Estudio de extensión de etiqueta abierta de marstacimab en participantes con hemofilia con o sin inhibidores
30 de junio de 2026 actualizado por: Pfizer
UN ESTUDIO DE EXTENSIÓN DE ETIQUETA ABIERTA PARA EVALUAR LA SEGURIDAD, LA TOLERABILIDAD Y LA EFICACIA A LARGO PLAZO DE LA PROFILAXIS CON MARSTACIMAB EN LA ACTIVIDAD DEL FACTOR DE COAGULACIÓN GRAVE
El estudio B7841007 es un estudio de extensión abierto para evaluar la seguridad, la tolerabilidad y la eficacia a largo plazo del tratamiento de profilaxis con marstacimab en participantes que no requirieron una "terminación anticipada" del estudio de fase 3 B7841005. Se espera que se inscriban aproximadamente 145 participantes adolescentes y adultos de 12 a <75 años de edad con hemofilia A grave o hemofilia B de moderadamente grave a grave (definida como actividad de FVIII <1 % o actividad de FIX ≤2 %, respectivamente) con o sin inhibidores. en este estudio durante el cual recibirán profilaxis (definida como tratamiento mediante inyección SC de marstacimab). El régimen de dosificación de marstacimab es de 150 mg SC una vez a la semana.
A todos los participantes se les proporcionará el PFP para la administración de marstacimab en el estudio. Se permitirá el uso del PFS a discreción del investigador para aquellos participantes que tengan dificultades con la administración del PFP. Además, a los participantes se les proporcionará el PFS para que lo utilicen en este estudio en países donde se anticipa que el PFS será la única presentación disponible comercialmente. Además, se administrará un subestudio opcional, de etiqueta abierta y de un solo grupo que utiliza el PFP a los primeros aproximadamente 20 participantes del Estudio B7841005 que acepten participar en el subestudio.
Descripción general del estudio
Estado
Reclutamiento
Condiciones
Intervención / Tratamiento
Tipo de estudio
Intervencionista
Inscripción (Estimado)
245
Fase
- Fase 3
Contactos y Ubicaciones
Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.
Estudio Contacto
- Nombre: Pfizer CT.gov Call Center
- Número de teléfono: 1-800-718-1021
- Correo electrónico: ClinicalTrials.gov_Inquiries@pfizer.com
Ubicaciones de estudio
-
-
-
Mendoza, Argentina, M5501
- Reclutamiento
- Arbesu Hematologia
-
-
-
-
Victoria
-
Melbourne, Victoria, Australia, 3052
- Reclutamiento
- Royal Children's Hospital
-
-
-
-
Espírito Santo
-
Vitória, Espírito Santo, Brasil, 29047-105
- Reclutamiento
- HEMOES
-
-
-
-
Alberta
-
Edmonton, Alberta, Canadá, T6G 2B7
- Reclutamiento
- Stollery Children's Hospital
-
-
Ontario
-
Hamilton, Ontario, Canadá, L8N3Z5
- Reclutamiento
- Hamilton Health Sciences - McMaster University Medical Centre
-
Hamilton, Ontario, Canadá, L8N 3Z5
- Reclutamiento
- Hamilton Health Sciences - McMaster University Medical Centre
-
-
-
-
Seoul-teukbyeolsi [seoul]
-
Seoul, Seoul-teukbyeolsi [seoul], Corea del Sur, 05278
- Reclutamiento
- Kyung Hee University Hospital at Gangdong
-
-
Seoul-teukbyeolsi[seoul]
-
Seoul, Seoul-teukbyeolsi[seoul], Corea del Sur, 03722
- Reclutamiento
- Severance Hospital, Yonsei University Health System
-
-
Taegu-kwangyǒkshi
-
Daegu, Taegu-kwangyǒkshi, Corea del Sur, 41944
- Reclutamiento
- Kyungpook National University Hospital
-
-
-
-
-
Zagreb, Croacia, 10000
- Reclutamiento
- Klinicki bolnicki centar Zagreb
-
-
-
-
Central Jutland
-
Aarhus, Central Jutland, Dinamarca, 8200
- Reclutamiento
- Aarhus Universitetshospital, Skejby
-
-
-
-
-
Košice, Eslovaquia, 040 11
- Reclutamiento
- Detska Fakultna nemocnica Kosice
-
Martin, Eslovaquia, 036 59
- Reclutamiento
- Univerzitna Nemocnica Martin
-
-
-
-
-
A Coruña, España, 15006
- Reclutamiento
- Hospital Universitario A Coruna
-
Barcelona, España, 08035
- Reclutamiento
- Hospital Universitario Vall d´Hebron
-
Madrid, España, 28046
- Reclutamiento
- Hospital Universitario La Paz
-
Zaragoza, España, 50009
- Reclutamiento
- Hospital Universitario Miguel Servet
-
-
-
-
Iowa
-
Iowa City, Iowa, Estados Unidos, 52242
- Activo, no reclutando
- University of Iowa
-
-
New York
-
New Hyde Park, New York, Estados Unidos, 11040
- Reclutamiento
- Northwell Health HTC
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia, Pennsylvania, Estados Unidos, 19195
- Reclutamiento
- The Feinstein Institutes for Medical Research
-
-
Washington
-
Seattle, Washington, Estados Unidos, 98101
- Reclutamiento
- Washington Institute for Coagulation d/b/a WACBD
-
-
-
-
-
Paris, Francia, 75015
- Reclutamiento
- Hôpital Universitaire Necker Enfants Malades
-
-
-
-
-
Hong Kong, Hong Kong
- Reclutamiento
- Queen Mary Hospital
-
Hong Kong, Hong Kong
- Reclutamiento
- Prince of Wales Hospital
-
Hong Kong, Hong Kong, 999077
- Reclutamiento
- The University of Hong Kong (HKU)-Queen Mary Hospital (QMH)
-
Ma Liu Shui, Hong Kong
- Reclutamiento
- The Chinese University of Hong Kong
-
-
-
-
Gjuarat
-
Surat, Gjuarat, India, 395002
- Reclutamiento
- Nirmal Hospital Pvt Ltd.
-
-
Maharashtra
-
Mumbai, Maharashtra, India, 400022
- Reclutamiento
- K.J Somaiya Hospital & Research Centre, Somaiya Ayurvihar Complex
-
Pune, Maharashtra, India, 411004
- Reclutamiento
- Sahyadri Super Speciality Hospital
-
-
West Bengal
-
Kolkata, West Bengal, India, 700014
- Reclutamiento
- Nil Ratan Sircar Medical College and Hospital
-
-
-
-
Central District
-
Ramat Gan, Central District, Israel, 5262100
- Reclutamiento
- Sheba medical center
-
-
-
-
-
Milan, Italia, 20122
- Reclutamiento
- Fondazione IRCCS Cà Granda Ospedale Maggiore Policlinico
-
-
Liguria
-
Genoa, Liguria, Italia, 16147
- Reclutamiento
- IRCCS Istituto Giannina Gaslini
-
-
Milano
-
Rozzano, Milano, Italia, 20089
- Reclutamiento
- Istituto Clinico Humanitas
-
-
RM
-
Roma, RM, Italia, 00161
- Reclutamiento
- AOU Policlinico Umberto I
-
-
-
-
-
Hiroshima, Japón, 734-8551
- Activo, no reclutando
- Hiroshima University Hospital
-
Saga, Japón, 849-8501
- Reclutamiento
- Saga University Hospital
-
-
Aichi-ken
-
Nagoya, Aichi-ken, Japón, 466-8560
- Reclutamiento
- Nagoya University Hospital - Transfusion Medicine
-
-
Nagano
-
Azumino, Nagano, Japón, 399-8288
- Reclutamiento
- Nagano Children's Hospital
-
-
Nara
-
Kashihara, Nara, Japón, 634-0813
- Reclutamiento
- Nara Medical University Hospital
-
-
Saitama
-
Lruma-gun, Saitama, Japón, 350-0495
- Reclutamiento
- Saitama Medical University Hospital
-
Saitama-shi, Saitama, Japón, 330-8777
- Reclutamiento
- Saitama Children's Medical Center
-
-
-
-
Yucatán
-
Mérida, Yucatán, México, 97130
- Reclutamiento
- Centro Multidisciplinario para el Desarrollo Especializado de la Investigacion Clinica en Yucatan S.
-
-
-
-
-
Muscat, Omán, 123
- Reclutamiento
- Sultan Qaboos University Hospital
-
-
-
-
-
Beijing, Porcelana, 100045
- Reclutamiento
- Beijing Children's Hospital, Capital Medical University
-
-
Guangdong
-
Guangzhou, Guangdong, Porcelana, 510515
- Reclutamiento
- Nanfang Hospital, Southern Medical University
-
-
Guizhou
-
Guiyang, Guizhou, Porcelana, 550004
- Reclutamiento
- The Affiliated Hospital of Guizhou Medical University
-
-
Hubei
-
Wuhan, Hubei, Porcelana, 430030
- Reclutamiento
- Tongji Hospital, Tongji Medical College of Huazhong University of Science and Technology
-
-
Jiangxi
-
Nanchang, Jiangxi, Porcelana, 330006
- Reclutamiento
- Jiangxi Provincial People's Hospital
-
Nanchang, Jiangxi, Porcelana, 330038
- Reclutamiento
- Jiangxi Provincial People's Hospital
-
-
Tianjin Municipality
-
Tianjin, Tianjin Municipality, Porcelana
- Reclutamiento
- Institute of hematology&blood disease hospital
-
-
-
-
-
London, Reino Unido, SE1 7EH
- Reclutamiento
- Guy's & St Thomas' NHS Foundation Trust, St Thomas' Hospital
-
-
England
-
Newcastle upon Tyne, England, Reino Unido, NE1 4LP
- Reclutamiento
- Royal Victoria Infirmary
-
-
London, CITY of
-
London, London, CITY of, Reino Unido, SE1 9RT
- Reclutamiento
- Guy's & St Thomas' NHS Foundation Trust
-
-
-
-
-
Belgrade, Serbia, 11000
- Reclutamiento
- Institute for Mother and Child healthcare "Dr Vukan Cupic"
-
Niš, Serbia, 18000
- Reclutamiento
- Clinical Center Niš
-
Niš, Serbia, 18000
- Activo, no reclutando
- Clinical Center Niš
-
-
-
-
Gauteng
-
Benoni, Gauteng, Sudáfrica, 1500
- Activo, no reclutando
- Worthwhile Clinical Trials
-
Johannesburg, Gauteng, Sudáfrica, 2193
- Activo, no reclutando
- Charlotte Maxeke Johannesburg Academic Hospital
-
Johannesburg, Gauteng, Sudáfrica, 2193
- Activo, no reclutando
- Wits Health Consortium
-
-
-
-
-
Taichung, Taiwán, 407219
- Reclutamiento
- Taichung Veterans General Hospital
-
-
Changhua County
-
Changhua, Changhua County, Taiwán, 500
- Reclutamiento
- Changhua Christian Hospital
-
-
-
-
-
Adana, Turquía (Türkiye), 01130
- Reclutamiento
- Acibadem Adana Hospital
-
Ankara, Turquía (Türkiye), 06560
- Reclutamiento
- Gazi University Health Research and Application Center Gazi Hospital
-
Ankara, Turquía (Türkiye), 06500
- Reclutamiento
- Gazi University Medical Faculty
-
Ankara, Turquía (Türkiye), 06100
- Reclutamiento
- Hacettepe University Faculty of Medicine
-
Ankara, Turquía (Türkiye), 06230
- Reclutamiento
- Hacettepe University Medical Faculty Hospital
-
Gaziantep, Turquía (Türkiye), 27310
- Reclutamiento
- Gaziantep University Sahinbey Research and Practice Hospital
-
Istanbul, Turquía (Türkiye), 34093
- Reclutamiento
- Istanbul University Oncology Institute
-
Istanbul, Turquía (Türkiye), 34452
- Reclutamiento
- Istanbul Universitesi Klinik Arastirmalar Mukemmeliyet Uygulama ve Arastirma Merkezi
-
Izmir, Turquía (Türkiye), 35100
- Reclutamiento
- Ege University Faculty of Medicine
-
Izmir, Turquía (Türkiye), 35040
- Reclutamiento
- Ege University Faculty of Medicine
-
Kayseri, Turquía (Türkiye), 38039
- Reclutamiento
- Erciyes University Faculty of Medicine
-
Samsun, Turquía (Türkiye), 55200
- Reclutamiento
- Ondokuz Mayıs University Healthcare Practice and Research Center
-
Samsun, Turquía (Türkiye), 55280
- Reclutamiento
- Ondokuz Mayıs University Medical Faculty Local Laboratory
-
-
Criterios de participación
Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
12 años a 74 años (Niño, Adulto, Adulto Mayor)
Acepta Voluntarios Saludables
No
Descripción
Criterios de inclusión:
- Todos los participantes tendrán un peso corporal mínimo de 35 kg.
- Los participantes han completado con éxito la participación en el estudio B7841005, definido como que no requería "Terminación anticipada" del estudio B7841005
Criterio de exclusión:
- Tratamiento previo o actual o antecedentes de enfermedad arterial coronaria, trombosis venosa o arterial (grado CTCAE >3) o enfermedad isquémica (excepto trombosis asociada a catéter)
- Función renal anormal definida por eGFR <30 mL.min/1.73 m(2)
- Procedimiento quirúrgico planificado conocido durante el período de estudio planificado
- Función hepática inestable según lo determinado por la evaluación clínica del investigador y la revisión de los resultados de laboratorio más recientes del participante, lo que haría que el participante no fuera apropiado para el estudio
- Para los participantes que se sabe que son VIH+, empeoramiento del estado de la enfermedad según lo determinado por la evaluación clínica del investigador y la revisión de los resultados de laboratorio más recientes del participante, para incluir el recuento de CD4 disponible localmente (si está disponible), lo que haría que el participante no sea apropiado para el estudio
- Terapia concomitante regular con fármacos inmunomoduladores (p. ej., IVIG y corticosteroides sistémicos de rutina, rituximab)
- Uso continuo o planificado de inducción de tolerancia inmunológica o profilaxis con reemplazo de FVIII o FIX durante el estudio
- Participación en otro estudio que involucre medicamentos en investigación o vacunas en investigación dentro de los 30 días o 5 semividas antes o durante la participación en el estudio, con la excepción de la participación en el estudio B7841005
- Personal del sitio del investigador o empleados de Pfizer directamente involucrados en la realización del estudio, personal del sitio supervisado por el investigador y sus respectivos familiares.
Plan de estudios
Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: Tratamiento
- Asignación: N / A
- Modelo Intervencionista: Asignación de un solo grupo
- Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
|---|---|
|
Experimental: PF-06741086
Para participantes de ≥12 años, dosis de carga subcutánea (sc) de 300 miligramos (mg) seguida de 150 mg cuadrados una vez por semana (qw). Se prescriben 300 mg sc qw a los participantes que cumplen con los criterios de aumento de dosis. Para los participantes de ≥6 a <12 años, marstacimab es 150 mg SC como dosis de carga inicial seguida de 75 mg SC cada semana. Se prescriben 150 mg sc qw a los participantes que cumplen con los criterios de aumento de dosis. |
Para participantes de ≥12 años, dosis de carga subcutánea (sc) de 300 miligramos (mg) seguida de 150 mg cuadrados una vez por semana (qw). Se prescriben 300 mg sc qw a los participantes que cumplen con los criterios de aumento de dosis. Para participantes de ≥6 a
Otros nombres:
|
¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Periodo de tiempo |
|---|---|
|
Número de sujetos que notifican eventos adversos
Periodo de tiempo: Línea de base hasta 7 años
|
Línea de base hasta 7 años
|
|
Número de sujetos que informaron eventos adversos graves
Periodo de tiempo: Línea de base hasta 7 años
|
Línea de base hasta 7 años
|
|
Incidencia y gravedad de los eventos trombóticos
Periodo de tiempo: Línea de base hasta 7 años
|
Línea de base hasta 7 años
|
|
Incidencia y gravedad de la microangiopatía trombótica
Periodo de tiempo: Línea de base hasta 7 años
|
Línea de base hasta 7 años
|
|
Número de sujetos que notifican coagulalopatía intravascular diseminada/coagulopatía de consumo
Periodo de tiempo: Línea de base hasta 7 años
|
Línea de base hasta 7 años
|
|
Incidencia de NAb persistente clínicamente significativo frente a marstacimab
Periodo de tiempo: Línea de base hasta 7 años
|
Línea de base hasta 7 años
|
|
Incidencia y gravedad de la reacción en el lugar de la inyección
Periodo de tiempo: Línea de base hasta 7 años
|
Línea de base hasta 7 años
|
|
Cambios clínicamente significativos en los signos vitales desde el inicio
Periodo de tiempo: Línea de base hasta 7 años
|
Línea de base hasta 7 años
|
|
Incidencia de anomalías clínicamente significativas en los valores de laboratorio
Periodo de tiempo: Línea de base hasta 7 años
|
Línea de base hasta 7 años
|
|
Incidencia de hipersensibilidad grave y reacciones anafilácticas
Periodo de tiempo: Línea de base hasta 7 años
|
Línea de base hasta 7 años
|
Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
|
Tasa anualizada de episodios hemorrágicos
Periodo de tiempo: Línea de base hasta 7 años
|
Derivado para cada sujeto para cada período de tratamiento utilizando la siguiente fórmula: ABR = número de hemorragias que requieren tratamientos/(días en el período de tratamiento/365,25)
|
Línea de base hasta 7 años
|
|
Consumo total de productos de factor de coagulación
Periodo de tiempo: Línea de base hasta 7 años
|
Línea de base hasta 7 años
|
|
|
Incidencia de hemorragias articulares
Periodo de tiempo: Línea de base hasta 7 años
|
Línea de base hasta 7 años
|
|
|
Incidencia de hemorragias espontáneas
Periodo de tiempo: Línea de base hasta 7 años
|
Línea de base hasta 7 años
|
|
|
Incidencia de hemorragias articulares diana
Periodo de tiempo: Línea de base hasta 7 años
|
Línea de base hasta 7 años
|
|
|
Incidencia de hemorragias totales (tratadas y no tratadas)
Periodo de tiempo: Línea de base hasta 7 años
|
Línea de base hasta 7 años
|
|
|
Cambio en el número de articulaciones objetivo por sujeto desde el inicio
Periodo de tiempo: Línea de base hasta 7 años
|
Línea de base hasta 7 años
|
|
|
Cambios en los datos del cuestionario Health Utilities Measure
Periodo de tiempo: Línea de base hasta 7 años
|
Línea de base hasta 7 años
|
|
|
Cambios en los datos del cuestionario Haem-A-QoL para participantes ≥17 años de edad
Periodo de tiempo: Línea de base hasta 7 años
|
Línea de base hasta 7 años
|
|
|
Consumo total de producto de derivación
Periodo de tiempo: Línea de base hasta 7 años
|
Línea de base hasta 7 años
|
|
|
Cambio en las articulaciones medido por el HJHS
Periodo de tiempo: Línea base hasta 7 años
|
Cambio en las articulaciones medido por el HJHS para participantes ≥4 años de edad
|
Línea base hasta 7 años
|
|
Cambios en los datos del cuestionario Haemo-QoL
Periodo de tiempo: Línea base hasta 7 años
|
Haemo-QoL CII (de 8 a <12 años), Haemo-QoL (de 12 a <17 años),
|
Línea base hasta 7 años
|
|
Cambios en los datos del cuestionario EQ-5D
Periodo de tiempo: Línea base hasta 7 años
|
EQ-5D-Y Proxy (Edades ≥ 4 a ≤ 6 años), EQ-5D-Y Self (Edades ≥ 7 a ≤ 11 años), EQ-5D-5L (Edades ≥12)
|
Línea base hasta 7 años
|
Colaboradores e Investigadores
Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.
Patrocinador
Investigadores
- Director de estudio: Pfizer CT.gov Call Center, Pfizer
Publicaciones y enlaces útiles
La persona responsable de ingresar información sobre el estudio proporciona voluntariamente estas publicaciones. Estos pueden ser sobre cualquier cosa relacionada con el estudio.
Fechas de registro del estudio
Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (Actual)
17 de noviembre de 2021
Finalización primaria (Estimado)
31 de julio de 2030
Finalización del estudio (Estimado)
31 de julio de 2030
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
11 de noviembre de 2021
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
1 de diciembre de 2021
Publicado por primera vez (Actual)
6 de diciembre de 2021
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Actual)
1 de julio de 2026
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
30 de junio de 2026
Última verificación
1 de junio de 2026
Más información
Términos relacionados con este estudio
Términos MeSH relevantes adicionales
- Enfermedades Genéticas Congénitas
- Enfermedades hematológicas
- Trastornos de la coagulación de la sangre
- Trastornos hemorrágicos
- Enfermedades Genéticas, Ligadas al X
- Trastornos de la coagulación de la sangre, hereditarios
- Trastornos de proteínas de coagulación
- Enfermedades y anomalías congénitas, hereditarias y neonatales
- Enfermedades hemic y linfáticas
- Hemofilia A
- Hemofilia B
- marstacimab
Otros números de identificación del estudio
- B7841007
- PHASE 3 ANTI-TFPI OLE (Otro identificador: Alias Study Number)
- 2022-500470-33-00 (Identificador de registro: CTIS (EU))
Plan de datos de participantes individuales (IPD)
¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?
SÍ
Descripción del plan IPD
Pfizer brindará acceso a los datos individuales de los participantes anonimizados y a los documentos del estudio relacionados (p.
protocolo, Plan de Análisis Estadístico (SAP), Informe de Estudio Clínico (CSR)) a solicitud de investigadores calificados, y sujeto a ciertos criterios, condiciones y excepciones.
Se pueden encontrar más detalles sobre los criterios de intercambio de datos de Pfizer y el proceso para solicitar acceso en: https://www.pfizer.com/science/clinical_trials/trial_data_and_results/data_requests.
Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio
Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.
Sí
Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.
No
Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .