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Une étude pour décrire l'expérience vécue du XLH pour les adolescents en fin de croissance squelettique

9 juillet 2026 mis à jour par: Kyowa Kirin Pharmaceutical Development Ltd

Une étude observationnelle, prospective, européenne, multicentrique et à méthodes mixtes pour décrire l'expérience vécue de l'hypophosphatémie liée à l'X (XLH) chez les adolescents en fin de croissance squelettique

Une étude observationnelle, prospective et à méthodes mixtes impliquant l'intégration de données quantitatives et qualitatives explorant l'expérience vécue des adolescents traités par burosumab atteints de XLH à la fin de la croissance squelettique.

Aperçu de l'étude

Statut

Complété

Les conditions

Intervention / Traitement

Description détaillée

Il s'agit d'une étude observationnelle, prospective, européenne, multicentrique et à méthodes mixtes qui impliquera l'intégration de données quantitatives et qualitatives explorant l'expérience vécue des adolescents traités par burosumab avec XLH à la fin de la croissance squelettique. L'étude comprendra deux périodes d'observation autour de la date confirmée de fin de croissance squelettique (date d'index)

Le but de cette étude est de décrire l'expérience vécue de XLH pour les adolescents traités par burosumab à la fin de la croissance squelettique, en mettant l'accent sur les symptômes signalés par les adolescents, la durée et l'intensité de l'activité, et le fardeau plus large, et pour décrire le changement dans temps pour ceux qui continuent et arrêtent le burosumab à la fin de la croissance squelettique. L'étude explorera également les expériences des soignants au moment où l'adolescent atteint la fin de sa croissance squelettique.

Les principaux objectifs de cette étude sont les suivants :

  1. Décrire l'expérience vécue des adolescents atteints de XLH qui sont traités par burosumab dans les 12 semaines précédant la fin de la croissance squelettique.
  2. Décrire l'expérience vécue des adolescents atteints de XLH au cours des 26 semaines immédiatement après la fin de la croissance squelettique, de manière globale et selon qu'ils poursuivent ou arrêtent le traitement par burosumab.
  3. Décrire les changements au sein de la personne dans l'expérience vécue des adolescents atteints de XLH après avoir atteint la fin de la croissance squelettique, en relation avec leur propre période précédant la fin de la croissance squelettique.
  4. Explorez les besoins en soins de soutien et le fardeau des soignants au moment où l'adolescent atteint de XLH atteint la fin de sa croissance squelettique.

Type d'étude

Observationnel

Inscription (Réel)

25

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Lieux d'étude

  • Allemagne
    • State of Berlin
      • Berlin, State of Berlin, Allemagne, 10117
        • Charité - Universitätsmedizin Berlin
  • Espagne
    • Catalona
      • Barcelona, Catalona, Espagne, 08907
        • Hospital Saint Joan de Deu
    • Catalonia
      • Barcelona, Catalonia, Espagne, 08035
        • Hospital Universitari Vall d'Hebron
    • Granada
      • Granada, Granada, Espagne, 18014
        • Hospital Universitario Virgen a de las Nieves
    • Murcia
      • Cartagena, Murcia, Espagne, 30202
        • Hospital General Universitario Santa Lucía
  • France
      • Lille, France
        • Centre Hospitalier Universitair de Lille
      • Lyon, France
        • Hospices Civils de Lyon
      • Paris, France
        • APHP Paris - Assistance Publique Hopitaux de Paris
  • Pays-Bas
      • Groningen, Pays-Bas
        • University Medical Center Groningen - Beatrix Children's Hospital
  • Royaume-Uni
      • Birmingham, Royaume-Uni
        • Birmingham Women's and Children's Hospital
      • Bristol, Royaume-Uni
        • Bristol Royal
      • Liverpool, Royaume-Uni
        • Alder Hey Children's Hospital
      • London, Royaume-Uni
        • Great Ormond Street Hospital
    • Greater Manchester
      • Manchester, Greater Manchester, Royaume-Uni, M13 9WL
        • Royal Manchester Childrens Hospital

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

12 ans à 17 ans (Enfant)

Accepte les volontaires sains

Non

Méthode d'échantillonnage

Échantillon non probabiliste

Population étudiée

La population de cette étude est constituée d'adolescents atteints de XLH approchant la fin de la croissance squelettique, qui sont traités par burosumab pendant au moins 12 mois dans le cadre des soins cliniques de routine dans des centres pédiatriques spécialisés au Royaume-Uni, en France, en Allemagne, en Espagne et aux Pays-Bas.

La description

Critère d'intégration:

  • Diagnostic confirmé de XLH (diagnostic documenté de XLH dans les dossiers médicaux et preuve d'au moins un des éléments suivants : hypophosphatémie et/ou altération de la réabsorption du phosphate en raison d'une élévation du FGF23 ; mutation PHEX).
  • Âgé de 12 à 17 ans au début des études.
  • A des plaques de croissance ouvertes au moment de l'inscription et leur clinicien traitant estime qu'il atteint la fin de la croissance du squelette dans les 26 prochaines semaines (sur la base du jugement du clinicien conformément à son approche normale utilisée dans la pratique de routine).
  • A reçu un traitement par burosumab pendant au moins la durée de l'étude (52 semaines).
  • Fournit un consentement éclairé pour participer à l'étude (ou donne son assentiment, et le soignant donne son consentement, le cas échéant, conformément aux réglementations spécifiques du pays).

Critères d'inclusion des soignants :

  • Un soignant principal d'un participant à l'étude (c'est-à-dire un parent ou un tuteur qui fournit un soutien ou des soins quotidiens à l'adolescent atteint de XLH qui participe à cette étude).
  • Fournit un consentement éclairé pour participer à l'étude (pour lui-même et/ou au nom d'un adolescent éligible, le cas échéant, conformément aux réglementations spécifiques du pays).

Critère d'exclusion:

  • Ne veut pas et ne peut pas participer à tous les aspects de l'étude (c.-à-d. entretiens, application, EQ-5D-Y, collecte de données portables) et/ou n'accepte pas la collecte de données à partir de dossiers médicaux.
  • Omission de deux injections ou plus de burosumab au cours des 6 derniers mois.
  • Il est prévu de subir une intervention chirurgicale pendant la période d'étude.

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Modèles d'observation: Cohorte
  • Perspectives temporelles: Éventuel

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Délai
Décrire l'expérience vécue des adolescents atteints de XLH qui sont traités par burosumab dans les 12 semaines précédant la fin de la croissance squelettique.
Délai: 12 semaines
12 semaines
Décrire l'expérience vécue des adolescents atteints de XLH au cours des 26 semaines immédiatement après la fin de la croissance squelettique, de manière globale et selon qu'ils poursuivent ou arrêtent le traitement par burosumab.
Délai: 26 semaines
26 semaines
Décrire les changements au sein de la personne dans l'expérience vécue des adolescents atteints de XLH après avoir atteint la fin de la croissance squelettique, en relation avec leur propre période précédant la fin de la croissance squelettique.
Délai: Jusqu'à 52 semaines
Jusqu'à 52 semaines
Explorez les besoins en soins de soutien et le fardeau des soignants au moment où l'adolescent atteint de XLH atteint la fin de sa croissance squelettique.
Délai: sera complété entre les semaines 21 et 25
sera complété entre les semaines 21 et 25

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Kyowa Kirin Pharmaceutical Development Ltd

Publications et liens utiles

La personne responsable de la saisie des informations sur l'étude fournit volontairement ces publications. Il peut s'agir de tout ce qui concerne l'étude.

Publications générales

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Réel)

24 novembre 2021

Achèvement primaire (Réel)

22 mai 2024

Achèvement de l'étude (Réel)

22 mai 2024

Dates d'inscription aux études

Première soumission

15 novembre 2021

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

5 janvier 2022

Première publication (Réel)

6 janvier 2022

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

13 juillet 2026

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

9 juillet 2026

Dernière vérification

1 septembre 2024

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • 2020-70-EU-CRY

Plan pour les données individuelles des participants (IPD)

Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?

NON

Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude

Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine

Non

Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine

Non

produit fabriqué et exporté des États-Unis.

Non

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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