EDG-5506 在患有贝克尔肌营养不良症的成年男性中的研究 (ARCH)
2024年4月5日 更新者:Edgewise Therapeutics, Inc.
EDG-5506 在患有贝克尔肌营养不良症的成人中的安全性和药代动力学的 1b 期开放标签研究
ARCH 研究是一项针对 EDG-5506 的开放标签、单中心、1b 期研究,旨在评估 EDG-5506 在患有贝克尔肌营养不良症 (BMD) 的成人中的安全性和药代动力学 (PK)。
EDG-5506 是一种研究产品,旨在保护和改善营养不良肌纤维的功能。
研究概览
详细说明
这项开放标签研究将评估 EDG-5506 在完成首次人体研究 EDG-5506-001 以及其他(初治)BMD 参与者中的安全性、耐受性和药代动力学 (PK)来自 EDG-5506-001 研究之外的参与者满足目标样本量。
所有参与者都将收到 EDG-5506。 前 12 个月大约每月进行一次现场访问,随后每 3 个月进行一次,以评估安全性和功能措施。 这项研究将有 24 个月的治疗期,随后是 4 周的随访期。
研究类型
介入性
注册 (实际的)
12
阶段
- 阶段1
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息,以及有关进行该研究的地点的信息。
学习地点
-
-
Georgia
-
Atlanta、Georgia、美国、30329
- Rare Disease Research
-
-
参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人,称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
18年 至 55年 (成人)
接受健康志愿者
不
描述
纳入标准:
- 已完成研究 EDG-5506-001 的参与者。
不是来自研究 EDG-5506-001 的参与者必须满足以下条件:
- 出生时为男性,同意时年龄为 18 至 55 岁(含)。
- 记录的抗肌萎缩蛋白突变具有与 BMD 一致的表型。
- 筛选时能走动(定义为在有或没有帮助的情况下完成 100 米 [m] 计时测试的能力)。
- 筛选访视时体重≥ 50 kg。
- 体重指数 (BMI) 在 20 到 34 kg/m2 之间(含)。
排除标准:
- 在过去 6 个月中接受口服皮质类固醇 > 5 天,剂量 > 5 毫克当量/天。 允许较低的口服剂量或吸入/鼻内类固醇。
- 接受中度或强细胞色素 P450 CYP3A4 抑制剂或诱导剂。
- 在本研究中给药的 30 天或 5 个半衰期(以较长者为准)内参与任何其他研究性药物研究或使用研究性药物。
- 病史或其他医疗或精神状况,包括最近(过去一年内)或主动自杀意念/行为或实验室结果或异常,可能会增加参与研究的风险,或者根据研究者的判断,使参与者不适合研究。 包括难以促进重复采血的静脉通路。
学习计划
本节提供研究计划的详细信息,包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的?
设计细节
- 主要用途:治疗
- 分配:不适用
- 介入模型:单组作业
- 屏蔽:无(打开标签)
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
---|---|
实验性的:治疗
药品:EDG-5506
|
每日口服剂量
|
研究衡量的是什么?
主要结果指标
结果测量 |
大体时间 |
---|---|
接受 EDG-5506 治疗的患者的 AE 发生率
大体时间:25个月
|
25个月
|
接受 EDG-5506 治疗的患者中出现不良事件的频率
大体时间:25个月
|
25个月
|
接受 EDG-5506 治疗的患者的 AE 严重程度
大体时间:25个月
|
25个月
|
次要结果测量
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
---|---|---|
治疗中出现异常临床化学测试结果的发生率
大体时间:24个月
|
24个月
|
|
治疗中出现异常血液学检查结果的发生率
大体时间:24个月
|
24个月
|
|
治疗引起的异常凝血试验结果的发生率
大体时间:24个月
|
24个月
|
|
治疗中出现异常尿液分析测试结果的发生率
大体时间:24个月
|
24个月
|
|
临床化学发生变化的参与者人数
大体时间:24个月
|
24个月
|
|
血液学改变的参与者人数
大体时间:24个月
|
24个月
|
|
凝血功能改变的参与者人数
大体时间:24个月
|
24个月
|
|
尿液分析有变化的参与者人数
大体时间:24个月
|
24个月
|
|
生命体征发生变化的参与者人数
大体时间:24个月
|
24个月
|
|
体检有变化的参加人数
大体时间:24个月
|
24个月
|
|
ECG PR 间期发生变化的参与者人数
大体时间:24个月
|
24个月
|
|
心电图 QRS 间期发生变化的参与者人数
大体时间:24个月
|
24个月
|
|
心电图 QT 间期发生变化的参与者人数
大体时间:24个月
|
24个月
|
|
心电图 QTc 间隔发生变化的参与者人数
大体时间:24个月
|
24个月
|
|
FVC 发生变化的参与者人数
大体时间:24个月
|
通过肺量计评估
|
24个月
|
FEV1 发生变化的参与者人数
大体时间:24个月
|
通过肺量计评估
|
24个月
|
其他结果措施
结果测量 |
大体时间 |
---|---|
肌纤维损伤生物标志物发生变化的参与者人数
大体时间:24个月
|
24个月
|
合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
合作者
调查人员
- 学习椅:Sam Collins, MBBS, PhD、Edgewise Therapeutics, Inc.
出版物和有用的链接
负责输入研究信息的人员自愿提供这些出版物。这些可能与研究有关。
有用的网址
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查,以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始 (实际的)
2021年12月28日
初级完成 (实际的)
2024年3月1日
研究完成 (实际的)
2024年3月1日
研究注册日期
首次提交
2021年12月2日
首先提交符合 QC 标准的
2021年12月15日
首次发布 (实际的)
2021年12月16日
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
2024年4月8日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2024年4月5日
最后验证
2024年4月1日
更多信息
此信息直接从 clinicaltrials.gov 网站检索,没有任何更改。如果您有任何更改、删除或更新研究详细信息的请求,请联系 register@clinicaltrials.gov. clinicaltrials.gov 上实施更改,我们的网站上也会自动更新.
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