Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Open-label extensiestudie van marstacimab bij deelnemers aan hemofilie met of zonder remmers

30 juni 2026 bijgewerkt door: Pfizer

EEN OPEN-LABEL UITBREIDINGSONDERZOEK OM DE VEILIGHEID, VERDRAAGBAARHEID EN WERKZAAMHEID OP LANGE TERMIJN VAN MARSTACIMAB-PROFYLAXIS TE EVALUEREN BIJ ERNSTIGE (COAGULATIEFACTORACTIVITEIT)

Studie B7841007 is een open-label uitbreidingsstudie om de veiligheid, verdraagbaarheid en werkzaamheid op lange termijn van profylaxebehandeling met marstacimab te beoordelen bij deelnemers die geen "vroegtijdige beëindiging" van fase 3-studie B7841005 nodig hadden. Naar verwachting zullen ongeveer 145 adolescente en volwassen deelnemers van 12 tot <75 jaar met ernstige hemofilie A of matig ernstige tot ernstige hemofilie B (gedefinieerd als FVIII-activiteit <1% of FIX-activiteit ≤2%) met of zonder remmers worden ingeschreven in deze studie waarin ze profylaxe zullen krijgen (gedefinieerd als behandeling door SC-injectie van marstacimab). Het doseringsregime van marstacimab is 150 mg SC eenmaal per week.

Alle deelnemers krijgen de PFP voor toediening van marstacimab in het onderzoek. Het gebruik van de PFS wordt naar goeddunken van de onderzoeker toegestaan ​​voor deelnemers die moeite hebben met het toedienen van de PFP. Bovendien zullen de deelnemers de PFS krijgen voor gebruik in deze studie in landen waar de PFS naar verwachting de enige commercieel verkrijgbare presentatie zal zijn. Daarnaast zal een optionele, open-label, eenarmige substudie met behulp van de PFP worden toegediend aan de eerste ongeveer 20 deelnemers die overstappen van studie B7841005 die ermee instemmen om deel te nemen aan de substudie.

Studie Overzicht

Toestand

Werving

Conditie

Interventie / Behandeling

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Geschat)

245

Fase

  • Fase 3

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studiecontact

Studie Locaties

  • Argentinië
      • Mendoza, Argentinië, M5501
        • Werving
        • Arbesu Hematologia
  • Australië
    • Victoria
      • Melbourne, Victoria, Australië, 3052
        • Werving
        • Royal Children's Hospital
  • Brazilië
    • Espírito Santo
      • Vitória, Espírito Santo, Brazilië, 29047-105
        • Werving
        • HEMOES
  • Canada
    • Alberta
      • Edmonton, Alberta, Canada, T6G 2B7
        • Werving
        • Stollery Children's Hospital
    • Ontario
      • Hamilton, Ontario, Canada, L8N3Z5
        • Werving
        • Hamilton Health Sciences - McMaster University Medical Centre
      • Hamilton, Ontario, Canada, L8N 3Z5
        • Werving
        • Hamilton Health Sciences - McMaster University Medical Centre
  • China
      • Beijing, China, 100045
        • Werving
        • Beijing Children's Hospital, Capital Medical University
    • Guangdong
      • Guangzhou, Guangdong, China, 510515
        • Werving
        • Nanfang Hospital, Southern Medical University
    • Guizhou
      • Guiyang, Guizhou, China, 550004
        • Werving
        • The Affiliated Hospital of Guizhou Medical University
    • Hubei
      • Wuhan, Hubei, China, 430030
        • Werving
        • Tongji Hospital, Tongji Medical College of Huazhong University of Science and Technology
    • Jiangxi
      • Nanchang, Jiangxi, China, 330006
        • Werving
        • Jiangxi Provincial People's Hospital
      • Nanchang, Jiangxi, China, 330038
        • Werving
        • Jiangxi Provincial People's Hospital
    • Tianjin Municipality
      • Tianjin, Tianjin Municipality, China
        • Werving
        • Institute of hematology&blood disease hospital
  • Denemarken
    • Central Jutland
      • Aarhus, Central Jutland, Denemarken, 8200
        • Werving
        • Aarhus Universitetshospital, Skejby
  • Frankrijk
      • Paris, Frankrijk, 75015
        • Werving
        • Hôpital Universitaire Necker Enfants Malades
  • Hongkong
      • Hong Kong, Hongkong
        • Werving
        • Queen Mary Hospital
      • Hong Kong, Hongkong
        • Werving
        • Prince of Wales Hospital
      • Hong Kong, Hongkong, 999077
        • Werving
        • The University of Hong Kong (HKU)-Queen Mary Hospital (QMH)
      • Ma Liu Shui, Hongkong
        • Werving
        • The Chinese University of Hong Kong
  • Indië
    • Gjuarat
      • Surat, Gjuarat, Indië, 395002
        • Werving
        • Nirmal Hospital Pvt Ltd.
    • Maharashtra
      • Mumbai, Maharashtra, Indië, 400022
        • Werving
        • K.J Somaiya Hospital & Research Centre, Somaiya Ayurvihar Complex
      • Pune, Maharashtra, Indië, 411004
        • Werving
        • Sahyadri Super Speciality Hospital
    • West Bengal
      • Kolkata, West Bengal, Indië, 700014
        • Werving
        • Nil Ratan Sircar Medical College and Hospital
  • Israël
    • Central District
      • Ramat Gan, Central District, Israël, 5262100
        • Werving
        • Sheba medical center
  • Italië
      • Milan, Italië, 20122
        • Werving
        • Fondazione IRCCS Cà Granda Ospedale Maggiore Policlinico
    • Liguria
      • Genoa, Liguria, Italië, 16147
        • Werving
        • IRCCS Istituto Giannina Gaslini
    • Milano
      • Rozzano, Milano, Italië, 20089
        • Werving
        • Istituto Clinico Humanitas
    • RM
      • Roma, RM, Italië, 00161
        • Werving
        • AOU Policlinico Umberto I
  • Japan
      • Hiroshima, Japan, 734-8551
        • Actief, niet wervend
        • Hiroshima University Hospital
      • Saga, Japan, 849-8501
        • Werving
        • Saga University Hospital
    • Aichi-ken
      • Nagoya, Aichi-ken, Japan, 466-8560
        • Werving
        • Nagoya University Hospital - Transfusion Medicine
    • Nagano
      • Azumino, Nagano, Japan, 399-8288
        • Werving
        • Nagano Children's Hospital
    • Nara
      • Kashihara, Nara, Japan, 634-0813
        • Werving
        • Nara Medical University Hospital
    • Saitama
      • Lruma-gun, Saitama, Japan, 350-0495
        • Werving
        • Saitama Medical University Hospital
      • Saitama-shi, Saitama, Japan, 330-8777
        • Werving
        • Saitama Children's Medical Center
  • Kroatië
      • Zagreb, Kroatië, 10000
        • Werving
        • Klinicki bolnicki centar Zagreb
  • Mexico
    • Yucatán
      • Mérida, Yucatán, Mexico, 97130
        • Werving
        • Centro Multidisciplinario para el Desarrollo Especializado de la Investigacion Clinica en Yucatan S.
  • Oman
      • Muscat, Oman, 123
        • Werving
        • Sultan Qaboos University Hospital
  • Servië
      • Belgrade, Servië, 11000
        • Werving
        • Institute for Mother and Child healthcare "Dr Vukan Cupic"
      • Niš, Servië, 18000
        • Werving
        • Clinical Center Niš
      • Niš, Servië, 18000
        • Actief, niet wervend
        • Clinical Center Niš
  • Slowakije
      • Košice, Slowakije, 040 11
        • Werving
        • Detska Fakultna nemocnica Kosice
      • Martin, Slowakije, 036 59
        • Werving
        • Univerzitna Nemocnica Martin
  • Spanje
      • A Coruña, Spanje, 15006
        • Werving
        • Hospital Universitario A Coruna
      • Barcelona, Spanje, 08035
        • Werving
        • Hospital Universitario Vall d´Hebron
      • Madrid, Spanje, 28046
        • Werving
        • Hospital Universitario La Paz
      • Zaragoza, Spanje, 50009
        • Werving
        • Hospital Universitario Miguel Servet
  • Taiwan
      • Taichung, Taiwan, 407219
        • Werving
        • Taichung Veterans General Hospital
    • Changhua County
      • Changhua, Changhua County, Taiwan, 500
        • Werving
        • Changhua Christian Hospital
  • Turkije (Türkiye)
      • Adana, Turkije (Türkiye), 01130
        • Werving
        • Acibadem Adana Hospital
      • Ankara, Turkije (Türkiye), 06560
        • Werving
        • Gazi University Health Research and Application Center Gazi Hospital
      • Ankara, Turkije (Türkiye), 06500
        • Werving
        • Gazi University Medical Faculty
      • Ankara, Turkije (Türkiye), 06100
        • Werving
        • Hacettepe University Faculty of Medicine
      • Ankara, Turkije (Türkiye), 06230
        • Werving
        • Hacettepe University Medical Faculty Hospital
      • Gaziantep, Turkije (Türkiye), 27310
        • Werving
        • Gaziantep University Sahinbey Research and Practice Hospital
      • Istanbul, Turkije (Türkiye), 34093
        • Werving
        • Istanbul University Oncology Institute
      • Istanbul, Turkije (Türkiye), 34452
        • Werving
        • Istanbul Universitesi Klinik Arastirmalar Mukemmeliyet Uygulama ve Arastirma Merkezi
      • Izmir, Turkije (Türkiye), 35100
        • Werving
        • Ege University Faculty of Medicine
      • Izmir, Turkije (Türkiye), 35040
        • Werving
        • Ege University Faculty of Medicine
      • Kayseri, Turkije (Türkiye), 38039
        • Werving
        • Erciyes University Faculty of Medicine
      • Samsun, Turkije (Türkiye), 55200
        • Werving
        • Ondokuz Mayıs University Healthcare Practice and Research Center
      • Samsun, Turkije (Türkiye), 55280
        • Werving
        • Ondokuz Mayıs University Medical Faculty Local Laboratory
  • Verenigd Koninkrijk
      • London, Verenigd Koninkrijk, SE1 7EH
        • Werving
        • Guy's & St Thomas' NHS Foundation Trust, St Thomas' Hospital
    • England
      • Newcastle upon Tyne, England, Verenigd Koninkrijk, NE1 4LP
        • Werving
        • Royal Victoria Infirmary
    • London, CITY of
      • London, London, CITY of, Verenigd Koninkrijk, SE1 9RT
        • Werving
        • Guy's & St Thomas' NHS Foundation Trust
  • Verenigde Staten
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Verenigde Staten, 52242
        • Actief, niet wervend
        • University of Iowa
    • New York
      • New Hyde Park, New York, Verenigde Staten, 11040
        • Werving
        • Northwell Health HTC
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Verenigde Staten, 19195
        • Werving
        • The Feinstein Institutes for Medical Research
    • Washington
      • Seattle, Washington, Verenigde Staten, 98101
        • Werving
        • Washington Institute for Coagulation d/b/a WACBD
  • Zuid -Korea
    • Seoul-teukbyeolsi [seoul]
      • Seoul, Seoul-teukbyeolsi [seoul], Zuid -Korea, 05278
        • Werving
        • Kyung Hee University Hospital at Gangdong
    • Seoul-teukbyeolsi[seoul]
      • Seoul, Seoul-teukbyeolsi[seoul], Zuid -Korea, 03722
        • Werving
        • Severance Hospital, Yonsei University Health System
    • Taegu-kwangyǒkshi
      • Daegu, Taegu-kwangyǒkshi, Zuid -Korea, 41944
        • Werving
        • Kyungpook National University Hospital
  • Zuid-Afrika
    • Gauteng
      • Benoni, Gauteng, Zuid-Afrika, 1500
        • Actief, niet wervend
        • Worthwhile Clinical Trials
      • Johannesburg, Gauteng, Zuid-Afrika, 2193
        • Actief, niet wervend
        • Charlotte Maxeke Johannesburg Academic Hospital
      • Johannesburg, Gauteng, Zuid-Afrika, 2193
        • Actief, niet wervend
        • Wits Health Consortium

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

12 jaar tot 74 jaar (Kind, Volwassen, Oudere volwassene)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  • Alle deelnemers hebben een minimum lichaamsgewicht van 35 kg
  • Deelnemers hebben met succes deelgenomen aan onderzoek B7841005, gedefinieerd als waarvoor geen "vroegtijdige beëindiging" van onderzoek B7841005 vereist was

Uitsluitingscriteria:

  • Eerdere of huidige behandeling voor of voorgeschiedenis van coronaire hartziekte, veneuze of arteriële trombose (CTCAE-graad >3) of ischemische ziekte (behalve kathetergeassocieerde trombose)
  • Abnormale nierfunctie zoals gedefinieerd door eGFR <30 ml.min/1,73 m(2)
  • Bekende geplande chirurgische ingreep tijdens de geplande studieperiode
  • Onstabiele leverfunctie zoals bepaald door de onderzoeker klinische beoordeling en beoordeling van de meest recente laboratoriumresultaten van de deelnemer, waardoor de deelnemer niet geschikt zou zijn voor het onderzoek
  • Voor deelnemers waarvan bekend is dat ze HIV+ zijn, verslechterende ziektestatus zoals bepaald door de onderzoeker klinische beoordeling en beoordeling van de meest recente laboratoriumresultaten van de deelnemer, inclusief recente lokaal beschikbare CD4-telling (indien beschikbaar), waardoor de deelnemer niet geschikt zou zijn voor het onderzoek
  • Regelmatige, gelijktijdige therapie met immunomodulerende geneesmiddelen (bijv. IVIG en routinematige systemische corticosteroïden, rituximab)
  • Lopend of gepland gebruik van immuuntolerantie-inductie of -profylaxe met FVIII- of FIX-vervanging tijdens het onderzoek
  • Deelname aan ander onderzoek met onderzoeksgeneesmiddel(en) of onderzoeksvaccin(s) binnen 30 dagen of 5 halfwaardetijden voorafgaand aan of tijdens deelname aan het onderzoek, met uitzondering van deelname aan onderzoek B7841005
  • Medewerkers van de locatie van de onderzoeker of Pfizer-medewerkers die direct betrokken zijn bij de uitvoering van het onderzoek, medewerkers van de locatie die anderszins onder toezicht staan ​​van de onderzoeker, en hun respectieve gezinsleden

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: NVT
  • Interventioneel model: Opdracht voor een enkele groep
  • Masker: Geen (open label)

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Experimenteel: PF-06741086

Voor deelnemers van ≥12 jaar: 300 milligram (mg) subcutane (sc) oplaaddosis gevolgd door 150 mg sq. eenmaal per week (qw). 300 mg sc qw wordt voorgeschreven aan deelnemers die voldoen aan de criteria voor dosisescalatie.

Voor deelnemers van ≥6 tot <12 jaar is marstacimab 150 mg SC als initiële oplaaddosis, gevolgd door 75 mg SC QW. 150 mg sc qw wordt voorgeschreven aan deelnemers die voldoen aan de criteria voor dosisescalatie.
Geneesmiddel: PF-06741086

Voor deelnemers van ≥12 jaar: 300 milligram (mg) subcutane (sc) oplaaddosis gevolgd door 150 mg sq. eenmaal per week (qw). 300 mg sc qw wordt voorgeschreven aan deelnemers die voldoen aan de criteria voor dosisescalatie.

Voor deelnemers van ≥6 tot

Andere namen:
  • marstacimab

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Tijdsspanne
Aantal proefpersonen dat bijwerkingen meldt
Tijdsspanne: Basislijn tot 7 jaar
Basislijn tot 7 jaar
Aantal proefpersonen dat ernstige ongewenste voorvallen meldt
Tijdsspanne: Basislijn tot 7 jaar
Basislijn tot 7 jaar
Incidentie en ernst van trombotische voorvallen
Tijdsspanne: Basislijn tot 7 jaar
Basislijn tot 7 jaar
Incidentie en ernst van trombotische microangiopathie
Tijdsspanne: Basislijn tot 7 jaar
Basislijn tot 7 jaar
Aantal proefpersonen dat gedissemineerde intravasculaire coagulalopathie/consumptiecoagulopathie meldde
Tijdsspanne: Basislijn tot 7 jaar
Basislijn tot 7 jaar
Incidentie van klinisch significant persistent NAb tegen marstacimab
Tijdsspanne: Basislijn tot 7 jaar
Basislijn tot 7 jaar
Incidentie en ernst van reacties op de injectieplaats
Tijdsspanne: Basislijn tot 7 jaar
Basislijn tot 7 jaar
Klinisch significante veranderingen in vitale functies vanaf baseline
Tijdsspanne: Basislijn tot 7 jaar
Basislijn tot 7 jaar
Incidentie van klinisch significante laboratoriumwaardeafwijkingen
Tijdsspanne: Basislijn tot 7 jaar
Basislijn tot 7 jaar
Incidentie van ernstige overgevoeligheid en anafylactische reacties
Tijdsspanne: Basislijn tot 7 jaar
Basislijn tot 7 jaar

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Geannualiseerd aantal bloedingsepisodes
Tijdsspanne: Basislijn tot 7 jaar
Afgeleid voor elke proefpersoon voor elke behandelingsperiode met behulp van de volgende formule: ABR = aantal bloedingen waarvoor behandelingen nodig waren/ (dagen behandelingsperiode / 365,25)
Basislijn tot 7 jaar
Totaal verbruik van stollingsfactorproducten
Tijdsspanne: Basislijn tot 7 jaar
Basislijn tot 7 jaar
Incidentie van gewrichtsbloedingen
Tijdsspanne: Basislijn tot 7 jaar
Basislijn tot 7 jaar
Incidentie van spontane bloedingen
Tijdsspanne: Basislijn tot 7 jaar
Basislijn tot 7 jaar
Incidentie van doelgewrichtsbloedingen
Tijdsspanne: Basislijn tot 7 jaar
Basislijn tot 7 jaar
Incidentie van totale bloedingen (behandeld en onbehandeld)
Tijdsspanne: Basislijn tot 7 jaar
Basislijn tot 7 jaar
Verandering in het aantal doelgewrichten per proefpersoon ten opzichte van de uitgangswaarde
Tijdsspanne: Basislijn tot 7 jaar
Basislijn tot 7 jaar
Veranderingen in Health Utilities Meet vragenlijstgegevens
Tijdsspanne: Basislijn tot 7 jaar
Basislijn tot 7 jaar
Veranderingen in Haem-A-QoL-vragenlijstgegevens voor deelnemers ≥17 jaar
Tijdsspanne: Basislijn tot 7 jaar
Basislijn tot 7 jaar
Totaal verbruik van bypass-producten
Tijdsspanne: Basislijn tot 7 jaar
Basislijn tot 7 jaar
Verandering in gewrichten gemeten door de HJHS
Tijdsspanne: Basislijn tot 7 jaar
Verandering in gewrichten zoals gemeten door de HJHS voor deelnemers ≥4 jaar oud
Basislijn tot 7 jaar
Veranderingen in Haemo-QoL-vragenlijstgegevens
Tijdsspanne: Basislijn tot 7 jaar
Haemo-QoL CII (leeftijd 8 tot <12 jaar), Haemo-QoL (leeftijd 12 tot <17 jaar),
Basislijn tot 7 jaar
Veranderingen in de EQ-5D-vragenlijstgegevens
Tijdsspanne: Basislijn tot 7 jaar
EQ-5D-Y Proxy (leeftijd ≥ 4 tot ≤ 6 jaar), EQ-5D-Y Self (leeftijd ≥ 7 tot ≤ 11 jaar), EQ-5D-5L (leeftijd ≥ 12)
Basislijn tot 7 jaar

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Pfizer

Onderzoekers

  • Studie directeur: Pfizer CT.gov Call Center, Pfizer

Publicaties en nuttige links

De persoon die verantwoordelijk is voor het invoeren van informatie over het onderzoek stelt deze publicaties vrijwillig ter beschikking. Dit kan gaan over alles wat met het onderzoek te maken heeft.

Nuttige links

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

17 november 2021

Primaire voltooiing (Geschat)

31 juli 2030

Studie voltooiing (Geschat)

31 juli 2030

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

11 november 2021

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

1 december 2021

Eerst geplaatst (Werkelijk)

6 december 2021

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

1 juli 2026

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

30 juni 2026

Laatst geverifieerd

1 juni 2026

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • B7841007
  • PHASE 3 ANTI-TFPI OLE (Andere identificatie: Alias Study Number)
  • 2022-500470-33-00 (Register-ID: CTIS (EU))

Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)

Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?

JA

Beschrijving IPD-plan

Pfizer zal toegang verlenen tot gegevens van individuele geanonimiseerde deelnemers en gerelateerde onderzoeksdocumenten (bijv. protocol, Statistical Analysis Plan (SAP), Clinical Study Report (CSR)) op verzoek van gekwalificeerde onderzoekers en onder voorbehoud van bepaalde criteria, voorwaarden en uitzonderingen. Meer details over Pfizer's criteria voor het delen van gegevens en het proces voor het aanvragen van toegang zijn te vinden op: https://www.pfizer.com/science/clinical_trials/trial_data_and_results/data_requests.

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Ja

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Abonneren