핵 DNA 돌연변이로 인한 원발성 미토콘드리아 질병(nPMD) 환자에서 Elamipretide의 효능 및 안전성을 평가하기 위한 연구 (NuPower)
2023년 12월 9일 업데이트: Stealth BioTherapeutics Inc.
병원성 핵 DNA 돌연변이(nPMD)로 인한 원발성 미토콘드리아 질환이 있는 피험자에서 Elamipretide의 매일 피하 주사의 효능과 안전성을 평가하기 위한 3상 무작위, 이중 맹검, 병렬 그룹, 위약 대조 시험 NuPower
SPIMD-301은 핵과 관련된 원발성 미토콘드리아 근병증을 가진 피험자를 위한 치료제로서 엘라미프레타이드의 1일 1회 피하(SC) 투여의 효능과 안전성을 평가하기 위한 48주, 무작위, 이중맹검, 평행군, 위약 대조 임상시험이다. DNA 돌연변이(nPMD).
연구 개요
상태
모집하지 않고 적극적으로
정황
개입 / 치료
상세 설명
이 48주 무작위, 이중 맹검, 평행군, 위약 대조 시험은 1차 분석을 위해 미토콘드리아 레플리솜의 병원성 돌연변이("레플리솜 관련 돌연변이")와 관련된 nPMD를 가진 90명의 피험자로 구성된 약 130명의 피험자를 등록할 것입니다. 및 핵 DNA에 특이적인 다른 비-레플리솜 관련 병원성 돌연변이와 관련된 nPMD를 갖는 최대 40명의 피험자의 추가 하위 집합.
nPMD와 관련된 원발성 미토콘드리아 근병증이 있는 피험자를 위한 치료제로 투여되는 엘라미프레타이드의 1일 1회 SC 투여량의 효능 및 안전성이 결정될 것입니다.
대상자는 1:1에서 60mg Elamipretide 또는 일치하는 위약 그룹으로 무작위 배정됩니다.
연구 유형
중재적
등록 (실제)
102
단계
- 3단계
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 연락처
- 이름: Rekha Sathyanarayana
- 전화번호: 617-762-2579
- 이메일: rekha.sathyanarayana@stealthbt.com
연구 장소
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Nijmegen, 네덜란드, 6525
- Radboud University Medical Center
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Bergen, 노르웨이, 5021
- Helse Bergen HF
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Auckland, 뉴질랜드, 1023
- University of Auckland - Auckland City Hospital, Neurology Department
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Dresden, 독일
- Universitaetsklinikum Carl Gustav Carus Dresden Neurologie
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Tübingen, 독일
- Univ of Tubingen, Hertie Institute for Clinical Brain Research
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Bavaria
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Munich, Bavaria, 독일, 80336
- Department of Neurology, University Clinics Munich
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California
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San Diego, California, 미국, 92093
- University of California, San Diego
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Georgia
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Atlanta, Georgia, 미국, 30329
- Rare Disease Research, LLC
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Massachusetts
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Boston, Massachusetts, 미국, 02114
- Massachusetts General Hospital
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Missouri
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Saint Louis, Missouri, 미국, 63110
- Washington University School of Medicine
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New York
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New York, New York, 미국, 10032
- Columbia University Medical Center College of Physician and Surgeon
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Ohio
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Akron, Ohio, 미국, 44308
- Akron Children's Hospital
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Pennsylvania
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Philadelphia, Pennsylvania, 미국, 19104
- The Children's Hospital of Philadelphia
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Pittsburgh, Pennsylvania, 미국, 15224
- University of Pittsburgh School of Medicine Children's Hospital of Pittsburgh of UPMC Department of Genetics
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Texas
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Houston, Texas, 미국, 77030
- UT Health,Center for the Treatment of Pediatric Neurodegenerative Disease
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Barcelona, 스페인, 8036
- Hospital Clínic de Barcelona
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Barcelona, 스페인, 8025
- Hospital de la Sta Creu i Sant Pau
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Madrid, 스페인, 28041
- Hospital Universitario 12 de octubre
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Valencia, 스페인, 46026
- Hospital La Fe de Valencia
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Cambridge, 영국, CB2 0QQ
- University of Cambridge, Department of Clinical Neurosciences
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London, 영국, WC1N 3BG
- Queen Square Centre for Neuromuscular Diseases The National Hospital for Neurology and Neurosurgery
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Newcastle, 영국, NE77DN
- Newcastle upon Tyne Hospitals Freeman Hospital
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Bologna, 이탈리아
- IRCCS Institute of Neorological Sciences of Bologna Bellaria Hospital
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Messina, 이탈리아, 98125
- Azienda Ospedaliero Universitaria Policlinico G. Martino
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Milano, 이탈리아, 20133
- Istituto Nazionale Neurologico Carlo Besta
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Pisa, 이탈리아, 56126
- Azienda Ospedaliero Universitario Pisana, Dipartimento Ambientale di Neuroscienze
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Brescia
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Gussago, Brescia, 이탈리아, 25064
- University of Brescia, NeMO Clinical Center for Neuromuscular Diseases
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Lazio
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Roma, Lazio, 이탈리아, 00168
- Istituto di Neurologia, Fondazione Policlinico Universitario A. Gemelli, Università Cattolica del Sacro Cuore
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Budapest, 헝가리, 1083
- Semmelweis Egyetem Genomikai Medicina es Ritka Betegsegek
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Pecs, 헝가리, 7624
- University of Pécs, Department of Neurology Klinikai Kozpont - neurologiai Klinika
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New South Wales
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Sydney, New South Wales, 호주, 2065
- Royal North Shore Hospital Neurology
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Victoria
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Parkdale, Victoria, 호주, 3162
- Calvary Health Care Bethlehem
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참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
18년 (성인, 고령자)
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
설명
포함 기준:
피험자는 SPIMD-301 시험에 포함될 자격이 있으려면 스크리닝 및 기준선 방문(다르게 명시되지 않는 한)에서 다음 포함 기준을 모두 충족해야 합니다.
- 임상시험 관련 절차에 참여하기 전에 서명된 정보에 입각한 동의서(ICF)를 제공할 의향과 능력이 있습니다.
- 할당된 치료의 관리를 포함하여 시험 기간 동안 시험 요구 사항에 동의하고 준수할 수 있습니다.
- 스크리닝 시점에 18세 이상 70세 이하입니다.
진행성 외안근마비(PEO) 및 운동 과민증 및/또는 골격근 약화를 포함해야 하는 근병증의 우세한 임상 징후가 있는 nPMD로 진단되었으며 다음 중 하나에 대한 유전적 확인이 있습니다.
다음 유전자를 포함하는 미토콘드리아 레플리솜(레플리솜 관련 돌연변이)의 핵 DNA 돌연변이:
- 폴지 1/2
- 트윙클 (C10ORF2)
- TYMP
- DGUOK
- TK2
- RRM2B
- RNASEH1
- SSBP
- MGME1
- DNA2
- 개미1(SLC25A4)
- SUCLG1
- 수클라2
- MPV17 또는
- 핵 DNA에 특이적인 기타 병원성 돌연변이.
가임 여성은 ICF에 서명한 날짜부터 마지막 IMP 투여 후 28일까지 다음 산아제한 방법 중 하나를 사용하는 데 동의해야 합니다.
- 금욕, 피험자가 선호하고 일상적인 생활 방식과 일치하는 경우. 피험자는 성적으로 활발해지면 매우 효과적인 피임 방법을 사용하는 데 동의합니다.
- 정관 절제술에 의해 외과적으로 불임 수술을 받은 남성 파트너와의 관계(정관 절제술 절차는 스크리닝 방문 최소 60일 전에 수행되어야 함).
- 살정제 거품/젤/필름/크림 및 호르몬 피임법(경구, 이식 또는 주사 가능) 또는 자궁 내 장치 또는 시스템을 사용한 장벽 방법(예: 콘돔 또는 폐색 캡).
참고: 비가임 가능성은 외과적 불임술(예: 양측 난소절제술, 자궁적출술 또는 난관 결찰술) 또는 폐경 후(스크리닝 방문 전 최소 연속 12개월 동안 월경의 영구적 중단으로 정의됨)로 정의됩니다.
- 가임 여성 파트너가 있는 남성 피험자는 ICF에 서명한 날짜부터 IMP의 마지막 투여 후 28일까지 매우 효과적인 피임 방법을 기꺼이 사용해야 합니다.
제외 기준:
- 6MWT, 3TUG 또는 5XSST 기능 테스트를 수행할 수 없습니다. 보행 보조 장치의 사용이 허용됩니다. 그러나 사용은 전체 시험 기간 동안 일관되게 유지되어야 합니다.
- 임신 중이거나 임신을 계획 중이거나 모유 수유 중인 여성 피험자.
- 6MWT 동안 < 150미터 또는 > 450미터를 걷습니다(선별 방문만 해당).
- 예상 사구체 여과율(eGFR)은 < 30mL/min/1.73입니다. MDRD(Modification of Diet in Renal Disease) 연구 방정식을 사용한 m2(스크리닝 방문만 해당).
- 조사자의 의견으로 시험의 결과 측정에 영향을 미치지 않을 것이라고 결론을 내리지 않는 한, 스크리닝 전 30일 이내에 입원 환자 입원을 겪었거나 시험 기간 동안 계획된 입원 또는 수술 절차가 있습니다.
- 연구자의 의견에 따라 시험 평가를 방해할 임상적으로 유의한 호흡기 질환 및/또는 심장 질환이 있음.
- 스크리닝 전 3개월 이내에 임의의 이전 중재적 심장 시술(예: 심장 카테터 삽입술, 혈관성형술/경피적 관상동맥 중재술, 풍선 판막성형술 등)을 받은 적이 있습니다.
- 연구자의 의견에 따라 모든 시험 요건을 완료하는 능력을 방해할 수 있는 중증 신경 장애, 중증 간질, 중증 운동 실조 또는 중증 신경병증의 병력이 있거나 현재 있음.
- 활동성 악성 종양 또는 피험자가 2년 미만 동안 질병이 없는 다른 암. 국소 편평 또는 비침습성 기저 세포 피부 암종은 스크리닝 전에 적절하게 치료하는 경우 허용됩니다.
- 고형 장기 이식을 받았습니다.
- 이전에 인간 면역결핍 바이러스(HIV), B형 간염 또는 C형 간염 감염 진단을 받은 적이 있습니다.
- 전신 호산구성 질환의 병력 및/또는 스크리닝 방문 시 >1,000 세포 x106/L의 호산구 수를 가짐.
- 현재 시험 전 30일 이내에 중재 임상 시험(즉, 조사 제품 또는 장치, 줄기 세포 요법, 유전자 요법)에 현재 참여 중이거나 참여한 적이 있습니다. 또는 연구자의 의견에 따라 현재 시험(예: 운동 요법 시험)의 결과에 잠재적으로 혼란을 줄 수 있는 비중재적 임상 시험에 현재 등록되어 있습니다.
- 스크리닝 방문 지난 1년 이내에 엘라미프레타이드(MTP-131)를 투여받았음.
- 수사관의 의견에 따르면 전년도에 활성 약물 남용 이력이 있습니다.
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 무작위
- 중재 모델: 병렬 할당
- 마스킹: 네 배로
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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실험적: 엘라미프레타이드
60mg elamipretide의 단일 SC 용량을 위한 0.75mL의 80mg/mL elamipretide 용액
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엘라미프레타이드 60mg을 48주 동안 1일 1회 0.75mL 피하주사
다른 이름들:
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위약 비교기: 위약
60mg의 1일 SC 투여량에 대해 일치하는 위약의 80mg/mL 용액 0.75mL
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48주 동안 매일 0.75mL 피하 주사로 위약 투여
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
|---|---|---|
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6분 도보 테스트(6MWT)
기간: 기준선, 12주, 24주, 36주, 48주, 52주(시험 방문 종료)
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방문에 의한 6분 도보 테스트에서 도보 거리(미터)의 기준선으로부터의 변화
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기준선, 12주, 24주, 36주, 48주, 52주(시험 방문 종료)
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2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
|---|---|---|
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5회 기립 테스트(5XSST)
기간: 기준선, 12주, 24주, 36주, 48주, 52주(시험 방문 종료)
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5XSST를 완료하기 위한 총 시간(초)의 기준선에서 변경합니다.
참가자에게 중간에 멈추지 않고 가능한 한 빨리 똑바로 서도록 지시하고 팔을 가슴에 가로질러 접은 상태를 유지합니다.
평균 시간이 계산됩니다.
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기준선, 12주, 24주, 36주, 48주, 52주(시험 방문 종료)
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3TUG(Triple Timed up-and-go 테스트)
기간: 기준선, 12주, 24주, 36주, 48주, 52주(시험 방문 종료)
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3TUG를 완료하기 위해 기준선에서 총 시간(초)을 변경합니다.
참가자에게 의자에서 일어나 3미터 떨어진 바닥의 줄까지 정상적인 속도로 걷고, 돌아서서 정상적인 속도로 의자까지 다시 걸어가서 다시 앉으라고 지시합니다. 활동 시간은 초 단위입니다.
활동을 쉬지 않고 연속 3회 반복하여 평균시간을 계산한다.
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기준선, 12주, 24주, 36주, 48주, 52주(시험 방문 종료)
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PGI-S(Patient Global Impression of Severity) 척도
기간: 기준선, 12주, 24주, 36주, 48주
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PGI-S(PGI of Severity) 척도에 대한 기준선에서 변경합니다.
주별 및 치료 종료 시점에 환자가 보고한 현재 건강 상태.
PGI-S 척도는 범주형 척도이며 참가자에게 다음 범주 중 하나로 "오늘 근력 약화 증상의 심각도를 평가"하도록 요청합니다. 없음, 약함, 보통, 심함 또는 매우 심함.
없음은 건강 상태가 더 좋고 최상의 결과를 의미하며, 매우 심각함은 건강 상태가 더 나쁘고 결과가 더 나쁨을 의미합니다.
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기준선, 12주, 24주, 36주, 48주
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
2022년 4월 29일
기본 완료 (추정된)
2024년 9월 1일
연구 완료 (추정된)
2024년 10월 1일
연구 등록 날짜
최초 제출
2021년 12월 8일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2021년 12월 8일
처음 게시됨 (실제)
2021년 12월 17일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (추정된)
2023년 12월 12일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2023년 12월 9일
마지막으로 확인됨
2023년 12월 1일
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
키워드
기타 연구 ID 번호
- SPIMD-301
개별 참가자 데이터(IPD) 계획
개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?
아니요
약물 및 장치 정보, 연구 문서
미국 FDA 규제 의약품 연구
예
미국 FDA 규제 기기 제품 연구
아니
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미토콘드리아 질병에 대한 임상 시험
-
University of Pennsylvania완전한Intrntl Classification of Diseases, 9th Revision, (ICD-9-CM) 410의 주진단 또는 이차진단 코드가 있는 환자(5번째 숫자가 2인 경우 제외)미국
엘라미프레타이드에 대한 임상 시험
-
Stealth BioTherapeutics Inc.완전한
-
Stealth BioTherapeutics Inc.종료됨원발성 미토콘드리아 근병증미국, 독일, 캐나다, 이탈리아, 영국, 덴마크, 헝가리
-
Stealth BioTherapeutics Inc.완전한푹스 각막내피이영양증(FCED)미국
-
Stealth BioTherapeutics Inc.완전한