エラミプレチドの中間サイズ拡張アクセスプロトコル

主な採用基準:

1. SPIES-007 のバース症候群の場合、1 歳以上 80 歳以下または 12 歳以上

2. バース症候群を含む遺伝的に確認されたまれな原発性ミトコンドリア病の患者

   1. 観察された心筋症、腎障害、神経障害、または眼の症状
   2. そのような疾患が重篤または生命を脅かし、同等または満足のいく代替療法の選択肢がない場合。
3. ミトコンドリア機能不全が知られている希少疾患の遺伝的確認がない患者は、ミトコンドリア機能不全の深刻な、または生命を脅かす臨床症状を示します。
4. -自己能力があるか、SC注射を喜んで管理できる介護者がいます。
5. エラミプレチドによる治療の恩恵を受ける可能性があり、治療担当医師の意見では、承認された医薬品では満足のいく治療ができません。

主な除外基準:

1. -エラミプレチドまたは賦形剤に対する既知の過敏症。
2. 妊娠中、妊娠を計画している、または授乳中の女性。
3. -投与後30日以内に他の治験薬を投与された患者。
4. 治療担当医師の意見では、患者の安全を損なう可能性のある活動的で深刻な精神医学的、医学的、またはその他の状態/状況。