Tutkimus EDG-5506:sta aikuisilla miehillä, joilla on Beckerin lihasdystrofia (ARCH)
Vaihe 1b, avoin tutkimus EDG-5506:n turvallisuudesta ja farmakokinetiikasta aikuisilla, joilla on Beckerin lihasdystrofia
ARCH-tutkimus on avoin, yhden keskuksen, EDG-5506:n vaiheen 1b tutkimus, jossa arvioidaan EDG-5506:n turvallisuutta ja farmakokinetiikkaa (PK) aikuisilla, joilla on Beckerin lihasdystrofia (BMD).
EDG-5506 on tutkimustuote, joka on tarkoitettu suojaamaan ja parantamaan dystrofisten lihassyiden toimintaa.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Yksityiskohtainen kuvaus
Tässä avoimessa tutkimuksessa arvioidaan EDG-5506:n turvallisuutta, siedettävyyttä ja farmakokinetiikkaa (PK) osallistujilla, joilla on BMD ja jotka suorittivat ensimmäisen ihmisellä tehdyn tutkimuksen EDG-5506-001, sekä muilla (aiemmin hoitoa saamattomilla) osallistujia EDG-5506-001-tutkimuksen ulkopuolelta saavuttaakseen tavoiteotoskoon.
Kaikki osallistujat saavat EDG-5506. Paikan päällä käydään noin kuukausittain ensimmäisten 12 kuukauden ajan, minkä jälkeen 3 kuukauden välein arvioidakseen turvallisuutta ja toimivuutta. Tässä tutkimuksessa on 24 kuukauden hoitojakso, jota seuraa 4 viikon seurantajakso.
Opintotyyppi
Ilmoittautuminen (Todellinen)
Vaihe
- Vaihe 1
Yhteystiedot ja paikat
Opiskelupaikat
-
-
Georgia
-
Atlanta, Georgia, Yhdysvallat, 30329
- Rare Disease Research
-
-
Osallistumiskriteerit
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
- Osallistujat, jotka ovat suorittaneet tutkimuksen EDG-5506-001.
Osallistujien, jotka eivät kuulu tutkimukseen EDG-5506-001, on täytettävä seuraavat:
- Miespuolinen sukupuoli syntyessään ja 18–55-vuotiaat suostumushetkellä mukaan lukien.
- Dokumentoitu dystrofiinimutaatio, jonka fenotyyppi vastaa BMD:tä.
- Ambulatorinen seulonnassa (määritelty kyvyksi suorittaa 100 metrin [m] ajastettu testi, avustamalla tai ilman).
- Paino ≥ 50 kg seulontakäynnillä.
- Painoindeksi (BMI) 20-34 kg/m2 mukaan lukien.
Poissulkemiskriteerit:
- Suun kautta otettavien kortikosteroidien saanti > 5 päivää edellisten 6 kuukauden aikana annoksella > 5 mg ekvivalenttia päivässä. Pienemmät oraaliset annokset tai inhaloitavat/intranasaaliset steroidit ovat sallittuja.
- Kohtalaisten tai voimakkaiden sytokromi P450 CYP3A4:n estäjien tai indusoijien saaminen.
- Osallistuminen mihin tahansa muuhun lääketutkimukseen tai tutkimuslääkkeen käyttö 30 päivän tai 5 puoliintumisajan (sen mukaan kumpi on pidempi) sisällä tämän tutkimuksen annostelusta.
- Lääketieteellinen historia tai muu lääketieteellinen tai psykiatrinen tila, mukaan lukien äskettäinen (viime vuoden aikana) tai aktiivinen itsemurha-ajatukset/käyttäytyminen tai laboratoriotulos tai poikkeavuus, joka voi lisätä tutkimukseen osallistumisen riskiä tai tutkijan harkinnan mukaan tehdä osallistujasta sopimattoman tutkimukseen. Sisältää laskimopääsyn, joka olisi liian vaikea helpottaa toistuvaa verinäytteenottoa.
Opintosuunnitelma
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
- Jako: Ei käytössä
- Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
- Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Kokeellinen: Hoito
Lääke: Sevasemten
|
Päivittäinen oraalinen annos 10 mg päivittäin vierailulle 8 (päivä 57), jota seuraa 15 mg päivittäin vierailulle 13 saakka (kuukausi 6), jota seuraa 20 mg vierailulle 21 (kuukausi 15), jota seuraa 10 mg päivittäin vierailemaan 27 (kuukausi 24).
Muut nimet:
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
AES: llä kokeneilla SevaSemtenillä käsiteltyjen osallistujien prosenttiosuus
Aikaikkuna: Ensimmäisestä opiskelulääkkeen annoksesta 25 kuukauteen
|
AE on mikä tahansa lääketieteellinen esiintyminen potilaalla, joka antoi lääketieteellistä tuotetta. AE: llä ei tarvitse välttämättä olla syy -suhde tutkimuslääkkeeseen. AE voi siis olla mikä tahansa epäsuotuisa ja tahattoman merkki (mukaan lukien esimerkiksi epänormaali laboratoriohaku), oire tai sairaus, joka liittyy ajallisesti lääketieteellisen tuotteen käyttöön riippumatta siitä, pidetäänkö lääketieteelliseen tuotteeseen liittyvää vai ei. Prosenttiosuuden osoitin on osallistujien lukumäärä, jotka kokevat vähintään yhden AE: n ensimmäisen tutkimuksen lääkkeen jälkeen 25 kuukauden ajan. |
Ensimmäisestä opiskelulääkkeen annoksesta 25 kuukauteen
|
|
AES: n tiheys niissä, jotka on käsitelty SevaSemtenillä
Aikaikkuna: Ensimmäisestä opiskelulääkkeen annoksesta 25 kuukauteen
|
AE on mikä tahansa lääketieteellinen esiintyminen potilaalla, joka antoi lääketieteellistä tuotetta. AE: llä ei tarvitse välttämättä olla syy -suhde tutkimuslääkkeeseen. AE voi siis olla mikä tahansa epäsuotuisa ja tahattoman merkki (mukaan lukien esimerkiksi epänormaali laboratoriohaku), oire tai sairaus, joka liittyy ajallisesti lääketieteellisen tuotteen käyttöön riippumatta siitä, pidetäänkö lääketieteelliseen tuotteeseen liittyvää vai ei. Päätepiste on Kumulatiivinen kokonaismäärä, joka esiintyy ensimmäisen tutkimuksen lääkkeen annoksen jälkeen jopa 25 kuukauteen osallistujien keskuudessa, jotka saivat vähintään yhden annoksen tutkimuslääkettä. |
Ensimmäisestä opiskelulääkkeen annoksesta 25 kuukauteen
|
|
Sevasemtenilla käsiteltyjen osallistujien lukumäärä ENSIMMÄT ENIMMÄN VAIKUTTAMISEKSI
Aikaikkuna: Ensimmäisestä opiskelulääkkeen annoksesta 25 kuukauteen
|
AE on mikä tahansa lääketieteellinen esiintyminen potilaalla, joka antoi lääketieteellistä tuotetta. AE: llä ei tarvitse välttämättä olla syy -suhde tutkimuslääkkeeseen. AE voi siis olla mikä tahansa epäsuotuisa ja tahattoman merkki (mukaan lukien esimerkiksi epänormaali laboratoriohaku), oire tai sairaus, joka liittyy ajallisesti lääketieteellisen tuotteen käyttöön riippumatta siitä, pidetäänkö lääketieteelliseen tuotteeseen liittyvää vai ei. AE: n vakavuus luokitellaan AE: n vakavuuden/intensiteetin tutkimusprotokollan määritelmien mukaan "lievä", "kohtalainen" tai "vakava". Osallistujat, jotka ilmoittivat useita AES: ää, lasketaan vain kerran korkeimmalla vakavuudella. |
Ensimmäisestä opiskelulääkkeen annoksesta 25 kuukauteen
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Hoitoa esiintyvien osallistujien prosenttiosuus epänormaalit kliiniset kemian testitulokset
Aikaikkuna: Ensimmäisestä opiskelulääkkeen annoksesta 25 kuukauteen
|
Hoito-ilmenee, joka määritettiin kaikkiin tapahtumiin, jotka tapahtuvat tutkimuslääkkeen alkamisen jälkeen tai olivat läsnä lähtötilanteessa ja pahenivat tutkimuslääkkeen käytön jälkeen. Prosenttiosuuden osoitin on osallistujien lukumäärä, jotka kokevat vähintään yhden hoidon esiintyvän epänormaalin kliinisen kemian testituloksen ensimmäisen tutkimuksen lääkkeen annoksen jälkeen jopa 25 kuukauteen saakka. |
Ensimmäisestä opiskelulääkkeen annoksesta 25 kuukauteen
|
|
Hoitoa esiintyvien osallistujien prosentuaalinen osuus epänormaalista hematologiatestituloksista
Aikaikkuna: Ensimmäisestä opiskelulääkkeen annoksesta 25 kuukauteen
|
Hoito-ilmenee, joka määritettiin kaikkiin tapahtumiin, jotka tapahtuvat tutkimuslääkkeen alkamisen jälkeen tai olivat läsnä lähtötilanteessa ja pahenivat tutkimuslääkkeen käytön jälkeen. Prosentin osoitin on osallistujien lukumäärä, jotka kokevat ainakin yhden hoidon esiintyvän epänormaalin hematologian testituloksen ensimmäisen tutkimuksen lääkkeen annoksen jälkeen jopa 25 kuukauteen saakka. |
Ensimmäisestä opiskelulääkkeen annoksesta 25 kuukauteen
|
|
Hoitoa esiintyvien osallistujien prosentuaalinen osuus epänormaalista hyytymistestituloksista
Aikaikkuna: Ensimmäisestä opiskelulääkkeen annoksesta 25 kuukauteen
|
Hoito-ilmenee, joka määritettiin kaikkiin tapahtumiin, jotka tapahtuvat tutkimuslääkkeen alkamisen jälkeen tai olivat läsnä lähtötilanteessa ja pahenivat tutkimuslääkkeen käytön jälkeen. Prosentin osoitin on osallistujien lukumäärä, jotka kokevat ainakin yhden hoidon esiintyvän epänormaalin hyytymistestituloksen ensimmäisen tutkimuslääkkeen ensimmäisen annoksen jälkeen jopa 25 kuukauteen. |
Ensimmäisestä opiskelulääkkeen annoksesta 25 kuukauteen
|
|
Hoitoa esiintyvien epätavallisten virtsa-analyysikokeiden tulokset osallistujien prosenttiosuus
Aikaikkuna: Ensimmäisestä opiskelulääkkeen annoksesta 25 kuukauteen
|
Hoito-ilmenee, joka määritettiin kaikkiin tapahtumiin, jotka tapahtuvat tutkimuslääkkeen alkamisen jälkeen tai olivat läsnä lähtötilanteessa ja pahenivat tutkimuslääkkeen käytön jälkeen. Prosenttiosuuden osoitin on osallistujien lukumäärä, jotka kokevat vähintään yhden hoidon esiintyvän epänormaalin virtsa-testituloksen ensimmäisen tutkimuksen lääkkeen annoksen jälkeen jopa 25 kuukauteen saakka. |
Ensimmäisestä opiskelulääkkeen annoksesta 25 kuukauteen
|
|
Osallistujien lukumäärä, joilla on kliinisesti merkittäviä muutoksia kliinisessä kemiassa
Aikaikkuna: Ensimmäisestä opiskelulääkkeen annoksesta 24 kuukauteen
|
Katso suoritetuista kliinisten kemian testien luettelosta.
Kliinisesti merkittävät muutokset kliinisessä kemiassa määritellään haittavaikutuksiksi, jotka liittyvät kliinisiin kemiakokeisiin tai tutkijaan tunnistetut tulokset, jotka ilmoitettiin ensimmäisestä tutkimuslääkkeen annoksesta 24 kuukauteen saakka.
Vain kliinisesti merkittäviä muutoksia laskettiin.
|
Ensimmäisestä opiskelulääkkeen annoksesta 24 kuukauteen
|
|
Osallistujien lukumäärä, joilla on kliinisesti merkittäviä muutoksia hematologiassa
Aikaikkuna: Ensimmäisestä opiskelulääkkeen annoksesta 24 kuukauteen
|
Katso suoritetuista hematologiatesteistä luettelo.
Hematologian kliinisesti merkittävät muutokset määritellään haittavaikutuksiksi, jotka liittyvät hematologiatesteihin tai tutkijaan tunnistetut tulokset, jotka ilmoitettiin ensimmäisestä tutkimuslääkkeen annoksesta 24 kuukauteen saakka.
Vain kliinisesti merkittäviä muutoksia laskettiin.
|
Ensimmäisestä opiskelulääkkeen annoksesta 24 kuukauteen
|
|
Osallistujien lukumäärä, joilla on kliinisesti merkittäviä muutoksia hyytymisessä
Aikaikkuna: Ensimmäisestä opiskelulääkkeen annoksesta 24 kuukauteen
|
Katso protokolla suoritetuista hyytymistesteistä.
Kliinisesti merkittävät muutokset hyytymisessä määritellään hyytymiskokeisiin tai tutkijaan liittyviksi haittavaikutuksiin, jotka tunnistivat tulokset, jotka ilmoitettiin ensimmäisestä tutkimuslääkkeen annoksesta 24 kuukauteen saakka.
Vain kliinisesti merkittäviä muutoksia laskettiin.
|
Ensimmäisestä opiskelulääkkeen annoksesta 24 kuukauteen
|
|
Osallistujien lukumäärä, joilla on kliinisesti merkittäviä muutoksia virtsa -analyysissä
Aikaikkuna: Ensimmäisestä opiskelulääkkeen annoksesta 24 kuukauteen
|
Katso suoritetuista virtsa -analyysikokeiden luettelosta.
Kliinisesti merkittävät virtsa -analyysin muutokset määritellään haittavaikutuksiksi, jotka liittyvät virtsa -analyysikokeisiin tai tutkijaan tunnistetut tulokset, jotka ilmoitettiin ensimmäisestä tutkimuslääkkeen annoksesta 24 kuukauteen saakka.
Vain kliinisesti merkittäviä muutoksia laskettiin.
|
Ensimmäisestä opiskelulääkkeen annoksesta 24 kuukauteen
|
|
Osallistujien lukumäärä, joilla on kliinisesti merkittäviä muutoksia elintärkeissä merkkeissä
Aikaikkuna: Ensimmäisestä opiskelulääkkeen annoksesta 24 kuukauteen
|
Supla -systolinen ja diastolinen verenpaine, pulssi, hengitysnopeus ja lämpötila mitattiin.
Kliinisesti merkittävät muutokset elintärkeissä merkkeissä määritellään elintärkeisiin merkkeihin tai tutkijaan liittyviksi haittavaikutuksiksi, jotka tunnistivat tulokset, jotka ilmoitettiin ensimmäisestä tutkimuslääkkeen annoksesta 24 kuukauteen saakka.
Vain kliinisesti merkittäviä muutoksia laskettiin.
|
Ensimmäisestä opiskelulääkkeen annoksesta 24 kuukauteen
|
|
Osallistujien lukumäärä, joilla on kliinisesti merkittäviä muutoksia fyysisissä ja neurologisissa tutkimuksissa
Aikaikkuna: Ensimmäisestä opiskelulääkkeen annoksesta 24 kuukauteen
|
Fyysiseen tutkimukseen sisältyi pää, korvat, silmät, nenä, suu, iho, sydän ja keuhkot, imusolmukkeet sekä maha -suolikanavan ja tuki- ja tuki- ja liikuntaelinten järjestelmät.
Neurologinen tutkimus suoritettiin myös sisältämään ylä- ja alaraajojen sävy, voima, refleksit ja kallon hermojen II-XII (lukuun ottamatta oftalmoskopia).
Fysikaalisten ja neurologisten tutkimusten kliinisesti merkittäviä muutoksia fyysisiin ja neurologisiin tutkimuksiin tai tutkijaan liittyvät haittavaikutukset tunnistivat tulokset, jotka ilmoitettiin ensimmäisestä tutkimuslääkkeen annoksesta 24 kuukauteen.
Vain kliinisesti merkittäviä muutoksia laskettiin.
|
Ensimmäisestä opiskelulääkkeen annoksesta 24 kuukauteen
|
|
Osallistujien lukumäärä, joilla on kliinisesti merkittäviä muutoksia EKG PR -välillä
Aikaikkuna: Ensimmäisestä opiskelulääkkeen annoksesta 24 kuukauteen
|
Kolmen kappaleen 12-johdon elektrokardiogrammi (EKG) parametrit saatiin käyttämällä EKG-koneella, joka mitattiin automaattisesti PR-aikavälillä.
Kliinisesti merkittävät muutokset EKG PR -välillä määritellään EKG PR -välin tai tutkijaan liittyvät haittavaikutukset tai tutkija tunnistivat tulokset, jotka ilmoitettiin ensimmäisestä tutkimuslääkkeen annoksesta 24 kuukauteen saakka.
Vain kliinisesti merkittäviä muutoksia laskettiin.
|
Ensimmäisestä opiskelulääkkeen annoksesta 24 kuukauteen
|
|
Osallistujien lukumäärä, joilla on kliinisesti merkittäviä muutoksia EKG QRS -välillä
Aikaikkuna: Ensimmäisestä opiskelulääkkeen annoksesta 24 kuukauteen
|
Kolmen kappaleen 12-johdon elektrokardiogrammi (EKG) parametrit saatiin käyttämällä EKG-koneella, joka mitattiin automaattisesti QRS-aikavälillä.
Kliinisesti merkittävät muutokset EKG QRS -välin välillä määritellään haittavaikutuksiksi, jotka liittyvät EKG QRS -väliin tai tutkija tunnisti tulokset, jotka ilmoitettiin ensimmäisestä tutkimuslääkkeen annoksesta 24 kuukauteen.
Vain kliinisesti merkittäviä muutoksia laskettiin.
|
Ensimmäisestä opiskelulääkkeen annoksesta 24 kuukauteen
|
|
Osallistujien lukumäärä, joilla on kliinisesti merkittäviä muutoksia EKG QT -välillä
Aikaikkuna: Ensimmäisestä opiskelulääkkeen annoksesta 24 kuukauteen
|
Kolminkertainen 12-johdon elektrokardiogrammi (EKG) parametrit saatiin käyttämällä EKG-koneella, joka mitattiin automaattisesti QT-aikavälillä.
Kliinisesti merkittävät muutokset EKG QT -välillä määritellään haittavaikutuksiksi, jotka liittyvät EKG QT -väliin tai tutkijaan tunnistetut tulokset, jotka ilmoitettiin ensimmäisestä tutkimuslääkkeen annoksesta 24 kuukauteen.
Vain kliinisesti merkittäviä muutoksia laskettiin.
|
Ensimmäisestä opiskelulääkkeen annoksesta 24 kuukauteen
|
|
Osallistujien lukumäärä, joilla on kliinisesti merkittäviä muutoksia EKG QTC -välillä
Aikaikkuna: Ensimmäisestä opiskelulääkkeen annoksesta 24 kuukauteen
|
Kolminkertainen 12-johdon elektrokardiogrammi (EKG) parametrit saatiin käyttämällä EKG-koneella, joka mitattiin automaattisesti QT-korjattu (QTC) -väli.
Bazettin kaavalla (QTCB) ja Friderician kaavalla (QTCF) korjattu QT -korjattu QT rekisteröitiin molemmat.
Kliinisesti merkittävät muutokset EKG QTC -välillä määritellään haittavaikutuksiksi, jotka liittyvät EKG QTC -väliin tai tutkija tunnisti tulokset, jotka ilmoitettiin ensimmäisestä tutkimuslääkkeen annoksesta 24 kuukauteen.
Vain kliinisesti merkittäviä muutoksia laskettiin.
|
Ensimmäisestä opiskelulääkkeen annoksesta 24 kuukauteen
|
|
Osallistujien lukumäärä, joilla on kliinisesti merkittäviä muutoksia pakotetussa elintärkeässä kapasiteetissa (FVC)
Aikaikkuna: Ensimmäisestä opiskelulääkkeen annoksesta 24 kuukauteen
|
Arvioitu spirometrialla.
FVC: n kliinisesti merkittävät muutokset määritellään haittavaikutuksille, jotka liittyvät FVC: hen tai tutkijaan tunnistetut tulokset, jotka ilmoitettiin ensimmäisestä tutkimuslääkkeen annoksesta 24 kuukauteen.
Vain kliinisesti merkittäviä muutoksia laskettiin.
|
Ensimmäisestä opiskelulääkkeen annoksesta 24 kuukauteen
|
|
Osallistujien lukumäärä, joilla on kliinisesti merkittäviä muutoksia pakotetussa hengitystilavuudessa 1 sekunnissa (FEV1)
Aikaikkuna: Ensimmäisestä opiskelulääkkeen annoksesta 24 kuukauteen
|
Arvioitu spirometrialla.
FEV1: n kliinisesti merkittävät muutokset määritellään haittavaikutuksille, jotka liittyvät FEV1: ään tai tutkijaan tunnistetut tulokset, jotka ilmoitettiin ensimmäisestä tutkimuslääkkeen annoksesta 24 kuukauteen.
Vain kliinisesti merkittäviä muutoksia laskettiin.
|
Ensimmäisestä opiskelulääkkeen annoksesta 24 kuukauteen
|
|
Osallistujien lukumäärä, jolla on kliinisesti merkittäviä muutoksia sydämen toiminnassa, kuten ehokardiogrammi arvioidaan
Aikaikkuna: Ensimmäisestä opiskelulääkkeen annoksesta 24 kuukauteen
|
Pätevä yksilö (sonographer) suoritettiin etokardiografiset tutkimukset sivustolla arvioidakseen vasemman vuorauksen systolista ja diastolista toimintaa, geometriaa ja massaa, samoin kuin vasemmisto-atrial- ja oikeankirjoituksen toimintaa ja geometriaa kaksiulotteisten, dopplerin ja/tai pilkkujen tarkistamistekniikoiden avulla. Vahvista pätevyys, mukaan lukien regurgitaation läsnäolo tai puuttuminen, arvioitiin ja kvantifioitiin, kun taas sydämen terveyttä arvioitiin laadullisesti (esim. Perikardin effuusion läsnäolo/puuttuminen). Kliinisesti merkittävät sydämen toiminnan muutokset määritellään haittavaikutuksiksi, jotka liittyvät sydämen toimintaan ehokardiogrammilla tai tutkijalla, joka tunnisti tulokset, jotka ilmoitettiin ensimmäisestä tutkimuslääkkeen annoksesta 24 kuukauteen. Vain kliinisesti merkittäviä muutoksia laskettiin. |
Ensimmäisestä opiskelulääkkeen annoksesta 24 kuukauteen
|
|
Osallistujien lukumäärä, joilla on kliinisesti merkittäviä muutoksia Columbian itsemurhien vakavuusasteikossa (C-SSRS)
Aikaikkuna: Ensimmäisestä opiskelulääkkeen annoksesta 24 kuukauteen
|
C-SSRS on itsemurhien arviointiin käytetty kyselylomake.
Arviointi sisältää "kyllä" tai "ei" vastaukset 6 kysymykseen.
Kysymykset 1-5 liittyvät itsemurha-ajatuksiin, mukaan lukien: 1 = haluavat olla kuollut, 2 = epäspesifiset aktiiviset itsemurha-ajatukset, 3 = aktiivinen itsemurha-ajatus millä tahansa menetelmällä (ei suunnitelma) ilman aikomusta toimia, 4 = aktiivinen itsemurha-ajatus jollain aikomuksella toimia ilman erityistä suunnitelmaa, 5 = aktiivinen itsemurha-ajatus spesifisen suunnitelman ja aikomuksen kanssa.
Kysymys 6 liittyy itsemurhakäyttäytymiseen ja kysyy todellisista yrityksistä.
Numeeriset arvosanat annettiin ajatusten vakavuudelle (jos läsnä) 1: stä 5: een, 5: n ollessa vakavin.
Tätä tutkimusta varten kliinisesti merkittävät muutokset C-SSR: ssä määritellään "kyllä" vasteiksi itsemurha-ajatuksille tai itsemurhakäyttäytymiskohteelle mitattuna C-SSR: llä tai tutkijalla tunnistetut tulokset, jotka ilmoitettiin ensimmäisestä tutkimuslääkkeen annoksesta 24 kuukauteen.
|
Ensimmäisestä opiskelulääkkeen annoksesta 24 kuukauteen
|
|
Plasma-sevasemten (EDG-5506) pitoisuudet näytteen aikapisteissä
Aikaikkuna: Ennakkosetos; 0,25, 0,5, 1, 1,5, 2, 3, 4, 6 ja 24 tuntia annoksen jälkeen; 29 ja 57 päivää annoksen jälkeen; 3, 4, 6, 7, 8, 10, 12, 15, 18, 21 ja 24 kuukautta annoksen jälkeen.
|
Arvoja, jotka olivat alle 0,500 ng/ml kvantitaatiorajan (BLQ), käsiteltiin 0: lla ennen ensimmäistä kvantitatiivista pitoisuutta ja puuttui muualle. Jokaisessa vierailussa kerättiin yksi PK -pitoisuus, lukuun ottamatta päivää 1. Hoitoa varten osallistujille päivä 1 oli sarjan kokoelma esiannoksella, 0,25, 0,5, 1, 1,5, 2, 3, 4, 6 ja 24 tuntia annoksen jälkeen. Viimeinen aikapiste oli 2. päivänä. Päivän 2 annos annettiin vasta 24 tunnin ajankohdan jälkeen. Hoitoon koettiin osallistujia, päivä 1 oli vain annos. Päivien 29 ja 57 ikkuna on +/- 3 päivää; Kuukausien 3-24 ikkuna on +/- 5 päivää. |
Ennakkosetos; 0,25, 0,5, 1, 1,5, 2, 3, 4, 6 ja 24 tuntia annoksen jälkeen; 29 ja 57 päivää annoksen jälkeen; 3, 4, 6, 7, 8, 10, 12, 15, 18, 21 ja 24 kuukautta annoksen jälkeen.
|
Muut tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Aikaikkuna |
|---|---|
|
Niiden osallistujien määrä, joilla on muutoksia lihassyyvaurioiden biomarkkereissa
Aikaikkuna: 24 kuukautta
|
24 kuukautta
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Sponsori
Yhteistyökumppanit
Tutkijat
- Opintojen puheenjohtaja: Sam Collins, MBBS, PhD, Edgewise Therapeutics, Inc.
Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä
Hyödyllisiä linkkejä
Opintojen ennätyspäivät
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Todellinen)
Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)
Opintojen valmistuminen (Todellinen)
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Viimeksi vahvistettu
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Avainsanat
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
Muut tutkimustunnusnumerot
- EDG-5506-002
Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)
Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .