Open-label udvidelsesundersøgelse af Marstacimab i hæmofili-deltagere med eller uden inhibitorer
30. juni 2026 opdateret af: Pfizer
EN ÅBEN LABEL UDVIDELSESUNDERSØGELSE FOR AT EVALUERE DEN LANGSIGTIGE SIKKERHED, TOLERABILITET OG EFFEKTIVITET AF MARSTACIMAB PROFYLAKSIS I ALVOR (KOAGULATIONSFAKTOR AKTIVITET
Undersøgelse B7841007 er et åbent forlængelsesstudie til vurdering af den langsigtede sikkerhed, tolerabilitet og effektivitet af profylaksebehandling med marstacimab hos deltagere, som ikke krævede "Tidlig afbrydelse" fra fase 3-undersøgelsen B7841005. Ca. 145 unge og voksne deltagere i alderen 12 til <75 år med svær hæmofili A eller moderat svær til svær hæmofili B (defineret som FVIII aktivitet <1 % henholdsvis FIX aktivitet ≤2 %) med eller uden inhibitorer forventes at blive tilmeldt i denne undersøgelse, hvor de vil modtage profylakse (defineret som behandling ved SC-injektion af marstacimab). Doseringsregimet for marstacimab er 150 mg subkutant en gang om ugen.
Alle deltagere vil få udleveret PFP til administration af marstacimab i undersøgelsen. Brug af PFS vil være tilladt efter investigators skøn for de deltagere, der har svært ved at administrere PFP. Derudover vil deltagerne få udleveret PFS til brug i denne undersøgelse i lande, hvor PFS forventes at være den eneste kommercielt tilgængelige præsentation. Derudover vil et valgfrit, åbent, enkelt-arm, delstudie, der anvender PFP, blive administreret til de første ca. 20 deltagere, der ruller over fra undersøgelse B7841005, som accepterer at deltage i delstudiet.
Studieoversigt
Status
Rekruttering
Betingelser
Intervention / Behandling
Undersøgelsestype
Interventionel
Tilmelding (Anslået)
245
Fase
- Fase 3
Kontakter og lokationer
Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.
Studiekontakt
- Navn: Pfizer CT.gov Call Center
- Telefonnummer: 1-800-718-1021
- E-mail: ClinicalTrials.gov_Inquiries@pfizer.com
Studiesteder
-
-
-
Mendoza, Argentina, M5501
- Rekruttering
- Arbesu Hematologia
-
-
-
-
Victoria
-
Melbourne, Victoria, Australien, 3052
- Rekruttering
- Royal Children's Hospital
-
-
-
-
Espírito Santo
-
Vitória, Espírito Santo, Brasilien, 29047-105
- Rekruttering
- HEMOES
-
-
-
-
Alberta
-
Edmonton, Alberta, Canada, T6G 2B7
- Rekruttering
- Stollery Children's Hospital
-
-
Ontario
-
Hamilton, Ontario, Canada, L8N3Z5
- Rekruttering
- Hamilton Health Sciences - McMaster University Medical Centre
-
Hamilton, Ontario, Canada, L8N 3Z5
- Rekruttering
- Hamilton Health Sciences - McMaster University Medical Centre
-
-
-
-
Central Jutland
-
Aarhus, Central Jutland, Danmark, 8200
- Rekruttering
- Aarhus Universitetshospital, Skejby
-
-
-
-
-
London, Det Forenede Kongerige, SE1 7EH
- Rekruttering
- Guy's & St Thomas' NHS Foundation Trust, St Thomas' Hospital
-
-
England
-
Newcastle upon Tyne, England, Det Forenede Kongerige, NE1 4LP
- Rekruttering
- Royal Victoria Infirmary
-
-
London, CITY of
-
London, London, CITY of, Det Forenede Kongerige, SE1 9RT
- Rekruttering
- Guy's & St Thomas' NHS Foundation Trust
-
-
-
-
Iowa
-
Iowa City, Iowa, Forenede Stater, 52242
- Aktiv, ikke rekrutterende
- University of Iowa
-
-
New York
-
New Hyde Park, New York, Forenede Stater, 11040
- Rekruttering
- Northwell Health HTC
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia, Pennsylvania, Forenede Stater, 19195
- Rekruttering
- The Feinstein Institutes for Medical Research
-
-
Washington
-
Seattle, Washington, Forenede Stater, 98101
- Rekruttering
- Washington Institute for Coagulation d/b/a WACBD
-
-
-
-
-
Paris, Frankrig, 75015
- Rekruttering
- Hôpital Universitaire Necker Enfants Malades
-
-
-
-
-
Hong Kong, Hong Kong
- Rekruttering
- Queen Mary Hospital
-
Hong Kong, Hong Kong
- Rekruttering
- Prince of Wales Hospital
-
Hong Kong, Hong Kong, 999077
- Rekruttering
- The University of Hong Kong (HKU)-Queen Mary Hospital (QMH)
-
Ma Liu Shui, Hong Kong
- Rekruttering
- The Chinese University of Hong Kong
-
-
-
-
Gjuarat
-
Surat, Gjuarat, Indien, 395002
- Rekruttering
- Nirmal Hospital Pvt Ltd.
-
-
Maharashtra
-
Mumbai, Maharashtra, Indien, 400022
- Rekruttering
- K.J Somaiya Hospital & Research Centre, Somaiya Ayurvihar Complex
-
Pune, Maharashtra, Indien, 411004
- Rekruttering
- Sahyadri Super Speciality Hospital
-
-
West Bengal
-
Kolkata, West Bengal, Indien, 700014
- Rekruttering
- Nil Ratan Sircar Medical College and Hospital
-
-
-
-
Central District
-
Ramat Gan, Central District, Israel, 5262100
- Rekruttering
- Sheba medical center
-
-
-
-
-
Milan, Italien, 20122
- Rekruttering
- Fondazione IRCCS Cà Granda Ospedale Maggiore Policlinico
-
-
Liguria
-
Genoa, Liguria, Italien, 16147
- Rekruttering
- IRCCS Istituto Giannina Gaslini
-
-
Milano
-
Rozzano, Milano, Italien, 20089
- Rekruttering
- Istituto Clinico Humanitas
-
-
RM
-
Roma, RM, Italien, 00161
- Rekruttering
- AOU Policlinico Umberto I
-
-
-
-
-
Hiroshima, Japan, 734-8551
- Aktiv, ikke rekrutterende
- Hiroshima University Hospital
-
Saga, Japan, 849-8501
- Rekruttering
- Saga University Hospital
-
-
Aichi-ken
-
Nagoya, Aichi-ken, Japan, 466-8560
- Rekruttering
- Nagoya University Hospital - Transfusion Medicine
-
-
Nagano
-
Azumino, Nagano, Japan, 399-8288
- Rekruttering
- Nagano Children's Hospital
-
-
Nara
-
Kashihara, Nara, Japan, 634-0813
- Rekruttering
- Nara Medical University Hospital
-
-
Saitama
-
Lruma-gun, Saitama, Japan, 350-0495
- Rekruttering
- Saitama Medical University Hospital
-
Saitama-shi, Saitama, Japan, 330-8777
- Rekruttering
- Saitama Children's Medical Center
-
-
-
-
-
Beijing, Kina, 100045
- Rekruttering
- Beijing Children's Hospital, Capital Medical University
-
-
Guangdong
-
Guangzhou, Guangdong, Kina, 510515
- Rekruttering
- Nanfang Hospital, Southern Medical University
-
-
Guizhou
-
Guiyang, Guizhou, Kina, 550004
- Rekruttering
- The Affiliated Hospital of Guizhou Medical University
-
-
Hubei
-
Wuhan, Hubei, Kina, 430030
- Rekruttering
- Tongji Hospital, Tongji Medical College of Huazhong University of Science and Technology
-
-
Jiangxi
-
Nanchang, Jiangxi, Kina, 330006
- Rekruttering
- Jiangxi Provincial People's Hospital
-
Nanchang, Jiangxi, Kina, 330038
- Rekruttering
- Jiangxi Provincial People's Hospital
-
-
Tianjin Municipality
-
Tianjin, Tianjin Municipality, Kina
- Rekruttering
- Institute of hematology&blood disease hospital
-
-
-
-
-
Zagreb, Kroatien, 10000
- Rekruttering
- Klinicki bolnicki centar Zagreb
-
-
-
-
Yucatán
-
Mérida, Yucatán, Mexico, 97130
- Rekruttering
- Centro Multidisciplinario para el Desarrollo Especializado de la Investigacion Clinica en Yucatan S.
-
-
-
-
-
Muscat, Oman, 123
- Rekruttering
- Sultan Qaboos University Hospital
-
-
-
-
-
Belgrade, Serbien, 11000
- Rekruttering
- Institute for Mother and Child healthcare "Dr Vukan Cupic"
-
Niš, Serbien, 18000
- Rekruttering
- Clinical Center Niš
-
Niš, Serbien, 18000
- Aktiv, ikke rekrutterende
- Clinical Center Niš
-
-
-
-
-
Košice, Slovakiet, 040 11
- Rekruttering
- Detska Fakultna nemocnica Kosice
-
Martin, Slovakiet, 036 59
- Rekruttering
- Univerzitna Nemocnica Martin
-
-
-
-
-
A Coruña, Spanien, 15006
- Rekruttering
- Hospital Universitario A Coruna
-
Barcelona, Spanien, 08035
- Rekruttering
- Hospital Universitario Vall d´Hebron
-
Madrid, Spanien, 28046
- Rekruttering
- Hospital Universitario La Paz
-
Zaragoza, Spanien, 50009
- Rekruttering
- Hospital Universitario Miguel Servet
-
-
-
-
Gauteng
-
Benoni, Gauteng, Sydafrika, 1500
- Aktiv, ikke rekrutterende
- Worthwhile Clinical Trials
-
Johannesburg, Gauteng, Sydafrika, 2193
- Aktiv, ikke rekrutterende
- Charlotte Maxeke Johannesburg Academic Hospital
-
Johannesburg, Gauteng, Sydafrika, 2193
- Aktiv, ikke rekrutterende
- Wits Health Consortium
-
-
-
-
Seoul-teukbyeolsi [seoul]
-
Seoul, Seoul-teukbyeolsi [seoul], Sydkorea, 05278
- Rekruttering
- Kyung Hee University Hospital at Gangdong
-
-
Seoul-teukbyeolsi[seoul]
-
Seoul, Seoul-teukbyeolsi[seoul], Sydkorea, 03722
- Rekruttering
- Severance Hospital, Yonsei University Health System
-
-
Taegu-kwangyǒkshi
-
Daegu, Taegu-kwangyǒkshi, Sydkorea, 41944
- Rekruttering
- Kyungpook National University Hospital
-
-
-
-
-
Taichung, Taiwan, 407219
- Rekruttering
- Taichung Veterans General Hospital
-
-
Changhua County
-
Changhua, Changhua County, Taiwan, 500
- Rekruttering
- Changhua Christian Hospital
-
-
-
-
-
Adana, Tyrkiet (Türkiye), 01130
- Rekruttering
- Acibadem Adana Hospital
-
Ankara, Tyrkiet (Türkiye), 06560
- Rekruttering
- Gazi University Health Research and Application Center Gazi Hospital
-
Ankara, Tyrkiet (Türkiye), 06500
- Rekruttering
- Gazi University Medical Faculty
-
Ankara, Tyrkiet (Türkiye), 06100
- Rekruttering
- Hacettepe University Faculty of Medicine
-
Ankara, Tyrkiet (Türkiye), 06230
- Rekruttering
- Hacettepe University Medical Faculty Hospital
-
Gaziantep, Tyrkiet (Türkiye), 27310
- Rekruttering
- Gaziantep University Sahinbey Research and Practice Hospital
-
Istanbul, Tyrkiet (Türkiye), 34093
- Rekruttering
- Istanbul University Oncology Institute
-
Istanbul, Tyrkiet (Türkiye), 34452
- Rekruttering
- Istanbul Universitesi Klinik Arastirmalar Mukemmeliyet Uygulama ve Arastirma Merkezi
-
Izmir, Tyrkiet (Türkiye), 35100
- Rekruttering
- Ege University Faculty of Medicine
-
Izmir, Tyrkiet (Türkiye), 35040
- Rekruttering
- Ege University Faculty of Medicine
-
Kayseri, Tyrkiet (Türkiye), 38039
- Rekruttering
- Erciyes University Faculty of Medicine
-
Samsun, Tyrkiet (Türkiye), 55200
- Rekruttering
- Ondokuz Mayıs University Healthcare Practice and Research Center
-
Samsun, Tyrkiet (Türkiye), 55280
- Rekruttering
- Ondokuz Mayıs University Medical Faculty Local Laboratory
-
-
Deltagelseskriterier
Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.
Berettigelseskriterier
Aldre berettiget til at studere
12 år til 74 år (Barn, Voksen, Ældre voksen)
Tager imod sunde frivillige
Ingen
Beskrivelse
Inklusionskriterier:
- Alle deltagere vil have en minimumsvægt på 35 kg
- Deltagerne har med succes gennemført deltagelse i undersøgelse B7841005, defineret som ikke krævede "Tidlig opsigelse" fra undersøgelse B7841005
Ekskluderingskriterier:
- Tidligere eller nuværende behandling for eller historie med koronararteriesygdom, venøs eller arteriel trombose (CTCAE Grade >3) eller iskæmisk sygdom (undtagen catherter-associeret trombose)
- Unormal nyrefunktion som defineret ved eGFR <30 mL.min/1,73 m(2)
- Kendt planlagt kirurgisk indgreb i den planlagte undersøgelsesperiode
- Ustabil leverfunktion som bestemt af Investigator kliniske vurdering og gennemgang af deltagerens seneste laboratorieresultater, hvilket ville gøre deltageren upassende til undersøgelsen
- For deltagere, der vides at være HIV+, forværring af sygdomsstatus som bestemt af Investigator kliniske vurdering og gennemgang af deltagerens seneste laboratorieresultater, at inkludere nyligt lokalt tilgængeligt CD4-tal (hvis tilgængeligt), hvilket ville gøre deltageren upassende til undersøgelsen
- Regelmæssig, samtidig behandling med immunmodulerende lægemidler (f.eks. IVIG og rutinemæssige systemiske kortikosteroider, rituximab)
- Igangværende eller planlagt brug af immuntolerance-induktion eller profylakse med FVIII- eller FIX-erstatning under undersøgelsen
- Deltagelse i andre undersøgelser, der involverer forsøgslægemidler eller forsøgsvaccine(r) inden for 30 dage eller 5 halveringstider før eller under undersøgelsesdeltagelse, med undtagelse af deltagelse i undersøgelse B7841005
- Efterforskerens personale eller Pfizer-ansatte, der er direkte involveret i udførelsen af undersøgelsen, stedets personale på anden måde overvåget af efterforskeren og deres respektive familiemedlemmer
Studieplan
Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.
Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?
Design detaljer
- Primært formål: Behandling
- Tildeling: N/A
- Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
- Maskning: Ingen (Åben etiket)
Våben og indgreb
Deltagergruppe / Arm |
Intervention / Behandling |
|---|---|
|
Eksperimentel: PF-06741086
For deltagere i alderen ≥12 år 300 milligram(mg) subkutan (sc) ladningsdosis efterfulgt af 150 mg sq én gang om ugen (qw). 300 mg sc qw er ordineret til deltagere, der opfylder dosiseskaleringskriterier. For deltagere i alderen ≥6 til <12 år er marstacimab 150 mg SC som initial startdosis efterfulgt af 75 mg SC QW. 150 mg sc qw er ordineret til deltagere, der opfylder kriterierne for dosiseskalering. |
For deltagere i alderen ≥12 år 300 milligram(mg) subkutan (sc) ladningsdosis efterfulgt af 150 mg sq én gang om ugen (qw). 300 mg sc qw er ordineret til deltagere, der opfylder dosiseskaleringskriterier. For deltagere i alderen ≥6 til
Andre navne:
|
Hvad måler undersøgelsen?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Tidsramme |
|---|---|
|
Antal forsøgspersoner, der rapporterer uønskede hændelser
Tidsramme: Baseline op til 7 år
|
Baseline op til 7 år
|
|
Antal forsøgspersoner, der rapporterer alvorlige bivirkninger
Tidsramme: Baseline op til 7 år
|
Baseline op til 7 år
|
|
Hyppighed og sværhedsgrad af trombotiske hændelser
Tidsramme: Baseline op til 7 år
|
Baseline op til 7 år
|
|
Hyppighed og sværhedsgrad af trombotisk mikroangiopati
Tidsramme: Baseline op til 7 år
|
Baseline op til 7 år
|
|
Antal forsøgspersoner, der rapporterer dissemineret intravaskulær koagulalopati/forbrugskoagulopati
Tidsramme: Baseline op til 7 år
|
Baseline op til 7 år
|
|
Forekomst af klinisk signifikant persisterende NAb mod marstacimab
Tidsramme: Baseline op til 7 år
|
Baseline op til 7 år
|
|
Hyppighed og sværhedsgrad af reaktioner på injektionsstedet
Tidsramme: Baseline op til 7 år
|
Baseline op til 7 år
|
|
Klinisk signifikante ændringer i vitale tegn fra baseline
Tidsramme: Baseline op til 7 år
|
Baseline op til 7 år
|
|
Forekomst af klinisk signifikante abnormiteter i laboratorieværdier
Tidsramme: Baseline op til 7 år
|
Baseline op til 7 år
|
|
Forekomst af svær overfølsomhed og anafylaktiske reaktioner
Tidsramme: Baseline op til 7 år
|
Baseline op til 7 år
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Foranstaltningsbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Årlig hastighed af blødningsepisoder
Tidsramme: Baseline op til 7 år
|
Udledt for hvert individ for hver behandlingsperiode ved at bruge følgende formel: ABR = antal behandlingskrævende blødninger/ (dage efter behandlingsperiode / 365,25)
|
Baseline op til 7 år
|
|
Samlet koagulationsfaktor produktforbrug
Tidsramme: Baseline op til 7 år
|
Baseline op til 7 år
|
|
|
Forekomst af ledblødninger
Tidsramme: Baseline op til 7 år
|
Baseline op til 7 år
|
|
|
Forekomst af spontane blødninger
Tidsramme: Baseline op til 7 år
|
Baseline op til 7 år
|
|
|
Forekomst af målledsblødninger
Tidsramme: Baseline op til 7 år
|
Baseline op til 7 år
|
|
|
Forekomst af totale blødninger (behandlede og ubehandlede)
Tidsramme: Baseline op til 7 år
|
Baseline op til 7 år
|
|
|
Ændring i antal målled pr. emne fra baseline
Tidsramme: Baseline op til 7 år
|
Baseline op til 7 år
|
|
|
Ændringer i Health Utilities Mål spørgeskemadata
Tidsramme: Baseline op til 7 år
|
Baseline op til 7 år
|
|
|
Ændringer i Haem-A-QoL spørgeskemadata for deltagere ≥17 år
Tidsramme: Baseline op til 7 år
|
Baseline op til 7 år
|
|
|
Samlet bypass produktforbrug
Tidsramme: Baseline op til 7 år
|
Baseline op til 7 år
|
|
|
Ændring i led målt af HJHS
Tidsramme: Baseline op til 7 år
|
Ændring i led som målt af HJHS for deltagere ≥4 år
|
Baseline op til 7 år
|
|
Ændringer i Haemo-QoL spørgeskemadata
Tidsramme: Baseline op til 7 år
|
Hæmo-QoL CII (alder 8 til <12 år), Haemo-QoL (alder 12 til <17),
|
Baseline op til 7 år
|
|
Ændringer i EQ-5D spørgeskemadata
Tidsramme: Baseline op til 7 år
|
EQ-5D-Y Proxy (alder ≥ 4 til ≤ 6 år), EQ-5D-Y Self (alder ≥ 7 til ≤ 11 år), EQ-5D-5L (alder ≥12)
|
Baseline op til 7 år
|
Samarbejdspartnere og efterforskere
Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.
Sponsor
Efterforskere
- Studieleder: Pfizer CT.gov Call Center, Pfizer
Publikationer og nyttige links
Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.
Datoer for undersøgelser
Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.
Studer store datoer
Studiestart (Faktiske)
17. november 2021
Primær færdiggørelse (Anslået)
31. juli 2030
Studieafslutning (Anslået)
31. juli 2030
Datoer for studieregistrering
Først indsendt
11. november 2021
Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier
1. december 2021
Først opslået (Faktiske)
6. december 2021
Opdateringer af undersøgelsesjournaler
Sidste opdatering sendt (Faktiske)
1. juli 2026
Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier
30. juni 2026
Sidst verificeret
1. juni 2026
Mere information
Begreber relateret til denne undersøgelse
Yderligere relevante MeSH-vilkår
- Genetiske sygdomme, medfødte
- Hæmatologiske sygdomme
- Blodkoagulationsforstyrrelser
- Hæmoragiske lidelser
- Genetiske sygdomme, X-forbundet
- Blodkoagulationsforstyrrelser, arvelig
- Koagulationsproteinforstyrrelser
- Medfødte, arvelige og neonatale sygdomme og abnormiteter
- Hemiske og lymfatiske sygdomme
- Hæmofili A
- Hæmofili B
- Marstacimab
Andre undersøgelses-id-numre
- B7841007
- PHASE 3 ANTI-TFPI OLE (Anden identifikator: Alias Study Number)
- 2022-500470-33-00 (Registry Identifier: CTIS (EU))
Plan for individuelle deltagerdata (IPD)
Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?
JA
IPD-planbeskrivelse
Pfizer vil give adgang til individuelle afidentificerede deltagerdata og relaterede undersøgelsesdokumenter (f.eks.
protokol, Statistical Analysis Plan (SAP), Clinical Study Report (CSR)) efter anmodning fra kvalificerede forskere og underlagt visse kriterier, betingelser og undtagelser.
Yderligere detaljer om Pfizers datadelingskriterier og proces for at anmode om adgang kan findes på: https://www.pfizer.com/science/clinical_trials/trial_data_and_results/data_requests.
Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter
Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt
Ja
Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt
Ingen
Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .