Ezt az oldalt automatikusan lefordították, és a fordítás pontossága nem garantált. Kérjük, olvassa el a angol verzió forrásszöveghez.

A Study to Describe the Lived Experience of XLH for Adolescents at End of Skeletal Growth

2022. január 14. frissítette: Kyowa Kirin Pharmaceutical Development Ltd

An Observational, Prospective, European, Multicentre, Mixed Methods Study to Describe the Lived Experience of X-Linked Hypophosphatemia (XLH) for Adolescents at End of Skeletal Growth

An observational, prospective, mixed-methods study involving the integration of quantitative and qualitative data exploring the lived experience of burosumab-treated adolescents with XLH at the end of skeletal growth.

A tanulmány áttekintése

Állapot

Toborzás

Körülmények

Beavatkozás / kezelés

Részletes leírás

This an observational, prospective, European, multicentre, mixed methods study that will involve the integration of quantitative and qualitative data exploring the lived experience of burosumab-treated adolescents with XLH at the end of skeletal growth. The study will involve two observation periods around the confirmed date of end of skeletal growth (index date)

The purpose of this study is to describe the lived experience of XLH for adolescents who are being treated with burosumab at the end of skeletal growth, with a focus on adolescent reported symptoms, activity duration and intensity, and wider burden, and to describe change over time for those who continue and discontinue burosumab at the end of skeletal growth. The study will also explore the experiences of carers at the time the adolescent reaches the end of skeletal growth.

The key objectives of this study are to:

  1. Describe the lived experience of adolescents with XLH who are being treated with burosumab within the 12 weeks prior to reaching the end of skeletal growth.
  2. Describe the lived experience of adolescents with XLH during the 26 weeks immediately after the end of skeletal growth, overall and according to whether they continue or discontinue burosumab treatment.
  3. Describe within-person changes in the lived experience of adolescents with XLH after reaching end of skeletal growth, in relation to their own pre-end of skeletal growth period.
  4. Explore the supportive care needs and burden on carers at the time the adolescent with XLH reaches end of skeletal growth.

Tanulmány típusa

Megfigyelő

Beiratkozás (Várható)

30

Kapcsolatok és helyek

Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.

Tanulmányi helyek

  • Egyesült Királyság
      • Birmingham, Egyesült Királyság
        • Toborzás
        • Birmingham Women's and Children's Hospital
      • Bristol, Egyesült Királyság
        • Toborzás
        • Bristol Royal
      • Liverpool, Egyesült Királyság
        • Toborzás
        • Alder Hay Children's Hospital
      • London, Egyesült Királyság
        • Toborzás
        • Great Ormond Street Hospital
  • Franciaország
      • Lille, Franciaország
        • Toborzás
        • Centre Hospitalier Universitair de Lille
      • Lyon, Franciaország
        • Toborzás
        • Hospices Civils De Lyon
      • Paris, Franciaország
        • Toborzás
        • APHP Paris - Assistance Publique Hopitaux de Paris
  • Hollandia
      • Groningen, Hollandia
        • Toborzás
        • University Medical Center Groningen - Beatrix Children's Hospital

Részvételi kritériumok

A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.

Jogosultsági kritériumok

Tanulmányozható életkorok

12 év (Gyermek)

Egészséges önkénteseket fogad

Nem

Tanulmányozható nemek

Összes

Mintavételi módszer

Valószínűségi minta

Tanulmányi populáció

The population for this study is adolescents with XLH approaching end of skeletal growth, who are being treated with burosumab for at least 12 months as part of routine clinical care at specialist paediatric centres within the UK, France, Germany, Spain and the Netherlands.

Leírás

Inclusion Criteria:

  • Confirmed diagnosis of XLH (documented diagnosis of XLH in medical records, and evidence of at least one of the following: hypophosphataemia and/or impaired phosphate reabsorption due to elevated FGF23; PHEX mutation).
  • Aged 12 to 17 years at start of study.
  • Has open growth plates at enrolment and is estimated by their treating clinician to reach end of skeletal growth within the next 26 weeks (based on clinician's judgement in accordance with their normal approach used in routine practice).
  • Has been receiving treatment with burosumab for at least study le (52 weeks).
  • Provides informed consent to take part in the study (or provides assent, and carer provides consent, where applicable in accordance with specific country regulations).

Carer Inclusion Criteria:

  • A main carer of a study participant (i.e. a parent or guardian who provides day-today support or care for the adolescent with XLH who is taking part in this study).
  • Provides informed consent to take part in the study (for self and/or on behalf of eligible adolescent, where applicable in accordance with specific country regulations).

Exclusion Criteria:

  • Unwilling and unable to participate in all aspects of the study (i.e. interviews, app, EQ- 5D-Y, wearable data collection) and /or does not agree to the collection of data from medical records.
  • Missed two or more injections of burosumab in the past 6 months.
  • Is planned to have any surgery during the study period.

Tanulási terv

Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.

Hogyan készül a tanulmány?

Tervezési részletek

  • Megfigyelési modellek: Kohorsz
  • Időperspektívák: Leendő

Mit mér a tanulmány?

Elsődleges eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
Describe the lived experience of adolescents with XLH who are being treated with burosumab within the 12 weeks prior to reaching the end of skeletal growth.
Időkeret: 12 Weeks
Describe the lived experience of adolescents with XLH who are being treated with burosumab within the 12 weeks prior to reaching the end of skeletal growth.
12 Weeks
Describe the lived experience of adolescents with XLH during the 26 weeks immediately after the end of skeletal growth, overall and according to whether they continue or discontinue burosumab treatment.
Időkeret: 26 weeks
Describe the lived experience of adolescents with XLH during the 26 weeks immediately after the end of skeletal growth, overall and according to whether they continue or discontinue burosumab treatment.
26 weeks
Describe within-person changes in the lived experience of adolescents with XLH after reaching end of skeletal growth, in relation to their own pre-end of skeletal growth period.
Időkeret: Up to 52 weeks
Describe within-person changes in the lived experience of adolescents with XLH after reaching end of skeletal growth, in relation to their own pre-end of skeletal growth period.
Up to 52 weeks
Explore the supportive care needs and burden on carers at the time the adolescent with XLH reaches end of skeletal growth.
Időkeret: will be completed between weeks 21 and 25
Explore the supportive care needs and burden on carers at the time the adolescent with XLH reaches end of skeletal growth.
will be completed between weeks 21 and 25

Együttműködők és nyomozók

Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.

Szponzor

Kyowa Kirin Pharmaceutical Development Ltd

Tanulmányi rekorddátumok

Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.

Tanulmány főbb dátumok

Tanulmány kezdete (Tényleges)

2021. november 24.

Elsődleges befejezés (Várható)

2023. szeptember 1.

A tanulmány befejezése (Várható)

2024. január 30.

Tanulmányi regisztráció dátumai

Először benyújtva

2021. november 15.

Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2022. január 5.

Első közzététel (Tényleges)

2022. január 6.

Tanulmányi rekordok frissítései

Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)

2022. január 18.

Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2022. január 14.

Utolsó ellenőrzés

2022. január 1.

Több információ

A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések

További vonatkozó MeSH feltételek

Egyéb vizsgálati azonosító számok

  • 2020-70-EU-CRY

Terv az egyéni résztvevői adatokhoz (IPD)

Tervezi megosztani az egyéni résztvevői adatokat (IPD)?

Nem

Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok

Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz

Nem

Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz

Nem

az Egyesült Államokban gyártott és onnan exportált termék

Nem

Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .

Klinikai vizsgálatok a X-hez kapcsolódó hipofoszfatémia

Klinikai vizsgálatok a Burosumab

Keressen hasonló próbaverziókban

Szponzorok és közreműködők

Egészségi állapot

Kábítószer-beavatkozások

CROs by country

CROs in Guatemala

Körülmények

Ritka betegségek

Kábítószer-beavatkozások

Táplálék-kiegészítők

Szponzor / közreműködők

Helyek

3
Iratkozz fel