Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Studie k hodnocení účinnosti a bezpečnosti elamipretidu u subjektů s primární mitochondriální chorobou z mutací jaderné DNA (nPMD) (NuPower)

22. října 2025 aktualizováno: Stealth BioTherapeutics Inc.

Randomizovaná, dvojitě zaslepená, paralelně skupinová, placebem kontrolovaná studie fáze 3 k vyhodnocení účinnosti a bezpečnosti každodenních subkutánních injekcí Elamipretidu u subjektů s primární mitochondriální chorobou vyplývající z patogenních jaderných mutací DNA (nPMD) NuPower

SPIMD-301 je 48týdenní, randomizovaná, dvojitě zaslepená, placebem kontrolovaná studie s paralelními skupinami k posouzení účinnosti a bezpečnosti jednorázového denního subkutánního (SC) podávání elamipretidu jako léčby pro subjekty s primární mitochondriální myopatií spojenou s nukleárním DNA mutace (nPMD).

Přehled studie

Postavení

Dokončeno

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

Tato 48týdenní randomizovaná, dvojitě zaslepená, placebem kontrolovaná studie s paralelními skupinami bude zahrnovat přibližně 130 subjektů, skládajících se z 90 subjektů, které mají nPMD spojenou s patogenními mutacemi mitochondriálního replikomu („mutace související s replikomy“) pro primární analýzu. a další podskupinu až 40 subjektů, které mají nPMD spojenou s jinými patogenními mutacemi nesouvisejícími s replikomy specifickými pro jadernou DNA. Bude stanovena účinnost a bezpečnost jednotlivých denních subkutánních dávek elamipretidu podávaných jako léčba pro subjekty, které mají primární mitochondriální myopatii spojenou s nPMD. Subjekty budou randomizovány 1:1 až 60 mg Elamipretide nebo odpovídající placebo skupiny.

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

102

Fáze

  • Fáze 3

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Austrálie
    • New South Wales
      • Sydney, New South Wales, Austrálie, 2065
        • Royal North Shore Hospital Neurology
    • Victoria
      • Parkdale, Victoria, Austrálie, 3162
        • Calvary Health Care Bethlehem
  • Holandsko
      • Nijmegen, Holandsko, 6525
        • Radboud University Medical Center
  • Itálie
      • Bologna, Itálie
        • IRCCS Institute of Neorological Sciences of Bologna Bellaria Hospital
      • Messina, Itálie, 98125
        • Azienda Ospedaliero Universitaria Policlinico G. Martino
      • Milan, Itálie, 20133
        • Istituto Nazionale Neurologico Carlo Besta
      • Pisa, Itálie, 56126
        • Azienda Ospedaliero Universitario Pisana, Dipartimento Ambientale di Neuroscienze
    • Brescia
      • Gussago, Brescia, Itálie, 25064
        • University of Brescia, NeMO Clinical Center for Neuromuscular Diseases
    • Lazio
      • Rome, Lazio, Itálie, 00168
        • Istituto di Neurologia, Fondazione Policlinico Universitario A. Gemelli, Università Cattolica del Sacro Cuore
  • Maďarsko
      • Budapest, Maďarsko, 1083
        • Semmelweis Egyetem Genomikai Medicina es Ritka Betegsegek
      • Pécs, Maďarsko, 7624
        • University of Pécs, Department of Neurology Klinikai Kozpont - neurologiai Klinika
  • Norsko
      • Bergen, Norsko, 5021
        • Helse Bergen HF
  • Nový Zéland
      • Auckland, Nový Zéland, 1023
        • University of Auckland - Auckland City Hospital, Neurology Department
  • Německo
      • Dresden, Německo
        • Universitaetsklinikum Carl Gustav Carus Dresden Neurologie
      • Tübingen, Německo
        • Univ of Tubingen, Hertie Institute for Clinical Brain Research
    • Bavaria
      • Munich, Bavaria, Německo, 80336
        • Department of Neurology, University Clinics Munich
  • Spojené království
      • Cambridge, Spojené království, CB2 0QQ
        • University of Cambridge, Department of Clinical Neurosciences
      • London, Spojené království, WC1N 3BG
        • Queen Square Centre for Neuromuscular Diseases The National Hospital for Neurology and Neurosurgery
      • Newcastle, Spojené království, NE77DN
        • Newcastle upon Tyne Hospitals Freeman Hospital
  • Spojené státy
    • California
      • San Diego, California, Spojené státy, 92093
        • University of California, San Diego
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Spojené státy, 30329
        • Rare Disease Research, LLC
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Spojené státy, 02114
        • Massachusetts General Hospital
    • Missouri
      • St Louis, Missouri, Spojené státy, 63110
        • Washington University School of Medicine
    • New York
      • New York, New York, Spojené státy, 10032
        • Columbia University Medical Center College of Physician and Surgeon
    • Ohio
      • Akron, Ohio, Spojené státy, 44308
        • Akron Children's Hospital
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Spojené státy, 19104
        • The Children's Hospital of Philadelphia
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Spojené státy, 15224
        • University of Pittsburgh School of Medicine Children's Hospital of Pittsburgh of UPMC Department of Genetics
    • Texas
      • Houston, Texas, Spojené státy, 77030
        • UT Health,Center for the Treatment of Pediatric Neurodegenerative Disease
  • Španělsko
      • Barcelona, Španělsko, 8036
        • Hospital Clinic de Barcelona
      • Barcelona, Španělsko, 8025
        • Hospital de la Sta Creu i Sant Pau
      • Madrid, Španělsko, 28041
        • Hospital Universitario 12 de Octubre
      • Valencia, Španělsko, 46026
        • Hospital La Fe de Valencia

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

18 let až 70 let (Dospělý, Starší dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Kritéria pro zařazení:

Aby byl subjekt způsobilý pro zařazení do studie SPIMD-301, musí při screeningu a základní návštěvě splňovat všechna následující kritéria pro zařazení (pokud není uvedeno jinak):

  1. Ochota a schopnost poskytnout podepsaný formulář informovaného souhlasu (ICF) před účastí na jakýchkoli postupech souvisejících se studiem.
  2. Souhlasí a je schopen dodržovat požadavky studie po dobu trvání studie, včetně podávání přidělené léčby.
  3. Je ≥18 let a ≤ 70 let v době screeningu.

  4. Diagnostikována nPMD s převládající klinickou manifestací myopatie, která musí zahrnovat progresivní externí oftalmoplegii (PEO) a intoleranci zátěže a/nebo slabost kosterního svalstva, s genetickým potvrzením buď:

    1. Mutace jaderné DNA mitochondriálního replikomu (mutace související s replikomy), které zahrnují následující geny:

      • POLG 1/2
      • TWINKLE (C10ORF2)
      • TYMP
      • DGUOK
      • TK2
      • RRM2B
      • RNASEH1
      • SSBP
      • MGME1
      • DNA2
      • ANT1 (SLC25A4)
      • SUCLG1
      • SUCLA2
      • MPV17 nebo
    2. Jiné patogenní mutace specifické pro jadernou DNA.

  5. Ženy ve fertilním věku musí souhlasit s použitím jedné z následujících metod antikoncepce od data podpisu ICF do 28 dnů po poslední dávce IMP:

    1. Abstinence, pokud je v souladu s preferovaným a obvyklým životním stylem subjektu. Subjekt souhlasí s použitím vysoce účinné metody antikoncepce, pokud se stane sexuálně aktivní.
    2. Vztahy s partnery, kteří byli chirurgicky sterilizováni vazektomií (procedura vasektomie musí být provedena alespoň 60 dní před screeningovou návštěvou).
    3. Bariérová metoda (např. kondom nebo okluzivní čepice) se spermicidní pěnou/gelem/filmem/krémem A buď hormonální antikoncepcí (perorální, implantovaná nebo injekční) nebo nitroděložním tělíkem či systémem.

    Poznámka: Neplodnost je definována jako chirurgická sterilizace (např. bilaterální ooforektomie, hysterektomie nebo podvázání vejcovodů) nebo postmenopauzální (definovaná jako trvalé zastavení menstruace po dobu nejméně 12 po sobě jdoucích měsíců před screeningovou návštěvou).

  6. Muži s partnerkami ve fertilním věku musí být ochotni používat vysoce účinnou metodu antikoncepce od data podpisu ICF až do 28 dnů po poslední dávce IMP.

Kritéria vyloučení:

  1. Nelze provést funkční testy 6MWT, 3TUG nebo 5XSST. Použití zařízení na podporu chůze je povoleno; užívání by však mělo zůstat konzistentní po celou dobu trvání studie.
  2. Ženy, které jsou těhotné, plánují otěhotnět nebo kojí/kojí.
  3. Procházky < 150 metrů nebo > 450 metrů během 6MWT (pouze screeningová návštěva).
  4. Odhadovaná rychlost glomerulární filtrace (eGFR) je < 30 ml/min/1,73 m2, za použití rovnice studie Modifikace stravy při onemocnění ledvin (MDRD) (pouze screeningová návštěva).
  5. Prodělal hospitalizaci v nemocnici během 30 dnů před screeningem nebo má plánovanou hospitalizaci nebo chirurgický zákrok během studie, pokud podle názoru zkoušejícího nedojde k závěru, že to nebude mít vliv na výsledky měření studie.
  6. Má klinicky významné respirační onemocnění a/nebo srdeční onemocnění, které by podle názoru výzkumníka narušovalo hodnocení studie.
  7. Absolvoval jakýkoli předchozí intervenční srdeční výkon (např. srdeční katetrizaci, angioplastiku/perkutánní koronární intervence, balonkovou valvuloplastiku atd.) během 3 měsíců před screeningem.
  8. Má v anamnéze nebo v současnosti závažné neurologické poškození, těžkou epilepsii, těžkou ataxii nebo těžkou neuropatii, které mohou podle názoru zkoušejícího narušit jejich schopnost dokončit všechny požadavky studie.
  9. Aktivní malignita nebo jakákoli jiná rakovina, u které byl subjekt bez onemocnění po dobu < 2 let. Lokalizované spinocelulární nebo neinvazivní bazaliomy kůže jsou povoleny, pokud jsou před screeningem vhodně léčeny.
  10. Prodělal transplantaci solidních orgánů.
  11. V minulosti mu byla diagnostikována infekce virem lidské imunodeficience (HIV), hepatitidou B nebo hepatitidou C.
  12. Má v anamnéze systémové eozinofilní onemocnění a/nebo počet eozinofilů >1 000 buněk x106/l při screeningové návštěvě.
  13. se v současné době účastní nebo se účastnil intervenčního klinického hodnocení (tj. hodnoceného produktu nebo zařízení, terapie kmenovými buňkami, genové terapie) během 30 dnů před aktuální studií; nebo je v současné době zařazen do neintervenční klinické studie, která podle názoru zkoušejícího může být potenciálně matoucí ve srovnání s výsledky současné studie (např. studie cvičební terapie).
  14. Dostal elamipretid (MTP-131) během posledního jednoho roku od screeningové návštěvy.
  15. Podle názoru vyšetřovatele měl v minulosti zneužívání účinné látky během předchozího roku.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Randomizované
  • Intervenční model: Paralelní přiřazení
  • Maskování: Čtyřnásobek

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: Elamipretide
0,75 ml 80 mg/ml roztoku elamipretidu pro jednu denní SC dávku 60 mg elamipretidu
Lék: Elamipretide
60 mg elamipretidu podávaného jednou denně 0,75 ml subkutánní injekce po dobu 48 týdnů
Ostatní jména:
  • MTP-131
Komparátor placeba: Placebo
0,75 ml roztoku 80 mg/ml odpovídajícího placeba pro jednu denní SC dávku 60 mg
Lék: Placebo
Placebo podávané jednou denně 0,75 ml subkutánní injekcí po dobu 48 týdnů

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Šestiminutový test chůze (6MWT)
Časové okno: Výchozí stav, týdny 12, 24, 36, 48, 52 (konec zkušební návštěvy)
Změna od základní linie v ušlé vzdálenosti (v metrech) v testu šestiminutové chůze návštěvou
Výchozí stav, týdny 12, 24, 36, 48, 52 (konec zkušební návštěvy)

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
5x test ze sedni do stoje (5XSST)
Časové okno: Výchozí stav, týdny 12, 24, 36, 48, 52 (konec zkušební návštěvy)
Pro dokončení 5XSST změňte základní hodnotu v celkovém čase (v sekundách). Účastník je nasměrován, aby se co nejrychleji postavil vzpřímeně 5krát, aniž by se mezi tím zastavoval, s rukama založenýma na hrudi. Počítá se průměrný čas.
Výchozí stav, týdny 12, 24, 36, 48, 52 (konec zkušební návštěvy)
Trojitý časovaný test up-and-go (3TUG)
Časové okno: Výchozí stav, týdny 12, 24, 36, 48, 52 (konec zkušební návštěvy)
Změňte ze základní linie v celkovém čase (v sekundách), abyste dokončili 3TUG. Účastník je nabádán, aby vstal ze židle, běžel normálním tempem k čáře na podlaze ve vzdálenosti 3 metrů, otočil se, běžel zpět na židli normálním tempem, znovu se posadil; aktivita je měřena v sekundách. Aktivita se opakuje 3x po sobě bez odpočinku a vypočítá se průměrný čas.
Výchozí stav, týdny 12, 24, 36, 48, 52 (konec zkušební návštěvy)
Stupnice globálního dojmu závažnosti pacienta (PGI-S).
Časové okno: Výchozí stav, týdny 12, 24, 36, 48
Změna od základní hodnoty pro stupnici závažnosti PGI (PGI-S). Pacientem hlášený aktuální zdravotní stav po týdnu a na konci léčby. Škála PGI-S je kategorická škála a žádá účastníka, aby „ohodnotil závažnost vašich příznaků svalové slabosti dnes“ jako jednu z následujících kategorií: Žádná, Mírná, Střední, Těžká nebo Velmi závažná. Žádný znamená lepší zdravotní stav a nejlepší výsledek, Velmi závažný znamená horší zdravotní stav a horší výsledek.
Výchozí stav, týdny 12, 24, 36, 48

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Stealth BioTherapeutics Inc.

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

29. dubna 2022

Primární dokončení (Aktuální)

30. září 2024

Dokončení studie (Aktuální)

4. prosince 2024

Termíny zápisu do studia

První předloženo

8. prosince 2021

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

8. prosince 2021

První zveřejněno (Aktuální)

17. prosince 2021

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Odhadovaný)

24. října 2025

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

22. října 2025

Naposledy ověřeno

1. října 2025

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • SPIMD-301

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

NE

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Předplatit