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Estudo para avaliar a eficácia e segurança da elamipretida em indivíduos com doença mitocondrial primária de mutações de DNA nuclear (nPMD) (NuPower)

22 de outubro de 2025 atualizado por: Stealth BioTherapeutics Inc.

Um estudo de fase 3 randomizado, duplo-cego, de grupo paralelo e controlado por placebo para avaliar a eficácia e a segurança de injeções subcutâneas diárias de elamipretida em indivíduos com doença mitocondrial primária resultante de mutações nucleares patogênicas do DNA (nPMD) NuPower

O SPIMD-301 é um estudo de 48 semanas, randomizado, duplo-cego, de grupos paralelos, controlado por placebo para avaliar a eficácia e a segurança da administração subcutânea (SC) diária única de elamipretida como tratamento para indivíduos com miopatia mitocondrial primária associada a Mutações de DNA (nPMD).

Visão geral do estudo

Status

Concluído

Condições

Intervenção / Tratamento

Descrição detalhada

Este estudo randomizado, duplo-cego, de grupos paralelos, controlado por placebo, de 48 semanas envolverá aproximadamente 130 indivíduos, consistindo em 90 indivíduos com nPMD associado a mutações patogênicas do replissoma mitocondrial ("mutações relacionadas ao replissoma") para análise primária e um subconjunto adicional de até 40 indivíduos que têm nPMD associado a outras mutações patogênicas não relacionadas ao replissoma específicas do DNA nuclear. A eficácia e a segurança de doses únicas diárias SC de elamipretida administradas como tratamento para indivíduos com miopatia mitocondrial primária associada a nPMD serão determinadas. Os indivíduos serão randomizados 1:1 a 60 mg de Elamipretide ou grupos de placebo correspondentes.

Tipo de estudo

Intervencional

Inscrição (Real)

102

Estágio

  • Fase 3

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Locais de estudo

  • Alemanha
      • Dresden, Alemanha
        • Universitaetsklinikum Carl Gustav Carus Dresden Neurologie
      • Tübingen, Alemanha
        • Univ of Tubingen, Hertie Institute for Clinical Brain Research
    • Bavaria
      • Munich, Bavaria, Alemanha, 80336
        • Department of Neurology, University Clinics Munich
  • Austrália
    • New South Wales
      • Sydney, New South Wales, Austrália, 2065
        • Royal North Shore Hospital Neurology
    • Victoria
      • Parkdale, Victoria, Austrália, 3162
        • Calvary Health Care Bethlehem
  • Espanha
      • Barcelona, Espanha, 8036
        • Hospital Clinic de Barcelona
      • Barcelona, Espanha, 8025
        • Hospital de la Sta Creu i Sant Pau
      • Madrid, Espanha, 28041
        • Hospital Universitario 12 de Octubre
      • Valencia, Espanha, 46026
        • Hospital La Fe de Valencia
  • Estados Unidos
    • California
      • San Diego, California, Estados Unidos, 92093
        • University of California, San Diego
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Estados Unidos, 30329
        • Rare Disease Research, LLC
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02114
        • Massachusetts General Hospital
    • Missouri
      • St Louis, Missouri, Estados Unidos, 63110
        • Washington University School of Medicine
    • New York
      • New York, New York, Estados Unidos, 10032
        • Columbia University Medical Center College of Physician and Surgeon
    • Ohio
      • Akron, Ohio, Estados Unidos, 44308
        • Akron Children's Hospital
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Estados Unidos, 19104
        • The Children's Hospital of Philadelphia
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Estados Unidos, 15224
        • University of Pittsburgh School of Medicine Children's Hospital of Pittsburgh of UPMC Department of Genetics
    • Texas
      • Houston, Texas, Estados Unidos, 77030
        • UT Health,Center for the Treatment of Pediatric Neurodegenerative Disease
  • Holanda
      • Nijmegen, Holanda, 6525
        • Radboud University Medical Center
  • Hungria
      • Budapest, Hungria, 1083
        • Semmelweis Egyetem Genomikai Medicina es Ritka Betegsegek
      • Pécs, Hungria, 7624
        • University of Pécs, Department of Neurology Klinikai Kozpont - neurologiai Klinika
  • Itália
      • Bologna, Itália
        • IRCCS Institute of Neorological Sciences of Bologna Bellaria Hospital
      • Messina, Itália, 98125
        • Azienda Ospedaliero Universitaria Policlinico G. Martino
      • Milan, Itália, 20133
        • Istituto Nazionale Neurologico Carlo Besta
      • Pisa, Itália, 56126
        • Azienda Ospedaliero Universitario Pisana, Dipartimento Ambientale di Neuroscienze
    • Brescia
      • Gussago, Brescia, Itália, 25064
        • University of Brescia, NeMO Clinical Center for Neuromuscular Diseases
    • Lazio
      • Rome, Lazio, Itália, 00168
        • Istituto di Neurologia, Fondazione Policlinico Universitario A. Gemelli, Università Cattolica del Sacro Cuore
  • Noruega
      • Bergen, Noruega, 5021
        • Helse Bergen HF
  • Nova Zelândia
      • Auckland, Nova Zelândia, 1023
        • University of Auckland - Auckland City Hospital, Neurology Department
  • Reino Unido
      • Cambridge, Reino Unido, CB2 0QQ
        • University of Cambridge, Department of Clinical Neurosciences
      • London, Reino Unido, WC1N 3BG
        • Queen Square Centre for Neuromuscular Diseases The National Hospital for Neurology and Neurosurgery
      • Newcastle, Reino Unido, NE77DN
        • Newcastle upon Tyne Hospitals Freeman Hospital

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

18 anos a 70 anos (Adulto, Adulto mais velho)

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Descrição

Critério de inclusão:

Um sujeito deve atender a todos os seguintes critérios de inclusão na triagem e na visita inicial (a menos que especificado de outra forma) para ser elegível para inclusão no estudo SPIMD-301:

  1. Disposto e capaz de fornecer um formulário de consentimento informado (TCLE) assinado antes da participação em qualquer procedimento relacionado ao estudo.
  2. Concorda e é capaz de cumprir os requisitos do estudo durante a duração do estudo, incluindo a administração do tratamento designado.
  3. Tem ≥18 anos e ≤ 70 anos de idade no momento da triagem.

  4. Diagnosticado com nPMD com uma manifestação clínica predominante de miopatia, que deve incluir oftalmoplegia externa progressiva (PEO) e intolerância ao exercício e/ou fraqueza muscular esquelética, com confirmação genética de:

    1. Mutação do DNA nuclear do replissoma mitocondrial (mutações relacionadas ao replissoma), que incluem os seguintes genes:

      • POLG 1/2
      • BRILHO (C10ORF2)
      • TYMP
      • DGUOK
      • TK2
      • RRM2B
      • RNASEH1
      • SSBP
      • MGME1
      • DNA2
      • ANT1 (SLC25A4)
      • SUCLG1
      • SUCLA2
      • MPV17 ou
    2. Outras mutações patogênicas específicas do DNA nuclear.

  5. Mulheres com potencial para engravidar devem concordar em usar um dos seguintes métodos de controle de natalidade a partir da data de assinatura do TCLE até 28 dias após a última dose de IMP:

    1. Abstinência, quando condizente com o estilo de vida preferido e habitual do sujeito. O sujeito concorda em usar um método contraceptivo altamente eficaz caso se torne sexualmente ativo.
    2. Relacionamentos com parceiros do sexo masculino que foram esterilizados cirurgicamente por vasectomia (o procedimento de vasectomia deve ter sido realizado pelo menos 60 dias antes da Visita de Triagem).
    3. Método de barreira (por exemplo, preservativo ou tampa oclusiva) com espuma/gel/filme/creme espermicida E contracepção hormonal (oral, implantada ou injetável) ou dispositivo ou sistema intrauterino.

    Nota: O potencial não fértil é definido como esterilização cirúrgica (por exemplo, ooforectomia bilateral, histerectomia ou laqueadura tubária) ou pós-menopausa (definida como cessação permanente da menstruação por pelo menos 12 meses consecutivos antes da visita de triagem).

  6. Indivíduos do sexo masculino com parceiras em idade fértil devem estar dispostos a usar um método contraceptivo altamente eficaz desde a data de assinatura do TCLE até 28 dias após a última dose de IMP.

Critério de exclusão:

  1. É incapaz de realizar os testes funcionais 6MWT, 3TUG ou 5XSST. É permitido o uso de dispositivo de assistência à marcha; no entanto, o uso deve permanecer consistente durante toda a duração do teste.
  2. Indivíduos do sexo feminino que estão grávidas, planejando engravidar ou amamentando/lactantes.
  3. Caminhadas < 150 metros ou > 450 metros durante o TC6 (somente Visita de Triagem).
  4. A taxa de filtração glomerular estimada (eGFR) é < 30 mL/min/1,73 m2, usando a equação do Estudo de Modificação da Dieta na Doença Renal (MDRD) (somente Visita de Triagem).
  5. Foi submetido a uma internação hospitalar dentro de 30 dias antes da triagem ou tem uma hospitalização planejada ou um procedimento cirúrgico durante o estudo, a menos que, na opinião do Investigador, se conclua que isso não afetará as medições do resultado do estudo.
  6. Tem doença respiratória e/ou cardíaca clinicamente significativa que interferiria nas avaliações do ensaio, na opinião do investigador.
  7. Teve qualquer procedimento cardíaco intervencionista anterior (por exemplo, cateterismo cardíaco, angioplastia/intervenção coronária percutânea, valvoplastia com balão, etc.) nos 3 meses anteriores à triagem.
  8. Tem histórico ou comprometimento neurológico grave atual, epilepsia grave, ataxia grave ou neuropatia grave que pode interferir em sua capacidade de concluir todos os requisitos do estudo, na opinião do investigador.
  9. Malignidade ativa ou qualquer outro câncer do qual o sujeito esteja livre de doença por < 2 anos. Carcinomas basocelulares escamosos ou não invasivos localizados são permitidos, desde que tratados adequadamente antes da triagem.
  10. Fez um transplante de órgão sólido.
  11. Foi previamente diagnosticado com infecção pelo vírus da imunodeficiência humana (HIV), hepatite B ou hepatite C.
  12. Tem histórico de doença eosinofílica sistêmica e/ou contagem de eosinófilos >1.000 células x106/L na visita de triagem.
  13. Está atualmente participando ou participou de um estudo clínico intervencional (ou seja, produto ou dispositivo experimental, terapia com células-tronco, terapia genética) dentro de 30 dias antes do estudo atual; ou está atualmente inscrito em um ensaio clínico não intervencional que, na opinião do investigador, pode ser potencialmente confuso para os resultados do ensaio atual (por exemplo, ensaio de terapia de exercícios).
  14. Recebeu elamipretida (MTP-131) no último ano da visita de triagem.
  15. Tem um histórico de abuso de substâncias ativas durante o ano anterior, na opinião do Investigador.

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Finalidade Principal: Tratamento
  • Alocação: Randomizado
  • Modelo Intervencional: Atribuição Paralela
  • Mascaramento: Quadruplicar

Armas e Intervenções

Grupo de Participantes / Braço
Intervenção / Tratamento
Experimental: Elamipretida
0,75 mL de solução de 80 mg/mL de elamipretida para uma dose única diária SC de 60 mg de elamipretida
Medicamento: Elamipretida
60 mg de elamipretida administrados uma vez ao dia 0,75 mL por injeções subcutâneas por 48 semanas
Outros nomes:
  • MTP-131
Comparador de Placebo: Placebo
0,75 mL de solução de 80 mg/mL de placebo correspondente para uma dose SC diária única de 60 mg
Medicamento: Placebo
Placebo administrado em injeções subcutâneas de 0,75 mL uma vez ao dia por 48 semanas

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Teste de caminhada de seis minutos (6MWT)
Prazo: Linha de base, semanas 12, 24, 36, 48, 52 (visita de fim de avaliação)
Alteração da linha de base na distância percorrida (em metros) no teste de caminhada de seis minutos por visita
Linha de base, semanas 12, 24, 36, 48, 52 (visita de fim de avaliação)

Medidas de resultados secundários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Teste de sentar e levantar 5 vezes (5XSST)
Prazo: Linha de base, semanas 12, 24, 36, 48, 52 (visita de fim de avaliação)
Mude da linha de base no tempo total (em segundos) para concluir o 5XSST. O participante é instruído a ficar em pé o mais rápido possível 5 vezes, sem parar no meio, mantendo os braços cruzados sobre o peito. Um tempo médio é calculado.
Linha de base, semanas 12, 24, 36, 48, 52 (visita de fim de avaliação)
Teste up-and-go triplo cronometrado (3TUG)
Prazo: Linha de base, semanas 12, 24, 36, 48, 52 (visita de fim de avaliação)
Mudança da linha de base no tempo total (em segundos) para concluir o 3TUG. O participante é instruído a se levantar da cadeira, caminhar em ritmo normal até a linha no chão a 3 metros de distância, virar, voltar para a cadeira em ritmo normal, sentar novamente; atividade é cronometrada, em segundos. A atividade é repetida 3 vezes consecutivas sem descanso e um tempo médio é calculado.
Linha de base, semanas 12, 24, 36, 48, 52 (visita de fim de avaliação)
Escala de Impressão Global de Gravidade do Paciente (PGI-S)
Prazo: Linha de base, semanas 12, 24, 36, 48
Alteração da linha de base para a escala PGI of Severity (PGI-S). Estado de saúde atual relatado pelo paciente por semana e no final do tratamento. A escala PGI-S é uma escala categórica e pede ao participante para "classificar a gravidade de seus sintomas de fraqueza muscular hoje" como uma das seguintes categorias: nenhum, leve, moderado, grave ou muito grave. Nenhum significa melhor estado de saúde e melhor resultado. Muito grave significa pior estado de saúde e pior resultado.
Linha de base, semanas 12, 24, 36, 48

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

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Stealth BioTherapeutics Inc.

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo (Real)

29 de abril de 2022

Conclusão Primária (Real)

30 de setembro de 2024

Conclusão do estudo (Real)

4 de dezembro de 2024

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

8 de dezembro de 2021

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

8 de dezembro de 2021

Primeira postagem (Real)

17 de dezembro de 2021

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Estimado)

24 de outubro de 2025

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

22 de outubro de 2025

Última verificação

1 de outubro de 2025

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Palavras-chave

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

  • SPIMD-301

Plano para dados de participantes individuais (IPD)

Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?

NÃO

Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo

Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA

Sim

Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA

Não

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

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