ベッカー筋ジストロフィーの成人男性におけるEDG-5506の研究 (ARCH)

実験的：処理

薬剤: セバセムテン

薬：Sevasemten

毎日8 mgの毎日の経口投与は8時（57日目）まで1日10 mg、13（6か月目）まで15 mg、21（15か月目）まで20 mgが続き、その後27（24か月目）を訪れるまで10 mgが続きます。

他の名前：

• EDG-5506

AEを経験しているSevasemtenで治療された参加者の割合

AEは、薬用製品を投与された患者の厄介な医学的発生です。 AEは、必ずしも研究薬と因果関係を持つ必要はありません。 したがって、AEは、薬用製品に関連しているかどうかにかかわらず、薬用製品の使用に一時的に関連する症状または疾患、または疾患（例えば異常な実験室の発見を含む）の不利で意図しない兆候（異常な臨床検査所見を含む）である可能性があります。

パーセンテージの分子は、最大25か月の研究薬物の最初の用量後に少なくとも1つのAEを経験する参加者の数です。

Sevasemtenで治療された人のAEの頻度

AEは、薬用製品を投与された患者の厄介な医学的発生です。 AEは、必ずしも研究薬と因果関係を持つ必要はありません。 したがって、AEは、薬用製品に関連しているかどうかにかかわらず、薬用製品の使用に一時的に関連する症状または疾患、または疾患（例えば異常な実験室の発見を含む）の不利で意図しない兆候（異常な臨床検査所見を含む）である可能性があります。

エンドポイントは、少なくとも1回の研究薬を投与された参加者の間で、研究薬の最初の投与後に発生したAEの累積総数です。

最大重大度によりAESでsevasemtenで扱われた参加者の数

AEは、薬用製品を投与された患者の厄介な医学的発生です。 AEは、必ずしも研究薬と因果関係を持つ必要はありません。 したがって、AEは、薬用製品に関連しているかどうかにかかわらず、薬用製品の使用に一時的に関連する症状または疾患、または疾患（例えば異常な実験室の発見を含む）の不利で意図しない兆候（異常な臨床検査所見を含む）である可能性があります。

AEの重症度は、「軽度」、「中程度」、または「重度」としてAEの重症度/強度の研究プロトコル定義に従って等級付けされます。 複数のAEを報告した参加者は、報告された最高の重症度で1回だけカウントされます。

治療に発生している参加者の割合が異常な臨床化学試験結果

治療薬は、研究薬の開始後に発生するか、ベースラインに存在し、研究薬を服用した後に悪化したイベントとして定義されました。

パーセンテージの分子は、25か月までの研究薬物の最初の用量後の治療に発生した異常な臨床化学検査結果を少なくとも1つ経験する参加者の数です。

治療に発生する異常な血液学テスト結果を経験している参加者の割合

治療薬は、研究薬の開始後に発生するか、ベースラインに存在し、研究薬を服用した後に悪化したイベントとして定義されました。

パーセンテージの分子は、最大25か月の研究薬の最初の投与後の治療に浸透した異常な血液検査結果を少なくとも1つ経験する参加者の数です。

治療に発生した異常な凝固検査結果を経験している参加者の割合

治療薬は、研究薬の開始後に発生するか、ベースラインに存在し、研究薬を服用した後に悪化したイベントとして定義されました。

パーセンテージの分子は、25か月までの研究薬の最初の投与後に少なくとも1つの治療に発光した異常な凝固検査結果を経験する参加者の数です。

治療に発生している異常な尿検査試験結果を経験している参加者の割合

治療薬は、研究薬の開始後に発生するか、ベースラインに存在し、研究薬を服用した後に悪化したイベントとして定義されました。

パーセンテージの分子は、25か月までの研究薬物の最初の用量後に少なくとも1つの治療に発光した異常尿検査試験結果を経験する参加者の数です。

臨床化学に臨床的に有意な変化を抱える参加者の数

実施された臨床化学検査のリストについては、プロトコルを参照してください。 臨床化学の臨床的に有意な変化は、臨床化学検査に関連する有害事象として定義されています。 臨床的に有意な変更のみがカウントされました。

血液学に臨床的に有意な変化がある参加者の数

実行された血液学テストのリストについては、プロトコルを参照してください。 血液学の臨床的に有意な変化は、血液学検査または調査員の最初の用量から24か月までの最初の用量から報告された結果を特定した結果に関連する有害事象として定義されています。 臨床的に有意な変更のみがカウントされました。

凝集に臨床的に有意な変化を伴う参加者の数

実行された凝固テストのリストについては、プロトコルを参照してください。 凝固の臨床的に有意な変化は、凝固検査または研究者が研究薬の最初の用量から最大24か月まで報告された結果を特定した結果に関連する有害事象として定義されています。 臨床的に有意な変更のみがカウントされました。

尿検査に臨床的に有意な変化がある参加者の数

実行された尿検査試験のリストについては、プロトコルを参照してください。 尿検査における臨床的に有意な変化は、尿検査検査または研究者が24か月までの最初の用量から報告された結果を特定した結果を特定した尿検査に関連する有害事象として定義されています。 臨床的に有意な変更のみがカウントされました。

バイタルサインに臨床的に有意な変化がある参加者の数

仰症の収縮期および拡張期血圧、脈拍数、呼吸数、および温度が測定されました。 バイタルサインの臨床的に有意な変化は、24か月までの研究薬の最初の用量から報告されたバイタルサインまたは調査員を特定した結果に関連する有害事象として定義されています。 臨床的に有意な変更のみがカウントされました。

身体的および神経学的検査に臨床的に有意な変化を持つ参加者の数

身体検査には、頭、耳、目、鼻、口、皮膚、心臓と肺、リンパ節、胃腸および筋骨格系が含まれていました。 また、上肢および下肢の緊張、パワー、反射、および頭蓋神経II-XIIの検査（眼鏡を除く）の検査を含むように神経学的検査も実施されました。 身体的および神経学的検査の臨床的に有意な変化は、身体的および神経学的検査に関連する有害事象として定義されているか、調査員の最初の用量から24か月まで報告された結果を特定しました。 臨床的に有意な変更のみがカウントされました。

ECG PR間隔に臨床的に有意な変化がある参加者の数

PR間隔を自動的に測定するECGマシンを使用して、3回の12リード心電図（ECG）パラメーターが取得されました。 ECG PR間隔の臨床的に有意な変化は、ECG PRの間隔に関連する有害事象として定義されています。または、研究薬の最初の用量から24か月まで報告された結果を特定した結果が特定されました。 臨床的に有意な変更のみがカウントされました。

ECG QRS間隔に臨床的に有意な変化がある参加者の数

QRS間隔を自動的に測定するECGマシンを使用して、3回の12リード心電図（ECG）パラメーターが取得されました。 ECG QRS間隔の臨床的に有意な変化は、ECG QRS間隔に関連する有害事象として定義されています。または、研究薬の最初の用量から最大24か月の最初の用量から報告された結果が特定されました。 臨床的に有意な変更のみがカウントされました。

ECG QT間隔に臨床的に有意な変化がある参加者の数

QT間隔を自動的に測定するECGマシンを使用して、3回の12リード心電図（ECG）パラメーターが取得されました。 ECG QT間隔の臨床的に有意な変化は、ECG QT間隔に関連する有害事象として定義されています。または、研究薬の最初の用量から最大24か月まで報告された結果を特定した結果が特定されました。 臨床的に有意な変更のみがカウントされました。

ECG QTC間隔に臨床的に有意な変化がある参加者の数

QT修正（QTC）間隔を自動的に測定するECGマシンを使用して、3回の12リード心電図（ECG）パラメーターが取得されました。 Bazettのフォーミュラ（QTCB）によって修正されたQTおよびFridericiaの式（QTCF）によって修正されたQTは、両方とも記録されました。 ECG QTC間隔の臨床的に有意な変化は、ECG QTC間隔に関連する有害事象として定義されています。または、研究薬の最初の用量から24か月まで報告された結果を特定した結果が特定されました。 臨床的に有意な変更のみがカウントされました。

強制能力能力に臨床的に有意な変化を持つ参加者の数（FVC）

肺活量測定によって評価されます。 FVCの臨床的に有意な変化は、FVCに関連する有害事象として定義されています。または、研究薬の最初の用量から最大24か月まで報告された調査員を特定した結果が定義されています。 臨床的に有意な変更のみがカウントされました。

強制呼気量に臨床的に有意な変化がある参加者の数（FEV1）

肺活量測定によって評価されます。 FEV1の臨床的に有意な変化は、FEV1または研究薬の最初の用量から最大24か月まで報告された結果を特定した結果に関連する有害事象として定義されています。 臨床的に有意な変更のみがカウントされました。

心エコー図によって評価された心機能の臨床的に有意な変化を持つ参加者の数

心エコー検査は、サイトの資格のある個人（超音波学者）によって実施され、左心室の収縮および拡張期機能、幾何学、および質量、ならびに2次元、ドップラー、および/または斑点トラッキングイメージ技術を介した左耳および右脳の機能と幾何学を評価しました。 逆流の有無を含む弁能力は評価および定量化されましたが、全体的な心臓の健康は定性的に評価されました（例えば、心膜滲出液の存在/欠如）。

心臓機能の臨床的に有意な変化は、心エコー図または調査員によって評価された心機能に関連する有害事象として定義されます。 臨床的に有意な変更のみがカウントされました。

コロンビアの自殺重大度評価尺度（C-SSRS）に臨床的に有意な変化を持つ参加者の数

C-SSRSは、自殺評価に使用されるアンケートです。 評価には、6つの質問の「はい」または「いいえ」回答が含まれます。 質問1-5は、次のことを含む自殺念慮に関連しています。1=死んだことを望み、2 =非特異的な自殺思考、3 =行動する意図なしに行動する意図を持つアクティブな自殺念慮を持つ任意の方法（計画ではありません）との積極的な自殺念慮。 質問6は自殺行動に関連しており、実際の試みについて尋ねます。 数値の評価は、1から5の視界（存在する場合）の重症度のために提供され、5が最も深刻でした。 この研究では、C-SSRの臨床的に有意な変化は、C-SSRまたは調査官によって測定された自殺念慮または自殺行動項目に対する「はい」の応答として定義されます。

サンプルの時点でのPlasma Sevasemten（EDG-5506）濃度

0.500 ng/mLの定量（BLQ）の制限（BLQ）を下回る値は、最初の定量化可能な濃度の前に0として扱われ、他の場所にはありません。

1日目を除き、訪問ごとに単一のPK濃度が収集されました。 治療を受けていない参加者にとって、1日目は、投与前の0.25、0.5、1、1.5、2、3、4、6、および24時間後のシリアルコレクションでした。 最後のタイムポイントは2日目でした。2日目の用量は、24時間のタイムポイントの後にのみ投与されました。 治療の経験豊富な参加者の場合、1日目は事前投与のみでした。

29日目と57日目には+/- 3日の窓があります。 3〜24か月は+/- 5日の窓があります。

筋線維損傷のバイオマーカーの変化を伴う参加者の数