Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Badanie oceniające skuteczność i bezpieczeństwo elamipretydu u pacjentów z pierwotną chorobą mitochondrialną spowodowaną mutacjami jądrowego DNA (nPMD) (NuPower)

22 października 2025 zaktualizowane przez: Stealth BioTherapeutics Inc.

Randomizowane, podwójnie ślepe, kontrolowane placebo badanie fazy 3, oceniające skuteczność i bezpieczeństwo codziennych wstrzyknięć podskórnych elamipretydu u pacjentów z pierwotną chorobą mitochondrialną wynikającą z patogennych mutacji jądrowego DNA (nPMD) NuPower

SPIMD-301 to 48-tygodniowe, randomizowane, podwójnie ślepe, prowadzone w grupach równoległych, kontrolowane placebo badanie mające na celu ocenę skuteczności i bezpieczeństwa pojedynczego codziennego podskórnego podawania elamipretydu w leczeniu pacjentów z pierwotną miopatią mitochondrialną związaną z jądrową Mutacje DNA (nPMD).

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

To 48-tygodniowe randomizowane, podwójnie ślepe, kontrolowane placebo badanie w grupach równoległych obejmie około 130 pacjentów, w tym 90 pacjentów z nPMD związanym z patogennymi mutacjami replisomu mitochondrialnego („mutacje związane z replisomem”) do pierwotnej analizy oraz dodatkowy podzbiór do 40 osobników, u których nPMD jest związany z innymi mutacjami patogennymi niezwiązanymi z replisomami specyficznymi dla jądrowego DNA. Określona zostanie skuteczność i bezpieczeństwo pojedynczych dziennych dawek elamipretydu podskórnie podawanych w leczeniu osobników z pierwotną miopatią mitochondrialną związaną z nPMD. Pacjenci zostaną losowo przydzieleni w stosunku 1:1 do grup otrzymujących 60 mg elamipretydu lub odpowiadających im grup otrzymujących placebo.

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

102

Faza

  • Faza 3

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Australia
    • New South Wales
      • Sydney, New South Wales, Australia, 2065
        • Royal North Shore Hospital Neurology
    • Victoria
      • Parkdale, Victoria, Australia, 3162
        • Calvary Health Care Bethlehem
  • Hiszpania
      • Barcelona, Hiszpania, 8036
        • Hospital Clinic de Barcelona
      • Barcelona, Hiszpania, 8025
        • Hospital de la Sta Creu i Sant Pau
      • Madrid, Hiszpania, 28041
        • Hospital Universitario 12 de Octubre
      • Valencia, Hiszpania, 46026
        • Hospital La Fe de Valencia
  • Holandia
      • Nijmegen, Holandia, 6525
        • Radboud University Medical Center
  • Niemcy
      • Dresden, Niemcy
        • Universitaetsklinikum Carl Gustav Carus Dresden Neurologie
      • Tübingen, Niemcy
        • Univ of Tubingen, Hertie Institute for Clinical Brain Research
    • Bavaria
      • Munich, Bavaria, Niemcy, 80336
        • Department of Neurology, University Clinics Munich
  • Norwegia
      • Bergen, Norwegia, 5021
        • Helse Bergen HF
  • Nowa Zelandia
      • Auckland, Nowa Zelandia, 1023
        • University of Auckland - Auckland City Hospital, Neurology Department
  • Stany Zjednoczone
    • California
      • San Diego, California, Stany Zjednoczone, 92093
        • University of California, San Diego
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Stany Zjednoczone, 30329
        • Rare Disease Research, LLC
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Stany Zjednoczone, 02114
        • Massachusetts General Hospital
    • Missouri
      • St Louis, Missouri, Stany Zjednoczone, 63110
        • Washington University School of Medicine
    • New York
      • New York, New York, Stany Zjednoczone, 10032
        • Columbia University Medical Center College of Physician and Surgeon
    • Ohio
      • Akron, Ohio, Stany Zjednoczone, 44308
        • Akron Children's Hospital
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Stany Zjednoczone, 19104
        • The Children's Hospital of Philadelphia
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Stany Zjednoczone, 15224
        • University of Pittsburgh School of Medicine Children's Hospital of Pittsburgh of UPMC Department of Genetics
    • Texas
      • Houston, Texas, Stany Zjednoczone, 77030
        • UT Health,Center for the Treatment of Pediatric Neurodegenerative Disease
  • Węgry
      • Budapest, Węgry, 1083
        • Semmelweis Egyetem Genomikai Medicina es Ritka Betegsegek
      • Pécs, Węgry, 7624
        • University of Pécs, Department of Neurology Klinikai Kozpont - neurologiai Klinika
  • Włochy
      • Bologna, Włochy
        • IRCCS Institute of Neorological Sciences of Bologna Bellaria Hospital
      • Messina, Włochy, 98125
        • Azienda Ospedaliero Universitaria Policlinico G. Martino
      • Milan, Włochy, 20133
        • Istituto Nazionale Neurologico Carlo Besta
      • Pisa, Włochy, 56126
        • Azienda Ospedaliero Universitario Pisana, Dipartimento Ambientale di Neuroscienze
    • Brescia
      • Gussago, Brescia, Włochy, 25064
        • University of Brescia, NeMO Clinical Center for Neuromuscular Diseases
    • Lazio
      • Rome, Lazio, Włochy, 00168
        • Istituto di Neurologia, Fondazione Policlinico Universitario A. Gemelli, Università Cattolica del Sacro Cuore
  • Zjednoczone Królestwo
      • Cambridge, Zjednoczone Królestwo, CB2 0QQ
        • University of Cambridge, Department of Clinical Neurosciences
      • London, Zjednoczone Królestwo, WC1N 3BG
        • Queen Square Centre for Neuromuscular Diseases The National Hospital for Neurology and Neurosurgery
      • Newcastle, Zjednoczone Królestwo, NE77DN
        • Newcastle upon Tyne Hospitals Freeman Hospital

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

18 lat do 70 lat (Dorosły, Starszy dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kryteria przyjęcia:

Aby kwalifikować się do włączenia do badania SPIMD-301, uczestnik musi spełniać wszystkie poniższe kryteria włączenia podczas wizyty przesiewowej i podstawowej (o ile nie określono inaczej):

  1. Chęć i możliwość dostarczenia podpisanego formularza świadomej zgody (ICF) przed udziałem w jakichkolwiek procedurach związanych z badaniem.
  2. Zgadza się i jest w stanie przestrzegać wymagań badania dotyczących długości badania, w tym podawania przypisanego leczenia.
  3. Ma ≥18 lat i ≤ 70 lat w momencie badania przesiewowego.

  4. Z rozpoznaniem nPMD z dominującą manifestacją kliniczną miopatii, która musi obejmować postępującą oftalmoplegię zewnętrzną (PEO) oraz nietolerancję wysiłku i/lub osłabienie mięśni szkieletowych, z genetycznym potwierdzeniem:

    1. Mutacja jądrowa DNA replisomu mitochondrialnego (mutacje związane z replisomem), która obejmuje następujące geny:

      • POLG 1/2
      • BŁYSK (C10ORF2)
      • TYMP
      • DGUOK
      • TK2
      • RRM2B
      • RNASEH1
      • SSBP
      • MGME1
      • DNA2
      • ANT1 (SLC25A4)
      • SUCLG1
      • SUCLA2
      • MPV17 lub
    2. Inne patogenne mutacje specyficzne dla jądrowego DNA.

  5. Kobiety w wieku rozrodczym muszą wyrazić zgodę na stosowanie jednej z następujących metod antykoncepcji od daty podpisania ICF do 28 dni po przyjęciu ostatniej dawki IMP:

    1. Abstynencja, gdy jest zgodna z preferowanym i zwykłym stylem życia podmiotu. Podmiot zgadza się na zastosowanie wysoce skutecznej metody antykoncepcji w przypadku podjęcia aktywności seksualnej.
    2. Relacje z partnerami, którzy zostali wysterylizowani chirurgicznie poprzez wazektomię (zabieg wazektomii musi być przeprowadzony co najmniej 60 dni przed Wizytą Kwalifikacyjną).
    3. Metoda barierowa (np. prezerwatywa lub kapturek okluzyjny) ze środkiem plemnikobójczym w postaci pianki/żelu/filmu/kremu ORAZ antykoncepcja hormonalna (doustna, wszczepiona lub w postaci zastrzyków) albo wkładka lub system wewnątrzmaciczny.

    Uwaga: Zdolność do zajścia w ciążę definiowana jest jako sterylizacja chirurgiczna (np. obustronne wycięcie jajników, histerektomia lub podwiązanie jajowodów) lub okres pomenopauzalny (zdefiniowany jako trwałe ustanie miesiączki na co najmniej 12 kolejnych miesięcy przed wizytą przesiewową).

  6. Mężczyźni, których partnerki mogą zajść w ciążę, muszą wyrazić chęć stosowania wysoce skutecznej metody antykoncepcji od daty podpisania ICF do 28 dni po przyjęciu ostatniej dawki IMP.

Kryteria wyłączenia:

  1. Nie jest w stanie wykonać testów funkcjonalnych 6MWT, 3TUG lub 5XSST. Dozwolone jest używanie urządzenia wspomagającego chód; jednak stosowanie powinno pozostać stałe przez cały czas trwania badania.
  2. Kobiety w ciąży, planujące ciążę lub karmiące piersią.
  3. Spacery < 150 metrów lub > 450 metrów podczas 6MWT (tylko wizyta przesiewowa).
  4. Oszacowany współczynnik przesączania kłębuszkowego (eGFR) wynosi < 30 ml/min/1,73 m2, stosując równanie badania Modyfikacja diety w chorobach nerek (MDRD) (tylko wizyta przesiewowa).
  5. Był hospitalizowany w szpitalu w ciągu 30 dni przed badaniem przesiewowym lub ma zaplanowaną hospitalizację lub zabieg chirurgiczny w trakcie badania, chyba że w opinii Badacza zostanie stwierdzone, że nie wpłynie to na pomiary wyniku badania.
  6. Ma klinicznie istotną chorobę układu oddechowego i/lub chorobę serca, która w opinii badacza mogłaby zakłócić ocenę badania.
  7. Miał wcześniej jakąkolwiek interwencyjną procedurę kardiologiczną (np. Cewnikowanie serca, angioplastykę/przezskórną interwencję wieńcową, walwuloplastykę balonową itp.) w ciągu 3 miesięcy przed badaniem przesiewowym.
  8. W opinii badacza występowały lub obecnie występują ciężkie zaburzenia neurologiczne, ciężka epilepsja, ciężka ataksja lub ciężka neuropatia, które mogą zakłócać ich zdolność do spełnienia wszystkich wymagań badania.
  9. Aktywny nowotwór złośliwy lub inny nowotwór, od którego pacjent nie chorował przez <2 lata. Zlokalizowany płaskonabłonkowy lub nieinwazyjny rak podstawnokomórkowy skóry jest dopuszczalny, jeśli zostanie odpowiednio leczony przed badaniem przesiewowym.
  10. Przeszedł przeszczep narządu litego.
  11. Wcześniej zdiagnozowano u niego zakażenie ludzkim wirusem niedoboru odporności (HIV), zapaleniem wątroby typu B lub wirusem zapalenia wątroby typu C.
  12. Ma historię ogólnoustrojowej choroby eozynofilowej i/lub liczbę eozynofili >1000 komórek x106/l podczas wizyty przesiewowej.
  13. obecnie uczestniczy lub brał udział w interwencyjnym badaniu klinicznym (tj. badanym produkcie lub urządzeniu, terapii komórkami macierzystymi, terapii genowej) w ciągu 30 dni przed bieżącym badaniem; lub jest obecnie włączony do nieinterwencyjnego badania klinicznego, które w opinii badacza może potencjalnie zakłócać wyniki bieżącego badania (np. próba terapii ruchowej).
  14. Otrzymał elamipretyd (MTP-131) w ciągu ostatniego roku od wizyty przesiewowej.
  15. W opinii Śledczego miał w przeszłości nadużywanie substancji czynnych w ciągu roku poprzedzającego.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Randomizowane
  • Model interwencyjny: Przydział równoległy
  • Maskowanie: Poczwórny

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: Elamipretyd
0,75 ml roztworu elamipretydu o stężeniu 80 mg/ml na pojedynczą dawkę dobową elamipretydu 60 mg elamipretydu
Lek: Elamipretyd
60 mg elamipretydu podawane raz dziennie po 0,75 ml we wstrzyknięciach podskórnych przez 48 tygodni
Inne nazwy:
  • MTP-131
Komparator placebo: Placebo
0,75 ml roztworu o stężeniu 80 mg/ml odpowiadającego placebo dla pojedynczej dziennej dawki podskórnej 60 mg
Lek: Placebo
Placebo podawano raz na dobę we wstrzyknięciach podskórnych 0,75 ml przez 48 tygodni

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Sześciominutowy test marszu (6MWT)
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, tygodnie 12, 24, 36, 48, 52 (wizyta końcowa badania)
Zmiana od linii bazowej w przebytej odległości (w metrach) w sześciominutowym teście marszu podczas wizyty
Wartość wyjściowa, tygodnie 12, 24, 36, 48, 52 (wizyta końcowa badania)

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
5-krotny test pozycji siedzącej i stojącej (5XSST)
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, tygodnie 12, 24, 36, 48, 52 (wizyta końcowa badania)
Zmień od linii bazowej w Całkowity czas (w sekundach), aby ukończyć 5XSST. Uczestnik otrzymuje polecenie jak najszybszego wstania prosto 5 razy, bez zatrzymywania się pomiędzy, trzymając ręce skrzyżowane na klatce piersiowej. Obliczany jest średni czas.
Wartość wyjściowa, tygodnie 12, 24, 36, 48, 52 (wizyta końcowa badania)
Potrójny test start-and-go (3TUG)
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, tygodnie 12, 24, 36, 48, 52 (wizyta końcowa badania)
Zmień od linii bazowej w Całkowity czas (w sekundach), aby ukończyć 3TUG. Uczestnik otrzymuje polecenie wstania z krzesła, przejścia normalnym krokiem do linii na podłodze oddalonej o 3 metry, odwrócenia się, powrotu normalnym krokiem do krzesła, ponownego zajęcia pozycji siedzącej; aktywność jest mierzona w sekundach. Czynność powtarza się 3 razy pod rząd bez odpoczynku i oblicza się średni czas.
Wartość wyjściowa, tygodnie 12, 24, 36, 48, 52 (wizyta końcowa badania)
Skala ogólnego wrażenia ciężkości pacjenta (PGI-S).
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, tygodnie 12, 24, 36, 48
Zmiana w stosunku do stanu wyjściowego dla skali ciężkości PGI (PGI-S). Aktualny stan zdrowia zgłaszany przez pacjentów według tygodnia i na koniec leczenia. Skala PGI-S jest kategoryczną skalą i prosi uczestnika o „ocenę nasilenia objawów osłabienia mięśni w dniu dzisiejszym” w ramach jednej z następujących kategorii: Brak, Łagodne, Umiarkowane, Ciężkie lub Bardzo ciężkie. Brak oznacza lepszy stan zdrowia i najlepsze wyniki, Bardzo ciężki oznacza gorszy stan zdrowia i gorsze wyniki.
Wartość wyjściowa, tygodnie 12, 24, 36, 48

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Stealth BioTherapeutics Inc.

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

29 kwietnia 2022

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

30 września 2024

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

4 grudnia 2024

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

8 grudnia 2021

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

8 grudnia 2021

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

17 grudnia 2021

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Szacowany)

24 października 2025

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

22 października 2025

Ostatnia weryfikacja

1 października 2025

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • SPIMD-301

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

NIE

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Subskrybuj