베커 근이영양증 성인 남성의 EDG-5506 연구 (ARCH)
베커 근이영양증이 있는 성인에서 EDG-5506의 안전성 및 약동학에 대한 1b상 공개 라벨 연구
ARCH 연구는 성인 베커 근이영양증(BMD) 환자를 대상으로 EDG-5506의 안전성과 약동학(PK)을 평가하기 위한 공개 라벨, 단일 센터, EDG-5506의 1b상 연구입니다.
EDG-5506은 이영양성 근섬유의 보호 및 기능 향상을 목적으로 하는 임상시험용 제품이다.
연구 개요
상세 설명
이 오픈 라벨 연구는 최초의 인간 연구인 EDG-5506-001을 완료한 BMD 참가자와 추가(치료 경험이 없는) 참가자를 대상으로 EDG-5506의 안전성, 내약성 및 약동학(PK)을 평가합니다. 대상 샘플 크기를 충족하기 위해 EDG-5506-001 연구 외부의 참가자.
모든 참가자는 EDG-5506을 받게 됩니다. 현장 방문은 처음 12개월 동안 대략 한 달에 한 번 진행되며, 이후 3개월마다 안전성과 기능 측정을 평가합니다. 이 연구는 24개월의 치료 기간과 4주간의 추적 기간이 있습니다.
연구 유형
등록 (실제)
단계
- 1단계
연락처 및 위치
연구 장소
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Georgia
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Atlanta, Georgia, 미국, 30329
- Rare Disease Research
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참여기준
자격 기준
공부할 수 있는 나이
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
설명
포함 기준:
- 연구 EDG-5506-001을 완료한 참가자.
연구 EDG-5506-001에 속하지 않은 참가자는 다음을 충족해야 합니다.
- 출생 시 및 동의 시점을 포함하여 18세에서 55세 사이의 남성 섹스.
- BMD와 일치하는 표현형을 가진 문서화된 디스트로핀 돌연변이.
- 스크리닝 시 보행(도움을 받거나 받지 않고 100미터[m] 시간 검사를 완료할 수 있는 능력으로 정의됨).
- 스크리닝 방문 시 체중 ≥ 50 kg.
- 20~34kg/m2 사이의 체질량 지수(BMI).
제외 기준:
- 이전 6개월 동안 5일 이상 경구 코르티코스테로이드를 1일 5mg 이상 투여. 더 낮은 경구 용량 또는 흡입/비강 스테로이드가 허용됩니다.
- 중등도 또는 강력한 사이토크롬 P450 CYP3A4 억제제 또는 유도제를 투여받고 있습니다.
- 현재 연구에서 30일 또는 5 반감기(둘 중 더 긴 기간) 이내에 다른 연구 약물 연구에 참여하거나 연구 약물 사용.
- 연구 참여의 위험을 증가시키거나 조사자의 판단에 따라 참여자를 연구에 부적절하게 만들 수 있는 최근(지난 1년 이내) 또는 활성 자살 생각/행동 또는 실험실 결과 또는 이상을 포함하는 병력 또는 기타 의학적 또는 정신과적 상태. 반복적인 채혈을 용이하게 하기에는 너무 어려운 정맥 접근을 포함합니다.
공부 계획
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 해당 없음
- 중재 모델: 단일 그룹 할당
- 마스킹: 없음(오픈 라벨)
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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실험적: 치료
약 : 세바셈텐
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방문 8 (57 일)까지 매일 10mg의 매일 10mg, 방문 13 (월 6 개월)까지 매일 15mg, 방문 21 (15 개월)까지 20mg, 매일 10mg을 방문하여 방문 27 (24 개월).
다른 이름들:
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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Sevasemten을 경험 한 참가자의 비율
기간: 첫 번째 연구 약물에서 25 개월까지
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AE는 의약품을 투여받은 환자에서는 의료가 적용되지 않습니다. AE가 반드시 연구 약물과 인과 관계가있을 필요는 없습니다. 따라서 AE는 의약품과 관련이 있는지 여부에 관계없이 의약품의 사용과 일시적으로 관련된 증상 또는 질병 (예 : 비정상적인 실험실 발견 포함) (예 : 비정상적인 실험실 발견 포함) 일 수 있습니다. 백분율의 분자는 최대 25 개월까지 첫 번째 연구 약물 후에 최소 1 회 AE를 경험하는 참가자의 수입니다. |
첫 번째 연구 약물에서 25 개월까지
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Sevasemten으로 치료 된 AE의 빈도
기간: 첫 번째 연구 약물에서 25 개월까지
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AE는 의약품을 투여받은 환자에서는 의료가 적용되지 않습니다. AE가 반드시 연구 약물과 인과 관계가있을 필요는 없습니다. 따라서 AE는 의약품과 관련이 있는지 여부에 관계없이 의약품의 사용과 일시적으로 관련된 증상 또는 질병 (예 : 비정상적인 실험실 발견 포함) (예 : 비정상적인 실험실 발견 포함) 일 수 있습니다. 종말점은 적어도 1 개의 용량의 연구 약물을받은 참가자들 사이에서 최대 25 개월까지 첫 번째 연구 약물 후에 발생하는 누적 총 AES 수입니다. |
첫 번째 연구 약물에서 25 개월까지
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최대 심각도에 의해 AES로 sevasemten으로 치료받은 참가자 수
기간: 첫 번째 연구 약물에서 25 개월까지
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AE는 의약품을 투여받은 환자에서는 의료가 적용되지 않습니다. AE가 반드시 연구 약물과 인과 관계가있을 필요는 없습니다. 따라서 AE는 의약품과 관련이 있는지 여부에 관계없이 의약품의 사용과 일시적으로 관련된 증상 또는 질병 (예 : 비정상적인 실험실 발견 포함) (예 : 비정상적인 실험실 발견 포함) 일 수 있습니다. AE 심각도/강도의 연구 프로토콜 정의에 따르면 AE의 심각도는 "중간", "보통"또는 "심한"로 등급이 매겨집니다. 여러 AE를보고 한 참가자는보고 된 가장 높은 심각도에서 한 번만 계산됩니다. |
첫 번째 연구 약물에서 25 개월까지
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2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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치료에 가입 한 비정상적인 임상 화학 시험 결과를 경험 한 참가자의 비율
기간: 첫 번째 연구 약물에서 25 개월까지
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치료 응급은 연구 약물이 시작된 후 발생하거나 기준선에 존재하고 연구 약물 복용 후 악화되는 모든 사건으로 정의됩니다. 백분율의 분자는 최대 25 개월 동안 연구 약물의 첫 번째 복용량 후 최소 하나 이상의 치료-응급 비정상 임상 화학 시험 결과를 겪는 참가자의 수입니다. |
첫 번째 연구 약물에서 25 개월까지
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치료에 비해 비정상적인 혈액학 테스트 결과를 겪는 참가자의 비율
기간: 첫 번째 연구 약물에서 25 개월까지
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치료 응급은 연구 약물이 시작된 후 발생하거나 기준선에 존재하고 연구 약물 복용 후 악화되는 모든 사건으로 정의됩니다. 백분율의 분자는 최대 25 개월 동안 연구 약물의 첫 번째 용량 후에 최소 하나 이상의 치료-응급 비정상 혈액 검사 결과를 겪는 참가자의 수입니다. |
첫 번째 연구 약물에서 25 개월까지
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치료에 비해 비정상적인 응고 시험 결과를 겪는 참가자의 비율
기간: 첫 번째 연구 약물에서 25 개월까지
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치료 응급은 연구 약물이 시작된 후 발생하거나 기준선에 존재하고 연구 약물 복용 후 악화되는 모든 사건으로 정의됩니다. 백분율의 분자는 최대 25 개월 동안 연구 약물의 첫 번째 복용량 후 최소 하나 이상의 치료-응집성 응고 시험 결과를 겪는 참가자의 수입니다. |
첫 번째 연구 약물에서 25 개월까지
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치료에 대한 비정상 소변 검사 검사 결과를 겪는 참가자의 비율
기간: 첫 번째 연구 약물에서 25 개월까지
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치료 응급은 연구 약물이 시작된 후 발생하거나 기준선에 존재하고 연구 약물 복용 후 악화되는 모든 사건으로 정의됩니다. 백분율의 분자는 최대 25 개월 동안 연구 약물의 첫 번째 복용량 후 최소 하나 이상의 치료-응급 비정상 소변 검사 검사 결과를 겪는 참가자의 수입니다. |
첫 번째 연구 약물에서 25 개월까지
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임상 화학의 임상 적으로 유의미한 변화를 가진 참가자 수
기간: 첫 번째 연구 약물에서 24 개월까지
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수행 된 임상 화학 검사 목록은 프로토콜을 참조하십시오.
임상 화학의 임상 적으로 유의미한 변화는 임상 화학 시험과 관련된 부작용으로 정의되거나 연구자가 최대 24 개월까지 첫 번째 연구 약물에서보고 된 결과를 확인했습니다.
임상 적으로 유의 한 변화 만 계산되었습니다.
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첫 번째 연구 약물에서 24 개월까지
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혈액학의 임상 적으로 유의미한 변화를 가진 참가자 수
기간: 첫 번째 연구 약물에서 24 개월까지
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수행 된 혈액학 테스트 목록은 프로토콜을 참조하십시오.
혈액학의 임상 적으로 유의미한 변화는 혈액학 테스트와 관련된 부작용으로 정의되거나 연구자가 최대 24 개월까지 첫 번째 연구 약물에서보고 된 결과를 확인했습니다.
임상 적으로 유의 한 변화 만 계산되었습니다.
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첫 번째 연구 약물에서 24 개월까지
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응고의 임상 적으로 유의미한 변화가있는 참가자 수
기간: 첫 번째 연구 약물에서 24 개월까지
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수행 된 응고 테스트 목록은 프로토콜을 참조하십시오.
응고의 임상 적으로 유의미한 변화는 응고 시험 또는 조사자 확인 된 결과의 첫 번째 용량에서 최대 24 개월까지보고 된 결과로 정의됩니다.
임상 적으로 유의 한 변화 만 계산되었습니다.
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첫 번째 연구 약물에서 24 개월까지
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소변 검사의 임상 적으로 유의 한 변화가있는 참가자 수
기간: 첫 번째 연구 약물에서 24 개월까지
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수행 된 소변 검사 목록은 프로토콜을 참조하십시오.
소변 검사의 임상 적으로 유의미한 변화는 소변 검사 검사와 관련된 부작용으로 정의되거나 조사자가 최대 24 개월까지 첫 번째 용량의 연구 약물에서보고 된 결과를 확인했습니다.
임상 적으로 유의 한 변화 만 계산되었습니다.
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첫 번째 연구 약물에서 24 개월까지
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생명 징후의 임상 적으로 유의미한 변화가있는 참가자 수
기간: 첫 번째 연구 약물에서 24 개월까지
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앙와위 수축기 및 이완기 혈압, 맥박수, 호흡 속도 및 온도를 측정 하였다.
생명 징후의 임상 적으로 유의 한 변화는 활력 징후 또는 조사자를 확인한 결과로 정의된다.
임상 적으로 유의 한 변화 만 계산되었습니다.
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첫 번째 연구 약물에서 24 개월까지
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물리적 및 신경 학적 검사에서 임상 적으로 유의미한 변화가있는 참가자 수
기간: 첫 번째 연구 약물에서 24 개월까지
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신체 검사에는 머리, 귀, 눈, 코, 입, 피부, 피부, 심장 및 폐, 림프절, 위장 및 근골격계 시스템이 포함됩니다.
신경 학적 검사는 또한 상지 및 하부 톤, 전력, 반사 및 두개골 신경 II-XII (안과 경찰 제외)의 검사를 포함하도록 수행되었다.
물리적 및 신경 학적 검사에서 임상 적으로 유의 한 변화는 물리적 및 신경 학적 검사와 관련된 부작용으로 정의되거나 연구자가 최대 24 개월까지 연구 약물의 첫 번째 용량에서보고 된 결과를 확인했습니다.
임상 적으로 유의 한 변화 만 계산되었습니다.
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첫 번째 연구 약물에서 24 개월까지
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ECG PR 간격의 임상 적으로 유의미한 변화가있는 참가자 수
기간: 첫 번째 연구 약물에서 24 개월까지
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PR 간격을 자동으로 측정 한 ECG 기계를 사용하여 3 회 12- 리드 심전도 (ECG) 파라미터를 얻었습니다.
ECG PR 간격의 임상 적으로 유의미한 변화는 ECG PR 간격 또는 조사자 확인 된 결과의 첫 번째 용량에서 최대 24 개월까지보고 된 부작용으로 정의됩니다.
임상 적으로 유의 한 변화 만 계산되었습니다.
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첫 번째 연구 약물에서 24 개월까지
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ECG QRS 간격의 임상 적으로 유의미한 변화가있는 참가자 수
기간: 첫 번째 연구 약물에서 24 개월까지
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QRS 간격을 자동으로 측정 한 ECG 기계를 사용하여 3 중 12- 리드 심전도 (ECG) 파라미터를 얻었습니다.
ECG QRS 간격의 임상 적으로 유의미한 변화는 ECG QRS 간격 또는 조사자를 확인한 결과 24 개월까지의 첫 번째 연구 약물에서보고 된 결과를 확인합니다.
임상 적으로 유의 한 변화 만 계산되었습니다.
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첫 번째 연구 약물에서 24 개월까지
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ECG QT 간격의 임상 적으로 유의미한 변화가있는 참가자 수
기간: 첫 번째 연구 약물에서 24 개월까지
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QT 간격을 자동으로 측정 한 ECG 기계를 사용하여 3 회 12- 리드 심전도 (ECG) 파라미터를 얻었습니다.
ECG QT 간격의 임상 적으로 유의 한 변화는 ECG QT 간격 또는 조사자를 확인한 결과 24 개월까지의 첫 번째 연구 약물에서보고 된 결과를 확인합니다.
임상 적으로 유의 한 변화 만 계산되었습니다.
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첫 번째 연구 약물에서 24 개월까지
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ECG QTC 간격의 임상 적으로 유의미한 변화가있는 참가자 수
기간: 첫 번째 연구 약물에서 24 개월까지
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QTC (QT) 간격을 자동으로 측정 한 ECG 기계를 사용하여 3 회 12- 리드 심전도 (ECG) 파라미터를 얻었습니다.
Bazett의 공식 (QTCB)에 의해 수정 된 QT와 Fridericia의 공식 (QTCF)에 의해 수정 된 QT가 모두 기록되었습니다.
ECG QTC 간격의 임상 적으로 유의 한 변화는 ECG QTC 간격 또는 조사자와 관련된 부작용으로 정의됩니다.
임상 적으로 유의 한 변화 만 계산되었습니다.
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첫 번째 연구 약물에서 24 개월까지
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강제 활력 능력 (FVC)의 임상 적으로 유의미한 변화가있는 참가자 수
기간: 첫 번째 연구 약물에서 24 개월까지
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폐활량 측정법에 의해 평가됩니다.
FVC의 임상 적으로 유의미한 변화는 FVC와 관련된 부작용으로 정의되거나 조사자가 최대 24 개월까지 첫 번째 연구 약물에서보고 된 결과를 확인했습니다.
임상 적으로 유의 한 변화 만 계산되었습니다.
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첫 번째 연구 약물에서 24 개월까지
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1 초 안에 강제 호기량이 임상 적으로 유의미한 변화를 가진 참가자 수 (FEV1)
기간: 첫 번째 연구 약물에서 24 개월까지
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폐활량 측정법에 의해 평가됩니다.
FEV1의 임상 적으로 유의미한 변화는 FEV1 또는 조사자 확인 된 결과의 첫 번째 용량에서 최대 24 개월까지보고 된 결과로 정의됩니다.
임상 적으로 유의 한 변화 만 계산되었습니다.
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첫 번째 연구 약물에서 24 개월까지
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심 초음파에 의해 평가 된 바와 같이 심장 기능의 임상 적으로 유의미한 변화가있는 참가자 수
기간: 첫 번째 연구 약물에서 24 개월까지
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심 초음파 검사는 현장에서 자격을 갖춘 개인 (Sonographer)에 의해 2 차원, 도프 플러 및/또는 스펙 클로 트랙 링 기술을 통한 좌측 및 우측 미래 기능 및 기하학뿐만 아니라 좌측 수축 수축기 및 이완기 기능, 지오메트리 및 질량을 평가하기 위해 수행되었습니다. 역류의 존재 또는 부재를 포함한 판막 역량은 평가 및 정량화되었으며, 전체 심장 건강은 질적으로 평가되었다 (예 : 심낭 삼출의 존재/부재). 심장 기능의 임상 적으로 유의미한 변화는 심 초음파 또는 조사자에 의해 평가 된 바와 같이 심장 기능과 관련된 부작용으로 정의된다. 임상 적으로 유의 한 변화 만 계산되었습니다. |
첫 번째 연구 약물에서 24 개월까지
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컬럼비아 자살 심각도 등급 척도 (C-SSRS)의 임상 적으로 유의미한 변화가있는 참가자 수
기간: 첫 번째 연구 약물에서 24 개월까지
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C-SSRS는 자살 평가에 사용되는 설문지입니다.
평가에는 6 가지 질문에 대한 "예"또는 "아니오"응답이 포함됩니다.
질문 1-5는 다음을 포함하여 자살 생각과 관련이 있습니다. 1 = 사망하기를 원합니다.
질문 6은 자살 행동과 관련이 있으며 실제 시도에 대해 묻습니다.
숫자 등급은 1에서 5까지의 아이디어의 심각성 (존재하는 경우)을 위해 제공되었으며, 5는 가장 심각합니다.
이 연구에서, C-SSRS의 임상 적으로 유의 한 변화는 C-SSRS 또는 조사자에 의해 측정 된 자살 사상 또는 자살 행동 항목에 대한 "예"의 반응으로 정의된다.
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첫 번째 연구 약물에서 24 개월까지
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샘플 시점에서의 혈장 세바 세미 (EDG-5506) 농도
기간: 사전 복용량; 복용 후 0.25, 0.5, 1, 1.5, 2, 3, 4, 6 및 24 시간; 복용 후 29 일 및 57 일; 복용 후 3, 4, 4, 6, 7, 10, 15, 18, 21 및 24 개월.
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0.500 ng/ml의 정량 (BLQ)의 한계 이하의 값은 첫 번째 정량화 가능한 농도 전 및 다른 곳에서 누락 된 것으로 0으로 처리되었다. 1 일을 제외하고는 각 방문마다 단일 PK 농도를 수집 하였다. 치료가 나오는 참가자의 경우, 1 일째는 복용량, 0.25, 0.5, 1, 1.5, 2, 3, 4, 6 및 24 시간의 복용량에서 일련의 수집이었다. 마지막 시점은 2 일째에있었습니다. 2 일차의 복용량은 24 시간 시점 후에 만 투여되었습니다. 치료 경험이 풍부한 참가자의 경우 1 일은 예비 복용량이었습니다. 29 일과 57 일은 +/- 3 일의 창을 가지고 있습니다. 달 3-24 개월에는 +/- 5 일의 창이 있습니다. |
사전 복용량; 복용 후 0.25, 0.5, 1, 1.5, 2, 3, 4, 6 및 24 시간; 복용 후 29 일 및 57 일; 복용 후 3, 4, 4, 6, 7, 10, 15, 18, 21 및 24 개월.
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기타 결과 측정
결과 측정 |
기간 |
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근섬유 손상의 바이오마커 변화가 있는 참가자 수
기간: 24개월
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24개월
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공동 작업자 및 조사자
협력자
수사관
- 연구 의자: Sam Collins, MBBS, PhD, Edgewise Therapeutics, Inc.
간행물 및 유용한 링크
유용한 링크
연구 기록 날짜
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
기본 완료 (실제)
연구 완료 (실제)
연구 등록 날짜
최초 제출
QC 기준을 충족하는 최초 제출
처음 게시됨 (실제)
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
마지막으로 확인됨
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
키워드
추가 관련 MeSH 약관
기타 연구 ID 번호
- EDG-5506-002
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약물 및 장치 정보, 연구 문서
미국 FDA 규제 의약품 연구
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