Studie EDG-5506 u dospělých mužů s Beckerovou svalovou dystrofií (ARCH)

Kritéria pro zařazení:

1. Účastníci, kteří dokončili studii EDG-5506-001.

2. Účastníci, kteří nepocházeli ze studie EDG-5506-001, musí splňovat následující podmínky:

   1. Mužské pohlaví při narození a ve věku 18 až 55 let včetně v době souhlasu.
   2. Zdokumentovaná dystrofinová mutace s fenotypem konzistentním s BMD.
   3. Ambulantní při screeningu (definováno jako schopnost dokončit měřený test na 100 metrů [m] s pomocí nebo bez pomoci).
   4. Tělesná hmotnost ≥ 50 kg při screeningové návštěvě.
   5. Index tělesné hmotnosti (BMI) mezi 20 a 34 kg/m2 včetně.

Kritéria vyloučení:

1. Příjem perorálních kortikosteroidů po dobu >5 dnů v předchozích 6 měsících v dávce >5 mg ekvivalentu denně. Jsou povoleny nižší perorální dávky nebo inhalační/intranasální steroidy.
2. Příjem středně silných nebo silných inhibitorů nebo induktorů CYP3A4 cytochromu P450.
3. Účast na jakékoli jiné studii zkoumaného léku nebo použití použití zkoušeného léku během 30 dnů nebo 5 poločasů (podle toho, co je delší) dávkování v této studii.
4. Zdravotní anamnéza nebo jiný zdravotní nebo psychiatrický stav včetně nedávné (za poslední rok) nebo aktivní sebevražedné myšlenky/chování nebo laboratorní výsledky nebo abnormality, které mohou zvýšit riziko účasti ve studii nebo podle úsudku zkoušejícího učinit účastníka nevhodným pro studii. Zahrnuje žilní přístup, který by byl příliš obtížný pro usnadnění opakovaného odběru krve.