Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Исследование EDG-5506 у взрослых мужчин с мышечной дистрофией Беккера (ARCH)

5 июня 2025 г. обновлено: Edgewise Therapeutics, Inc.

Фаза 1b, открытое исследование безопасности и фармакокинетики EDG-5506 у взрослых с мышечной дистрофией Беккера

Исследование ARCH представляет собой открытое одноцентровое исследование фазы 1b EDG-5506 для оценки безопасности и фармакокинетики (ФК) EDG-5506 у взрослых с мышечной дистрофией Беккера (МДБ).

EDG-5506 — экспериментальный продукт, предназначенный для защиты и улучшения функции дистрофических мышечных волокон.

Обзор исследования

Статус

Завершенный

Условия

Вмешательство/лечение

Подробное описание

В этом открытом исследовании будут оцениваться безопасность, переносимость и фармакокинетика (ФК) EDG-5506 у участников с МПК, которые завершили первое исследование на людях, EDG-5506-001, а также дополнительные (нелеченные) участников из-за пределов исследования EDG-5506-001, чтобы соответствовать целевому размеру выборки.

Все участники получат EDG-5506. Посещения на месте будут происходить примерно ежемесячно в течение первых 12 месяцев, а затем каждые 3 месяца для оценки безопасности и функциональных показателей. Это исследование будет иметь 24-месячный период лечения, за которым последует 4-недельный период наблюдения.

Тип исследования

Интервенционный

Регистрация (Действительный)

12

Фаза

  • Фаза 1

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Места учебы

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

От 18 лет до 55 лет (Взрослый)

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Описание

Критерии включения:

  1. Участники, завершившие исследование EDG-5506-001.

  2. Участники, не участвовавшие в исследовании EDG-5506-001, должны соответствовать следующим требованиям:

    1. Мужской пол при рождении и в возрасте от 18 до 55 лет включительно на момент согласия.
    2. Задокументирована мутация дистрофина с фенотипом, соответствующим МПК.
    3. Амбулаторно при скрининге (определяется как способность пройти 100-метровый тест на время с посторонней помощью или без нее).
    4. Масса тела ≥ 50 кг на скрининговом визите.
    5. Индекс массы тела (ИМТ) от 20 до 34 кг/м2 включительно.

Критерий исключения:

  1. Прием пероральных кортикостероидов в течение >5 дней в течение предшествующих 6 месяцев в дозе >5 мг эквивалента в день. Допускаются более низкие пероральные дозы или ингаляционные/интраназальные стероиды.
  2. Прием умеренных или сильных ингибиторов или индукторов цитохрома Р450 CYP3A4.
  3. Участие в любом другом исследовании исследуемого лекарственного средства или использование исследуемого лекарственного средства в течение 30 дней или 5 периодов полувыведения (в зависимости от того, что дольше) дозирования в настоящем исследовании.
  4. Медицинский анамнез или другое медицинское или психиатрическое состояние, включая недавние (в течение последнего года) или активные суицидальные мысли/поведение, или результаты лабораторных исследований, или аномалии, которые могут увеличить риск участия в исследовании или, по мнению исследователя, сделать участника непригодным для участия в исследовании. Включает венозный доступ, который был бы слишком затруднен для проведения повторного забора крови.

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

  • Основная цель: Уход
  • Распределение: Н/Д
  • Интервенционная модель: Одногрупповое задание
  • Маскировка: Нет (открытая этикетка)

Оружие и интервенции

Группа участников / Армия
Вмешательство/лечение
Экспериментальный: Уход
Препарат: Севасемтен
Лекарство: Sevasemten
Ежедневная пероральная доза 10 мг в день до посещения 8 (день 57), а затем 15 мг в день до посещения 13 (6 месяца), а затем 20 мг до посещения 21 (15 месяца), за которым следует 10 мг в день для посещения 27 (24 месяца).
Другие имена:
  • EDG-5506

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Процент участников, получавших севасемен, испытывает AES
Временное ограничение: От первой дозы учебного препарата до 25 месяцев

AE - это любое неблагоприятное медицинское явление у пациента, вводимого лекарственным продуктом. AE не обязательно должен иметь причинно -следственную связь с препаратом для исследования. Следовательно, AE может быть любым неблагоприятным и непреднамеренным признаком (включая, например, обнаружение аномальной лаборатории), симптом или заболевание, временно связанное с использованием лекарственного продукта, независимо от того, считаются ли они связаны с лекарственным продуктом.

Числовером этого процента является количество участников, испытывающих по крайней мере один AE после первой дозы учебного препарата до 25 месяцев.
От первой дозы учебного препарата до 25 месяцев
Частота AE в тех, кто обрабатывает севасемен
Временное ограничение: От первой дозы учебного препарата до 25 месяцев

AE - это любое неблагоприятное медицинское явление у пациента, вводимого лекарственным продуктом. AE не обязательно должен иметь причинно -следственную связь с препаратом для исследования. Следовательно, AE может быть любым неблагоприятным и непреднамеренным признаком (включая, например, обнаружение аномальной лаборатории), симптом или заболевание, временно связанное с использованием лекарственного продукта, независимо от того, считаются ли они связаны с лекарственным продуктом.

Конечной точкой является кумулятивное общее количество AES, возникающих после первой дозы учебного препарата до 25 месяцев среди участников, которые получили по крайней мере одну дозу учебного препарата.
От первой дозы учебного препарата до 25 месяцев
Количество участников, получавших севасемен с AES по максимальной степени тяжести
Временное ограничение: От первой дозы учебного препарата до 25 месяцев

AE - это любое неблагоприятное медицинское явление у пациента, вводимого лекарственным продуктом. AE не обязательно должен иметь причинно -следственную связь с препаратом для исследования. Следовательно, AE может быть любым неблагоприятным и непреднамеренным признаком (включая, например, обнаружение аномальной лаборатории), симптом или заболевание, временно связанное с использованием лекарственного продукта, независимо от того, считаются ли они связаны с лекарственным продуктом.

Серьезность AE оценивается в соответствии с определениями протокола исследования тяжести/интенсивности AE, как «мягкого», «умеренного» или «тяжелого». Участники, которые сообщили о нескольких AES, учитываются только один раз в самой высокой степени тяжести.
От первой дозы учебного препарата до 25 месяцев

Вторичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Процент участников, испытывающих результаты аномальной клинической химической химии,
Временное ограничение: От первой дозы учебного препарата до 25 месяцев

Лечение-эбернатор определяется как любое событие, которое происходит после начала учебного препарата или присутствовало на исходном уровне и ухудшается после принятия учебного препарата.

Числовителем этого процента является число участников, испытывающих по крайней мере один результат аномальной клинической химии, по крайней мере, после первой дозы учебного препарата до 25 месяцев.
От первой дозы учебного препарата до 25 месяцев
Процент участников, испытывающих результаты испытаний на лечение, анонмальная гематология, результаты
Временное ограничение: От первой дозы учебного препарата до 25 месяцев

Лечение-эбернатор определяется как любое событие, которое происходит после начала учебного препарата или присутствовало на исходном уровне и ухудшается после принятия учебного препарата.

Числовером процента является количество участников, испытывающих по крайней мере один результат аномальной гематологии, по крайней мере, после первой дозы изучаемого препарата до 25 месяцев.
От первой дозы учебного препарата до 25 месяцев
Процент участников, испытывающих результаты испытаний на лечение, а не в обращении
Временное ограничение: От первой дозы учебного препарата до 25 месяцев

Лечение-эбернатор определяется как любое событие, которое происходит после начала учебного препарата или присутствовало на исходном уровне и ухудшается после принятия учебного препарата.

Числовером этого процента является количество участников, испытывающих по крайней мере один результат аномального теста на лечение, а не в обращении, после первой дозы учебного препарата до 25 месяцев.
От первой дозы учебного препарата до 25 месяцев
Процент участников, испытывающих результаты теста на анализ мочи.
Временное ограничение: От первой дозы учебного препарата до 25 месяцев

Лечение-эбернатор определяется как любое событие, которое происходит после начала учебного препарата или присутствовало на исходном уровне и ухудшается после принятия учебного препарата.

Числовером этого процента является количество участников, испытывающих по крайней мере один результат теста на анализ мочи, по крайней мере, после первой дозы учебного препарата до 25 месяцев.
От первой дозы учебного препарата до 25 месяцев
Количество участников с клинически значимыми изменениями в клинической химии
Временное ограничение: От первой дозы учебного препарата до 24 месяцев
Обратитесь к протоколу для списка клинических химических тестов, которые были выполнены. Клинически значимые изменения в клинической химии определяются как побочные эффекты, связанные с клиническими химическими тестами или исследователем, выявленными результатами, сообщенными первой дозой исследования препарата до 24 месяцев. Были подсчитаны только клинически значимые изменения.
От первой дозы учебного препарата до 24 месяцев
Количество участников с клинически значимыми изменениями в гематологии
Временное ограничение: От первой дозы учебного препарата до 24 месяцев
Обратитесь к протоколу для списка гематологических тестов, которые были выполнены. Клинически значимые изменения в гематологии определяются как побочные эффекты, связанные с гематологическими тестами или исследователем, выявленными результатами, сообщенными первой дозой исследования препарата до 24 месяцев. Были подсчитаны только клинически значимые изменения.
От первой дозы учебного препарата до 24 месяцев
Количество участников с клинически значимыми изменениями в коагуляции
Временное ограничение: От первой дозы учебного препарата до 24 месяцев
Обратитесь к протоколу для списка тестов коагуляции, которые были выполнены. Клинически значимые изменения в коагуляции определяются как нежелательные явления, связанные с тестами на коагуляцию или исследователем, выявленными результатами, сообщенными из первой дозы исследования препарата до 24 месяцев. Были подсчитаны только клинически значимые изменения.
От первой дозы учебного препарата до 24 месяцев
Количество участников с клинически значимыми изменениями в анализе мочи
Временное ограничение: От первой дозы учебного препарата до 24 месяцев
Обратитесь к протоколу для списка тестов анализа мочи, которые были выполнены. Клинически значимые изменения в анализе мочи определяются как побочные эффекты, связанные с тестами анализа мочи или исследователем, выявленными результатами, сообщенными первой дозой исследования препарата до 24 месяцев. Были подсчитаны только клинически значимые изменения.
От первой дозы учебного препарата до 24 месяцев
Количество участников с клинически значимыми изменениями в жизненно важных признаках
Временное ограничение: От первой дозы учебного препарата до 24 месяцев
Систолическое и диастолическое артериальное давление, частота пульса, частота дыхания и температура были измерены. Клинически значимые изменения в жизненно важных признаках определяются как побочные эффекты, связанные с жизненно важными признаками или исследователем, выявленными результатами, сообщенными первой дозой исследования препарата до 24 месяцев. Были подсчитаны только клинически значимые изменения.
От первой дозы учебного препарата до 24 месяцев
Количество участников с клинически значимыми изменениями в физических и неврологических исследованиях
Временное ограничение: От первой дозы учебного препарата до 24 месяцев
Физикальное обследование включало голову, уши, глаза, нос, рот, кожу, сердце и легкие, лимфатические узлы, а также желудочно -кишечные и мышечные системы. Неврологическое исследование было также проведено, чтобы включить тонус верхней и нижней конечности, мощность, рефлексы и обследование черепных нервов II-XII (исключая офтальмоскопию). Клинически значимые изменения в физическом и неврологическом исследовании определяются как побочные эффекты, связанные с физическими и неврологическими исследованиями или исследователем, выявленными результатами, сообщенными первой дозой исследования препарата до 24 месяцев. Были подсчитаны только клинически значимые изменения.
От первой дозы учебного препарата до 24 месяцев
Количество участников с клинически значимыми изменениями в интервале PR ЭКГ
Временное ограничение: От первой дозы учебного препарата до 24 месяцев
Тройные параметры электрокардиограммы (ЭКГ) с 12 лидами были получены с использованием машины ЭКГ, которая автоматически измеряла интервал пиара. Клинически значимые изменения в интервале PR ЭКГ определяются как побочные эффекты, связанные с интервалом PR ECG или исследователем, выявленными результатами, сообщенными из первой дозы препарата для исследования до 24 месяцев. Были подсчитаны только клинически значимые изменения.
От первой дозы учебного препарата до 24 месяцев
Количество участников с клинически значимыми изменениями в интервале QRS ЭКГ
Временное ограничение: От первой дозы учебного препарата до 24 месяцев
Тройные параметры электрокардиограммы (ЭКГ) с 12 лидами были получены с использованием машины ЭКГ, который автоматически измерял интервал QRS. Клинически значимые изменения в интервале QRS ECG определяются как побочные эффекты, связанные с интервалом QRS ECG или выявленными результатами, сообщенными первой дозой исследования препарата до 24 месяцев. Были подсчитаны только клинически значимые изменения.
От первой дозы учебного препарата до 24 месяцев
Количество участников с клинически значимыми изменениями в интервале QT ЭКГ
Временное ограничение: От первой дозы учебного препарата до 24 месяцев
Тройные параметры электрокардиограммы (ЭКГ) с 12 лидами были получены с использованием машины ЭКГ, которая автоматически измеряла интервал QT. Клинически значимые изменения в интервале QT ECG определяются как побочные эффекты, связанные с интервалом QT ECG или исследователем, выявленными результатами, сообщенными из первой дозы исследования препарата до 24 месяцев. Были подсчитаны только клинически значимые изменения.
От первой дозы учебного препарата до 24 месяцев
Количество участников с клинически значимыми изменениями в интервале QTC ЭКГ
Временное ограничение: От первой дозы учебного препарата до 24 месяцев
Тройные параметры электрокардиограммы (ЭКГ) с 12 лидами были получены с использованием машины ЭКГ, который автоматически измерял интервал с корректировкой QT (QTC). QT, исправленные формулой Базетта (QTCB), и QT, скорректированные с помощью формулы Fridericia (QTCF), были записаны оба. Клинически значимые изменения в интервале QTC ECG определяются как побочные эффекты, связанные с интервалом QTC ECG или выявленными результатами, сообщенными первой дозой исследования препарата до 24 месяцев. Были подсчитаны только клинически значимые изменения.
От первой дозы учебного препарата до 24 месяцев
Количество участников с клинически значимыми изменениями в принудительной жизненно важной способности (FVC)
Временное ограничение: От первой дозы учебного препарата до 24 месяцев
Оценивается спирометрией. Клинически значимые изменения в FVC определяются как побочные эффекты, связанные с FVC или исследователем, выявленными результатами, сообщенными из первой дозы препарата для исследования до 24 месяцев. Были подсчитаны только клинически значимые изменения.
От первой дозы учебного препарата до 24 месяцев
Количество участников с клинически значимыми изменениями в объеме принудительного выдоха за 1 секунду (FEV1)
Временное ограничение: От первой дозы учебного препарата до 24 месяцев
Оценивается спирометрией. Клинически значимые изменения в FEV1 определяются как побочные эффекты, связанные с FEV1 или исследователем, выявленные результаты, сообщаемые первой дозой препарата для исследования до 24 месяцев. Были подсчитаны только клинически значимые изменения.
От первой дозы учебного препарата до 24 месяцев
Количество участников с клинически значимыми изменениями в сердечной функции, оцененных с помощью эхокардиограммы
Временное ограничение: От первой дозы учебного препарата до 24 месяцев

Эхокардиографические исследования проводились квалифицированным человеком (сонографистом) на участке для оценки левой адвентической систолической и диастолической функции, геометрии и массы, а также левой и правой адвентрической функции и геометрии с помощью двухмерных, допплеровских и/или спеклевых методов визуализации. Класная компетентность, включая наличие или отсутствие регургитации, была оценена и количественно определялась, в то время как общее здоровье сердца было качественно оценено (например, наличие/отсутствие перикардического выпота).

Клинически значимые изменения в функции сердца определяются как нежелательные явления, связанные с сердечной функцией, как оцениваемые с помощью эхокардиограммы или исследователя, выявленных результатов, сообщенных первой дозой исследования препарата до 24 месяцев. Были подсчитаны только клинически значимые изменения.
От первой дозы учебного препарата до 24 месяцев
Количество участников с клинически значимыми изменениями в шкале тяжести самоубийства в Колумбии (C-SSR)
Временное ограничение: От первой дозы учебного препарата до 24 месяцев
C-SSRS-это вопросник, используемый для оценки самоубийств. Оценка включает в себя ответы «да» или «нет» для 6 вопросов. Вопросы 1-5 связаны с суицидальными идеями, в том числе: 1 = желание быть мертвым, 2 = неспецифические активные мысли о суицидальных, 3 = активные суицидальные идеи с какими-либо методами (не планом) без намерения действовать, 4 = активное суицидальное мышление с некоторым намерением действовать, без конкретного плана, 5 = активное самоубийственное идею с конкретным планом и намерением. Вопрос 6 связан с суицидальным поведением и спрашивает о реальных попытках. Числовые оценки были предоставлены для тяжести идеи (если присутствуют), от 1 до 5, причем 5 наиболее тяжелыми. Для этого исследования клинически значимых изменений в C-SSR определяются как ответы «да» на суицидальные идеи или элемент суицидального поведения, измеряемые C-SSRS или исследователем, выявленные результаты, сообщаемые из первой дозы препарата до 24 месяцев.
От первой дозы учебного препарата до 24 месяцев
Концентрации в плазме Sevasemten (EDG-5506) в образцы-времени
Временное ограничение: Предварительная доза; 0,25, 0,5, 1, 1,5, 2, 3, 4, 6 и 24 часа после дозы; 29 и 57 дней после дозы; 3, 4, 6, 7, 8, 10, 12, 15, 18, 21 и 24 месяца после дозы.

Значения ниже предела количественного определения (BLQ) 0,500 нг/мл обрабатывали как 0 до первой количественной концентрации и пропущены в других местах.

Одиночная концентрация PK собиралась при каждом посещении, за исключением 1 -го дня. Для участников лечения, день 1, была серийная коллекция в дозе, 0,25, 0,5, 1, 1,5, 2, 3, 4, 6 и 24 часа после дозы. Последняя временная точка была во второй день. Доза на 2 -й день вводился только после 24 -часовой временной точки. Для опытных участников лечения день 1 был предварительно дозой.

Дни 29 и 57 имеют окно +/- 3 дня; Месяцы 3-24 имеют окно +/- 5 дней.
Предварительная доза; 0,25, 0,5, 1, 1,5, 2, 3, 4, 6 и 24 часа после дозы; 29 и 57 дней после дозы; 3, 4, 6, 7, 8, 10, 12, 15, 18, 21 и 24 месяца после дозы.

Другие показатели результатов

Мера результата
Временное ограничение
Количество участников с изменениями биомаркеров повреждения мышечных волокон
Временное ограничение: 24 месяца
24 месяца

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

Edgewise Therapeutics, Inc.

Соавторы

Medpace, Inc.

Следователи

  • Учебный стул: Sam Collins, MBBS, PhD, Edgewise Therapeutics, Inc.

Публикации и полезные ссылки

Лицо, ответственное за внесение сведений об исследовании, добровольно предоставляет эти публикации. Это может быть что угодно, связанное с исследованием.

Полезные ссылки

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования (Действительный)

28 декабря 2021 г.

Первичное завершение (Действительный)

1 марта 2024 г.

Завершение исследования (Действительный)

1 марта 2024 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

2 декабря 2021 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

15 декабря 2021 г.

Первый опубликованный (Действительный)

16 декабря 2021 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Действительный)

24 июня 2025 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

5 июня 2025 г.

Последняя проверка

1 июня 2025 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Ключевые слова

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

  • EDG-5506-002

Планирование данных отдельных участников (IPD)

Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?

НЕТ

Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы

Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.

Да

Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.

Нет

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Подписаться