Открытое расширенное исследование марстацимаба у участников с гемофилией с ингибиторами или без них
30 июня 2026 г. обновлено: Pfizer
ОТКРЫТОЕ ДОПОЛНИТЕЛЬНОЕ ИССЛЕДОВАНИЕ ДЛЯ ОЦЕНКИ ДОЛГОСРОЧНОЙ БЕЗОПАСНОСТИ, ПЕРЕНОСИМОСТИ И ЭФФЕКТИВНОСТИ ПРОФИЛАКТИКИ МАРСТАЦИМАБОМ ПРИ ТЯЖЕЛЫХ (АКТИВНОСТЬ ФАКТОРА СВЕРТЫВАНИЯ)
Исследование B7841007 представляет собой открытое расширенное исследование для оценки долгосрочной безопасности, переносимости и эффективности профилактического лечения марстацимабом у участников, которым не потребовалось «досрочное прекращение» исследования фазы 3 B7841005. Ожидается участие примерно 145 подростков и взрослых участников в возрасте от 12 до <75 лет с тяжелой формой гемофилии А или умеренно тяжелой или тяжелой гемофилией В (определяемой как активность FVIII <1% или активность FIX ≤2% соответственно) с ингибиторами или без них. в этом исследовании, в ходе которого они будут получать профилактику (определяемую как лечение путем подкожной инъекции марстацимаба). Режим дозирования марстацимаба составляет 150 мг подкожно один раз в неделю.
Всем участникам будет предоставлен PFP для введения марстацимаба в исследовании. Использование PFS будет разрешено по усмотрению исследователя для тех участников, у которых есть трудности с введением PFP. Кроме того, участникам будет предоставлена PFS для использования в этом исследовании в странах, где ожидается, что PFS будет единственной коммерчески доступной презентацией. Кроме того, необязательное открытое одногрупповое подисследование с использованием PFP будет проведено для первых примерно 20 участников, переходящих из исследования B7841005, которые согласятся участвовать в подисследовании.
Обзор исследования
Тип исследования
Интервенционный
Регистрация (Оцененный)
245
Фаза
- Фаза 3
Контакты и местонахождение
В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.
Контакты исследования
- Имя: Pfizer CT.gov Call Center
- Номер телефона: 1-800-718-1021
- Электронная почта: ClinicalTrials.gov_Inquiries@pfizer.com
Места учебы
-
-
Victoria
-
Melbourne, Victoria, Австралия, 3052
- Рекрутинг
- Royal Children's Hospital
-
-
-
-
-
Mendoza, Аргентина, M5501
- Рекрутинг
- Arbesu Hematologia
-
-
-
-
Espírito Santo
-
Vitória, Espírito Santo, Бразилия, 29047-105
- Рекрутинг
- HEMOES
-
-
-
-
-
Hong Kong, Гонконг
- Рекрутинг
- Queen Mary Hospital
-
Hong Kong, Гонконг
- Рекрутинг
- Prince of Wales Hospital
-
Hong Kong, Гонконг, 999077
- Рекрутинг
- The University of Hong Kong (HKU)-Queen Mary Hospital (QMH)
-
Ma Liu Shui, Гонконг
- Рекрутинг
- The Chinese University of Hong Kong
-
-
-
-
Central Jutland
-
Aarhus, Central Jutland, Дания, 8200
- Рекрутинг
- Aarhus Universitetshospital, Skejby
-
-
-
-
Central District
-
Ramat Gan, Central District, Израиль, 5262100
- Рекрутинг
- Sheba medical center
-
-
-
-
Gjuarat
-
Surat, Gjuarat, Индия, 395002
- Рекрутинг
- Nirmal Hospital Pvt Ltd.
-
-
Maharashtra
-
Mumbai, Maharashtra, Индия, 400022
- Рекрутинг
- K.J Somaiya Hospital & Research Centre, Somaiya Ayurvihar Complex
-
Pune, Maharashtra, Индия, 411004
- Рекрутинг
- Sahyadri Super Speciality Hospital
-
-
West Bengal
-
Kolkata, West Bengal, Индия, 700014
- Рекрутинг
- Nil Ratan Sircar Medical College and Hospital
-
-
-
-
-
A Coruña, Испания, 15006
- Рекрутинг
- Hospital Universitario A Coruna
-
Barcelona, Испания, 08035
- Рекрутинг
- Hospital Universitario Vall d´Hebron
-
Madrid, Испания, 28046
- Рекрутинг
- Hospital Universitario La Paz
-
Zaragoza, Испания, 50009
- Рекрутинг
- Hospital Universitario Miguel Servet
-
-
-
-
-
Milan, Италия, 20122
- Рекрутинг
- Fondazione IRCCS Cà Granda Ospedale Maggiore Policlinico
-
-
Liguria
-
Genoa, Liguria, Италия, 16147
- Рекрутинг
- IRCCS Istituto Giannina Gaslini
-
-
Milano
-
Rozzano, Milano, Италия, 20089
- Рекрутинг
- Istituto Clinico Humanitas
-
-
RM
-
Roma, RM, Италия, 00161
- Рекрутинг
- AOU Policlinico Umberto I
-
-
-
-
Alberta
-
Edmonton, Alberta, Канада, T6G 2B7
- Рекрутинг
- Stollery Children's Hospital
-
-
Ontario
-
Hamilton, Ontario, Канада, L8N3Z5
- Рекрутинг
- Hamilton Health Sciences - McMaster University Medical Centre
-
Hamilton, Ontario, Канада, L8N 3Z5
- Рекрутинг
- Hamilton Health Sciences - McMaster University Medical Centre
-
-
-
-
-
Beijing, Китай, 100045
- Рекрутинг
- Beijing Children's Hospital, Capital Medical University
-
-
Guangdong
-
Guangzhou, Guangdong, Китай, 510515
- Рекрутинг
- Nanfang Hospital, Southern Medical University
-
-
Guizhou
-
Guiyang, Guizhou, Китай, 550004
- Рекрутинг
- The Affiliated Hospital of Guizhou Medical University
-
-
Hubei
-
Wuhan, Hubei, Китай, 430030
- Рекрутинг
- Tongji Hospital, Tongji Medical College of Huazhong University of Science and Technology
-
-
Jiangxi
-
Nanchang, Jiangxi, Китай, 330006
- Рекрутинг
- Jiangxi Provincial People's Hospital
-
Nanchang, Jiangxi, Китай, 330038
- Рекрутинг
- Jiangxi Provincial People's Hospital
-
-
Tianjin Municipality
-
Tianjin, Tianjin Municipality, Китай
- Рекрутинг
- Institute of hematology&blood disease hospital
-
-
-
-
Yucatán
-
Mérida, Yucatán, Мексика, 97130
- Рекрутинг
- Centro Multidisciplinario para el Desarrollo Especializado de la Investigacion Clinica en Yucatan S.
-
-
-
-
-
Muscat, Оман, 123
- Рекрутинг
- Sultan Qaboos University Hospital
-
-
-
-
-
Belgrade, Сербия, 11000
- Рекрутинг
- Institute for Mother and Child healthcare "Dr Vukan Cupic"
-
Niš, Сербия, 18000
- Рекрутинг
- Clinical Center Niš
-
Niš, Сербия, 18000
- Активный, не рекрутирующий
- Clinical Center Niš
-
-
-
-
-
Košice, Словакия, 040 11
- Рекрутинг
- Detska Fakultna nemocnica Kosice
-
Martin, Словакия, 036 59
- Рекрутинг
- Univerzitna Nemocnica Martin
-
-
-
-
-
London, Соединенное Королевство, SE1 7EH
- Рекрутинг
- Guy's & St Thomas' NHS Foundation Trust, St Thomas' Hospital
-
-
England
-
Newcastle upon Tyne, England, Соединенное Королевство, NE1 4LP
- Рекрутинг
- Royal Victoria Infirmary
-
-
London, CITY of
-
London, London, CITY of, Соединенное Королевство, SE1 9RT
- Рекрутинг
- Guy's & St Thomas' NHS Foundation Trust
-
-
-
-
Iowa
-
Iowa City, Iowa, Соединенные Штаты, 52242
- Активный, не рекрутирующий
- University of Iowa
-
-
New York
-
New Hyde Park, New York, Соединенные Штаты, 11040
- Рекрутинг
- Northwell Health HTC
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia, Pennsylvania, Соединенные Штаты, 19195
- Рекрутинг
- The Feinstein Institutes for Medical Research
-
-
Washington
-
Seattle, Washington, Соединенные Штаты, 98101
- Рекрутинг
- Washington Institute for Coagulation d/b/a WACBD
-
-
-
-
-
Taichung, Тайвань, 407219
- Рекрутинг
- Taichung Veterans General Hospital
-
-
Changhua County
-
Changhua, Changhua County, Тайвань, 500
- Рекрутинг
- Changhua Christian Hospital
-
-
-
-
-
Adana, Турция (Туркие), 01130
- Рекрутинг
- Acibadem Adana Hospital
-
Ankara, Турция (Туркие), 06560
- Рекрутинг
- Gazi University Health Research and Application Center Gazi Hospital
-
Ankara, Турция (Туркие), 06500
- Рекрутинг
- Gazi University Medical Faculty
-
Ankara, Турция (Туркие), 06100
- Рекрутинг
- Hacettepe University Faculty of Medicine
-
Ankara, Турция (Туркие), 06230
- Рекрутинг
- Hacettepe University Medical Faculty Hospital
-
Gaziantep, Турция (Туркие), 27310
- Рекрутинг
- Gaziantep University Sahinbey Research and Practice Hospital
-
Istanbul, Турция (Туркие), 34093
- Рекрутинг
- Istanbul University Oncology Institute
-
Istanbul, Турция (Туркие), 34452
- Рекрутинг
- Istanbul Universitesi Klinik Arastirmalar Mukemmeliyet Uygulama ve Arastirma Merkezi
-
Izmir, Турция (Туркие), 35100
- Рекрутинг
- Ege University Faculty of Medicine
-
Izmir, Турция (Туркие), 35040
- Рекрутинг
- Ege University Faculty of Medicine
-
Kayseri, Турция (Туркие), 38039
- Рекрутинг
- Erciyes University Faculty of Medicine
-
Samsun, Турция (Туркие), 55200
- Рекрутинг
- Ondokuz Mayıs University Healthcare Practice and Research Center
-
Samsun, Турция (Туркие), 55280
- Рекрутинг
- Ondokuz Mayıs University Medical Faculty Local Laboratory
-
-
-
-
-
Paris, Франция, 75015
- Рекрутинг
- Hôpital Universitaire Necker Enfants Malades
-
-
-
-
-
Zagreb, Хорватия, 10000
- Рекрутинг
- Klinicki bolnicki centar Zagreb
-
-
-
-
Gauteng
-
Benoni, Gauteng, Южная Африка, 1500
- Активный, не рекрутирующий
- Worthwhile Clinical Trials
-
Johannesburg, Gauteng, Южная Африка, 2193
- Активный, не рекрутирующий
- Charlotte Maxeke Johannesburg Academic Hospital
-
Johannesburg, Gauteng, Южная Африка, 2193
- Активный, не рекрутирующий
- Wits Health Consortium
-
-
-
-
Seoul-teukbyeolsi [seoul]
-
Seoul, Seoul-teukbyeolsi [seoul], Южная Корея, 05278
- Рекрутинг
- Kyung Hee University Hospital at Gangdong
-
-
Seoul-teukbyeolsi[seoul]
-
Seoul, Seoul-teukbyeolsi[seoul], Южная Корея, 03722
- Рекрутинг
- Severance Hospital, Yonsei University Health System
-
-
Taegu-kwangyǒkshi
-
Daegu, Taegu-kwangyǒkshi, Южная Корея, 41944
- Рекрутинг
- Kyungpook National University Hospital
-
-
-
-
-
Hiroshima, Япония, 734-8551
- Активный, не рекрутирующий
- Hiroshima University Hospital
-
Saga, Япония, 849-8501
- Рекрутинг
- Saga University Hospital
-
-
Aichi-ken
-
Nagoya, Aichi-ken, Япония, 466-8560
- Рекрутинг
- Nagoya University Hospital - Transfusion Medicine
-
-
Nagano
-
Azumino, Nagano, Япония, 399-8288
- Рекрутинг
- Nagano Children's Hospital
-
-
Nara
-
Kashihara, Nara, Япония, 634-0813
- Рекрутинг
- Nara Medical University Hospital
-
-
Saitama
-
Lruma-gun, Saitama, Япония, 350-0495
- Рекрутинг
- Saitama Medical University Hospital
-
Saitama-shi, Saitama, Япония, 330-8777
- Рекрутинг
- Saitama Children's Medical Center
-
-
Критерии участия
Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.
Критерии приемлемости
Возраст, подходящий для обучения
От 12 лет до 74 года (Ребенок, Взрослый, Пожилой взрослый)
Принимает здоровых добровольцев
Нет
Описание
Критерии включения:
- Все участники будут иметь минимальную массу тела 35 кг.
- Участники успешно завершили участие в исследовании B7841005, которое определено как не требующее «досрочного прекращения» исследования B7841005.
Критерий исключения:
- Предшествующее или текущее лечение или история болезни коронарных артерий, венозного или артериального тромбоза (CTCAE Grade >3) или ишемической болезни (за исключением катетер-ассоциированного тромбоза)
- Нарушение функции почек, определяемое рСКФ <30 мл.мин/1,73 м(2)
- Известная запланированная хирургическая процедура в течение запланированного периода исследования
- Нестабильная функция печени, определяемая клинической оценкой исследователя и обзором самых последних лабораторных результатов участника, что делает участника непригодным для участия в исследовании.
- Для участников, о которых известно, что они ВИЧ-положительны, ухудшение состояния заболевания, как определено клинической оценкой исследователя и обзором самых последних лабораторных результатов участника, чтобы включить недавний местный доступный подсчет CD4 (если таковой имеется), который сделает участника непригодным для исследования
- Регулярная сопутствующая терапия иммуномодулирующими препаратами (например, ВВИГ и обычные системные кортикостероиды, ритуксимаб)
- Текущее или планируемое использование индукции или профилактики иммунной толерантности с заменой FVIII или FIX во время исследования
- Участие в другом исследовании с использованием исследуемого(ых) препарата(ов) или исследуемой(ых) вакцины(ов) в течение 30 дней или 5 периодов полувыведения до или во время участия в исследовании, за исключением участия в исследовании B7841005
- Сотрудники исследовательского центра или сотрудники Pfizer, непосредственно участвующие в проведении исследования, сотрудники исследовательского центра, иным образом контролируемые исследователем, и члены их семей
Учебный план
В этом разделе представлена подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.
Как устроено исследование?
Детали дизайна
- Основная цель: Уход
- Распределение: Н/Д
- Интервенционная модель: Одногрупповое задание
- Маскировка: Нет (открытая этикетка)
Оружие и интервенции
Группа участников / Армия |
Вмешательство/лечение |
|---|---|
|
Экспериментальный: ПФ-06741086
Для участников в возрасте ≥12 лет 300 мг (мг) подкожно (п/к) нагрузочная доза с последующим введением 150 мг п/к один раз в неделю (раз в неделю). 300 мг подкожно один раз в неделю назначают участникам, которые соответствуют критериям повышения дозы. Для участников в возрасте от ≥6 до <12 лет марстацимаб назначается в дозе 150 мг подкожно в качестве начальной ударной дозы с последующим введением 75 мг подкожно один раз в неделю. Участникам, которые соответствуют критериям повышения дозы, назначают 150 мг подкожно один раз в неделю. |
Для участников в возрасте ≥12 лет 300 мг (мг) подкожно (п/к) нагрузочная доза с последующим введением 150 мг п/к один раз в неделю (раз в неделю). 300 мг подкожно один раз в неделю назначают участникам, которые соответствуют критериям повышения дозы. Для участников в возрасте от ≥6 до
Другие имена:
|
Что измеряет исследование?
Первичные показатели результатов
Мера результата |
Временное ограничение |
|---|---|
|
Количество субъектов, сообщивших о нежелательных явлениях
Временное ограничение: Базовый до 7 лет
|
Базовый до 7 лет
|
|
Количество субъектов, сообщивших о серьезных нежелательных явлениях
Временное ограничение: Базовый до 7 лет
|
Базовый до 7 лет
|
|
Частота и тяжесть тромботических событий
Временное ограничение: Базовый до 7 лет
|
Базовый до 7 лет
|
|
Частота и тяжесть тромботической микроангиопатии
Временное ограничение: Базовый до 7 лет
|
Базовый до 7 лет
|
|
Количество субъектов, сообщивших о диссеминированной внутрисосудистой коагулопатии/коагулопатии потребления
Временное ограничение: Базовый до 7 лет
|
Базовый до 7 лет
|
|
Частота клинически значимых персистирующих NAb против марстацимаба
Временное ограничение: Базовый до 7 лет
|
Базовый до 7 лет
|
|
Частота и тяжесть реакции в месте инъекции
Временное ограничение: Базовый до 7 лет
|
Базовый до 7 лет
|
|
Клинически значимые изменения основных показателей жизнедеятельности по сравнению с исходным уровнем
Временное ограничение: Базовый до 7 лет
|
Базовый до 7 лет
|
|
Частота клинически значимых отклонений лабораторных показателей
Временное ограничение: Базовый до 7 лет
|
Базовый до 7 лет
|
|
Частота тяжелых реакций гиперчувствительности и анафилактических реакций
Временное ограничение: Базовый до 7 лет
|
Базовый до 7 лет
|
Вторичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Годовая частота эпизодов кровотечения
Временное ограничение: Базовый до 7 лет
|
Рассчитано для каждого субъекта для каждого периода лечения по следующей формуле: ABR = количество кровотечений, требующих лечения / (дни периода лечения / 365,25).
|
Базовый до 7 лет
|
|
Общий расход продукта фактора свертывания крови
Временное ограничение: Базовый до 7 лет
|
Базовый до 7 лет
|
|
|
Частота суставных кровотечений
Временное ограничение: Базовый до 7 лет
|
Базовый до 7 лет
|
|
|
Частота спонтанных кровотечений
Временное ограничение: Базовый до 7 лет
|
Базовый до 7 лет
|
|
|
Частота кровотечений из целевых суставов
Временное ограничение: Базовый до 7 лет
|
Базовый до 7 лет
|
|
|
Частота тотальных кровотечений (пролеченных и нелеченных)
Временное ограничение: Базовый до 7 лет
|
Базовый до 7 лет
|
|
|
Изменение количества целевых суставов на субъекта по сравнению с исходным уровнем
Временное ограничение: Базовый до 7 лет
|
Базовый до 7 лет
|
|
|
Изменения в данных анкеты для оценки коммунальных услуг
Временное ограничение: Базовый до 7 лет
|
Базовый до 7 лет
|
|
|
Изменения в данных опросника Haem-A-QoL для участников в возрасте ≥17 лет
Временное ограничение: Базовый до 7 лет
|
Базовый до 7 лет
|
|
|
Общее потребление байпасного продукта
Временное ограничение: Базовый до 7 лет
|
Базовый до 7 лет
|
|
|
Изменения в суставах, измеренные HJHS
Временное ограничение: Базовый срок до 7 лет
|
Изменения в суставах по данным HJHS для участников в возрасте ≥4 лет.
|
Базовый срок до 7 лет
|
|
Изменения в данных анкеты Haemo-QoL
Временное ограничение: Базовый срок до 7 лет
|
Haemo-QoL CII (от 8 до <12 лет), Haemo-QoL (от 12 до <17 лет),
|
Базовый срок до 7 лет
|
|
Изменения в данных анкеты EQ-5D
Временное ограничение: Базовый срок до 7 лет
|
EQ-5D-Y Proxy (возраст от ≥ 4 до ≤ 6 лет), EQ-5D-Y Self (возраст от ≥ 7 до ≤ 11 лет), EQ-5D-5L (возраст ≥12 лет)
|
Базовый срок до 7 лет
|
Соавторы и исследователи
Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.
Спонсор
Следователи
- Директор по исследованиям: Pfizer CT.gov Call Center, Pfizer
Публикации и полезные ссылки
Лицо, ответственное за внесение сведений об исследовании, добровольно предоставляет эти публикации. Это может быть что угодно, связанное с исследованием.
Даты записи исследования
Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.
Изучение основных дат
Начало исследования (Действительный)
17 ноября 2021 г.
Первичное завершение (Оцененный)
31 июля 2030 г.
Завершение исследования (Оцененный)
31 июля 2030 г.
Даты регистрации исследования
Первый отправленный
11 ноября 2021 г.
Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества
1 декабря 2021 г.
Первый опубликованный (Действительный)
6 декабря 2021 г.
Обновления учебных записей
Последнее опубликованное обновление (Действительный)
1 июля 2026 г.
Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества
30 июня 2026 г.
Последняя проверка
1 июня 2026 г.
Дополнительная информация
Термины, связанные с этим исследованием
Ключевые слова
Дополнительные соответствующие термины MeSH
- Генетические заболевания, врожденные
- Гематологические заболевания
- Нарушения свертывания крови
- Геморрагические расстройства
- Генетические заболевания, сцепленные с Х-хромосомой
- Нарушения свертывания крови, наследственные
- Нарушения белковой коагуляции
- Врожденные, наследственные и неонатальные заболевания и аномалии
- Гемики и лимфатические заболевания
- Гемофилия А
- Гемофилия В
- Марстацимаб
Другие идентификационные номера исследования
- B7841007
- PHASE 3 ANTI-TFPI OLE (Другой идентификатор: Alias Study Number)
- 2022-500470-33-00 (Идентификатор реестра: CTIS (EU))
Планирование данных отдельных участников (IPD)
Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?
ДА
Описание плана IPD
Pfizer предоставит доступ к личным обезличенным данным участников и связанным с ними документам исследования (например,
протокол, план статистического анализа (SAP), отчет о клиническом исследовании (CSR)) по запросу квалифицированных исследователей и при соблюдении определенных критериев, условий и исключений.
Дополнительную информацию о критериях обмена данными Pfizer и процессе запроса доступа можно найти по адресу: https://www.pfizer.com/science/clinical_trials/trial_data_and_results/data_requests.
Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы
Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.
Да
Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.
Нет
Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .