Исследование EDG-5506 у взрослых мужчин с мышечной дистрофией Беккера (ARCH)

Критерии включения:

1. Участники, завершившие исследование EDG-5506-001.

2. Участники, не участвовавшие в исследовании EDG-5506-001, должны соответствовать следующим требованиям:

   1. Мужской пол при рождении и в возрасте от 18 до 55 лет включительно на момент согласия.
   2. Задокументирована мутация дистрофина с фенотипом, соответствующим МПК.
   3. Амбулаторно при скрининге (определяется как способность пройти 100-метровый тест на время с посторонней помощью или без нее).
   4. Масса тела ≥ 50 кг на скрининговом визите.
   5. Индекс массы тела (ИМТ) от 20 до 34 кг/м2 включительно.

Критерий исключения:

1. Прием пероральных кортикостероидов в течение >5 дней в течение предшествующих 6 месяцев в дозе >5 мг эквивалента в день. Допускаются более низкие пероральные дозы или ингаляционные/интраназальные стероиды.
2. Прием умеренных или сильных ингибиторов или индукторов цитохрома Р450 CYP3A4.
3. Участие в любом другом исследовании исследуемого лекарственного средства или использование исследуемого лекарственного средства в течение 30 дней или 5 периодов полувыведения (в зависимости от того, что дольше) дозирования в настоящем исследовании.
4. Медицинский анамнез или другое медицинское или психиатрическое состояние, включая недавние (в течение последнего года) или активные суицидальные мысли/поведение, или результаты лабораторных исследований, или аномалии, которые могут увеличить риск участия в исследовании или, по мнению исследователя, сделать участника непригодным для участия в исследовании. Включает венозный доступ, который был бы слишком затруднен для проведения повторного забора крови.