- ICH GCP
- Registro de ensayos clínicos de EE. UU.
- Ensayo clínico NCT05168774
Estudio iniciado por el investigador (IIS) de FRDA con elamipretida (ELViS-FA)
Un investigador piloto inició un estudio para evaluar la seguridad, la tolerabilidad y la eficacia de la elamipretida en el tratamiento de los síntomas avanzados de la ataxia de Friedreich (FRDA)
Descripción general del estudio
Estado
Condiciones
Intervención / Tratamiento
Descripción detallada
Tipo de estudio
Inscripción (Estimado)
Fase
- Fase 2
- Fase 1
Acceso ampliado
Contactos y Ubicaciones
Ubicaciones de estudio
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia, Pennsylvania, Estados Unidos, 19104
- Children's Hospital of Philadelphia - Neurology
-
-
Criterios de participación
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
Acepta Voluntarios Saludables
Descripción
Criterios de inclusión:
- FRDA confirmada genéticamente (se permiten mutaciones puntuales).
- Edad >16 años.
- Inicio de la enfermedad antes de los 18 años.
- Si es mujer, la sujeto no está embarazada ni amamantando ni tiene la intención de quedar embarazada antes, durante o dentro de los 30 días posteriores a la última dosis del fármaco del estudio. Las mujeres en edad fértil deben tener un resultado negativo en la prueba de embarazo en suero en la selección y un resultado negativo en la prueba de embarazo en orina al inicio.
- Todos los sujetos deben aceptar usar un método anticonceptivo fiable durante todo el estudio y durante los 30 días posteriores a la última dosis del fármaco del estudio. Los sujetos masculinos no deben engendrar un bebé durante el estudio o durante al menos 30 días después de la última dosis del fármaco del estudio.
- Todos los medicamentos concomitantes (incluidos los medicamentos de venta libre), vitaminas y suplementos deben estar en dosis estables durante 30 días antes del ingreso al estudio y mantenerse estables durante todo el estudio en la medida de sus posibilidades.
Agudeza visual (AV) peor de 20/40 (binocular) sobre la base de FRDA. No debe ser corregible por refracción, o los sujetos deben tener suficientes hallazgos de neuropatía óptica en el examen físico (funduscópico, campos visuales o pérdida de células ganglionares de la retina) para justificar el diagnóstico primario de neuropatía óptica relacionada con FRDA.
O
- Fracción de eyección (FE) inferior al 50 % en la última evaluación (en el plazo de 1 año antes de la selección), con antecedentes compatibles con miocardiopatía por FRDA y AV 20/25-20/40.
Criterio de exclusión:
- Cualquier enfermedad inestable que, en opinión del investigador, impida la participación en el estudio.
- Uso de cualquier producto en investigación dentro de los 30 días anteriores a la Selección.
- Una historia de abuso de sustancias.
- Diagnóstico de infección activa por VIH o Hepatitis B o C.
- Presencia de enfermedad renal grave (eGFR <30 ml/min) o enfermedad hepática [aspartato aminotransferasa (AST) o alanina aminotransferasa (ALT) > 2 veces el límite superior de lo normal] según lo demuestran los resultados de laboratorio en la selección.
- Recuento anormal de glóbulos blancos (ANC <1500), hemoglobina (< 9,0 g/dl) o recuento de plaquetas (100 K o > 500 K) clínicamente significativo, como lo demuestran los resultados de las pruebas de laboratorio en la selección.
- Cualquier otra causa activa de neuropatía óptica (deficiencia de vitamina B12, deficiencia de vitamina E, etc.) o enfermedad cardíaca
- FE inferior al 35% en la última evaluación ecocardiográfica
- Arritmia no controlada
- Uso actual de cualquier fármaco inmunosupresor crónico sistémico
- Uso actual de metformina
Plan de estudios
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: Tratamiento
- Asignación: Aleatorizado
- Modelo Intervencionista: Asignación paralela
- Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
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Experimental: Dosis baja (20-30 mg)
Los sujetos recibirán una dosis diaria subcutánea (SC) de Elamipretide (20-30 mg) durante 52 semanas
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Elamipretide es un tetrapéptido con penetración limitada en la barrera hematoencefálica que se está desarrollando para su uso en una variedad de trastornos mitocondriales, incluida la FRDA, la miopatía mitocondrial y el síndrome de Barth.
Otros nombres:
|
Experimental: Dosis alta (40-60 mg)
Los sujetos recibirán una dosis diaria subcutánea (SC) de Elamipretide (40-60 mg) durante 52 semanas
|
Elamipretide es un tetrapéptido con penetración limitada en la barrera hematoencefálica que se está desarrollando para su uso en una variedad de trastornos mitocondriales, incluida la FRDA, la miopatía mitocondrial y el síndrome de Barth.
Otros nombres:
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¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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Cambio en la agudeza visual de alto contraste
Periodo de tiempo: Línea de base a 52 semanas
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El cambio en la agudeza visual de alto contraste se medirá evaluando las diferencias en el número de letras leídas (binocular) en el gráfico de agudeza visual de alto contraste ETDRS entre grupos (dosis baja y dosis alta).
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Línea de base a 52 semanas
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Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
---|---|---|
Cambio en la agudeza visual de bajo contraste
Periodo de tiempo: Línea de base a 52 semanas
|
El cambio en la agudeza visual de bajo contraste se medirá evaluando las diferencias en el número de letras leídas (binocular) en el gráfico de agudeza visual de bajo contraste de ETDRS entre grupos (dosis baja y dosis alta).
|
Línea de base a 52 semanas
|
Cambio en la actividad visual de baja luminiscencia
Periodo de tiempo: Línea de base a 52 semanas
|
El cambio en la agudeza visual de baja luminiscencia se medirá evaluando la diferencia en el número de letras leídas (binocular) en el gráfico de agudeza visual de alto contraste ETDRS con filtro de baja luminiscencia entre grupos (dosis baja y dosis alta).
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Línea de base a 52 semanas
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Cambio en la capa de fibras nerviosas de la retina por tomografía de coherencia óptica (OCT)
Periodo de tiempo: Línea de base a 52 semanas
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El cambio en el grosor de la capa de fibras nerviosas de la retina entre los grupos (dosis baja y dosis alta) se medirá mediante OCT, una prueba de imagen no invasiva que utiliza ondas de luz para tomar imágenes transversales de la retina.
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Línea de base a 52 semanas
|
Cambio en la calidad de vida visual por Visual Functioning Questionnaire (VFQ)
Periodo de tiempo: Línea de base a 52 semanas
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El VFQ es un resultado informado por el paciente de 25 elementos sobre la sintomatología visual para evaluar el cambio en el autoinforme del paciente sobre la capacidad visual a lo largo del tiempo en comparación con la línea de base entre los grupos (dosis baja y dosis alta).
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Línea de base a 52 semanas
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Cambio en la tensión cardíaca
Periodo de tiempo: Línea de base a 36 semanas
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El cambio en la tensión cardíaca (dL/L) en cada dimensión por ciclo cardíaco entre grupos (dosis baja y dosis alta) se mide mediante el seguimiento de manchas en las imágenes.
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Línea de base a 36 semanas
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Cambio en la fibrosis cardíaca
Periodo de tiempo: Línea de base a 36 semanas
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El cambio en la fibrosis cardíaca a lo largo del tiempo mediante mapeo T1 usando realce tardío de gadolinio entre grupos (dosis baja y dosis alta).
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Línea de base a 36 semanas
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Cambiar el volumen sistólico cardíaco
Periodo de tiempo: Línea de base a 36 semanas
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El cambio en el volumen sistólico se calculará mediante la fracción de eyección x el volumen ventricular x la frecuencia del pulso, a lo largo del tiempo entre los grupos (dosis baja y dosis alta).
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Línea de base a 36 semanas
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Colaboradores e Investigadores
Patrocinador
Investigadores
- Investigador principal: David Lynch, MD, PhD, Children's Hospital of Philadelphia
Fechas de registro del estudio
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (Actual)
Finalización primaria (Estimado)
Finalización del estudio (Estimado)
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
Publicado por primera vez (Actual)
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Actual)
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
Última verificación
Más información
Términos relacionados con este estudio
Palabras clave
Términos MeSH relevantes adicionales
- Enfermedades metabólicas
- Enfermedades Cerebrales
- Enfermedades del Sistema Nervioso Central
- Enfermedades del Sistema Nervioso
- Manifestaciones neurológicas
- Enfermedades Genéticas Congénitas
- Enfermedades neurodegenerativas
- Discinesias
- Enfermedades de la médula espinal
- Trastornos Heredodegenerativos, Sistema Nervioso
- Enfermedades mitocondriales
- Enfermedades del cerebelo
- Degeneraciones espinocerebelosas
- Ataxia
- Ataxia cerebelosa
- Ataxia de Friedreich
Otros números de identificación del estudio
- 20-018049
- SPIFA-101 (Otro identificador: Stealth Biotherapeutics, Inc.)
Plan de datos de participantes individuales (IPD)
¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?
Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio
Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.
Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.
Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .
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