Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Studie for å evaluere effektiviteten og sikkerheten til Elamipretid hos personer med primær mitokondriell sykdom fra nukleære DNA-mutasjoner (nPMD) (NuPower)

22. oktober 2025 oppdatert av: Stealth BioTherapeutics Inc.

En fase 3 randomisert, dobbeltblind, parallellgruppe, placebokontrollert studie for å evaluere effektiviteten og sikkerheten til daglige subkutane injeksjoner av Elamipretid hos personer med primær mitokondriell sykdom som følge av patogene nukleære DNA-mutasjoner (nPMD) NuPower

SPIMD-301 er en 48-ukers, randomisert, dobbeltblind, parallellgruppe, placebokontrollert studie for å vurdere effektivitet og sikkerhet ved enkelt daglig subkutan (SC) administrering av elamipretid som behandling for personer med primær mitokondriell myopati assosiert med nukleær DNA-mutasjoner (nPMD).

Studieoversikt

Status

Fullført

Forhold

Intervensjon / Behandling

Detaljert beskrivelse

Denne 48-ukers randomiserte, dobbeltblinde, parallellgruppe, placebokontrollerte studien vil inkludere ca. 130 forsøkspersoner, bestående av 90 forsøkspersoner som har nPMD assosiert med patogene mutasjoner av mitokondriereplisomet ("replisomrelaterte mutasjoner") for primæranalyse. og en ekstra undergruppe på opptil 40 personer som har nPMD assosiert med andre ikke-replisomrelaterte patogene mutasjoner som er spesifikke for kjernefysisk DNA. Effekt og sikkerhet av enkelt daglige SC-doser av elamipretid administrert som en behandling for forsøkspersoner som har primær mitokondriell myopati assosiert med nPMD vil bli bestemt. Forsøkspersoner vil bli randomisert 1:1 til 60 mg Elamipretid eller matchende placebogrupper.

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Faktiske)

102

Fase

  • Fase 3

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Australia
    • New South Wales
      • Sydney, New South Wales, Australia, 2065
        • Royal North Shore Hospital Neurology
    • Victoria
      • Parkdale, Victoria, Australia, 3162
        • Calvary Health Care Bethlehem
  • Forente stater
    • California
      • San Diego, California, Forente stater, 92093
        • University of California, San Diego
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Forente stater, 30329
        • Rare Disease Research, LLC
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Forente stater, 02114
        • Massachusetts General Hospital
    • Missouri
      • St Louis, Missouri, Forente stater, 63110
        • Washington University School of Medicine
    • New York
      • New York, New York, Forente stater, 10032
        • Columbia University Medical Center College of Physician and Surgeon
    • Ohio
      • Akron, Ohio, Forente stater, 44308
        • Akron Children's Hospital
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Forente stater, 19104
        • The Children's Hospital of Philadelphia
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Forente stater, 15224
        • University of Pittsburgh School of Medicine Children's Hospital of Pittsburgh of UPMC Department of Genetics
    • Texas
      • Houston, Texas, Forente stater, 77030
        • UT Health,Center for the Treatment of Pediatric Neurodegenerative Disease
  • Italia
      • Bologna, Italia
        • IRCCS Institute of Neorological Sciences of Bologna Bellaria Hospital
      • Messina, Italia, 98125
        • Azienda Ospedaliero Universitaria Policlinico G. Martino
      • Milan, Italia, 20133
        • Istituto Nazionale Neurologico Carlo Besta
      • Pisa, Italia, 56126
        • Azienda Ospedaliero Universitario Pisana, Dipartimento Ambientale di Neuroscienze
    • Brescia
      • Gussago, Brescia, Italia, 25064
        • University of Brescia, NeMO Clinical Center for Neuromuscular Diseases
    • Lazio
      • Rome, Lazio, Italia, 00168
        • Istituto di Neurologia, Fondazione Policlinico Universitario A. Gemelli, Università Cattolica del Sacro Cuore
  • Nederland
      • Nijmegen, Nederland, 6525
        • Radboud University Medical Center
  • New Zealand
      • Auckland, New Zealand, 1023
        • University of Auckland - Auckland City Hospital, Neurology Department
  • Norge
      • Bergen, Norge, 5021
        • Helse Bergen HF
  • Spania
      • Barcelona, Spania, 8036
        • Hospital Clinic de Barcelona
      • Barcelona, Spania, 8025
        • Hospital de la Sta Creu i Sant Pau
      • Madrid, Spania, 28041
        • Hospital Universitario 12 de Octubre
      • Valencia, Spania, 46026
        • Hospital La Fe de Valencia
  • Storbritannia
      • Cambridge, Storbritannia, CB2 0QQ
        • University of Cambridge, Department of Clinical Neurosciences
      • London, Storbritannia, WC1N 3BG
        • Queen Square Centre for Neuromuscular Diseases The National Hospital for Neurology and Neurosurgery
      • Newcastle, Storbritannia, NE77DN
        • Newcastle upon Tyne Hospitals Freeman Hospital
  • Tyskland
      • Dresden, Tyskland
        • Universitaetsklinikum Carl Gustav Carus Dresden Neurologie
      • Tübingen, Tyskland
        • Univ of Tubingen, Hertie Institute for Clinical Brain Research
    • Bavaria
      • Munich, Bavaria, Tyskland, 80336
        • Department of Neurology, University Clinics Munich
  • Ungarn
      • Budapest, Ungarn, 1083
        • Semmelweis Egyetem Genomikai Medicina es Ritka Betegsegek
      • Pécs, Ungarn, 7624
        • University of Pécs, Department of Neurology Klinikai Kozpont - neurologiai Klinika

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

18 år til 70 år (Voksen, Eldre voksen)

Tar imot friske frivillige

Nei

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

Et emne må oppfylle alle følgende inklusjonskriterier ved screening og baseline-besøk (med mindre annet er spesifisert) for å være kvalifisert for inkludering i SPIMD-301-utprøvingen:

  1. Villig og i stand til å gi et signert skjema for informert samtykke (ICF) før deltakelse i eventuelle prøverelaterte prosedyrer.
  2. Enig og er i stand til å forholde seg til prøvekravene for utprøvingens lengde, inkludert administrasjon av tildelt behandling.
  3. Er ≥18 år og ≤ 70 år på screeningstidspunktet.

  4. Diagnostisert med nPMD med en dominerende klinisk manifestasjon av myopati, som må inkludere progressiv ekstern oftalmoplegi (PEO) og treningsintoleranse og/eller skjelettmuskelsvakhet, med genetisk bekreftelse av enten:

    1. Kjernefysisk DNA-mutasjon av mitokondriereplisomet (replisomrelaterte mutasjoner), som inkluderer følgende gener:

      • POLG 1/2
      • TWINKLE (C10ORF2)
      • TYMP
      • DGUOK
      • TK2
      • RRM2B
      • RNASEH1
      • SSBP
      • MGME1
      • DNA2
      • ANT1 (SLC25A4)
      • SUCLG1
      • SUCLA2
      • MPV17 eller
    2. Andre patogene mutasjoner spesifikke for kjernefysisk DNA.

  5. Kvinner i fertil alder må godta å bruke en av følgende prevensjonsmetoder fra datoen de signerer ICF til 28 dager etter siste dose IMP:

    1. Avholdenhet, når det er i tråd med den foretrukne og vanlige livsstilen til faget. Forsøkspersonen godtar å bruke en svært effektiv prevensjonsmetode dersom de blir seksuelt aktive.
    2. Forhold til mannlige partnere som er kirurgisk sterilisert ved vasektomi (vasektomiprosedyren må ha blitt utført minst 60 dager før screeningbesøket).
    3. Barrieremetode (f.eks. kondom eller okklusiv hette) med sæddrepende skum/gel/film/krem OG enten hormonell prevensjon (oral, implantert eller injiserbar) eller en intrauterin enhet eller system.

    Merk: Ikke-fertilitet er definert som kirurgisk sterilisering (f.eks. bilateral ooforektomi, hysterektomi eller tubal ligering) eller postmenopausal (definert som permanent opphør av menstruasjonen i minst 12 påfølgende måneder før screeningbesøket).

  6. Mannlige forsøkspersoner med kvinnelige partnere i fertil alder må være villige til å bruke en svært effektiv prevensjonsmetode fra datoen de signerer ICF til 28 dager etter siste dose IMP.

Ekskluderingskriterier:

  1. Kan ikke utføre funksjonstestene 6MWT, 3TUG eller 5XSST. Bruk av et ganghjelpeapparat er tillatt; Imidlertid bør bruken forbli konsistent under hele prøveperioden.
  2. Kvinnelige forsøkspersoner som er gravide, planlegger å bli gravide eller ammer/ammer.
  3. Går < 150 meter eller > 450 meter i løpet av 6MWT (kun skjermbesøk).
  4. Estimert glomerulær filtrasjonshastighet (eGFR) er < 30 ml/min/1,73 m2, ved å bruke studieligningen modifikasjon av kosthold ved nyresykdom (MDRD) (kun screeningbesøk).
  5. Har gjennomgått en sykehusinnleggelse innen 30 dager før screening eller har en planlagt sykehusinnleggelse eller et kirurgisk inngrep under utprøvingen, med mindre det etter etterforskerens oppfatning konkluderes med at det ikke vil påvirke utfallsmålingene av studien.
  6. Har klinisk signifikant luftveissykdom og/eller hjertesykdom som vil forstyrre forsøksvurderinger, etter etterforskerens oppfatning.
  7. Har hatt noen tidligere intervensjonshjerteprosedyre (f.eks. hjertekateterisering, angioplastikk/perkutan koronar intervensjon, ballongklaffplastikk, etc.) innen 3 måneder før screening.
  8. Har tidligere eller nåværende alvorlig nevrologisk svekkelse, alvorlig epilepsi, alvorlig ataksi eller alvorlig nevropati som kan forstyrre deres evne til å fullføre alle prøvekravene, etter etterforskerens oppfatning.
  9. Aktiv malignitet eller annen kreft som pasienten har vært sykdomsfri fra i < 2 år. Lokaliserte plateepitelkarsinomer eller ikke-invasive basalcellehudkarsinomer er tillatt, hvis de behandles på riktig måte før screening.
  10. Har hatt en solid organtransplantasjon.
  11. Har tidligere blitt diagnostisert med humant immunsviktvirus (HIV), hepatitt B eller hepatitt C-infeksjon.
  12. Har en historie med en systemisk eosinofil sykdom og/eller et eosinofiltall >1000 celler x106/L ved screeningbesøket.
  13. Deltar for øyeblikket eller har deltatt i en intervensjonell klinisk studie (dvs. undersøkelsesprodukt eller enhet, stamcelleterapi, genterapi) innen 30 dager før gjeldende studie; eller er for tiden registrert i en ikke-intervensjonell klinisk studie som, etter etterforskerens oppfatning, kan være potensielt forvirrende med resultatene av den nåværende studien (f.eks. treningsterapistudie).
  14. Har mottatt elamipretid (MTP-131) i løpet av det siste året etter screeningbesøket.
  15. Har en historie med aktivt rusmisbruk i løpet av året før, etter etterforskerens oppfatning.

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomisert
  • Intervensjonsmodell: Parallell tildeling
  • Masking: Firemannsrom

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Eksperimentell: Elamipretid
0,75 ml 80 mg/ml løsning av elamipretid for en enkelt daglig SC-dose på 60 mg elamipretid
Legemiddel: Elamipretid
60 mg elamipretid administrert som en gang daglig 0,75 ml subkutane injeksjoner i 48 uker
Andre navn:
  • MTP-131
Placebo komparator: Placebo
0,75 ml 80 mg/ml løsning av matchende placebo for en enkelt daglig SC-dose på 60 mg
Legemiddel: Placebo
Placebo administrert som en gang daglig 0,75 ml subkutane injeksjoner i 48 uker

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Seks minutters gangtest (6MWT)
Tidsramme: Grunnlinje, uke 12, 24, 36, 48, 52 (slutt på prøvebesøk)
Bytt fra baseline i gått avstand (i meter) på seks-minutters gangtest ved besøk
Grunnlinje, uke 12, 24, 36, 48, 52 (slutt på prøvebesøk)

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
5 ganger sitt-å-stå-test (5XSST)
Tidsramme: Grunnlinje, uke 12, 24, 36, 48, 52 (slutt på prøvebesøk)
Endre fra Baseline i Total tid (i sekunder) for å fullføre 5XSST. Deltakeren blir bedt om å stå oppreist så raskt som mulig 5 ganger, uten å stoppe i mellom, med armene foldet over brystet. En gjennomsnittlig tid beregnes.
Grunnlinje, uke 12, 24, 36, 48, 52 (slutt på prøvebesøk)
Triple Timed up-and-go test (3TUG)
Tidsramme: Grunnlinje, uke 12, 24, 36, 48, 52 (slutt på prøvebesøk)
Endre fra Baseline i Total tid (i sekunder) for å fullføre 3TUG. Deltakeren instrueres til å reise seg fra stolen, gå i normalt tempo til linjen på gulvet 3 meter unna, snu, gå tilbake til stolen i normalt tempo, sette seg ned igjen; aktiviteten er tidsbestemt, i sekunder. Aktiviteten gjentas 3 ganger fortløpende uten hvile og en gjennomsnittstid beregnes.
Grunnlinje, uke 12, 24, 36, 48, 52 (slutt på prøvebesøk)
Patient Global Impression of Severity (PGI-S)-skala
Tidsramme: Grunnlinje, uke 12, 24, 36, 48
Endring fra baseline for PGI of Severity (PGI-S) skala. Pasientrapportert gjeldende helsetilstand etter uke og ved behandlingsslutt. PGI-S Scale er en kategorisk skala og ber deltakeren om å "vurdere alvorlighetsgraden av dine muskelsvakhetssymptomer i dag" som en av følgende kategorier: Ingen, Mild, Moderat, Alvorlig eller Svært Alvorlig. Ingen betyr bedre helsestatus, og best utfall, Svært alvorlig betyr dårligere helsestatus og dårligere utfall.
Grunnlinje, uke 12, 24, 36, 48

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Stealth BioTherapeutics Inc.

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

29. april 2022

Primær fullføring (Faktiske)

30. september 2024

Studiet fullført (Faktiske)

4. desember 2024

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

8. desember 2021

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

8. desember 2021

Først lagt ut (Faktiske)

17. desember 2021

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Antatt)

24. oktober 2025

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

22. oktober 2025

Sist bekreftet

1. oktober 2025

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • SPIMD-301

Plan for individuelle deltakerdata (IPD)

Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?

NEI

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Abonnere