

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

12 år till 74 år (Barn, Vuxen, Äldre vuxen)

Tar emot friska volontärer

Nej

Beskrivning

Inklusionskriterier:

  • Alla deltagare kommer att ha en minsta kroppsvikt på 35 kg
  • Deltagarna har framgångsrikt slutfört deltagande i studie B7841005, definierat som att det inte krävdes "tidigt avslutande" från studie B7841005

Exklusions kriterier:

  • Tidigare eller aktuell behandling för eller anamnes på kranskärlssjukdom, venös eller arteriell trombos (CTCAE Grade >3), eller ischemisk sjukdom (förutom catherter-associerad trombos)
  • Onormal njurfunktion enligt definition av eGFR <30 ml.min/1,73 m(2)
  • Känt planerat kirurgiskt ingrepp under den planerade studieperioden
  • Instabil leverfunktion som fastställts av utredarens kliniska bedömning och granskning av deltagarens senaste laboratorieresultat, vilket skulle göra deltagaren olämplig för studien
  • För deltagare som är kända för att vara HIV+, försämrad sjukdomsstatus som fastställts av utredarens kliniska bedömning och granskning av deltagarens senaste laboratorieresultat, att inkludera aktuellt lokalt tillgängligt CD4-tal (om tillgängligt), vilket skulle göra deltagaren olämplig för studien
  • Regelbunden, samtidig behandling med immunmodulerande läkemedel (t.ex. IVIG och rutinmässiga systemiska kortikosteroider, rituximab)
  • Pågående eller planerad användning av immuntoleransinduktion eller profylax med FVIII eller FIX-ersättning under studien
  • Deltagande i annan studie som involverar prövningsläkemedel eller prövningsvaccin(er) inom 30 dagar eller 5 halveringstider före eller under studiedeltagandet, med undantag för deltagande i studie B7841005
  • Utredarens personal eller Pfizer-anställda som är direkt involverade i genomförandet av studien, platspersonal som annars övervakas av utredaren och deras respektive familjemedlemmar

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Primärt syfte: Behandling
  • Tilldelning: N/A
  • Interventionsmodell: Enskild gruppuppgift
  • Maskning: Ingen (Open Label)

Vapen och interventioner

Deltagargrupp / Arm
Intervention / Behandling
Experimentell: PF-06741086

För deltagare i åldern ≥12 år 300 milligram(mg) subkutan (sc) laddningsdos följt av 150 mg kvm en gång i veckan (qw). 300 mg sc qw ordineras för deltagare som uppfyller kriterierna för dosökning.

För deltagare i åldern ≥6 till <12 år är marstacimab 150 mg SC för initial laddningsdos följt av 75 mg SC QW. 150 mg sc qw ordineras för deltagare som uppfyller dosökningskriterierna.
Läkemedel: PF-06741086

För deltagare i åldern ≥12 år 300 milligram(mg) subkutan (sc) laddningsdos följt av 150 mg kvm en gång i veckan (qw). 300 mg sc qw ordineras för deltagare som uppfyller kriterierna för dosökning.

För deltagare i åldern ≥6 till

Andra namn:
  • marstacimab

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Tidsram
Antal försökspersoner som rapporterar negativa händelser
Tidsram: Baslinje upp till 7 år
Baslinje upp till 7 år
Antal försökspersoner som rapporterar allvarliga biverkningar
Tidsram: Baslinje upp till 7 år
Baslinje upp till 7 år
Incidens och svårighetsgrad av trombotiska händelser
Tidsram: Baslinje upp till 7 år
Baslinje upp till 7 år
Incidens och svårighetsgrad av trombotisk mikroangiopati
Tidsram: Baslinje upp till 7 år
Baslinje upp till 7 år
Antal försökspersoner som rapporterar disseminerad intravaskulär koagulalopati/konsumtionskoagulopati
Tidsram: Baslinje upp till 7 år
Baslinje upp till 7 år
Förekomst av kliniskt signifikant ihållande NAb mot marstacimab
Tidsram: Baslinje upp till 7 år
Baslinje upp till 7 år
Förekomst och svårighetsgrad av reaktioner på injektionsstället
Tidsram: Baslinje upp till 7 år
Baslinje upp till 7 år
Kliniskt signifikanta förändringar i vitala tecken från baslinjen
Tidsram: Baslinje upp till 7 år
Baslinje upp till 7 år
Förekomst av kliniskt signifikanta laboratorievärdeavvikelser
Tidsram: Baslinje upp till 7 år
Baslinje upp till 7 år
Förekomst av svår överkänslighet och anafylaktiska reaktioner
Tidsram: Baslinje upp till 7 år
Baslinje upp till 7 år

Sekundära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Årlig frekvens av blödningsepisoder
Tidsram: Baslinje upp till 7 år
Härleds för varje försöksperson för varje behandlingsperiod genom att använda följande formel: ABR = antal blödningar som kräver behandling/ (dagar efter behandlingsperiod / 365,25)
Baslinje upp till 7 år
Total koagulationsfaktor produktförbrukning
Tidsram: Baslinje upp till 7 år
Baslinje upp till 7 år
Förekomst av ledblödningar
Tidsram: Baslinje upp till 7 år
Baslinje upp till 7 år
Förekomst av spontana blödningar
Tidsram: Baslinje upp till 7 år
Baslinje upp till 7 år
Förekomst av målledsblödningar
Tidsram: Baslinje upp till 7 år
Baslinje upp till 7 år
Förekomst av totala blödningar (behandlade och obehandlade)
Tidsram: Baslinje upp till 7 år
Baslinje upp till 7 år
Förändring i antal målleder per försöksperson från baslinjen
Tidsram: Baslinje upp till 7 år
Baslinje upp till 7 år
Förändringar i Health Utilities Mät frågeformulärdata
Tidsram: Baslinje upp till 7 år
Baslinje upp till 7 år
Förändringar i Haem-A-QoL frågeformulärdata för deltagare ≥17 år
Tidsram: Baslinje upp till 7 år
Baslinje upp till 7 år
Total bypass produktförbrukning
Tidsram: Baslinje upp till 7 år
Baslinje upp till 7 år
Förändring i leder mätt av HJHS
Tidsram: Baslinje upp till 7 år
Förändring i leder mätt av HJHS för deltagare ≥4 år
Baslinje upp till 7 år
Förändringar i Haemo-QoL frågeformulärdata
Tidsram: Baslinje upp till 7 år
Haemo-QoL CII (åldrar 8 till <12 år), Haemo-QoL (åldrar 12 till <17),
Baslinje upp till 7 år
Förändringar i EQ-5D frågeformulärdata
Tidsram: Baslinje upp till 7 år
EQ-5D-Y Proxy (åldrar ≥ 4 till ≤ 6 år), EQ-5D-Y Self (åldrar ≥ 7 till ≤ 11 år), EQ-5D-5L (åldrar ≥12)
Baslinje upp till 7 år

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

Pfizer

Utredare

  • Studierektor: Pfizer CT.gov Call Center, Pfizer

Publikationer och användbara länkar

Den som ansvarar för att lägga in information om studien tillhandahåller frivilligt dessa publikationer. Dessa kan handla om allt som har med studien att göra.

Användbara länkar

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart (Faktisk)

17 november 2021

Primärt slutförande (Beräknad)

31 juli 2030

Avslutad studie (Beräknad)

31 juli 2030

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

11 november 2021

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

1 december 2021

Första postat (Faktisk)

6 december 2021

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)

26 april 2024

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

24 april 2024

Senast verifierad

1 april 2024

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Nyckelord

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • B7841007
  • PHASE 3 ANTI-TFPI OLE (Annan identifierare: Alias Study Number)
  • 2022-500470-33-00 (Registeridentifierare: CTIS (EU))

Plan för individuella deltagardata (IPD)

Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?

JA

IPD-planbeskrivning

Pfizer kommer att ge tillgång till individuella avidentifierade deltagardata och relaterade studiedokument (t.ex. protokoll, Statistisk analysplan (SAP), Clinical Study Report (CSR)) på begäran från kvalificerade forskare, och med förbehåll för vissa kriterier, villkor och undantag. Ytterligare information om Pfizers kriterier för datadelning och process för att begära åtkomst finns på: https://www.pfizer.com/science/clinical_trials/trial_data_and_results/data_requests.

Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument

Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt

Ja

Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt

Nej

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Kliniska prövningar på Blödarsjuka A

Kliniska prövningar på PF-06741086

Sök liknande försök

Sponsorer och medarbetare

Medicinska tillstånd

Läkemedelsinterventioner

CROs by country

CROs in Hong Kong

Betingelser

Sällsynta sjukdomar

Läkemedelsinterventioner

Kosttillskott

Sponsor / medarbetare

Platser

3
Prenumerera