Eine Studie zu EDG-5506 bei erwachsenen Männern mit Becker-Muskeldystrophie (ARCH)
Eine offene Phase-1b-Studie zur Sicherheit und Pharmakokinetik von EDG-5506 bei Erwachsenen mit Becker-Muskeldystrophie
Die ARCH-Studie ist eine offene, monozentrische Phase-1b-Studie mit EDG-5506 zur Bewertung der Sicherheit und Pharmakokinetik (PK) von EDG-5506 bei Erwachsenen mit Becker-Muskeldystrophie (BMD).
EDG-5506 ist ein Prüfpräparat zum Schutz und zur Verbesserung der Funktion dystrophischer Muskelfasern.
Studienübersicht
Status
Bedingungen
Intervention / Behandlung
Detaillierte Beschreibung
Diese Open-Label-Studie wird die Sicherheit, Verträglichkeit und Pharmakokinetik (PK) von EDG-5506 bei Teilnehmern mit BMD bewerten, die die First-in-Human-Studie EDG-5506-001 abgeschlossen haben, sowie zusätzliche (behandlungsnaive) Teilnehmer von außerhalb der EDG-5506-001-Studie, um die angestrebte Stichprobengröße zu erreichen.
Alle Teilnehmer erhalten EDG-5506. Vor-Ort-Besuche finden in den ersten 12 Monaten etwa monatlich statt, danach alle 3 Monate, um die Sicherheit und die Funktionsfähigkeit zu bewerten. Diese Studie hat eine Behandlungsdauer von 24 Monaten, gefolgt von einer 4-wöchigen Nachbeobachtungszeit.
Studientyp
Einschreibung (Tatsächlich)
Phase
- Phase 1
Kontakte und Standorte
Studienorte
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Georgia
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Atlanta, Georgia, Vereinigte Staaten, 30329
- Rare Disease Research
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Teilnahmekriterien
Zulassungskriterien
Studienberechtigtes Alter
Akzeptiert gesunde Freiwillige
Beschreibung
Einschlusskriterien:
- Teilnehmer, die die Studie EDG-5506-001 abgeschlossen haben.
Teilnehmer, die nicht aus Studie EDG-5506-001 stammen, müssen Folgendes erfüllen:
- Männliches Geschlecht bei der Geburt und im Alter von 18 bis einschließlich 55 Jahren zum Zeitpunkt der Einwilligung.
- Dokumentierte Dystrophin-Mutation mit Phänotyp, der mit BMD übereinstimmt.
- Ambulant beim Screening (definiert als Fähigkeit, 100 Meter [m] Zeittest mit oder ohne Unterstützung zu absolvieren).
- Körpergewicht ≥ 50 kg beim Screening-Besuch.
- Body-Mass-Index (BMI) zwischen 20 und 34 kg/m2 inklusive.
Ausschlusskriterien:
- Einnahme von oralen Kortikosteroiden für > 5 Tage in den vorangegangenen 6 Monaten in einer Dosis von > 5 mg Äquivalent pro Tag. Niedrigere orale Dosen oder inhalierte/intranasale Steroide sind zulässig.
- Erhalten von mäßigen oder starken Cytochrom P450 CYP3A4-Inhibitoren oder -Induktoren.
- Teilnahme an einer anderen Prüfpräparatstudie oder Verwendung eines Prüfpräparats innerhalb von 30 Tagen oder 5 Halbwertszeiten (je nachdem, was länger ist) nach der Dosierung in der vorliegenden Studie.
- Krankengeschichte oder andere medizinische oder psychiatrische Zustände, einschließlich neuer (innerhalb des letzten Jahres) oder aktiver Suizidgedanken/-verhalten oder Laborergebnisse oder Anomalien, die das Risiko einer Studienteilnahme erhöhen oder den Teilnehmer nach Einschätzung des Prüfarztes für die Studie ungeeignet machen können. Beinhaltet einen venösen Zugang, der zu schwierig wäre, um eine wiederholte Blutentnahme zu ermöglichen.
Studienplan
Wie ist die Studie aufgebaut?
Designdetails
- Hauptzweck: Behandlung
- Zuteilung: N / A
- Interventionsmodell: Einzelgruppenzuweisung
- Maskierung: Keine (Offenes Etikett)
Waffen und Interventionen
Teilnehmergruppe / Arm |
Intervention / Behandlung |
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Experimental: Behandlung
Medikament: Sevasemten
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Tägliche orale Dosis von 10 mg täglich bis zu Besuch 8 (Tag 57), gefolgt von 15 mg täglich bis zum Besuch 13 (Monat 6), gefolgt von 20 mg bis zum 21. (Monat 15), gefolgt von 10 mg täglich zu besuchen 27 (Monat 24).
Andere Namen:
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Was misst die Studie?
Primäre Ergebnismessungen
Ergebnis Maßnahme |
Maßnahmenbeschreibung |
Zeitfenster |
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Prozentsatz der mit Sevasemten behandelten Teilnehmer mit AES
Zeitfenster: Von der ersten Dosis Studienmedikamente bis zu 25 Monaten
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Ein AE ist ein unerschütterliches medizinisches Ereignis bei einem Patienten, das ein medizinisches Produkt verabreicht hat. Die AE muss nicht unbedingt eine kausale Beziehung zum Studienmedikament haben. Ein AE kann daher ein ungünstiges und unbeabsichtigtes Zeichen (einschließlich eines abnormalen Labor -Befunds) sein, Symptom oder Krankheit zeitlich mit der Verwendung eines Heilprodukts assoziiert, unabhängig davon, ob sie mit dem medizinischen Produkt in Bezug auf das Heilprodukt in Bezug auf das Heilprodukt in Betracht gezogen wurden oder nicht. Der Zähler des Prozentsatzes ist die Zahl der Teilnehmer, die nach der ersten Dosis von Studienmedikamenten bis zu 25 Monate mindestens eine AE haben. |
Von der ersten Dosis Studienmedikamente bis zu 25 Monaten
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Häufigkeit von AEs in denjenigen, die mit Sevasemten behandelt wurden
Zeitfenster: Von der ersten Dosis Studienmedikamente bis zu 25 Monaten
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Ein AE ist ein unerschütterliches medizinisches Ereignis bei einem Patienten, das ein medizinisches Produkt verabreicht hat. Die AE muss nicht unbedingt eine kausale Beziehung zum Studienmedikament haben. Ein AE kann daher ein ungünstiges und unbeabsichtigtes Zeichen (einschließlich eines abnormalen Labor -Befunds) sein, Symptom oder Krankheit zeitlich mit der Verwendung eines Heilprodukts assoziiert, unabhängig davon, ob sie mit dem medizinischen Produkt in Bezug auf das Heilprodukt in Bezug auf das Heilprodukt in Betracht gezogen wurden oder nicht. Der Endpunkt ist die kumulative Gesamtzahl der AEs, die nach der ersten Dosis von Studienmedikamenten bis zu 25 Monate bei Teilnehmern, die mindestens eine Dosis Studienmedikamente erhielten, auftreten. |
Von der ersten Dosis Studienmedikamente bis zu 25 Monaten
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Anzahl der mit Sevasemten behandelten Teilnehmer mit AES durch maximale Schwere
Zeitfenster: Von der ersten Dosis Studienmedikamente bis zu 25 Monaten
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Ein AE ist ein unerschütterliches medizinisches Ereignis bei einem Patienten, das ein medizinisches Produkt verabreicht hat. Die AE muss nicht unbedingt eine kausale Beziehung zum Studienmedikament haben. Ein AE kann daher ein ungünstiges und unbeabsichtigtes Zeichen (einschließlich eines abnormalen Labor -Befunds) sein, Symptom oder Krankheit zeitlich mit der Verwendung eines Heilprodukts assoziiert, unabhängig davon, ob sie mit dem medizinischen Produkt in Bezug auf das Heilprodukt in Bezug auf das Heilprodukt in Betracht gezogen wurden oder nicht. Die Schwere eines AE wird gemäß den Studienprotokolldefinitionen der AE -Schweregrad/-intensität als "mild", "mittelschwer" oder "schwer" bewertet. Teilnehmer, die mehrere AEs berichteten, werden nur einmal zum höchsten Schweregrad gezählt. |
Von der ersten Dosis Studienmedikamente bis zu 25 Monaten
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Sekundäre Ergebnismessungen
Ergebnis Maßnahme |
Maßnahmenbeschreibung |
Zeitfenster |
|---|---|---|
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Prozentsatz der Teilnehmer, die sich mit Behandlungsemotentum-aufmerksamen abnormalen klinischen Chemie-Testergebnissen befinden
Zeitfenster: Von der ersten Dosis Studienmedikamente bis zu 25 Monaten
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Behandlungsemergent definiert als jedes Ereignis, das nach Beginn des Studienmedikaments auftritt oder zu Studienbeginn vorhanden war und sich nach der Einnahme von Medikamenten verschlechterte. Der Zähler des Prozentsatzes ist die Anzahl der Teilnehmer, die nach der ersten Dosis von Studienmedikamenten bis zu 25 Monate mindestens eine Behandlung mit einem auf Behandlungsunternehmen auftretenden abnormalen klinischen Chemie-Testergebnis haben. |
Von der ersten Dosis Studienmedikamente bis zu 25 Monaten
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Prozentsatz der Teilnehmer mit Behandlungsmesser abnormalen hämatologischen Testergebnissen
Zeitfenster: Von der ersten Dosis Studienmedikamente bis zu 25 Monaten
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Behandlungsemergent definiert als jedes Ereignis, das nach Beginn des Studienmedikaments auftritt oder zu Studienbeginn vorhanden war und sich nach der Einnahme von Medikamenten verschlechterte. Der Zähler des Prozentsatzes ist die Anzahl der Teilnehmer, die nach der ersten Dosis von Studienmedikamenten bis zu 25 Monate mindestens eine Behandlung mit einer Behandlung von Behandlungen aufnehmen. |
Von der ersten Dosis Studienmedikamente bis zu 25 Monaten
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Prozentsatz der Teilnehmer mit Behandlungsmotiven abnormaler Koagulationstestergebnisse
Zeitfenster: Von der ersten Dosis Studienmedikamente bis zu 25 Monaten
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Behandlungsemergent definiert als jedes Ereignis, das nach Beginn des Studienmedikaments auftritt oder zu Studienbeginn vorhanden war und sich nach der Einnahme von Medikamenten verschlechterte. Der Zähler des Prozentsatzes ist die Anzahl der Teilnehmer, die nach der ersten Dosis von Studienmedikamenten bis zu 25 Monate mindestens eine Behandlung mit einem auf Behandlungsunternehmen abnormalen Koagulationstest erzielen. |
Von der ersten Dosis Studienmedikamente bis zu 25 Monaten
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Prozentsatz der Teilnehmer mit Behandlungsmotiven abnormaler Urinanalyse-Testergebnisse
Zeitfenster: Von der ersten Dosis Studienmedikamente bis zu 25 Monaten
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Behandlungsemergent definiert als jedes Ereignis, das nach Beginn des Studienmedikaments auftritt oder zu Studienbeginn vorhanden war und sich nach der Einnahme von Medikamenten verschlechterte. Der Zähler des Prozentsatzes ist die Anzahl der Teilnehmer, die nach der ersten Dosis von Studienmedikamenten bis zu 25 Monate mindestens eine Behandlung mit einer Behandlung von Behandlungen aufnehmen. |
Von der ersten Dosis Studienmedikamente bis zu 25 Monaten
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Anzahl der Teilnehmer mit klinisch signifikanten Veränderungen in der klinischen Chemie
Zeitfenster: Von der ersten Dosis Studienmedikamente bis zu 24 Monaten
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In der Liste der durchgeführten klinischen Chemie -Tests finden Sie das Protokoll.
Klinisch signifikante Veränderungen in der klinischen Chemie werden als unerwünschte Ereignisse im Zusammenhang mit klinischen Chemie -Tests oder den identifizierten Ergebnissen, die aus der ersten Dosis von Studienmedikamenten bis zu 24 Monaten gemeldet wurden, definiert.
Es wurden nur klinisch signifikante Veränderungen gezählt.
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Von der ersten Dosis Studienmedikamente bis zu 24 Monaten
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Anzahl der Teilnehmer mit klinisch signifikanten Veränderungen in der Hämatologie
Zeitfenster: Von der ersten Dosis Studienmedikamente bis zu 24 Monaten
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In der Liste der durchgeführten hämatologischen Tests finden Sie in Protokoll.
Klinisch signifikante Veränderungen in der Hämatologie werden als unerwünschte Ereignisse in Bezug auf Hämatologie -Tests oder Ermittler identifiziert, die aus der ersten Dosis von Studienmedikamenten bis zu 24 Monaten gemeldet wurden.
Es wurden nur klinisch signifikante Veränderungen gezählt.
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Von der ersten Dosis Studienmedikamente bis zu 24 Monaten
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Anzahl der Teilnehmer mit klinisch signifikanten Veränderungen in der Gerinnung
Zeitfenster: Von der ersten Dosis Studienmedikamente bis zu 24 Monaten
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Weitere Informationen zu Koagulationstests, die durchgeführt wurden, finden Sie in Protokoll.
Klinisch signifikante Veränderungen in der Gerinnung werden als unerwünschte Ereignisse im Zusammenhang mit Koagulationstests oder den Identifizierenden von Ergebnissen definiert, die aus der ersten Dosis von Studienmedikamenten bis zu 24 Monaten gemeldet wurden.
Es wurden nur klinisch signifikante Veränderungen gezählt.
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Von der ersten Dosis Studienmedikamente bis zu 24 Monaten
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Anzahl der Teilnehmer mit klinisch signifikanten Veränderungen in der Urinanalyse
Zeitfenster: Von der ersten Dosis Studienmedikamente bis zu 24 Monaten
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In der Liste der durchgeführten Urinanalyse -Tests finden Sie in Protokoll.
Klinisch signifikante Veränderungen in der Urinanalyse werden als unerwünschte Ereignisse im Zusammenhang mit Urinanalysetests oder den Identifizierenden von Ergebnissen definiert, die aus der ersten Dosis von Studienmedikamenten bis zu 24 Monaten berichtet wurden.
Es wurden nur klinisch signifikante Veränderungen gezählt.
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Von der ersten Dosis Studienmedikamente bis zu 24 Monaten
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Anzahl der Teilnehmer mit klinisch signifikanten Änderungen der Vitalfunktionen
Zeitfenster: Von der ersten Dosis Studienmedikamente bis zu 24 Monaten
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Systolischer und diastolischer Blutdruck in Rückenlage, Pulsfrequenz, Atemfrequenz und Temperatur wurden gemessen.
Klinisch signifikante Veränderungen der Vitalfunktionen werden als unerwünschte Ereignisse in Bezug auf Vitalfunktionen oder Ermittler identifiziert, die aus der ersten Dosis von Studienmedikamenten bis zu 24 Monaten gemeldet wurden.
Es wurden nur klinisch signifikante Veränderungen gezählt.
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Von der ersten Dosis Studienmedikamente bis zu 24 Monaten
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Anzahl der Teilnehmer mit klinisch signifikanten Veränderungen der physikalischen und neurologischen Untersuchungen
Zeitfenster: Von der ersten Dosis Studienmedikamente bis zu 24 Monaten
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Eine körperliche Untersuchung umfasste Kopf, Ohren, Augen, Nase, Mund, Haut, Herz und Lunge, Lymphknoten sowie gastrointestinale und muskuloskelettale Systeme.
Eine neurologische Untersuchung wurde ebenfalls durchgeführt, um den Ton, die Kraft, die Reflexe und die Untersuchung der Hirnnerven II-XII (mit Ausnahme der Ophthalmoskopie) zu umfassen.
Klinisch signifikante Veränderungen der physikalischen und neurologischen Untersuchungen werden als unerwünschte Ereignisse in Bezug auf physikalische und neurologische Untersuchungen oder Ermittler definiert, die Ergebnisse aus der ersten Dosis von Studienmedikamenten bis 24 Monaten identifiziert haben.
Es wurden nur klinisch signifikante Veränderungen gezählt.
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Von der ersten Dosis Studienmedikamente bis zu 24 Monaten
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Anzahl der Teilnehmer mit klinisch signifikanten Veränderungen im EKG -PR -Intervall
Zeitfenster: Von der ersten Dosis Studienmedikamente bis zu 24 Monaten
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Dreifach-12-Haupt-Elektrokardiogramm-Parameter (EKG) wurden unter Verwendung einer EKG-Maschine erhalten, die das PR-Intervall automatisch gemessen hat.
Klinisch signifikante Veränderungen des EKG -PR -Intervalls werden als unerwünschte Ereignisse im Zusammenhang mit dem EKG -PR -Intervall oder dem Identifizierenden der Ermittlung von Ergebnissen definiert, die aus der ersten Dosis von Studienmedikamenten bis zu 24 Monaten berichtet wurden.
Es wurden nur klinisch signifikante Veränderungen gezählt.
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Von der ersten Dosis Studienmedikamente bis zu 24 Monaten
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Anzahl der Teilnehmer mit klinisch signifikanten Veränderungen im EKG -QRS -Intervall
Zeitfenster: Von der ersten Dosis Studienmedikamente bis zu 24 Monaten
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Dreifach-12-Haupt-Elektrokardiogramm-Parameter (EKG) wurden unter Verwendung einer EKG-Maschine erhalten, die das QRS-Intervall automatisch gemessen hat.
Klinisch signifikante Veränderungen des EKG -QRS -Intervalls werden als unerwünschte Ereignisse im Zusammenhang mit dem EKG -QRS -Intervall oder dem Identifizierenden der Ermittler von Ermittlern definiert, die aus der ersten Dosis von Studienmedikamenten bis zu 24 Monaten gemeldet wurden.
Es wurden nur klinisch signifikante Veränderungen gezählt.
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Von der ersten Dosis Studienmedikamente bis zu 24 Monaten
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Anzahl der Teilnehmer mit klinisch signifikanten Veränderungen im EKG -QT -Intervall
Zeitfenster: Von der ersten Dosis Studienmedikamente bis zu 24 Monaten
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Dreifach-12-Haupt-Elektrokardiogramm-Parameter (EKG) wurden unter Verwendung einer EKG-Maschine erhalten, die das QT-Intervall automatisch gemessen hat.
Klinisch signifikante Veränderungen des EKG -QT -Intervalls werden als unerwünschte Ereignisse im Zusammenhang mit dem EKG -QT -Intervall oder dem Identifizierenden der Ermittler von Ergebnissen definiert, die aus der ersten Dosis von Studienmedikamenten bis zu 24 Monaten gemeldet wurden.
Es wurden nur klinisch signifikante Veränderungen gezählt.
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Von der ersten Dosis Studienmedikamente bis zu 24 Monaten
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Anzahl der Teilnehmer mit klinisch signifikanten Veränderungen im EKG -QTC -Intervall
Zeitfenster: Von der ersten Dosis Studienmedikamente bis zu 24 Monaten
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Dreifach-12-Haupt-Elektrokardiogramm-Parameter (EKG) wurden unter Verwendung eines EKG-Geräts erhalten, das das QT-Intervall (QT) automatisch gemessen hat.
QT korrigiert durch Bazetts Formel (QTCB) und QT, die durch die Formel von Fridericia (QTCF) korrigiert wurden, wurden beide aufgezeichnet.
Klinisch signifikante Veränderungen des EKG -QTC -Intervalls werden als unerwünschte Ereignisse im Zusammenhang mit dem EKG -QTC -Intervall oder dem Identifizierenden von Forschungsgebieten definiert, die aus der ersten Dosis von Studienmedikamenten bis zu 24 Monaten gemeldet wurden.
Es wurden nur klinisch signifikante Veränderungen gezählt.
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Von der ersten Dosis Studienmedikamente bis zu 24 Monaten
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Anzahl der Teilnehmer mit klinisch signifikanten Veränderungen der Zwangsvitalkapazität (FVC)
Zeitfenster: Von der ersten Dosis Studienmedikamente bis zu 24 Monaten
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Durch Spirometrie bewertet.
Klinisch signifikante Veränderungen in FVC werden als unerwünschte Ereignisse im Zusammenhang mit FVC oder Forschern definiert, die Ergebnisse identifiziert haben, die aus der ersten Dosis von Studienmedikamenten bis zu 24 Monaten gemeldet wurden.
Es wurden nur klinisch signifikante Veränderungen gezählt.
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Von der ersten Dosis Studienmedikamente bis zu 24 Monaten
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Anzahl der Teilnehmer mit klinisch signifikanten Veränderungen des Zwangsvolumens in 1 Sekunde (FEV1)
Zeitfenster: Von der ersten Dosis Studienmedikamente bis zu 24 Monaten
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Durch Spirometrie bewertet.
Klinisch signifikante Veränderungen in FEV1 werden als unerwünschte Ereignisse im Zusammenhang mit FEV1 oder den Ermittler identifiziert, die Ergebnisse aus der ersten Dosis von Studienmedikamenten bis zu 24 Monaten identifizierten.
Es wurden nur klinisch signifikante Veränderungen gezählt.
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Von der ersten Dosis Studienmedikamente bis zu 24 Monaten
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Anzahl der Teilnehmer mit klinisch signifikanten Veränderungen der Herzfunktion, wie durch das Echokardiogramm bewertet
Zeitfenster: Von der ersten Dosis Studienmedikamente bis zu 24 Monaten
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Echokardiographische Untersuchungen wurden von einem qualifizierten Individuum (Sonographen) am Standort durchgeführt, um links ventrikuläre systolische und diastolische Funktionen, Geometrie und Masse sowie linksatriale und rechtsventrikuläre Funktionen und Geometrie über zweidimensionale, doppler- und/oder sparsame Abschnittsfunktionen zu bewerten. Die Klappenkompetenz, einschließlich Vorhandensein oder Fehlen von Regurgitation, wurde bewertet und quantifiziert, während die allgemeine Herzgesundheit qualitativ bewertet wurde (z. B. Vorhandensein/Abwesenheit von Perikardienerguss). Klinisch signifikante Veränderungen der Herzfunktion werden als unerwünschte Ereignisse im Zusammenhang mit der Herzfunktion definiert, die durch das Echokardiogramm oder den Forschungsmittel ermittelt wurden, die Ergebnisse aus der ersten Dosis von Studienmedikamenten bis 24 Monate identifiziert haben. Es wurden nur klinisch signifikante Veränderungen gezählt. |
Von der ersten Dosis Studienmedikamente bis zu 24 Monaten
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Anzahl der Teilnehmer mit klinisch signifikanten Veränderungen in der Columbia Suicide Schweregrads Scale (C-SSRs)
Zeitfenster: Von der ersten Dosis Studienmedikamente bis zu 24 Monaten
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Der C-SSRS ist ein Fragebogen, der für die Selbstmordbewertung verwendet wird.
Die Bewertung enthält "Ja" oder "Nein" -Tonantionen für 6 Fragen.
Die Fragen 1-5 beziehen sich auf Suizidgedanken, einschließlich: 1 = Wunsch sein, 2 = unspezifische aktive Selbstmordgedanken, 3 = aktive Selbstmordgedanken mit Methoden (nicht planen) ohne die Absicht, zu handeln, 4 = aktive Selbstmordgedanken mit einer gewissen Absicht, ohne Plan zu handeln, 5 = aktive Suizididee mit bestimmten Planen und Absicht.
Frage 6 bezieht sich auf das Selbstmordverhalten und fragt nach tatsächlichen Versuchen.
Für den Schweregrad der Ideen (falls vorhanden) wurden numerische Bewertungen von 1 bis 5 vorgesehen, wobei 5 die schwerwiegendste waren.
Für diese Studie werden klinisch signifikante Veränderungen in C-SSRs als Reaktionen von "Ja" auf Suizidgedanken oder Selbstmordverhaltensgegenstand definiert, gemessen von C-SSRs oder Forschern, die Ergebnisse identifiziert haben, die von der ersten Dosis von Studienmedikamenten bis 24 Monate gemeldet wurden.
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Von der ersten Dosis Studienmedikamente bis zu 24 Monaten
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Plasma Sevasemten (EDG-5506) -Konzentrationen bei Probenzeitpunkten
Zeitfenster: Vordosis; 0,25, 0,5, 1, 1,5, 2, 3, 4, 6 und 24 Stunden nach der Dosis; 29 und 57 Tage nach der Dosis; 3, 4, 6, 7, 8, 10, 12, 15, 18, 21 und 24 Monate nach der Dosis.
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Die Werte unterhalb der Quantifizierungsgrenze (BLQ) von 0,500 ng/ml wurden vor der ersten quantifizierbaren Konzentration als 0 behandelt und an anderer Stelle fehlen. Bei jedem Besuch wurde eine einzelne PK -Konzentration mit Ausnahme von Tag 1 gesammelt. Für die naiven Teilnehmer war Tag 1 eine serielle Sammlung in der Vordosis von 0,25, 0,5, 1, 1,5, 2, 3, 4, 6 und 24 Stunden nach der Dosierung. Der letzte Zeitpunkt war an Tag 2. Die Dosis am 2 -Tag wurde erst nach dem 24 -Stunden -Zeitpunkt verabreicht. Für die Behandlung erfahrener Teilnehmer war Tag 1 nur vor Dosis. Die Tage 29 und 57 haben ein Fenster von +/- 3 Tagen; Monate 3-24 haben ein Fenster von +/- 5 Tagen. |
Vordosis; 0,25, 0,5, 1, 1,5, 2, 3, 4, 6 und 24 Stunden nach der Dosis; 29 und 57 Tage nach der Dosis; 3, 4, 6, 7, 8, 10, 12, 15, 18, 21 und 24 Monate nach der Dosis.
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Andere Ergebnismessungen
Ergebnis Maßnahme |
Zeitfenster |
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Anzahl der Teilnehmer mit Veränderungen der Biomarker für Muskelfaserschäden
Zeitfenster: 24 Monate
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24 Monate
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Mitarbeiter und Ermittler
Sponsor
Mitarbeiter
Ermittler
- Studienstuhl: Sam Collins, MBBS, PhD, Edgewise Therapeutics, Inc.
Publikationen und hilfreiche Links
Nützliche Links
Studienaufzeichnungsdaten
Haupttermine studieren
Studienbeginn (Tatsächlich)
Primärer Abschluss (Tatsächlich)
Studienabschluss (Tatsächlich)
Studienanmeldedaten
Zuerst eingereicht
Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat
Zuerst gepostet (Tatsächlich)
Studienaufzeichnungsaktualisierungen
Letztes Update gepostet (Tatsächlich)
Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt
Zuletzt verifiziert
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Andere Studien-ID-Nummern
- EDG-5506-002
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Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen
Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt
Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt
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