FRDA Investigator Initiated Study (IIS) によるエラミプレチド (ELViS-FA)

包含基準:

1. 遺伝的に確認された FRDA (点突然変異は許可されています)。
2. 年齢 > 16 歳。
3. 18歳未満で発症。
4. 女性の場合、被験体は、治験薬の最終投与前、投与中、または投与後30日以内に妊娠していないか、授乳中であるか、または妊娠するつもりはない。 出産の可能性のある女性被験者は、スクリーニングで陰性の血清妊娠検査結果、ベースラインでの尿妊娠検査結果が陰性でなければなりません。
5. すべての被験者は、試験中および治験薬の最終投与後 30 日間、信頼できる避妊法を使用することに同意する必要があります。 男性被験者は、治験中または治験薬の最終投与後少なくとも 30 日間は、赤ちゃんをもうけるべきではありません。
6. すべての併用薬 (市販薬を含む)、ビタミン、およびサプリメントは、研究に参加する前の 30 日間は安定した用量である必要があり、研究全体を通じて、能力を最大限に発揮できるように安定した状態を維持する必要があります。

7. FRDAに基づく視力（VA）が20/40（両眼）より悪い。 -屈折によって修正可能であってはならない、または被験者は視神経症（眼底鏡、視野、または網膜神経節細胞の喪失）の十分な身体検査所見を持っていなければならない FRDA関連の視神経症の一次診断を正当化する

   また

8. -駆出率（EF）が50％未満 最後の評価（スクリーニング前の1年以内）、FRDAからの心筋症と一致する病歴、およびVA 20/25-20/40。

除外基準:

1. -研究者の意見では、研究への参加を妨げる不安定な病気。
2. -スクリーニング前の30日以内の治験薬の使用。
3. 薬物乱用の歴史。
4. アクティブな HIV または B 型または C 型肝炎感染の診断。
5. -重度の腎疾患（eGFR <30 mL /分）または肝疾患の存在[アスパラギン酸アミノトランスフェラーゼ（AST）またはアラニンアミノトランスフェラーゼ（ALT）> 正常上限の2倍]スクリーニングの検査結果によって証明される。
6. -臨床的に重大な異常な白血球数（ANC <1500）、ヘモグロビン（<9.0 gm / dL）、または血小板数（100 Kまたは> 500 K） スクリーニング時の検査結果によって証明されます。
7. 視神経障害（ビタミンB12欠乏症、ビタミンE欠乏症など）または心臓病のその他の原因
8. -最後の心エコー評価でEFが35％未満
9. コントロール不能な不整脈
10. -全身性慢性免疫抑制薬の現在の使用
11. メトホルミンの現在の使用