Um estudo para descrever a experiência vivida de XLH para adolescentes no final do crescimento esquelético
9 de julho de 2026 atualizado por: Kyowa Kirin Pharmaceutical Development Ltd
Um estudo observacional, prospectivo, europeu, multicêntrico e de métodos mistos para descrever a experiência vivida de hipofosfatemia ligada ao X (XLH) para adolescentes no final do crescimento esquelético
Um estudo observacional, prospectivo e de métodos mistos envolvendo a integração de dados quantitativos e qualitativos explorando a experiência vivida de adolescentes tratados com burosumabe com XLH no final do crescimento esquelético.
Visão geral do estudo
Status
Concluído
Condições
Intervenção / Tratamento
Descrição detalhada
Este é um estudo observacional, prospectivo, europeu, multicêntrico e de métodos mistos que envolverá a integração de dados quantitativos e qualitativos explorando a experiência vivida de adolescentes tratados com burosumab com XLH no final do crescimento esquelético. O estudo envolverá dois períodos de observação em torno da data confirmada do final do crescimento esquelético (data índice)
O objetivo deste estudo é descrever a experiência vivida de XLH para adolescentes que estão sendo tratados com burosumabe no final do crescimento esquelético, com foco nos sintomas relatados pelos adolescentes, duração e intensidade da atividade e carga mais ampla, e descrever a mudança ao longo tempo para aqueles que continuam e descontinuam o burosumab no final do crescimento esquelético. O estudo também explorará as experiências dos cuidadores no momento em que o adolescente atinge o final do crescimento esquelético.
Os principais objetivos deste estudo são:
- Descrever a experiência vivida de adolescentes com XLH que estão sendo tratados com burosumab nas 12 semanas anteriores ao final do crescimento esquelético.
- Descrever a experiência vivida de adolescentes com XLH durante as 26 semanas imediatamente após o final do crescimento esquelético, em geral e de acordo com a continuidade ou interrupção do tratamento com burosumab.
- Descrever as mudanças internas na experiência vivida de adolescentes com XLH após atingirem o final do crescimento esquelético, em relação ao seu próprio período pré-final do crescimento esquelético.
- Explorar as necessidades de cuidados de suporte e a carga sobre os cuidadores no momento em que o adolescente com XLH atinge o fim do crescimento esquelético.
Tipo de estudo
Observacional
Inscrição (Real)
25
Contactos e Locais
Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.
Locais de estudo
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State of Berlin
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Berlin, State of Berlin, Alemanha, 10117
- Charité - Universitätsmedizin Berlin
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Catalona
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Barcelona, Catalona, Espanha, 08907
- Hospital Saint Joan de Deu
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Catalonia
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Barcelona, Catalonia, Espanha, 08035
- Hospital Universitari Vall d'Hebron
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Granada
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Granada, Granada, Espanha, 18014
- Hospital Universitario Virgen a de las Nieves
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Murcia
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Cartagena, Murcia, Espanha, 30202
- Hospital General Universitario Santa Lucía
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Lille, França
- Centre Hospitalier Universitair de Lille
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Lyon, França
- Hospices Civils de Lyon
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Paris, França
- APHP Paris - Assistance Publique Hopitaux de Paris
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Groningen, Holanda
- University Medical Center Groningen - Beatrix Children's Hospital
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Birmingham, Reino Unido
- Birmingham Women's and Children's Hospital
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Bristol, Reino Unido
- Bristol Royal
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Liverpool, Reino Unido
- Alder Hey Children's Hospital
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London, Reino Unido
- Great Ormond Street Hospital
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Greater Manchester
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Manchester, Greater Manchester, Reino Unido, M13 9WL
- Royal Manchester Childrens Hospital
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Critérios de participação
Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
12 anos a 17 anos (Filho)
Aceita Voluntários Saudáveis
Não
Método de amostragem
Amostra Não Probabilística
População do estudo
A população deste estudo é constituída por adolescentes com XLH próximo do final do crescimento esquelético, que estão a ser tratados com burosumab durante pelo menos 12 meses como parte dos cuidados clínicos de rotina em centros pediátricos especializados no Reino Unido, França, Alemanha, Espanha e Países Baixos.
Descrição
Critério de inclusão:
- Diagnóstico confirmado de XLH (diagnóstico documentado de XLH em registros médicos e evidência de pelo menos um dos seguintes: hipofosfatemia e/ou reabsorção de fosfato prejudicada devido a FGF23 elevado; mutação PHEX).
- Idade entre 12 e 17 anos no início do estudo.
- Tem placas de crescimento abertas no momento da inscrição e é estimado pelo médico responsável pelo tratamento para atingir o final do crescimento esquelético nas próximas 26 semanas (com base no julgamento do médico de acordo com sua abordagem normal usada na prática de rotina).
- Está recebendo tratamento com burosumabe há pelo menos o período do estudo (52 semanas).
- Fornece consentimento informado para participar do estudo (ou fornece consentimento, e o cuidador fornece consentimento, quando aplicável, de acordo com os regulamentos específicos do país).
Critérios de inclusão de cuidador:
- Um cuidador principal de um participante do estudo (ou seja, um pai ou responsável que fornece apoio ou cuidado diário ao adolescente com XLH que participa deste estudo).
- Fornece consentimento informado para participar do estudo (para si mesmo e/ou em nome do adolescente elegível, quando aplicável, de acordo com os regulamentos específicos do país).
Critério de exclusão:
- Relutante e incapaz de participar em todos os aspectos do estudo (ou seja, entrevistas, aplicativo, EQ-5D-Y, coleta de dados vestíveis) e/ou não concorda com a coleta de dados de prontuários médicos.
- Perdeu duas ou mais injeções de burosumab nos últimos 6 meses.
- Está planejado fazer alguma cirurgia durante o período do estudo.
Plano de estudo
Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Modelos de observação: Coorte
- Perspectivas de Tempo: Prospectivo
O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Prazo |
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Descrever a experiência vivida de adolescentes com XLH que estão sendo tratados com burosumab nas 12 semanas anteriores ao final do crescimento esquelético.
Prazo: 12 semanas
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12 semanas
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Descrever a experiência vivida de adolescentes com XLH durante as 26 semanas imediatamente após o final do crescimento esquelético, em geral e de acordo com a continuidade ou interrupção do tratamento com burosumab.
Prazo: 26 semanas
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26 semanas
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Descrever as mudanças internas na experiência vivida de adolescentes com XLH após atingirem o final do crescimento esquelético, em relação ao seu próprio período pré-final do crescimento esquelético.
Prazo: Até 52 semanas
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Até 52 semanas
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Explorar as necessidades de cuidados de suporte e a carga sobre os cuidadores no momento em que o adolescente com XLH atinge o fim do crescimento esquelético.
Prazo: será concluído entre as semanas 21 e 25
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será concluído entre as semanas 21 e 25
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Colaboradores e Investigadores
É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.
Patrocinador
Publicações e links úteis
A pessoa responsável por inserir informações sobre o estudo fornece voluntariamente essas publicações. Estes podem ser sobre qualquer coisa relacionada ao estudo.
Publicações Gerais
- Saraff V, Boot AM, Linglart A, Semler O, Harvengt P, Williams A, Bailey KMA, Glen F, Davies EH, Wood S, Greentree S, Rylands AJ. A patient-centred and multi-stakeholder co-designed observational prospective study protocol: Example of the adolescent experience of treatment for X-linked hypophosphataemia (XLH). PLoS One. 2024 Jan 19;19(1):e0295080. doi: 10.1371/journal.pone.0295080. eCollection 2024.
- Saraff V, Sancho PA, Bacchetta J, Boot AM, Burren C, Chinoy A, Dharmaraj P, Llorente MAG, Rodriguez JDG, Gueorguieva I, Davies EH, Hayes W, Komarzynski S, Duro HR, Rylands AJ, Sandilands K, Williams A, Hardie E, Ishii H, Schnabel D, Selveindran SM, Linglart A. The lived experience of adolescents with X-linked hypophosphataemia treated with burosumab at end of skeletal growth: a mixed-methods analysis. PLoS One. 2026 Mar 20;21(3):e0344902. doi: 10.1371/journal.pone.0344902. eCollection 2026.
- Saraff V, Arango-Sancho P, Bacchetta J, Boot AM, Burren CP, Chinoy A, Dharmaraj P, Gomez Llorente MA, Gonzalez Rodriguez JD, Gueorguieva I, Hayes W, Schnabel D, Duro HR, Davies EH, Komarzynski S, Rylands AJ, Sandilands K, Ishii H, Williams A, Selveindran S, Barlassina A, Bowden A, Linglart A. Adolescents' experience of living with X-linked hypophosphataemia (XLH): a mixed-methods analysis of those who continued and discontinued burosumab treatment after end of skeletal growth. Orphanet J Rare Dis. 2026 Feb 3;21(1):107. doi: 10.1186/s13023-026-04244-2.
Datas de registro do estudo
Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.
Datas Principais do Estudo
Início do estudo (Real)
24 de novembro de 2021
Conclusão Primária (Real)
22 de maio de 2024
Conclusão do estudo (Real)
22 de maio de 2024
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
15 de novembro de 2021
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
5 de janeiro de 2022
Primeira postagem (Real)
6 de janeiro de 2022
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Real)
13 de julho de 2026
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
9 de julho de 2026
Última verificação
1 de setembro de 2024
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Termos MeSH relevantes adicionais
- Doenças urogenitais
- Doenças ósseas
- Doenças musculoesqueléticas
- Distúrbios Nutricionais
- Doenças Urogenitais Masculinas
- Doenças renais
- Doenças Urológicas
- Doenças Urogenitais Femininas
- Doenças urogenitais femininas e complicações na gravidez
- Metabolismo, Erros Inatos
- Doenças Genéticas, Congênitas
- Doenças Metabólicas
- Doenças Ósseas Metabólicas
- Distúrbios do Metabolismo do Fósforo
- Avitaminose
- Doenças de Deficiência
- Desnutrição
- Metabolismo de metais, erros inatos
- Raquitismo Hipofosfatêmico
- Raquitismo
- Hipofosfatemia Familiar
- Transporte Tubular Renal, Erros Inatos
- Distúrbios do Metabolismo do Cálcio
- Deficiência de Vitamina D
- Hipofosfatemia
- Doenças e Anormalidades Congênitas, Hereditárias e Neonatais
- Doenças Nutricionais e Metabólicas
- Raquitismo hipofosfatêmico familiar
- burosumab
Outros números de identificação do estudo
- 2020-70-EU-CRY
Plano para dados de participantes individuais (IPD)
Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?
NÃO
Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo
Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA
Não
Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA
Não
produto fabricado e exportado dos EUA
Não
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