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A Study to Describe the Lived Experience of XLH for Adolescents at End of Skeletal Growth

14 gennaio 2022 aggiornato da: Kyowa Kirin Pharmaceutical Development Ltd

An Observational, Prospective, European, Multicentre, Mixed Methods Study to Describe the Lived Experience of X-Linked Hypophosphatemia (XLH) for Adolescents at End of Skeletal Growth

An observational, prospective, mixed-methods study involving the integration of quantitative and qualitative data exploring the lived experience of burosumab-treated adolescents with XLH at the end of skeletal growth.

Panoramica dello studio

Stato

Reclutamento

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

This an observational, prospective, European, multicentre, mixed methods study that will involve the integration of quantitative and qualitative data exploring the lived experience of burosumab-treated adolescents with XLH at the end of skeletal growth. The study will involve two observation periods around the confirmed date of end of skeletal growth (index date)

The purpose of this study is to describe the lived experience of XLH for adolescents who are being treated with burosumab at the end of skeletal growth, with a focus on adolescent reported symptoms, activity duration and intensity, and wider burden, and to describe change over time for those who continue and discontinue burosumab at the end of skeletal growth. The study will also explore the experiences of carers at the time the adolescent reaches the end of skeletal growth.

The key objectives of this study are to:

  1. Describe the lived experience of adolescents with XLH who are being treated with burosumab within the 12 weeks prior to reaching the end of skeletal growth.
  2. Describe the lived experience of adolescents with XLH during the 26 weeks immediately after the end of skeletal growth, overall and according to whether they continue or discontinue burosumab treatment.
  3. Describe within-person changes in the lived experience of adolescents with XLH after reaching end of skeletal growth, in relation to their own pre-end of skeletal growth period.
  4. Explore the supportive care needs and burden on carers at the time the adolescent with XLH reaches end of skeletal growth.

Tipo di studio

Osservativo

Iscrizione (Anticipato)

30

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Francia
      • Lille, Francia
        • Reclutamento
        • Centre Hospitalier Universitair de Lille
      • Lyon, Francia
        • Reclutamento
        • Hospices Civils de Lyon
      • Paris, Francia
        • Reclutamento
        • APHP Paris - Assistance Publique Hopitaux de Paris
  • Olanda
      • Groningen, Olanda
        • Reclutamento
        • University Medical Center Groningen - Beatrix Children's Hospital
  • Regno Unito
      • Birmingham, Regno Unito
        • Reclutamento
        • Birmingham Women's and Children's Hospital
      • Bristol, Regno Unito
        • Reclutamento
        • Bristol Royal
      • Liverpool, Regno Unito
        • Reclutamento
        • Alder Hay Children's Hospital
      • London, Regno Unito
        • Reclutamento
        • Great Ormond Street Hospital

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

Da 12 anni a 17 anni (Bambino)

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Tutto

Metodo di campionamento

Campione di probabilità

Popolazione di studio

The population for this study is adolescents with XLH approaching end of skeletal growth, who are being treated with burosumab for at least 12 months as part of routine clinical care at specialist paediatric centres within the UK, France, Germany, Spain and the Netherlands.

Descrizione

Inclusion Criteria:

  • Confirmed diagnosis of XLH (documented diagnosis of XLH in medical records, and evidence of at least one of the following: hypophosphataemia and/or impaired phosphate reabsorption due to elevated FGF23; PHEX mutation).
  • Aged 12 to 17 years at start of study.
  • Has open growth plates at enrolment and is estimated by their treating clinician to reach end of skeletal growth within the next 26 weeks (based on clinician's judgement in accordance with their normal approach used in routine practice).
  • Has been receiving treatment with burosumab for at least study le (52 weeks).
  • Provides informed consent to take part in the study (or provides assent, and carer provides consent, where applicable in accordance with specific country regulations).

Carer Inclusion Criteria:

  • A main carer of a study participant (i.e. a parent or guardian who provides day-today support or care for the adolescent with XLH who is taking part in this study).
  • Provides informed consent to take part in the study (for self and/or on behalf of eligible adolescent, where applicable in accordance with specific country regulations).

Exclusion Criteria:

  • Unwilling and unable to participate in all aspects of the study (i.e. interviews, app, EQ- 5D-Y, wearable data collection) and /or does not agree to the collection of data from medical records.
  • Missed two or more injections of burosumab in the past 6 months.
  • Is planned to have any surgery during the study period.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Modelli osservazionali: Coorte
  • Prospettive temporali: Prospettiva

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Describe the lived experience of adolescents with XLH who are being treated with burosumab within the 12 weeks prior to reaching the end of skeletal growth.
Lasso di tempo: 12 Weeks
Describe the lived experience of adolescents with XLH who are being treated with burosumab within the 12 weeks prior to reaching the end of skeletal growth.
12 Weeks
Describe the lived experience of adolescents with XLH during the 26 weeks immediately after the end of skeletal growth, overall and according to whether they continue or discontinue burosumab treatment.
Lasso di tempo: 26 weeks
Describe the lived experience of adolescents with XLH during the 26 weeks immediately after the end of skeletal growth, overall and according to whether they continue or discontinue burosumab treatment.
26 weeks
Describe within-person changes in the lived experience of adolescents with XLH after reaching end of skeletal growth, in relation to their own pre-end of skeletal growth period.
Lasso di tempo: Up to 52 weeks
Describe within-person changes in the lived experience of adolescents with XLH after reaching end of skeletal growth, in relation to their own pre-end of skeletal growth period.
Up to 52 weeks
Explore the supportive care needs and burden on carers at the time the adolescent with XLH reaches end of skeletal growth.
Lasso di tempo: will be completed between weeks 21 and 25
Explore the supportive care needs and burden on carers at the time the adolescent with XLH reaches end of skeletal growth.
will be completed between weeks 21 and 25

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Kyowa Kirin Pharmaceutical Development Ltd

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

24 novembre 2021

Completamento primario (Anticipato)

1 settembre 2023

Completamento dello studio (Anticipato)

30 gennaio 2024

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

15 novembre 2021

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

5 gennaio 2022

Primo Inserito (Effettivo)

6 gennaio 2022

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

18 gennaio 2022

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

14 gennaio 2022

Ultimo verificato

1 gennaio 2022

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • 2020-70-EU-CRY

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

No

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

prodotto fabbricato ed esportato dagli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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