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FRDA Investigator Initiated Study (IIS) mit Elamipretid (ELViS-FA)

9. August 2023 aktualisiert von: David Lynch, Children's Hospital of Philadelphia

Eine von Prüfärzten initiierte Pilotstudie zur Bewertung der Sicherheit, Verträglichkeit und Wirksamkeit von Elamipretid bei der Behandlung fortgeschrittener Symptome der Friedreich-Ataxie (FRDA)

Bewertung der Sicherheit, Verträglichkeit und Aktivität von Elamipretid bei der Behandlung von Sehverlust bei Friedreich-Ataxie (FRDA).

Studienübersicht

Status

Aktiv, nicht rekrutierend

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

Bewertung der Wirkung von Elamipretid in hoher Dosis (40-60 mg) im Vergleich zu niedriger Dosis (20-30 mg) Elamipretid auf die Sehschärfe bei hohem Kontrast in der FRDA im Vergleich zum Ausgangswert nach 52 Wochen mit der Option einer Verlängerung um weitere 52 Wochen, wenn objektive Anzeichen dafür vorliegen klinische Verbesserung bei primären oder sekundären Endpunkten. Die Zwischenanalyse basiert auf Daten eines 36-wöchigen Besuchs. Bei Studienteilnehmern, die zu Beginn der Studie schlechter als 20/800 sind, werden sie nur unter Verwendung von Alternativen für Sehbehinderte weiterverfolgt.

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Geschätzt)

18

Phase

  • Phase 2
  • Phase 1

Erweiterter Zugriff

Verfügbar außerhalb der klinischen Studie. Siehe erweiterter Zugriffsdatensatz.

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Vereinigte Staaten
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Vereinigte Staaten, 19104
        • Children's Hospital of Philadelphia - Neurology

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

16 Jahre und älter (Kind, Erwachsene, Älterer Erwachsener)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  1. Genetisch bestätigtes FRDA (Punktmutationen erlaubt).
  2. Alter >16 Jahre.
  3. Krankheitsbeginn vor dem 18. Lebensjahr.
  4. Wenn sie weiblich ist, ist die Testperson nicht schwanger oder stillt oder beabsichtigt, vor, während oder innerhalb von 30 Tagen nach der letzten Dosis des Studienmedikaments schwanger zu werden. Weibliche Probanden im gebärfähigen Alter müssen beim Screening ein negatives Serum-Schwangerschaftstestergebnis und bei Baseline ein negatives Urin-Schwangerschaftstestergebnis haben.
  5. Alle Probanden müssen zustimmen, während der gesamten Studie und für 30 Tage nach der letzten Dosis des Studienmedikaments eine zuverlässige Verhütungsmethode anzuwenden. Männliche Probanden sollten während der Studie oder mindestens 30 Tage nach der letzten Dosis des Studienmedikaments kein Kind zeugen.
  6. Alle begleitenden Medikamente (einschließlich rezeptfreier Medikamente), Vitamine und Nahrungsergänzungsmittel müssen 30 Tage vor Studienbeginn in stabiler Dosierung sein und während der gesamten Studie nach besten Kräften stabil gehalten werden.

  7. Visus (VA) schlechter als 20/40 (binokular) auf Basis von FRDA. Darf nicht durch Refraktion korrigierbar sein, oder die Probanden müssen über ausreichende körperliche Untersuchungsbefunde einer Optikusneuropathie (funduskopische, Gesichtsfelder oder retinaler Ganglienzellverlust) verfügen, um die Primärdiagnose einer FRDA-bedingten Optikusneuropathie zu rechtfertigen

    Oder

  8. Ejektionsfraktion (EF) weniger als 50 % bei der letzten Untersuchung (innerhalb von 1 Jahr vor dem Screening), mit einer Vorgeschichte, die mit einer Kardiomyopathie von FRDA übereinstimmt, und VA 20/25–20/40.

Ausschlusskriterien:

  1. Jede instabile Krankheit, die nach Ansicht des Prüfarztes eine Teilnahme an der Studie ausschließt.
  2. Verwendung eines Prüfprodukts innerhalb von 30 Tagen vor dem Screening.
  3. Eine Geschichte des Drogenmissbrauchs.
  4. Diagnose einer aktiven HIV- oder Hepatitis B- oder C-Infektion.
  5. Vorhandensein einer schweren Nierenerkrankung (eGFR <30 ml/min) oder Lebererkrankung [Aspartataminotransferase (AST) oder Alaninaminotransferase (ALT) >2x die obere Grenze des Normalwerts], wie durch Laborergebnisse beim Screening belegt.
  6. Klinisch signifikante abnormale Anzahl weißer Blutkörperchen (ANC <1500), Hämoglobin (< 9,0 g/dl) oder Blutplättchenzahl (100 K oder > 500 K), wie durch Labortestergebnisse beim Screening belegt.
  7. Jede andere aktive Ursache einer Optikusneuropathie (Vitamin-B12-Mangel, Vitamin-E-Mangel usw.) oder einer Herzerkrankung
  8. EF weniger als 35 % bei der letzten echokardiographischen Auswertung
  9. Unkontrollierte Arrhythmie
  10. Aktuelle Anwendung von systemischen chronischen Immunsuppressiva
  11. Aktuelle Verwendung von Metformin

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: Zufällig
  • Interventionsmodell: Parallele Zuordnung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: Niedrige Dosis (20-30 mg)
Die Probanden erhalten 52 Wochen lang täglich eine subkutane (sc) Dosierung von Elamipretid (20-30 mg).
Arzneimittel: Elamipretid
Elamipretid ist ein Tetrapeptid mit begrenzter Durchdringung der Blut-Hirn-Schranke, das für den Einsatz bei einer Vielzahl von mitochondrialen Erkrankungen entwickelt wird, darunter FRDA, mitochondriale Myopathie und Barth-Syndrom.
Andere Namen:
  • MTP-131
  • SS-31
Experimental: Hochdosiert (40-60 mg)
Die Probanden erhalten 52 Wochen lang täglich eine subkutane (sc) Dosierung von Elamipretid (40-60 mg).
Arzneimittel: Elamipretid
Elamipretid ist ein Tetrapeptid mit begrenzter Durchdringung der Blut-Hirn-Schranke, das für den Einsatz bei einer Vielzahl von mitochondrialen Erkrankungen entwickelt wird, darunter FRDA, mitochondriale Myopathie und Barth-Syndrom.
Andere Namen:
  • MTP-131
  • SS-31

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Änderung der Sehschärfe bei hohem Kontrast
Zeitfenster: Baseline bis 52 Wochen
Die Änderung der Hochkontrast-Sehschärfe wird gemessen, indem die Unterschiede in der Anzahl der gelesenen Buchstaben (binokular) auf der ETDRS-Hochkontrast-Sehschärfe-Tabelle zwischen den Gruppen (niedrige Dosis und hohe Dosis) bewertet werden.
Baseline bis 52 Wochen

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Änderung der Sehschärfe bei niedrigem Kontrast
Zeitfenster: Baseline bis 52 Wochen
Die Änderung der Sehschärfe bei niedrigem Kontrast wird gemessen, indem die Unterschiede in der Anzahl der gelesenen Buchstaben (binokular) auf der ETDRS-Sehschärfetabelle bei niedrigem Kontrast zwischen den Gruppen (niedrige Dosis und hohe Dosis) bewertet werden.
Baseline bis 52 Wochen
Änderung der visuellen Aktivität bei geringer Lumineszenz
Zeitfenster: Baseline bis 52 Wochen
Die Änderung der Sehschärfe bei niedriger Lumineszenz wird gemessen, indem der Unterschied in der Anzahl der gelesenen Buchstaben (binokular) auf der ETDRS-Sehschärfetafel für hohen Kontrast mit Filter für niedrige Lumineszenz zwischen den Gruppen (niedrige Dosis und hohe Dosis) bewertet wird.
Baseline bis 52 Wochen
Veränderung der retinalen Nervenfaserschicht durch Optische Kohärenztomographie (OCT)
Zeitfenster: Baseline bis 52 Wochen
Die Veränderung der Dicke der retinalen Nervenfaserschicht zwischen den Gruppen (niedrige Dosis und hohe Dosis) wird mit dem OCT gemessen, einem nicht-invasiven Bildgebungstest, der Lichtwellen verwendet, um Querschnittsbilder der Netzhaut aufzunehmen.
Baseline bis 52 Wochen
Veränderung der visuellen Lebensqualität durch Visual Functioning Questionnaire (VFQ)
Zeitfenster: Baseline bis 52 Wochen
Der VFQ ist ein 25 Punkte umfassendes, von Patienten berichtetes Ergebnis zur visuellen Symptomologie, um die Veränderung der Patienten-Selbsteinschätzung der Sehfähigkeit im Laufe der Zeit im Vergleich zum Ausgangswert zwischen den Gruppen (niedrige Dosis und hohe Dosis) zu bewerten.
Baseline bis 52 Wochen
Änderung der Herzbelastung
Zeitfenster: Baseline bis 36 Wochen
Die Änderung der Herzbelastung (dL/L) in jeder Dimension pro Herzzyklus zwischen Gruppen (niedrige Dosis und hohe Dosis) wird durch Speckle-Tracking bei der Bildgebung gemessen
Baseline bis 36 Wochen
Veränderung der Herzfibrose
Zeitfenster: Baseline bis 36 Wochen
Die Veränderung der Herzfibrose im Laufe der Zeit durch T1-Kartierung unter Verwendung einer späten Gadolinium-Verstärkung zwischen den Gruppen (niedrige Dosis und hohe Dosis).
Baseline bis 36 Wochen
Herzschlagvolumen ändern
Zeitfenster: Baseline bis 36 Wochen
Die Änderung des Schlagvolumens wird aus Ejektionsfraktion x Ventrikelvolumen x Pulsfrequenz über die Zeit zwischen den Gruppen (niedrige Dosis und hohe Dosis) berechnet.
Baseline bis 36 Wochen

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Children's Hospital of Philadelphia

Mitarbeiter

Friedreich's Ataxia Research Alliance
Stealth BioTherapeutics Inc.

Ermittler

  • Hauptermittler: David Lynch, MD, PhD, Children's Hospital of Philadelphia

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

3. März 2022

Primärer Abschluss (Geschätzt)

31. Juli 2024

Studienabschluss (Geschätzt)

31. Dezember 2024

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

9. Dezember 2021

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

9. Dezember 2021

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

23. Dezember 2021

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

14. August 2023

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

9. August 2023

Zuletzt verifiziert

1. August 2023

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • 20-018049
  • SPIFA-101 (Andere Kennung: Stealth Biotherapeutics, Inc.)

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

NEIN

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Ja

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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