核DNA突然変異（nPMD）による原発性ミトコンドリア病患者におけるエラミプレチドの有効性と安全性を評価する研究 (NuPower)
2025年10月22日 更新者：Stealth BioTherapeutics Inc.
病原性核 DNA 変異 (nPMD) に起因する原発性ミトコンドリア病患者におけるエラミプレチドの毎日の皮下注射の有効性と安全性を評価する第 3 相無作為化二重盲検並行群間プラセボ対照試験 NuPower
SPIMD-301 は、核に関連する原発性ミトコンドリアミオパシーの被験者の治療として、エラミプレチドを 1 日 1 回皮下 (SC) 投与した場合の有効性と安全性を評価するための 48 週間の無作為化二重盲検並行群間プラセボ対照試験です。 DNA 変異 (nPMD)。
調査の概要
状態
完了
条件
詳細な説明
この 48 週間の無作為化二重盲検並行群間プラセボ対照試験では、一次解析のために、ミトコンドリア レプリソームの病原性変異 (「レプリソーム関連変異」) に関連する nPMD を有する 90 人の被験者からなる約 130 人の被験者が登録されます。そして、核DNAに特異的な他の非レプリソーム関連の病原性変異に関連するnPMDを有する最大40人の被験者の追加サブセット。
nPMDに関連する原発性ミトコンドリアミオパシーを有する対象の治療として投与されるエラミプレチドの1日1回のSC用量の有効性および安全性が決定される。
被験者は、1:1 から 60mg のエラミプレチドまたは一致するプラセボ群に無作為に割り付けられます。
研究の種類
介入
入学 (実際)
102
段階
- フェーズ 3
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究場所
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California
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San Diego、California、アメリカ、92093
- University of California, San Diego
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Georgia
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Atlanta、Georgia、アメリカ、30329
- Rare Disease Research, LLC
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Massachusetts
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Boston、Massachusetts、アメリカ、02114
- Massachusetts General Hospital
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Missouri
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St Louis、Missouri、アメリカ、63110
- Washington University School of Medicine
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New York
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New York、New York、アメリカ、10032
- Columbia University Medical Center College of Physician and Surgeon
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Ohio
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Akron、Ohio、アメリカ、44308
- Akron Children's Hospital
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Pennsylvania
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Philadelphia、Pennsylvania、アメリカ、19104
- The Children's Hospital of Philadelphia
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Pittsburgh、Pennsylvania、アメリカ、15224
- University of Pittsburgh School of Medicine Children's Hospital of Pittsburgh of UPMC Department of Genetics
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Texas
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Houston、Texas、アメリカ、77030
- UT Health,Center for the Treatment of Pediatric Neurodegenerative Disease
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Cambridge、イギリス、CB2 0QQ
- University of Cambridge, Department of Clinical Neurosciences
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London、イギリス、WC1N 3BG
- Queen Square Centre for Neuromuscular Diseases The National Hospital for Neurology and Neurosurgery
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Newcastle、イギリス、NE77DN
- Newcastle upon Tyne Hospitals Freeman Hospital
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Bologna、イタリア
- IRCCS Institute of Neorological Sciences of Bologna Bellaria Hospital
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Messina、イタリア、98125
- Azienda Ospedaliero Universitaria Policlinico G. Martino
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Milan、イタリア、20133
- Istituto Nazionale Neurologico Carlo Besta
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Pisa、イタリア、56126
- Azienda Ospedaliero Universitario Pisana, Dipartimento Ambientale di Neuroscienze
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Brescia
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Gussago、Brescia、イタリア、25064
- University of Brescia, NeMO Clinical Center for Neuromuscular Diseases
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Lazio
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Rome、Lazio、イタリア、00168
- Istituto di Neurologia, Fondazione Policlinico Universitario A. Gemelli, Università Cattolica del Sacro Cuore
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Nijmegen、オランダ、6525
- Radboud University Medical Center
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New South Wales
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Sydney、New South Wales、オーストラリア、2065
- Royal North Shore Hospital Neurology
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Victoria
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Parkdale、Victoria、オーストラリア、3162
- Calvary Health Care Bethlehem
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Barcelona、スペイン、8036
- Hospital Clinic de Barcelona
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Barcelona、スペイン、8025
- Hospital de la Sta Creu i Sant Pau
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Madrid、スペイン、28041
- Hospital Universitario 12 de Octubre
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Valencia、スペイン、46026
- Hospital La Fe de Valencia
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Dresden、ドイツ
- Universitaetsklinikum Carl Gustav Carus Dresden Neurologie
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Tübingen、ドイツ
- Univ of Tubingen, Hertie Institute for Clinical Brain Research
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Bavaria
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Munich、Bavaria、ドイツ、80336
- Department of Neurology, University Clinics Munich
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Auckland、ニュージーランド、1023
- University of Auckland - Auckland City Hospital, Neurology Department
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Bergen、ノルウェー、5021
- Helse Bergen HF
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Budapest、ハンガリー、1083
- Semmelweis Egyetem Genomikai Medicina es Ritka Betegsegek
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Pécs、ハンガリー、7624
- University of Pécs, Department of Neurology Klinikai Kozpont - neurologiai Klinika
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参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
18年～70年 (大人、高齢者)
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
説明
包含基準:
被験者は、SPIMD-301 試験への参加資格を得るために、スクリーニングおよびベースライン来院時に以下の参加基準をすべて満たす必要があります (特に指定がない限り)。
- -試験関連の手続きに参加する前に、署名済みのインフォームドコンセントフォーム（ICF）を提供する意思と能力があります。
- -割り当てられた治療の投与を含む、試験期間中の試験要件に同意し、遵守することができます。
- -スクリーニング時の年齢が18歳以上70歳以下。
-ミオパシーの主な臨床症状を伴うnPMDと診断され、進行性外眼筋麻痺（PEO）および運動不耐症および/または骨格筋の衰弱を含む必要があり、次のいずれかの遺伝的確認を伴う：
ミトコンドリアのレプリソームの核 DNA 変異（レプリソーム関連変異）には、次の遺伝子が含まれます。
- ポルグ 1/2
- トゥインクル (C10ORF2)
- TYMP
- ドゥグオク
- TK2
- RRM2B
- RNASEH1
- SSBP
- MGME1
- DNA2
- ANT1 (SLC25A4)
- SUCLG1
- SUCLA2
- MPV17 または
- 核DNAに特異的なその他の病原性変異。
出産の可能性のある女性は、ICF に署名した日から IMP の最終投与後 28 日まで、以下の避妊方法のいずれかを使用することに同意する必要があります。
- 被験者の好みの通常のライフスタイルに沿っている場合の禁欲。 被験者は、性的に活発になった場合に非常に効果的な避妊方法を使用することに同意します。
- -精管切除によって外科的に不妊化された男性パートナーとの関係（精管切除の手順は、スクリーニング訪問の少なくとも60日前に実施されている必要があります）。
- バリア法（例：コンドームまたは密閉キャップ）と殺精子フォーム/ジェル/フィルム/クリーム、およびホルモン避妊（経口、埋め込み、または注射）または子宮内器具またはシステムのいずれか。
注: 非出産の可能性は、外科的不妊手術 (例: 両側卵巣摘出術、子宮摘出術、または卵管結紮術) または閉経後 (スクリーニング来院前の少なくとも 12 か月連続した月経の永久停止と定義) として定義されます。
- 出産の可能性のある女性パートナーを持つ男性被験者は、ICFに署名した日からIMPの最終投与後28日まで、非常に効果的な避妊方法を喜んで使用する必要があります。
除外基準:
- 6MWT、3TUG、または 5XSST 機能テストを実行できません。 歩行補助装置の使用は許可されています。ただし、使用はトライアルの全期間にわたって一貫したままにする必要があります。
- -妊娠中、妊娠を計画している、または授乳中/授乳中の女性被験者。
- -6MWT中に150メートル未満または450メートル以上歩く（スクリーニング訪問のみ）。
- 推定糸球体濾過率 (eGFR) は < 30 mL/min/1.73 m2、腎疾患における食事の修正 (MDRD) 研究方程式を使用 (スクリーニング訪問のみ)。
- -スクリーニング前の30日以内に入院入院を経験したか、治験中に計画的な入院または外科手術を受けました。
- -治験責任医師の意見では、臨床的に重大な呼吸器疾患および/または心疾患があり、試験評価を妨げます。
- -スクリーニング前の3か月以内に、以前に介入心臓手術（心臓カテーテル法、血管形成術/経皮的冠動脈介入術、バルーン弁形成術など）を受けたことがあります。
- -治験責任医師の意見では、重度の神経障害、重度のてんかん、重度の運動失調、またはすべての試験要件を完了する能力を妨げる可能性のある重度の神経障害の病歴または現在があります。
- -アクティブな悪性腫瘍またはその他の癌で、対象が2年未満無病である。 限局性扁平上皮がんまたは非浸潤性基底細胞がんは、スクリーニング前に適切に治療されていれば許可されます。
- 充実した臓器移植を受けています。
- -以前にヒト免疫不全ウイルス（HIV）、B型肝炎、またはC型肝炎感染と診断されている。
- -全身性好酸球性疾患の病歴および/またはスクリーニング訪問時の好酸球数が1,000細胞x106 / Lを超える。
- -現在参加している、または介入臨床試験（すなわち、治験薬またはデバイス、幹細胞療法、遺伝子療法）に参加している現在の試験の30日前まで;または現在、治験責任医師の意見では、現在の試験の結果を混乱させる可能性がある非介入臨床試験に登録されています（例：運動療法試験）。
- -スクリーニング訪問の過去1年以内にエラミプレチド（MTP-131）を受け取った。
- -調査官の意見では、前年中に積極的な薬物乱用の歴史があります。
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：ランダム化
- 介入モデル：並列代入
- マスキング：4倍
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
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実験的：エラミプレチド
エラミプレチド 60mg の 1 日 1 回 SC 投与には、エラミプレチドの 80mg/mL 溶液 0.75 mL
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エラミプレチド 60 mg を 1 日 1 回 0.75 mL 皮下注射で 48 週間投与
他の名前：
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プラセボコンパレーター：プラセボ
60mg の 1 日 1 回 SC 用量に対して、一致するプラセボの 80mg/mL 溶液 0.75 mL
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プラセボを 1 日 1 回 0.75 mL 皮下注射で 48 週間投与
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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6分間歩行テスト（6MWT）
時間枠：ベースライン、12、24、36、48、52 週目 (治験終了時)
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訪問による6分間の歩行テストでの歩行距離（メートル）のベースラインからの変化
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ベースライン、12、24、36、48、52 週目 (治験終了時)
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二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
|---|---|---|
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5回の立位テスト（5XSST）
時間枠：ベースライン、12、24、36、48、52 週目 (治験終了時)
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5XSST を完了するまでの合計時間 (秒単位) をベースラインから変更します。
参加者は、両腕を胸の前で組んだまま、途中で止まらずに、できるだけ早く 5 回直立するように指示されます。
平均時間が計算されます。
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ベースライン、12、24、36、48、52 週目 (治験終了時)
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トリプル タイムアップ アンド ゴー テスト (3TUG)
時間枠：ベースライン、12、24、36、48、52 週目 (治験終了時)
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3TUG を完了するまでの合計時間 (秒単位) をベースラインから変更します。
参加者は椅子から立ち上がり、通常のペースで 3 メートル離れた床の線まで歩き、向きを変え、通常のペースで椅子に戻り、再び座るように指示されます。アクティビティは秒単位で計測されます。
休むことなく3回連続で活動を繰り返し、平均時間を算出。
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ベースライン、12、24、36、48、52 週目 (治験終了時)
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患者の重症度の全体的な印象 (PGI-S) スケール
時間枠：ベースライン、12、24、36、48週
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PGI of Severity (PGI-S) スケールのベースラインからの変更。
週別および治療終了時の患者報告による現在の健康状態。
PGI-S スケールはカテゴリカル スケールであり、「今日の筋力低下の症状の重症度を評価する」ことを参加者に求めます: なし、軽度、中等度、重度、または非常に重度。
なしは、健康状態が良好で転帰が最良であることを意味します。非常に重度は、健康状態が悪化し転帰が悪化することを意味します。
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ベースライン、12、24、36、48週
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協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始 (実際)
2022年4月29日
一次修了 (実際)
2024年9月30日
研究の完了 (実際)
2024年12月4日
試験登録日
最初に提出
2021年12月8日
QC基準を満たした最初の提出物
2021年12月8日
最初の投稿 (実際)
2021年12月17日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (推定)
2025年10月24日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2025年10月22日
最終確認日
2025年10月1日
詳しくは
本研究に関する用語
キーワード
追加の関連 MeSH 用語
その他の研究ID番号
- SPIMD-301
個々の参加者データ (IPD) の計画
個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?
いいえ
医薬品およびデバイス情報、研究文書
米国FDA規制医薬品の研究
はい
米国FDA規制機器製品の研究
いいえ
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