En studie av EDG-5506 hos vuxna män med Beckers muskeldystrofi (ARCH)

Inklusionskriterier:

1. Deltagare som har genomfört Study EDG-5506-001.

2. Deltagare som inte kom från studie EDG-5506-001 måste uppfylla följande:

   1. Manligt kön vid födseln och i åldern 18 till 55 år inklusive vid tidpunkten för samtycke.
   2. Dokumenterad dystrofinmutation med fenotyp som överensstämmer med BMD.
   3. Ambulant vid screening (definierad som förmåga att genomföra 100 meter [m] tidsbestämt test, med eller utan assistans).
   4. Kroppsvikt ≥ 50 kg vid screeningbesöket.
   5. Body mass index (BMI) mellan 20 och 34 kg/m2 inklusive.

Exklusions kriterier:

1. Mottagande av orala kortikosteroider i >5 dagar under de föregående 6 månaderna i en dos av >5 mg ekvivalent per dag. Lägre orala doser eller inhalerade/intranasala steroider är tillåtna.
2. Får måttliga eller starka cytokrom P450 CYP3A4-hämmare eller inducerare.
3. Deltagande i någon annan prövningsläkemedelsstudie eller användning av ett prövningsläkemedel inom 30 dagar eller 5 halveringstider (beroende på vilken som är längre) efter doseringen i denna studie.
4. Anamnes eller annat medicinskt eller psykiatriskt tillstånd inklusive nyligen (inom det senaste året) eller aktiva suicidtankar/beteende eller laboratorieresultat eller abnormitet som kan öka risken för studiedeltagande eller, enligt utredarens bedömning, göra deltagaren olämplig för studien. Inkluderar venös åtkomst som skulle vara för svår för att underlätta upprepad blodprovstagning.