Badanie EDG-5506 u dorosłych mężczyzn z dystrofią mięśniową Beckera (ARCH)

Kryteria przyjęcia:

1. Uczestnicy, którzy ukończyli badanie EDG-5506-001.

2. Uczestnicy, którzy nie uczestniczyli w badaniu EDG-5506-001, muszą spełnić następujące warunki:

   1. Płeć męska przy urodzeniu iw wieku od 18 do 55 lat włącznie w momencie wyrażenia zgody.
   2. Udokumentowana mutacja dystrofiny z fenotypem zgodnym z BMD.
   3. Ambulatoryjny podczas badania przesiewowego (zdefiniowany jako zdolność do ukończenia testu na czas na 100 metrów [m], z pomocą lub bez).
   4. Masa ciała ≥ 50 kg podczas wizyty przesiewowej.
   5. Wskaźnik masy ciała (BMI) od 20 do 34 kg/m2 włącznie.

Kryteria wyłączenia:

1. Przyjmowanie doustnych kortykosteroidów przez >5 dni w ciągu ostatnich 6 miesięcy w dawce >5 mg równoważnej na dobę. Dozwolone są mniejsze dawki doustne lub sterydy wziewne/donosowe.
2. Przyjmowanie umiarkowanych lub silnych inhibitorów lub induktorów cytochromu P450 CYP3A4.
3. Uczestnictwo w jakimkolwiek innym badaniu badanego leku lub stosowanie badanego leku w ciągu 30 dni lub 5 okresów półtrwania (w zależności od tego, który z tych okresów jest dłuższy) dawkowania w obecnym badaniu.
4. Historia medyczna lub inny stan medyczny lub psychiatryczny, w tym niedawne (w ciągu ostatniego roku) lub aktywne myśli/zachowania samobójcze lub wyniki badań laboratoryjnych lub nieprawidłowości, które mogą zwiększyć ryzyko udziału w badaniu lub, w ocenie badacza, sprawić, że uczestnik nie będzie się nadawał do badania. Obejmuje dostęp żylny, który byłby zbyt trudny, aby ułatwić wielokrotne pobieranie krwi.