Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

FRDA Investigator Initiated Study (IIS) met Elamipretide (ELViS-FA)

9 augustus 2023 bijgewerkt door: David Lynch, Children's Hospital of Philadelphia

Een door een pilot-onderzoeker geïnitieerde studie om de veiligheid, verdraagbaarheid en werkzaamheid van elamipretide bij de behandeling van geavanceerde symptomen van Friedreich-ataxie (FRDA) te evalueren

Om de veiligheid, verdraagbaarheid en activiteit van Elamipretide bij de behandeling van verlies van gezichtsvermogen bij Friedreich Ataxie (FRDA) te evalueren.

Studie Overzicht

Toestand

Actief, niet wervend

Conditie

Interventie / Behandeling

Gedetailleerde beschrijving

Om het effect te evalueren van een hoge dosis (40-60 mg) versus een lage dosis (20-30 mg) Elamipretide op de contrastrijke gezichtsscherpte bij FRDA in vergelijking met de uitgangswaarde na 52 weken met de optie om het met nog eens 52 weken te verlengen als er objectieve tekenen van klinische verbetering op primaire of secundaire eindpunten. De tussentijdse analyse zal gebaseerd zijn op gegevens van een bezoek van 36 weken. Voor proefpersonen die slechter zijn dan 20/800 aan het begin van de studie, zullen ze alleen worden gevolgd met behulp van slechtziende alternatieven.

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Geschat)

18

Fase

  • Fase 2
  • Fase 1

Uitgebreide toegang

Verkrijgbaar buiten de klinische proef. Zie uitgebreid toegangsrecord.

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Verenigde Staten
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Verenigde Staten, 19104
        • Children's Hospital of Philadelphia - Neurology

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

16 jaar en ouder (Kind, Volwassen, Oudere volwassene)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  1. Genetisch bevestigde FRDA (puntmutaties toegestaan).
  2. Leeftijd >16 jaar.
  3. Begin van de ziekte vóór de leeftijd van 18 jaar.
  4. Als het een vrouw is, is de proefpersoon niet zwanger of geeft borstvoeding of is niet van plan zwanger te worden vóór, tijdens of binnen 30 dagen na de laatste dosis van het onderzoeksgeneesmiddel. Vrouwelijke proefpersonen in de vruchtbare leeftijd moeten een negatief serumzwangerschapstestresultaat hebben bij screening, een negatief urinezwangerschapstestresultaat bij baseline.
  5. Alle proefpersonen moeten ermee instemmen een betrouwbare anticonceptiemethode te gebruiken tijdens het onderzoek en gedurende 30 dagen na de laatste dosis van het onderzoeksgeneesmiddel. Mannelijke proefpersonen mogen geen baby verwekken tijdens het onderzoek of gedurende ten minste 30 dagen na de laatste dosis van het onderzoeksgeneesmiddel.
  6. Alle gelijktijdige medicatie (inclusief vrij verkrijgbare medicatie), vitaminen en supplementen moeten gedurende 30 dagen voorafgaand aan het begin van de studie in een stabiele dosering zijn en gedurende de hele studie naar hun beste vermogen stabiel worden gehouden.

  7. Gezichtsscherpte (VA) slechter dan 20/40 (verrekijker) op basis van FRDA. Mag niet corrigeerbaar zijn door refractie, of proefpersonen moeten voldoende fysieke onderzoeksbevindingen van optische neuropathie (funduscopisch, gezichtsveld of retinaal ganglioncelverlies) hebben om de primaire diagnose van FRDA-gerelateerde optische neuropathie te rechtvaardigen

    Of

  8. Ejectiefractie (EF) minder dan 50% bij laatste evaluatie (binnen 1 jaar vóór screening), met een voorgeschiedenis die consistent is met cardiomyopathie van FRDA, en VA 20/25- 20/40.

Uitsluitingscriteria:

  1. Elke onstabiele ziekte die naar de mening van de onderzoeker deelname aan het onderzoek verhindert.
  2. Gebruik van een onderzoeksproduct binnen 30 dagen voorafgaand aan de screening.
  3. Een geschiedenis van middelenmisbruik.
  4. Diagnose van actieve hiv- of hepatitis B- of C-infectie.
  5. Aanwezigheid van ernstige nierziekte (eGFR <30 ml/min) of leverziekte [aspartaataminotransferase (AST) of alanineaminotransferase (ALAT) >2x de bovengrens van normaal] zoals blijkt uit laboratoriumresultaten bij screening.
  6. Klinisch significant abnormaal aantal witte bloedcellen (ANC <1500), hemoglobine (< 9,0 gm/dl) of aantal bloedplaatjes (100 K of > 500 K) zoals blijkt uit laboratoriumtestresultaten bij screening.
  7. Elke andere actieve oorzaak van optische neuropathie (vitamine B12-tekort, vitamine E-tekort, etc.) of hartziekte
  8. EF minder dan 35% bij laatste echocardiografische evaluatie
  9. Ongecontroleerde aritmie
  10. Huidig ​​​​gebruik van systemische chronische immunosuppressiva
  11. Huidig ​​​​gebruik van metformine

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: Gerandomiseerd
  • Interventioneel model: Parallelle opdracht
  • Masker: Geen (open label)

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Experimenteel: Lage dosis (20-30 mg)
Proefpersonen krijgen gedurende 52 weken dagelijkse subcutane (SC) dosering van Elamipretide (20-30 mg)
Geneesmiddel: Elamipretide
Elamipretide is een tetrapeptide met beperkte penetratie van de bloed-hersenbarrière dat wordt ontwikkeld voor gebruik bij een verscheidenheid aan mitochondriale aandoeningen, waaronder FRDA, mitochondriale myopathie en het syndroom van Barth.
Andere namen:
  • MTP-131
  • SS-31
Experimenteel: Hoge dosis (40-60 mg)
Proefpersonen krijgen gedurende 52 weken dagelijkse subcutane (SC) dosering van Elamipretide (40-60 mg)
Geneesmiddel: Elamipretide
Elamipretide is een tetrapeptide met beperkte penetratie van de bloed-hersenbarrière dat wordt ontwikkeld voor gebruik bij een verscheidenheid aan mitochondriale aandoeningen, waaronder FRDA, mitochondriale myopathie en het syndroom van Barth.
Andere namen:
  • MTP-131
  • SS-31

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Verandering in gezichtsscherpte met hoog contrast
Tijdsspanne: Basislijn tot 52 weken
Verandering in High Contrast Visual Acuity wordt gemeten door de verschillen in het aantal gelezen letters (verrekijker) op de ETDRS High Contrast Visual Acuity Chart tussen groepen te beoordelen (lage dosis en hoge dosis).
Basislijn tot 52 weken

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Verandering in gezichtsscherpte met laag contrast
Tijdsspanne: Basislijn tot 52 weken
Verandering in gezichtsscherpte bij laag contrast zal worden gemeten door de verschillen in het aantal gelezen letters (verrekijker) op de ETDRS-kaart voor gezichtsscherpte bij laag contrast tussen groepen te beoordelen (lage dosis en hoge dosis).
Basislijn tot 52 weken
Verandering in visuele activiteit met lage luminescentie
Tijdsspanne: Basislijn tot 52 weken
Verandering in gezichtsscherpte bij lage luminescentie zal worden gemeten door het verschil in het aantal gelezen letters (verrekijker) op de ETDRS-kaart met hoge contrastvisuele scherpte met filter voor lage luminescentie tussen groepen te beoordelen (lage dosis en hoge dosis).
Basislijn tot 52 weken
Verandering in retinale zenuwvezellaag door optische coherentietomografie (OCT)
Tijdsspanne: Basislijn tot 52 weken
De verandering in dikte van de retinale zenuwvezellaag tussen groepen (lage dosis en hoge dosis) zal worden gemeten met behulp van de OCT, een niet-invasieve beeldvormingstest die lichtgolven gebruikt om dwarsdoorsnedefoto's van het netvlies te maken.
Basislijn tot 52 weken
Verandering in visuele kwaliteit van leven door Visual Functioning Questionnaire (VFQ)
Tijdsspanne: Basislijn tot 52 weken
De VFQ is een door de patiënt gerapporteerd resultaat van 25 items over visuele symptomen om de verandering in de zelfrapportage van het gezichtsvermogen door de patiënt in de loop van de tijd te beoordelen in vergelijking met de uitgangswaarde tussen groepen (lage dosis en hoge dosis).
Basislijn tot 52 weken
Verandering in hartspanning
Tijdsspanne: Basislijn tot 36 weken
De verandering in hartbelasting (dL/L) in elke dimensie per hartcyclus tussen groepen (lage dosis en hoge dosis) wordt gemeten door spikkelvolging op beeldvorming
Basislijn tot 36 weken
Verandering in hartfibrose
Tijdsspanne: Basislijn tot 36 weken
De verandering in hartfibrose in de loop van de tijd door T1-mapping met behulp van late gadoliniumverbetering tussen groepen (lage dosis en hoge dosis).
Basislijn tot 36 weken
Cardiaal slagvolume wijzigen
Tijdsspanne: Basislijn tot 36 weken
De verandering in slagvolume wordt berekend door ejectiefractie x ventrikelvolume x pulsfrequentie, in de loop van de tijd tussen groepen (lage dosis en hoge dosis).
Basislijn tot 36 weken

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Children's Hospital of Philadelphia

Medewerkers

Friedreich's Ataxia Research Alliance
Stealth BioTherapeutics Inc.

Onderzoekers

  • Hoofdonderzoeker: David Lynch, MD, PhD, Children's Hospital of Philadelphia

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

3 maart 2022

Primaire voltooiing (Geschat)

31 juli 2024

Studie voltooiing (Geschat)

31 december 2024

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

9 december 2021

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

9 december 2021

Eerst geplaatst (Werkelijk)

23 december 2021

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

14 augustus 2023

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

9 augustus 2023

Laatst geverifieerd

1 augustus 2023

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • 20-018049
  • SPIFA-101 (Andere identificatie: Stealth Biotherapeutics, Inc.)

Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)

Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?

NEE

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Ja

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Klinische onderzoeken op Friedreich Ataxie

Zoek naar vergelijkbare onderzoeken

Sponsors en medewerkers

Medische omstandigheden

Geneesmiddelinterventies

CROs by country

CROs in Türkiye

Voorwaarden

Zeldzame ziekten

Geneesmiddelinterventies

Voedingssupplementen

Sponsor / medewerkers

Locaties

3
Abonneren