Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Badanie zainicjowane przez badacza FRDA (IIS) z użyciem elamipretydu (ELViS-FA)

19 listopada 2025 zaktualizowane przez: David Lynch, Children's Hospital of Philadelphia

Pilotażowe badanie zainicjowane przez badacza w celu oceny bezpieczeństwa, tolerancji i skuteczności elamipretydu w leczeniu zaawansowanych objawów ataksji Friedreicha (FRDA)

Ocena bezpieczeństwa, tolerancji i aktywności elamipretydu w leczeniu utraty wzroku w ataksji Friedreicha (FRDA).

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

Aby ocenić wpływ dużej dawki (40-60 mg) elamipretydu w porównaniu z małą dawką (20-30 mg) na ostrość wzroku przy wysokim kontraście w badaniu FRDA w porównaniu z wartością wyjściową po 52 tygodniach z opcją przedłużenia o dodatkowe 52 tygodnie, jeśli istnieją obiektywne oznaki poprawę kliniczną w zakresie pierwszorzędowych lub drugorzędowych punktów końcowych. Tymczasowa analiza będzie oparta na danych z 36-tygodniowej wizyty. W przypadku pacjentów z gorszym wynikiem niż 20/800 na początku badania będą oni obserwowani wyłącznie przy użyciu alternatywnych rozwiązań dla słabowidzących.

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

20

Faza

  • Faza 2
  • Faza 1

Rozszerzony dostęp

Do dyspozycji poza badaniem klinicznym. Zobacz rozwinięty rekord dostępu.

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Stany Zjednoczone
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Stany Zjednoczone, 19104
        • Children's Hospital of Philadelphia - Neurology

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

16 lat i starsze (Dziecko, Dorosły, Starszy dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kryteria przyjęcia:

  1. Genetycznie potwierdzony FRDA (dozwolone mutacje punktowe).
  2. Wiek >16 lat.
  3. Początek choroby przed 18 rokiem życia.
  4. Jeśli pacjentka jest kobietą, pacjentka nie jest w ciąży ani nie karmi piersią ani nie zamierza zajść w ciążę przed, w trakcie lub w ciągu 30 dni po przyjęciu ostatniej dawki badanego leku. Kobiety w wieku rozrodczym muszą mieć ujemny wynik testu ciążowego z surowicy podczas badania przesiewowego oraz ujemny wynik testu ciążowego z moczu na początku badania.
  5. Wszyscy uczestnicy muszą wyrazić zgodę na stosowanie niezawodnej metody antykoncepcji w trakcie badania i przez 30 dni po przyjęciu ostatniej dawki badanego leku. Mężczyźni nie powinni płodzić dziecka podczas badania ani przez co najmniej 30 dni po przyjęciu ostatniej dawki badanego leku.
  6. Wszystkie leki towarzyszące (w tym leki dostępne bez recepty), witaminy i suplementy muszą być przyjmowane w stabilnych dawkach przez 30 dni przed rozpoczęciem badania i utrzymywane na stałym poziomie przez cały czas trwania badania, najlepiej jak potrafią.

  7. Ostrość wzroku (VA) gorsza niż 20/40 (obuoczna) na podstawie FRDA. Nie może być korygowana przez refrakcję lub badani muszą mieć wystarczające wyniki badania fizykalnego neuropatii nerwu wzrokowego (dna oka, pola widzenia lub utrata komórek zwojowych siatkówki), aby uzasadnić pierwotne rozpoznanie neuropatii nerwu wzrokowego związanej z FRDA

    Lub

  8. Frakcja wyrzutowa (EF) mniejsza niż 50% podczas ostatniej oceny (w ciągu 1 roku przed badaniem przesiewowym), z wywiadem zgodnym z kardiomiopatią z FRDA i VA 20/25-20/40.

Kryteria wyłączenia:

  1. Każda niestabilna choroba, która w opinii badacza wyklucza udział w badaniu.
  2. Użycie dowolnego badanego produktu w ciągu 30 dni przed badaniem przesiewowym.
  3. Historia nadużywania substancji.
  4. Rozpoznanie aktywnego zakażenia wirusem HIV lub zapaleniem wątroby typu B lub C.
  5. Obecność ciężkiej choroby nerek (eGFR <30 ml/min) lub choroby wątroby [aminotransferaza asparaginianowa (AST) lub aminotransferaza alaninowa (ALT) >2x górna granica normy], potwierdzona wynikami badań laboratoryjnych podczas badania przesiewowego.
  6. Klinicznie istotna nieprawidłowa liczba białych krwinek (ANC <1500), hemoglobina (<9,0 gm/dl) lub liczba płytek krwi (100 K lub >500 K), potwierdzona wynikami badań laboratoryjnych podczas badania przesiewowego.
  7. Każda inna aktywna przyczyna neuropatii nerwu wzrokowego (niedobór witaminy B12, niedobór witaminy E itp.) lub choroba serca
  8. EF mniejsza niż 35% w ostatniej ocenie echokardiograficznej
  9. Niekontrolowana arytmia
  10. Bieżące stosowanie jakichkolwiek ogólnoustrojowych przewlekłych leków immunosupresyjnych
  11. Obecne zastosowanie metforminy

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Randomizowane
  • Model interwencyjny: Przydział równoległy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: Niska dawka (20-30mg)
Pacjenci będą codziennie otrzymywać podskórnie (SC) elamipretyd (20-30 mg) przez 52 tygodnie
Lek: Elamipretyd
Elamipretyd to tetrapeptyd o ograniczonej penetracji przez barierę krew-mózg, opracowywany do stosowania w różnych zaburzeniach mitochondrialnych, w tym FRDA, miopatii mitochondrialnej i zespole Bartha.
Inne nazwy:
  • MTP-131
  • SS-31
Eksperymentalny: Wysoka dawka (40-60 mg)
Pacjenci będą codziennie otrzymywać podskórnie (SC) elamipretyd (40-60 mg) przez 52 tygodnie
Lek: Elamipretyd
Elamipretyd to tetrapeptyd o ograniczonej penetracji przez barierę krew-mózg, opracowywany do stosowania w różnych zaburzeniach mitochondrialnych, w tym FRDA, miopatii mitochondrialnej i zespole Bartha.
Inne nazwy:
  • MTP-131
  • SS-31

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Zmiana ostrości wzroku przy wysokim kontraście
Ramy czasowe: Punkt wyjściowy do 52 tygodni
Zmiana ostrości wzroku przy wysokim kontraście będzie mierzona poprzez ocenę różnic w liczbie odczytanych liter (obuocznie) na wykresie ostrości wzroku przy wysokim kontraście ETDRS między grupami (niska dawka i wysoka dawka).
Punkt wyjściowy do 52 tygodni

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Zmiana ostrości wzroku przy niskim kontraście
Ramy czasowe: Punkt wyjściowy do 52 tygodni
Zmiana ostrości wzroku przy niskim kontraście będzie mierzona poprzez ocenę różnic w liczbie odczytanych liter (obuocznie) na wykresie ostrości wzroku przy niskim kontraście ETDRS między grupami (niska dawka i wysoka dawka).
Punkt wyjściowy do 52 tygodni
Zmiana aktywności wizualnej o niskiej luminescencji
Ramy czasowe: Punkt wyjściowy do 52 tygodni
Zmiana ostrości wzroku przy niskiej luminescencji będzie mierzona poprzez ocenę różnicy w liczbie odczytanych liter (obuocznie) na wykresie ostrości wzroku ETDRS o wysokim kontraście z filtrem o niskiej luminescencji między grupami (niska dawka i wysoka dawka).
Punkt wyjściowy do 52 tygodni
Zmiana w zwłóknieniu serca
Ramy czasowe: Poziom podstawowy do 36 tygodni
Zmiana zwłóknienia serca w czasie przez mapowanie T1 przy użyciu późnego wzmocnienia gadolinu między grupami (niska dawka i wysoka dawka).
Poziom podstawowy do 36 tygodni
Zmień objętość udaru serca
Ramy czasowe: Poziom podstawowy do 36 tygodni
Zmiana objętości wyrzutowej zostanie obliczona jako frakcja wyrzutowa x objętość komory x częstość tętna w czasie między grupami (niska dawka i wysoka dawka).
Poziom podstawowy do 36 tygodni
Zmiana grubości warstwy włókien nerwowych siatkówki w optycznej koherentnej tomografii (OCT)
Ramy czasowe: Od punktu wyjściowego do 52 tygodni
Zmiana grubości warstwy włókien nerwowych siatkówki między grupami (dawka niska i dawka wysoka) zostanie zmierzona za pomocą OCT, nieinwazyjnego badania obrazowego, które wykorzystuje fale świetlne do wykonywania przekrojowych zdjęć siatkówki.
Od punktu wyjściowego do 52 tygodni
Zmiana w jakości życia związanej z widzeniem według Kwestionariusza Funkcjonowania Wzrokowego (VFQ)
Ramy czasowe: Od punktu wyjściowego do 52 tygodni
VFQ to 25-punktowy wynik zgłaszany przez pacjenta dotyczący objawów wzrokowych, służący do oceny zmiany w samoocenie zdolności wzrokowych pacjenta w czasie w porównaniu z wartością wyjściową między grupami (niska dawka i wysoka dawka). VFQ-25 składa się z podstawowego zestawu 25 pytań dotyczących wzroku, reprezentujących 11 konstruktów związanych ze wzrokiem, plus dodatkowego pytania oceniającego ogólny stan zdrowia. Każdy element jest następnie konwertowany na skalę od 0 do 100. Statystyka podsumowująca to różnica średnich wartości od wartości wyjściowej do 52 tygodnia. Wartość ujemna oznacza pogorszenie w czasie, a wartość dodatnia oznacza poprawę.
Od punktu wyjściowego do 52 tygodni
Zmiana odkształcenia serca
Ramy czasowe: Od linii bazowej do 36 tygodni
Zmiana odkształcenia serca (dL/L) w każdym wymiarze na cykl sercowy między grupami (niska dawka i wysoka dawka) jest mierzona metodą śledzenia plamek na obrazowaniu.
Od linii bazowej do 36 tygodni

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Children's Hospital of Philadelphia

Współpracownicy

Friedreich's Ataxia Research Alliance
Stealth BioTherapeutics Inc.

Śledczy

  • Główny śledczy: David Lynch, MD, PhD, Children's Hospital of Philadelphia

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

3 marca 2022

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

25 czerwca 2024

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

25 lipca 2024

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

9 grudnia 2021

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

9 grudnia 2021

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

23 grudnia 2021

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Szacowany)

12 grudnia 2025

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

19 listopada 2025

Ostatnia weryfikacja

1 listopada 2025

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • 20-018049
  • SPIFA-101 (Inny identyfikator: Stealth Biotherapeutics, Inc.)

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

NIE

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Subskrybuj