Estudo de extensão aberta de Marstacimab em participantes com hemofilia com ou sem inibidores
30 de junho de 2026 atualizado por: Pfizer
UM ESTUDO DE EXTENSÃO ABERTA PARA AVALIAR A SEGURANÇA A LONGO PRAZO, A TOLERABILIDADE E A EFICÁCIA DA PROFILAXIA DE MARSTACIMAB EM GRAVE (ATIVIDADE DO FATOR DE COAGULAÇÃO
O estudo B7841007 é um estudo de extensão aberto para avaliar a segurança, tolerabilidade e eficácia a longo prazo do tratamento profilático com marstacimab em participantes que não necessitaram de "Terminação precoce" do estudo de fase 3 B7841005. Espera-se que aproximadamente 145 participantes adolescentes e adultos de 12 a <75 anos de idade com hemofilia A grave ou hemofilia B moderadamente grave a grave (definida como atividade FVIII <1% ou atividade FIX ≤2%, respectivamente) com ou sem inibidores sejam inscritos neste estudo durante o qual receberão profilaxia (definida como tratamento por injeção SC de marstacimab). O regime de dosagem de marstacimab é de 150 mg SC uma vez por semana.
Todos os participantes receberão o PFP para administração de marstacimab no estudo. O uso do PFS será permitido a critério do investigador para os participantes que tiverem dificuldade com a administração do PFP. Além disso, os participantes receberão o PFS para uso neste estudo em países onde se prevê que o PFS seja a única apresentação disponível comercialmente. Além disso, um subestudo opcional, aberto e de braço único usando o PFP será administrado aos primeiros aproximadamente 20 participantes do Estudo B7841005 que concordarem em participar do subestudo.
Visão geral do estudo
Status
Recrutamento
Condições
Intervenção / Tratamento
Tipo de estudo
Intervencional
Inscrição (Estimado)
245
Estágio
- Fase 3
Contactos e Locais
Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.
Contato de estudo
- Nome: Pfizer CT.gov Call Center
- Número de telefone: 1-800-718-1021
- E-mail: ClinicalTrials.gov_Inquiries@pfizer.com
Locais de estudo
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Mendoza, Argentina, M5501
- Recrutamento
- Arbesu Hematologia
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Victoria
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Melbourne, Victoria, Austrália, 3052
- Recrutamento
- Royal Children's Hospital
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Espírito Santo
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Vitória, Espírito Santo, Brasil, 29047-105
- Recrutamento
- HEMOES
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Alberta
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Edmonton, Alberta, Canadá, T6G 2B7
- Recrutamento
- Stollery Children's Hospital
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Ontario
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Hamilton, Ontario, Canadá, L8N3Z5
- Recrutamento
- Hamilton Health Sciences - McMaster University Medical Centre
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Hamilton, Ontario, Canadá, L8N 3Z5
- Recrutamento
- Hamilton Health Sciences - McMaster University Medical Centre
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Beijing, China, 100045
- Recrutamento
- Beijing Children's Hospital, Capital Medical University
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Guangdong
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Guangzhou, Guangdong, China, 510515
- Recrutamento
- Nanfang Hospital, Southern Medical University
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Guizhou
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Guiyang, Guizhou, China, 550004
- Recrutamento
- The Affiliated Hospital of Guizhou Medical University
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Hubei
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Wuhan, Hubei, China, 430030
- Recrutamento
- Tongji Hospital, Tongji Medical College of Huazhong University of Science and Technology
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Jiangxi
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Nanchang, Jiangxi, China, 330006
- Recrutamento
- Jiangxi Provincial People's Hospital
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Nanchang, Jiangxi, China, 330038
- Recrutamento
- Jiangxi Provincial People's Hospital
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Tianjin Municipality
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Tianjin, Tianjin Municipality, China
- Recrutamento
- Institute of hematology&blood disease hospital
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Seoul-teukbyeolsi [seoul]
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Seoul, Seoul-teukbyeolsi [seoul], Coréia do Sul, 05278
- Recrutamento
- Kyung Hee University Hospital at Gangdong
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Seoul-teukbyeolsi[seoul]
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Seoul, Seoul-teukbyeolsi[seoul], Coréia do Sul, 03722
- Recrutamento
- Severance Hospital, Yonsei University Health System
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Taegu-kwangyǒkshi
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Daegu, Taegu-kwangyǒkshi, Coréia do Sul, 41944
- Recrutamento
- Kyungpook National University Hospital
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Zagreb, Croácia, 10000
- Recrutamento
- Klinicki bolnicki centar Zagreb
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Central Jutland
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Aarhus, Central Jutland, Dinamarca, 8200
- Recrutamento
- Aarhus Universitetshospital, Skejby
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Košice, Eslováquia, 040 11
- Recrutamento
- Detska Fakultna nemocnica Kosice
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Martin, Eslováquia, 036 59
- Recrutamento
- Univerzitna Nemocnica Martin
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A Coruña, Espanha, 15006
- Recrutamento
- Hospital Universitario A Coruna
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Barcelona, Espanha, 08035
- Recrutamento
- Hospital Universitario Vall d´Hebron
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Madrid, Espanha, 28046
- Recrutamento
- Hospital Universitario La Paz
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Zaragoza, Espanha, 50009
- Recrutamento
- Hospital Universitario Miguel Servet
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Iowa
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Iowa City, Iowa, Estados Unidos, 52242
- Ativo, não recrutando
- University of Iowa
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New York
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New Hyde Park, New York, Estados Unidos, 11040
- Recrutamento
- Northwell Health HTC
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Pennsylvania
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Philadelphia, Pennsylvania, Estados Unidos, 19195
- Recrutamento
- The Feinstein Institutes for Medical Research
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Washington
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Seattle, Washington, Estados Unidos, 98101
- Recrutamento
- Washington Institute for Coagulation d/b/a WACBD
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Paris, França, 75015
- Recrutamento
- Hôpital Universitaire Necker Enfants Malades
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Hong Kong, Hong Kong
- Recrutamento
- Queen Mary Hospital
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Hong Kong, Hong Kong
- Recrutamento
- Prince of Wales Hospital
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Hong Kong, Hong Kong, 999077
- Recrutamento
- The University of Hong Kong (HKU)-Queen Mary Hospital (QMH)
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Ma Liu Shui, Hong Kong
- Recrutamento
- The Chinese University of Hong Kong
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Central District
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Ramat Gan, Central District, Israel, 5262100
- Recrutamento
- Sheba medical center
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Milan, Itália, 20122
- Recrutamento
- Fondazione IRCCS Cà Granda Ospedale Maggiore Policlinico
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Liguria
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Genoa, Liguria, Itália, 16147
- Recrutamento
- IRCCS Istituto Giannina Gaslini
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Milano
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Rozzano, Milano, Itália, 20089
- Recrutamento
- Istituto Clinico Humanitas
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RM
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Roma, RM, Itália, 00161
- Recrutamento
- AOU Policlinico Umberto I
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Hiroshima, Japão, 734-8551
- Ativo, não recrutando
- Hiroshima University Hospital
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Saga, Japão, 849-8501
- Recrutamento
- Saga University Hospital
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Aichi-ken
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Nagoya, Aichi-ken, Japão, 466-8560
- Recrutamento
- Nagoya University Hospital - Transfusion Medicine
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Nagano
-
Azumino, Nagano, Japão, 399-8288
- Recrutamento
- Nagano Children's Hospital
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Nara
-
Kashihara, Nara, Japão, 634-0813
- Recrutamento
- Nara Medical University Hospital
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Saitama
-
Lruma-gun, Saitama, Japão, 350-0495
- Recrutamento
- Saitama Medical University Hospital
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Saitama-shi, Saitama, Japão, 330-8777
- Recrutamento
- Saitama Children's Medical Center
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Yucatán
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Mérida, Yucatán, México, 97130
- Recrutamento
- Centro Multidisciplinario para el Desarrollo Especializado de la Investigacion Clinica en Yucatan S.
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Muscat, Omã, 123
- Recrutamento
- Sultan Qaboos University Hospital
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London, Reino Unido, SE1 7EH
- Recrutamento
- Guy's & St Thomas' NHS Foundation Trust, St Thomas' Hospital
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England
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Newcastle upon Tyne, England, Reino Unido, NE1 4LP
- Recrutamento
- Royal Victoria Infirmary
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London, CITY of
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London, London, CITY of, Reino Unido, SE1 9RT
- Recrutamento
- Guy's & St Thomas' NHS Foundation Trust
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Belgrade, Sérvia, 11000
- Recrutamento
- Institute for Mother and Child healthcare "Dr Vukan Cupic"
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Niš, Sérvia, 18000
- Recrutamento
- Clinical Center Niš
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Niš, Sérvia, 18000
- Ativo, não recrutando
- Clinical Center Niš
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Taichung, Taiwan, 407219
- Recrutamento
- Taichung Veterans General Hospital
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Changhua County
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Changhua, Changhua County, Taiwan, 500
- Recrutamento
- Changhua Christian Hospital
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Adana, Turquia (Türkiye), 01130
- Recrutamento
- Acibadem Adana Hospital
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Ankara, Turquia (Türkiye), 06560
- Recrutamento
- Gazi University Health Research and Application Center Gazi Hospital
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Ankara, Turquia (Türkiye), 06500
- Recrutamento
- Gazi University Medical Faculty
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Ankara, Turquia (Türkiye), 06100
- Recrutamento
- Hacettepe University Faculty of Medicine
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Ankara, Turquia (Türkiye), 06230
- Recrutamento
- Hacettepe University Medical Faculty Hospital
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Gaziantep, Turquia (Türkiye), 27310
- Recrutamento
- Gaziantep University Sahinbey Research and Practice Hospital
-
Istanbul, Turquia (Türkiye), 34093
- Recrutamento
- Istanbul University Oncology Institute
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Istanbul, Turquia (Türkiye), 34452
- Recrutamento
- Istanbul Universitesi Klinik Arastirmalar Mukemmeliyet Uygulama ve Arastirma Merkezi
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Izmir, Turquia (Türkiye), 35100
- Recrutamento
- Ege University Faculty of Medicine
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Izmir, Turquia (Türkiye), 35040
- Recrutamento
- Ege University Faculty of Medicine
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Kayseri, Turquia (Türkiye), 38039
- Recrutamento
- Erciyes University Faculty of Medicine
-
Samsun, Turquia (Türkiye), 55200
- Recrutamento
- Ondokuz Mayıs University Healthcare Practice and Research Center
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Samsun, Turquia (Türkiye), 55280
- Recrutamento
- Ondokuz Mayıs University Medical Faculty Local Laboratory
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Gauteng
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Benoni, Gauteng, África do Sul, 1500
- Ativo, não recrutando
- Worthwhile Clinical Trials
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Johannesburg, Gauteng, África do Sul, 2193
- Ativo, não recrutando
- Charlotte Maxeke Johannesburg Academic Hospital
-
Johannesburg, Gauteng, África do Sul, 2193
- Ativo, não recrutando
- Wits Health Consortium
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Gjuarat
-
Surat, Gjuarat, Índia, 395002
- Recrutamento
- Nirmal Hospital Pvt Ltd.
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Maharashtra
-
Mumbai, Maharashtra, Índia, 400022
- Recrutamento
- K.J Somaiya Hospital & Research Centre, Somaiya Ayurvihar Complex
-
Pune, Maharashtra, Índia, 411004
- Recrutamento
- Sahyadri Super Speciality Hospital
-
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West Bengal
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Kolkata, West Bengal, Índia, 700014
- Recrutamento
- Nil Ratan Sircar Medical College and Hospital
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Critérios de participação
Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
12 anos a 74 anos (Filho, Adulto, Adulto mais velho)
Aceita Voluntários Saudáveis
Não
Descrição
Critério de inclusão:
- Todos os participantes terão um peso corporal mínimo de 35 kg
- Os participantes concluíram com êxito a participação no estudo B7841005, definido como não exigindo "Encerramento Antecipado" do estudo B7841005
Critério de exclusão:
- Tratamento anterior ou atual ou histórico de doença arterial coronariana, trombose venosa ou arterial (CTCAE Grau >3) ou doença isquêmica (exceto trombose associada a cateter)
- Função renal anormal definida por eGFR <30 mL.min/1,73 m(2)
- Procedimento cirúrgico planejado conhecido durante o período planejado do estudo
- Função hepática instável conforme determinado pela avaliação clínica do investigador e revisão dos resultados laboratoriais mais recentes do participante, o que tornaria o participante inadequado para o estudo
- Para participantes sabidamente HIV+, piora do estado da doença conforme determinado pela avaliação clínica do investigador e revisão dos resultados laboratoriais mais recentes do participante, para incluir contagem de CD4 disponível localmente recente (se disponível), o que tornaria o participante inadequado para o estudo
- Terapia concomitante regular com medicamentos imunomoduladores (por exemplo, IVIG e corticosteroides sistêmicos de rotina, rituximabe)
- Uso contínuo ou planejado de indução ou profilaxia de tolerância imunológica com substituição de FVIII ou FIX durante o estudo
- Participação em outro estudo envolvendo medicamento(s) experimental(is) ou vacina(s) experimental(is) dentro de 30 dias ou 5 meias-vidas antes ou durante a participação no estudo, com exceção da participação no estudo B7841005
- Funcionários do centro do investigador ou funcionários da Pfizer diretamente envolvidos na condução do estudo, funcionários do centro supervisionados pelo investigador e seus respectivos familiares
Plano de estudo
Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Finalidade Principal: Tratamento
- Alocação: N / D
- Modelo Intervencional: Atribuição de grupo único
- Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)
Armas e Intervenções
Grupo de Participantes / Braço |
Intervenção / Tratamento |
|---|---|
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Experimental: PF-06741086
Para participantes com idade ≥12 anos, dose de ataque subcutânea (sc) de 300 miligramas (mg) seguida de 150 mg sq uma vez por semana (qw). 300 mg sc qw são prescritos para participantes que atendem aos critérios de escalonamento de dose. Para participantes com idade ≥6 a <12 anos, marstacimabe é 150 mg SC para dose de ataque inicial seguida de 75 mg SC QW. 150 mg sc qw são prescritos para participantes que atendem aos critérios de escalonamento de dose. |
Para participantes com idade ≥12 anos, dose de ataque subcutânea (sc) de 300 miligramas (mg) seguida de 150 mg sq uma vez por semana (qw). 300 mg sc qw são prescritos para participantes que atendem aos critérios de escalonamento de dose. Para participantes com idade ≥6 a
Outros nomes:
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O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Prazo |
|---|---|
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Número de eventos adversos relatados por indivíduos
Prazo: Linha de base até 7 anos
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Linha de base até 7 anos
|
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Número de indivíduos que relataram eventos adversos graves
Prazo: Linha de base até 7 anos
|
Linha de base até 7 anos
|
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Incidência e gravidade de eventos trombóticos
Prazo: Linha de base até 7 anos
|
Linha de base até 7 anos
|
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Incidência e gravidade da microangiopatia trombótica
Prazo: Linha de base até 7 anos
|
Linha de base até 7 anos
|
|
Número de indivíduos que relatam Coagulopatia intravascular disseminada/coagulopatia de consumo
Prazo: Linha de base até 7 anos
|
Linha de base até 7 anos
|
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Incidência de NAb persistente clinicamente significativo contra marstacimab
Prazo: Linha de base até 7 anos
|
Linha de base até 7 anos
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Incidência e gravidade da reação no local da injeção
Prazo: Linha de base até 7 anos
|
Linha de base até 7 anos
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Alterações clinicamente significativas nos sinais vitais desde o início
Prazo: Linha de base até 7 anos
|
Linha de base até 7 anos
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Incidência de anormalidades laboratoriais clinicamente significativas
Prazo: Linha de base até 7 anos
|
Linha de base até 7 anos
|
|
Incidência de hipersensibilidade grave e reações anafiláticas
Prazo: Linha de base até 7 anos
|
Linha de base até 7 anos
|
Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
|
Taxa anualizada de episódios hemorrágicos
Prazo: Linha de base até 7 anos
|
Derivado para cada indivíduo para cada período de tratamento usando a seguinte fórmula: ABR = número de sangramentos que requerem tratamentos/ (dias no período de tratamento / 365,25)
|
Linha de base até 7 anos
|
|
Consumo total do produto do fator de coagulação
Prazo: Linha de base até 7 anos
|
Linha de base até 7 anos
|
|
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Incidência de hemorragias articulares
Prazo: Linha de base até 7 anos
|
Linha de base até 7 anos
|
|
|
Incidência de sangramentos espontâneos
Prazo: Linha de base até 7 anos
|
Linha de base até 7 anos
|
|
|
Incidência de sangramentos nas articulações alvo
Prazo: Linha de base até 7 anos
|
Linha de base até 7 anos
|
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|
Incidência de sangramentos totais (tratados e não tratados)
Prazo: Linha de base até 7 anos
|
Linha de base até 7 anos
|
|
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Mudança no número de articulações-alvo por sujeito desde a linha de base
Prazo: Linha de base até 7 anos
|
Linha de base até 7 anos
|
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Mudanças nos dados do questionário de medição de utilidades de saúde
Prazo: Linha de base até 7 anos
|
Linha de base até 7 anos
|
|
|
Alterações nos dados do questionário Haem-A-QoL para participantes ≥17 anos de idade
Prazo: Linha de base até 7 anos
|
Linha de base até 7 anos
|
|
|
Consumo total do produto de bypass
Prazo: Linha de base até 7 anos
|
Linha de base até 7 anos
|
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Mudança nas articulações medidas pelo HJHS
Prazo: Linha de base até 7 anos
|
Alteração nas articulações medida pelo HJHS para participantes ≥4 anos de idade
|
Linha de base até 7 anos
|
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Mudanças nos dados do questionário Haemo-QoL
Prazo: Linha de base até 7 anos
|
Haemo-QoL CII (idades de 8 a <12 anos), Haemo-QoL (idades de 12 a <17),
|
Linha de base até 7 anos
|
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Mudanças nos dados do questionário EQ-5D
Prazo: Linha de base até 7 anos
|
Proxy EQ-5D-Y (Idades ≥ 4 a ≤ 6 anos), EQ-5D-Y Self (Idades ≥ 7 a ≤ 11 anos), EQ-5D-5L (Idades ≥12)
|
Linha de base até 7 anos
|
Colaboradores e Investigadores
É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.
Patrocinador
Investigadores
- Diretor de estudo: Pfizer CT.gov Call Center, Pfizer
Publicações e links úteis
A pessoa responsável por inserir informações sobre o estudo fornece voluntariamente essas publicações. Estes podem ser sobre qualquer coisa relacionada ao estudo.
Datas de registro do estudo
Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.
Datas Principais do Estudo
Início do estudo (Real)
17 de novembro de 2021
Conclusão Primária (Estimado)
31 de julho de 2030
Conclusão do estudo (Estimado)
31 de julho de 2030
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
11 de novembro de 2021
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
1 de dezembro de 2021
Primeira postagem (Real)
6 de dezembro de 2021
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Real)
1 de julho de 2026
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
30 de junho de 2026
Última verificação
1 de junho de 2026
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Palavras-chave
Termos MeSH relevantes adicionais
- Doenças Genéticas, Congênitas
- Doenças Hematológicas
- Distúrbios da Coagulação Sanguínea
- Distúrbios hemorrágicos
- Doenças Genéticas, Ligadas ao X
- Distúrbios da Coagulação Sanguínea, Herdados
- Distúrbios da Proteína de Coagulação
- Doenças e Anormalidades Congênitas, Hereditárias e Neonatais
- Doenças hemic e linfáticas
- Hemofilia A
- Hemofilia B
- Marstacimab
Outros números de identificação do estudo
- B7841007
- PHASE 3 ANTI-TFPI OLE (Outro identificador: Alias Study Number)
- 2022-500470-33-00 (Identificador de registro: CTIS (EU))
Plano para dados de participantes individuais (IPD)
Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?
SIM
Descrição do plano IPD
A Pfizer fornecerá acesso a dados de participantes não identificados individuais e documentos de estudo relacionados (por exemplo,
protocolo, Plano de Análise Estatística (SAP), Relatório de Estudo Clínico (CSR)) mediante solicitação de pesquisadores qualificados e sujeito a certos critérios, condições e exceções.
Mais detalhes sobre os critérios de compartilhamento de dados da Pfizer e o processo de solicitação de acesso podem ser encontrados em: https://www.pfizer.com/science/clinical_trials/trial_data_and_results/data_requests.
Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo
Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA
Sim
Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA
Não
Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .