骨格の成長の終わりにある青少年のXLHの生きた経験を記述する研究
2026年7月9日 更新者：Kyowa Kirin Pharmaceutical Development Ltd
骨格成長の終わりにある青少年のX関連低リン酸血症（XLH）の実体験を記述するための、観察的、前向き、ヨーロッパ、多施設混合法研究
骨格成長の終わりにブロスマブ治療を受けたXLHを有する青年の実際の経験を調査する定量的データと定性的データの統合を含む、観察的、前向き、混合法研究。
調査の概要
詳細な説明
これは観察的、前向き、ヨーロッパの多施設共同混合法研究であり、ブロスマブ治療を受け骨格成長の終わりにあるXLHを有する青年の生きた経験を調査する定量的データと定性的データの統合が含まれる。 この研究には、骨格成長の終了が確認された日（指標日）を中心とした 2 つの観察期間が含まれます。
この研究の目的は、骨格成長の終わりにブロスマブによる治療を受けている青年のXLHの実際の経験を、思春期に報告された症状、活動期間と強度、およびより広範な負担に焦点を当てて説明し、また、その変化について説明することである。骨格の成長の終わりにブロスマブを継続したり中止したりする人のための時間です。 この研究では、思春期の子どもが骨格の成長の終わりに達したときの介護者の経験も調査する予定だ。
この研究の主な目的は次のとおりです。
- 骨格の成長が終了する前の 12 週間以内にブロスマブによる治療を受けている XLH の青年の実際の経験を説明してください。
- 骨格成長終了直後の 26 週間における XLH の青年の生きた経験を全体的に、またブロスマブ治療を継続するか中止するかに応じて説明してください。
- XLH の青年期の骨格成長期の終了後の生活経験における個人内の変化を、彼ら自身の骨格成長期の終了前との関連で説明します。
- XLH の青年が骨格の成長の終わりに達した時点での支持的ケアのニーズと介護者の負担を調査します。
研究の種類
観察的
入学 (実際)
25
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究場所
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Birmingham、イギリス
- Birmingham Women's and Children's Hospital
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Bristol、イギリス
- Bristol Royal
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Liverpool、イギリス
- Alder Hey Children's Hospital
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London、イギリス
- Great Ormond Street Hospital
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Greater Manchester
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Manchester、Greater Manchester、イギリス、M13 9WL
- Royal Manchester Childrens Hospital
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Groningen、オランダ
- University Medical Center Groningen - Beatrix Children's Hospital
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Catalona
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Barcelona、Catalona、スペイン、08907
- Hospital Saint Joan de Deu
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Catalonia
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Barcelona、Catalonia、スペイン、08035
- Hospital Universitari Vall d'Hebron
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Granada
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Granada、Granada、スペイン、18014
- Hospital Universitario Virgen a de las Nieves
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Murcia
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Cartagena、Murcia、スペイン、30202
- Hospital General Universitario Santa Lucía
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State of Berlin
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Berlin、State of Berlin、ドイツ、10117
- Charité - Universitätsmedizin Berlin
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Lille、フランス
- Centre Hospitalier Universitair de Lille
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Lyon、フランス
- Hospices Civils de Lyon
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Paris、フランス
- APHP Paris - Assistance Publique Hopitaux de Paris
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参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
12年～17年 (子)
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
サンプリング方法
非確率サンプル
調査対象母集団
この研究の対象となったのは、骨格成長の終わりに近づいているXLHを有する青年で、英国、フランス、ドイツ、スペイン、オランダの専門小児科センターで日常臨床ケアの一環としてブロスマブによる治療を少なくとも12か月間受けている。
説明
包含基準:
- XLHの確定診断（医療記録にXLHの診断が文書化され、FGF23の上昇による低リン酸血症および/またはリン酸再吸収障害、PHEX変異の少なくとも1つの証拠）。
- 研究開始時の年齢は12歳から17歳。
- 登録時に成長板が開いており、担当臨床医は今後 26 週間以内に骨格成長の終焉に達すると推定している（日常診療で使用される通常のアプローチに従った臨床医の判断に基づく）。
- 少なくとも研究期間（52週間）ブロスマブによる治療を受けている。
- 研究に参加するためのインフォームドコンセントを提供します（または、特定の国の規制に従って該当する場合、同意を提供し、介護者が同意を提供します）。
介護者の包含基準:
- 研究参加者の主な介護者（つまり、この研究に参加しているXLHの青少年に日々のサポートやケアを提供する親または保護者）。
- 研究に参加するためのインフォームドコンセントを提供します（特定の国の規制に従って該当する場合、本人および/または適格な青少年に代わって）。
除外基準:
- 研究のあらゆる側面に参加する気がなく、参加できない（つまり、 インタビュー、アプリ、EQ-5D-Y、ウェアラブル データ収集）、および/または医療記録からのデータ収集に同意しません。
- 過去 6 か月以内にブロスマブの注射を 2 回以上受けなかった。
- 研究期間中に手術を受ける予定がある。
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 観測モデル：コホート
- 時間の展望：見込みのある
この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
時間枠 |
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骨格の成長が終了する前の 12 週間以内にブロスマブによる治療を受けている XLH の青年の実際の経験を説明してください。
時間枠：12週間
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12週間
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骨格成長終了直後の 26 週間における XLH の青年の生きた経験を全体的に、またブロスマブ治療を継続するか中止するかに応じて説明してください。
時間枠：26週間
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26週間
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XLH の青年期の骨格成長期の終了後の生活経験における個人内の変化を、彼ら自身の骨格成長期の終了前との関連で説明します。
時間枠：最長52週間
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最長52週間
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XLH の青年が骨格の成長の終わりに達した時点での支持的ケアのニーズと介護者の負担を調査します。
時間枠：21週目から25週目までの間に完了します
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21週目から25週目までの間に完了します
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協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
出版物と役立つリンク
研究に関する情報を入力する責任者は、自発的にこれらの出版物を提供します。これらは、研究に関連するあらゆるものに関するものである可能性があります。
一般刊行物
- Saraff V, Boot AM, Linglart A, Semler O, Harvengt P, Williams A, Bailey KMA, Glen F, Davies EH, Wood S, Greentree S, Rylands AJ. A patient-centred and multi-stakeholder co-designed observational prospective study protocol: Example of the adolescent experience of treatment for X-linked hypophosphataemia (XLH). PLoS One. 2024 Jan 19;19(1):e0295080. doi: 10.1371/journal.pone.0295080. eCollection 2024.
- Saraff V, Sancho PA, Bacchetta J, Boot AM, Burren C, Chinoy A, Dharmaraj P, Llorente MAG, Rodriguez JDG, Gueorguieva I, Davies EH, Hayes W, Komarzynski S, Duro HR, Rylands AJ, Sandilands K, Williams A, Hardie E, Ishii H, Schnabel D, Selveindran SM, Linglart A. The lived experience of adolescents with X-linked hypophosphataemia treated with burosumab at end of skeletal growth: a mixed-methods analysis. PLoS One. 2026 Mar 20;21(3):e0344902. doi: 10.1371/journal.pone.0344902. eCollection 2026.
- Saraff V, Arango-Sancho P, Bacchetta J, Boot AM, Burren CP, Chinoy A, Dharmaraj P, Gomez Llorente MA, Gonzalez Rodriguez JD, Gueorguieva I, Hayes W, Schnabel D, Duro HR, Davies EH, Komarzynski S, Rylands AJ, Sandilands K, Ishii H, Williams A, Selveindran S, Barlassina A, Bowden A, Linglart A. Adolescents' experience of living with X-linked hypophosphataemia (XLH): a mixed-methods analysis of those who continued and discontinued burosumab treatment after end of skeletal growth. Orphanet J Rare Dis. 2026 Feb 3;21(1):107. doi: 10.1186/s13023-026-04244-2.
研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始 (実際)
2021年11月24日
一次修了 (実際)
2024年5月22日
研究の完了 (実際)
2024年5月22日
試験登録日
最初に提出
2021年11月15日
QC基準を満たした最初の提出物
2022年1月5日
最初の投稿 (実際)
2022年1月6日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
2026年7月13日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2026年7月9日
最終確認日
2024年9月1日
詳しくは
本研究に関する用語
追加の関連 MeSH 用語
その他の研究ID番号
- 2020-70-EU-CRY
個々の参加者データ (IPD) の計画
個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?
いいえ
医薬品およびデバイス情報、研究文書
米国FDA規制医薬品の研究
いいえ
米国FDA規制機器製品の研究
いいえ
米国で製造され、米国から輸出された製品。
いいえ
この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。