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Studie zur Bewertung der Wirksamkeit und Sicherheit von Elamipretid bei Patienten mit primärer mitochondrialer Erkrankung durch nukleare DNA-Mutationen (nPMD) (NuPower)

22. Oktober 2025 aktualisiert von: Stealth BioTherapeutics Inc.

Eine randomisierte, doppelblinde, placebokontrollierte Parallelgruppenstudie der Phase 3 zur Bewertung der Wirksamkeit und Sicherheit täglicher subkutaner Injektionen von Elamipretid bei Patienten mit primärer Mitochondrienerkrankung infolge pathogener nukleärer DNA-Mutationen (nPMD) NuPower

SPIMD-301 ist eine 48-wöchige, randomisierte, doppelblinde, Placebo-kontrollierte Parallelgruppenstudie zur Bewertung der Wirksamkeit und Sicherheit einer einmal täglichen subkutanen (sc) Verabreichung von Elamipretid zur Behandlung von Patienten mit primärer mitochondrialer Myopathie im Zusammenhang mit nuklearer Erkrankung DNA-Mutationen (nPMD).

Studienübersicht

Status

Abgeschlossen

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

In diese 48-wöchige randomisierte, doppelblinde, Placebo-kontrollierte Studie mit Parallelgruppen werden etwa 130 Probanden aufgenommen, darunter 90 Probanden mit nPMD in Verbindung mit pathogenen Mutationen des mitochondrialen Replisoms („Mutationen im Zusammenhang mit Replisom“) für die Primäranalyse und eine zusätzliche Untergruppe von bis zu 40 Probanden, bei denen nPMD in Verbindung mit anderen nicht replisombezogenen pathogenen Mutationen, die spezifisch für die Kern-DNA sind, vorliegt. Die Wirksamkeit und Sicherheit von einzelnen täglichen SC-Dosen von Elamipretid, die zur Behandlung von Patienten mit primärer mitochondrialer Myopathie im Zusammenhang mit nPMD verabreicht werden, werden bestimmt. Die Probanden werden 1:1 auf 60 mg Elamipretid oder passende Placebogruppen randomisiert.

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

102

Phase

  • Phase 3

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Australien
    • New South Wales
      • Sydney, New South Wales, Australien, 2065
        • Royal North Shore Hospital Neurology
    • Victoria
      • Parkdale, Victoria, Australien, 3162
        • Calvary Health Care Bethlehem
  • Deutschland
      • Dresden, Deutschland
        • Universitaetsklinikum Carl Gustav Carus Dresden Neurologie
      • Tübingen, Deutschland
        • Univ of Tubingen, Hertie Institute for Clinical Brain Research
    • Bavaria
      • Munich, Bavaria, Deutschland, 80336
        • Department of Neurology, University Clinics Munich
  • Italien
      • Bologna, Italien
        • IRCCS Institute of Neorological Sciences of Bologna Bellaria Hospital
      • Messina, Italien, 98125
        • Azienda Ospedaliero Universitaria Policlinico G. Martino
      • Milan, Italien, 20133
        • Istituto Nazionale Neurologico Carlo Besta
      • Pisa, Italien, 56126
        • Azienda Ospedaliero Universitario Pisana, Dipartimento Ambientale di Neuroscienze
    • Brescia
      • Gussago, Brescia, Italien, 25064
        • University of Brescia, NeMO Clinical Center for Neuromuscular Diseases
    • Lazio
      • Rome, Lazio, Italien, 00168
        • Istituto di Neurologia, Fondazione Policlinico Universitario A. Gemelli, Università Cattolica del Sacro Cuore
  • Neuseeland
      • Auckland, Neuseeland, 1023
        • University of Auckland - Auckland City Hospital, Neurology Department
  • Niederlande
      • Nijmegen, Niederlande, 6525
        • Radboud University Medical Center
  • Norwegen
      • Bergen, Norwegen, 5021
        • Helse Bergen HF
  • Spanien
      • Barcelona, Spanien, 8036
        • Hospital Clínic de Barcelona
      • Barcelona, Spanien, 8025
        • Hospital de la Sta Creu i Sant Pau
      • Madrid, Spanien, 28041
        • Hospital Universitario 12 de Octubre
      • Valencia, Spanien, 46026
        • Hospital La Fe de Valencia
  • Ungarn
      • Budapest, Ungarn, 1083
        • Semmelweis Egyetem Genomikai Medicina es Ritka Betegsegek
      • Pécs, Ungarn, 7624
        • University of Pécs, Department of Neurology Klinikai Kozpont - neurologiai Klinika
  • Vereinigte Staaten
    • California
      • San Diego, California, Vereinigte Staaten, 92093
        • University of California, San Diego
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Vereinigte Staaten, 30329
        • Rare Disease Research, LLC
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Vereinigte Staaten, 02114
        • Massachusetts General Hospital
    • Missouri
      • St Louis, Missouri, Vereinigte Staaten, 63110
        • Washington University School of Medicine
    • New York
      • New York, New York, Vereinigte Staaten, 10032
        • Columbia University Medical Center College of Physician and Surgeon
    • Ohio
      • Akron, Ohio, Vereinigte Staaten, 44308
        • Akron Children's Hospital
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Vereinigte Staaten, 19104
        • The Children's Hospital of Philadelphia
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Vereinigte Staaten, 15224
        • University of Pittsburgh School of Medicine Children's Hospital of Pittsburgh of UPMC Department of Genetics
    • Texas
      • Houston, Texas, Vereinigte Staaten, 77030
        • UT Health,Center for the Treatment of Pediatric Neurodegenerative Disease
  • Vereinigtes Königreich
      • Cambridge, Vereinigtes Königreich, CB2 0QQ
        • University of Cambridge, Department of Clinical Neurosciences
      • London, Vereinigtes Königreich, WC1N 3BG
        • Queen Square Centre for Neuromuscular Diseases The National Hospital for Neurology and Neurosurgery
      • Newcastle, Vereinigtes Königreich, NE77DN
        • Newcastle upon Tyne Hospitals Freeman Hospital

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

18 Jahre bis 70 Jahre (Erwachsene, Älterer Erwachsener)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Beschreibung

Einschlusskriterien:

Ein Proband muss alle der folgenden Einschlusskriterien beim Screening und Baseline-Besuch erfüllen (sofern nicht anders angegeben), um für die Aufnahme in die SPIMD-301-Studie in Frage zu kommen:

  1. Bereit und in der Lage, vor der Teilnahme an studienbezogenen Verfahren eine unterschriebene Einverständniserklärung (ICF) abzugeben.
  2. Stimmt den Studienanforderungen für die Dauer der Studie zu und ist in der Lage, diese einzuhalten, einschließlich der Verabreichung der zugewiesenen Behandlung.
  3. Ist zum Zeitpunkt des Screenings ≥ 18 Jahre und ≤ 70 Jahre alt.

  4. Diagnostiziert mit nPMD mit einer vorherrschenden klinischen Manifestation einer Myopathie, die progressive externe Ophthalmoplegie (PEO) und Belastungsintoleranz und/oder Skelettmuskelschwäche beinhalten muss, mit genetischer Bestätigung von:

    1. Kern-DNA-Mutation des mitochondrialen Replisoms (Replisom-bezogene Mutationen), die die folgenden Gene umfassen:

      • POLG 1/2
      • FUNKELN (C10ORF2)
      • TYMP
      • DGUOK
      • TK2
      • RRM2B
      • RNASEH1
      • SSBP
      • MGME1
      • DNA2
      • ANT1 (SLC25A4)
      • SUCLG1
      • SUCLA2
      • MPV17 bzw
    2. Andere pathogene Mutationen, die für Kern-DNA spezifisch sind.

  5. Frauen im gebärfähigen Alter müssen zustimmen, eine der folgenden Methoden der Empfängnisverhütung ab dem Datum ihrer Unterzeichnung der ICF bis 28 Tage nach der letzten IMP-Dosis anzuwenden:

    1. Abstinenz, wenn dies dem bevorzugten und üblichen Lebensstil des Subjekts entspricht. Das Subjekt stimmt zu, eine hochwirksame Verhütungsmethode anzuwenden, falls es sexuell aktiv wird.
    2. Beziehungen zu männlichen Partnern, die durch Vasektomie chirurgisch sterilisiert wurden (das Vasektomieverfahren muss mindestens 60 Tage vor dem Screening-Besuch durchgeführt worden sein).
    3. Barrieremethode (z. B. Kondom oder Verschlusskappe) mit spermizidem Schaum/Gel/Film/Creme UND entweder einer hormonellen Empfängnisverhütung (oral, implantiert oder injizierbar) oder einem Intrauterinpessar oder -system.

    Hinweis: Nicht gebärfähiges Potenzial ist definiert als chirurgische Sterilisation (z. B. bilaterale Ovarektomie, Hysterektomie oder Tubenligatur) oder postmenopausal (definiert als dauerhaftes Ausbleiben der Menstruation für mindestens 12 aufeinanderfolgende Monate vor dem Screening-Besuch).

  6. Männliche Probanden mit gebärfähigen Partnerinnen müssen bereit sein, ab dem Datum ihrer Unterzeichnung der ICF bis 28 Tage nach der letzten IMP-Dosis eine hochwirksame Verhütungsmethode anzuwenden.

Ausschlusskriterien:

  1. Kann die Funktionstests 6MWT, 3TUG oder 5XSST nicht durchführen. Die Verwendung einer Gehhilfe ist erlaubt; Die Anwendung sollte jedoch während der gesamten Dauer der Studie konstant bleiben.
  2. Weibliche Probanden, die schwanger sind, eine Schwangerschaft planen oder stillen/stillen.
  3. Spaziergänge < 150 Meter oder > 450 Meter während des 6MWT (nur Screening-Besuch).
  4. Die geschätzte glomeruläre Filtrationsrate (eGFR) beträgt < 30 ml/min/1,73 m2, unter Verwendung der Modification of Diet in Renal Disease (MDRD)-Studiengleichung (nur Screening-Besuch).
  5. Hat sich innerhalb von 30 Tagen vor dem Screening einem stationären Krankenhausaufenthalt unterzogen oder hat während der Studie einen geplanten Krankenhausaufenthalt oder einen chirurgischen Eingriff, es sei denn, nach Ansicht des Ermittlers wird der Schluss gezogen, dass dies die Ergebnismessungen der Studie nicht beeinflussen wird.
  6. Hat eine klinisch signifikante Atemwegserkrankung und/oder Herzerkrankung, die nach Meinung des Ermittlers die Studienauswertungen beeinträchtigen würde.
  7. Hatte innerhalb von 3 Monaten vor dem Screening ein vorheriges interventionelles Herzverfahren (z. B. Herzkatheterisierung, Angioplastie / perkutane Koronarintervention, Ballonvalvuloplastie usw.).
  8. Hat eine Vorgeschichte oder aktuelle schwere neurologische Beeinträchtigung, schwere Epilepsie, schwere Ataxie oder schwere Neuropathie, die nach Ansicht des Ermittlers ihre Fähigkeit beeinträchtigen kann, alle Studienanforderungen zu erfüllen.
  9. Aktive Malignität oder andere Krebsarten, von denen das Subjekt seit < 2 Jahren krankheitsfrei ist. Lokalisierte Plattenepithelkarzinome oder nicht-invasive Basalzellkarzinome der Haut sind zulässig, wenn sie vor dem Screening angemessen behandelt werden.
  10. Hatte eine solide Organtransplantation.
  11. Wurde zuvor mit dem humanen Immundefizienzvirus (HIV), einer Hepatitis-B- oder Hepatitis-C-Infektion diagnostiziert.
  12. Hat eine Vorgeschichte einer systemischen eosinophilen Erkrankung und / oder einer Eosinophilenzahl von > 1.000 Zellen x 106 / l beim Screening-Besuch.
  13. Ist derzeit an einer interventionellen klinischen Studie beteiligt oder hat innerhalb von 30 Tagen vor der aktuellen Studie an einer interventionellen klinischen Studie (d. h. Prüfprodukt oder -gerät, Stammzellentherapie, Gentherapie) teilgenommen; oder ist derzeit in eine nicht-interventionelle klinische Studie eingeschrieben, die nach Ansicht des Prüfarztes möglicherweise mit den Ergebnissen der aktuellen Studie verwechselt werden kann (z. B. Übungstherapiestudie).
  14. Hat Elamipretid (MTP-131) innerhalb des letzten Jahres nach dem Screening-Besuch erhalten.
  15. Hat nach Ansicht des Ermittlers im vergangenen Jahr eine Vorgeschichte von Wirkstoffmissbrauch.

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: Zufällig
  • Interventionsmodell: Parallele Zuordnung
  • Maskierung: Vervierfachen

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: Elamipretid
0,75 ml einer 80-mg/ml-Lösung von Elamipretid für eine subkutane Einzeldosis von 60 mg Elamipretid pro Tag
Arzneimittel: Elamipretid
60 mg Elamipretid verabreicht als subkutane Injektion von 0,75 ml einmal täglich über 48 Wochen
Andere Namen:
  • MTP-131
Placebo-Komparator: Placebo
0,75 ml einer 80-mg/ml-Lösung eines passenden Placebos für eine einzelne tägliche SC-Dosis von 60 mg
Arzneimittel: Placebo
Placebo verabreicht als einmal tägliche subkutane Injektion von 0,75 ml für 48 Wochen

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Sechs-Minuten-Gehtest (6MWT)
Zeitfenster: Baseline, Wochen 12, 24, 36, 48, 52 (Ende des Studienbesuchs)
Änderung der zurückgelegten Distanz (in Metern) gegenüber dem Ausgangswert beim Sechs-Minuten-Gehtest nach Besuch
Baseline, Wochen 12, 24, 36, 48, 52 (Ende des Studienbesuchs)

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
5-facher Sit-to-Stand-Test (5XSST)
Zeitfenster: Baseline, Wochen 12, 24, 36, 48, 52 (Ende des Studienbesuchs)
Ändern Sie die Gesamtzeit (in Sekunden) von der Grundlinie, um den 5XSST abzuschließen. Der Teilnehmer wird angewiesen, 5 Mal so schnell wie möglich gerade zu stehen, ohne zwischendurch anzuhalten und die Arme vor der Brust verschränkt zu halten. Es wird eine Durchschnittszeit berechnet.
Baseline, Wochen 12, 24, 36, 48, 52 (Ende des Studienbesuchs)
Triple Timed Up-and-Go-Test (3TUG)
Zeitfenster: Baseline, Wochen 12, 24, 36, 48, 52 (Ende des Studienbesuchs)
Ändern Sie die Gesamtzeit (in Sekunden) von der Grundlinie, um das 3TUG abzuschließen. Der Teilnehmer wird angewiesen, vom Stuhl aufzustehen, in normaler Geschwindigkeit zu der 3 Meter entfernten Linie auf dem Boden zu gehen, sich umzudrehen, in normaler Geschwindigkeit zurück zum Stuhl zu gehen, sich wieder hinzusetzen; Die Aktivität wird zeitlich in Sekunden angegeben. Die Aktivität wird dreimal hintereinander ohne Pause wiederholt und eine durchschnittliche Zeit wird berechnet.
Baseline, Wochen 12, 24, 36, 48, 52 (Ende des Studienbesuchs)
Patient Global Impression of Severity (PGI-S)-Skala
Zeitfenster: Baseline, Wochen 12, 24, 36, 48
Änderung gegenüber der Baseline für PGI of Severity (PGI-S)-Skala. Vom Patienten berichteter aktueller Gesundheitszustand nach Woche und am Ende der Behandlung. Die PGI-S-Skala ist eine kategoriale Skala und fordert den Teilnehmer auf, „den Schweregrad Ihrer heutigen Muskelschwächesymptome“ in eine der folgenden Kategorien einzustufen: Keine, Leicht, Mittel, Schwer oder Sehr Schwer. Keine bedeutet einen besseren Gesundheitszustand und das beste Ergebnis. Sehr schwer bedeutet einen schlechteren Gesundheitszustand und ein schlechteres Ergebnis.
Baseline, Wochen 12, 24, 36, 48

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Stealth BioTherapeutics Inc.

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

29. April 2022

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

30. September 2024

Studienabschluss (Tatsächlich)

4. Dezember 2024

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

8. Dezember 2021

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

8. Dezember 2021

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

17. Dezember 2021

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Geschätzt)

24. Oktober 2025

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

22. Oktober 2025

Zuletzt verifiziert

1. Oktober 2025

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • SPIMD-301

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

NEIN

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Ja

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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