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Uno studio per descrivere l'esperienza vissuta della XLH per gli adolescenti alla fine della crescita scheletrica

9 luglio 2026 aggiornato da: Kyowa Kirin Pharmaceutical Development Ltd

Uno studio osservazionale, prospettico, europeo, multicentrico, con metodi misti per descrivere l'esperienza vissuta dell'ipofosfatemia legata all'X (XLH) negli adolescenti alla fine della crescita scheletrica

Uno studio osservazionale, prospettico, con metodi misti che prevede l’integrazione di dati quantitativi e qualitativi che esplorano l’esperienza vissuta di adolescenti affetti da XLH trattati con burosumab alla fine della crescita scheletrica.

Panoramica dello studio

Stato

Completato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

Si tratta di uno studio osservazionale, prospettico, europeo, multicentrico, con metodi misti che comporterà l'integrazione di dati quantitativi e qualitativi esplorando l'esperienza vissuta di adolescenti affetti da XLH trattati con burosumab alla fine della crescita scheletrica. Lo studio coinvolgerà due periodi di osservazione intorno alla data confermata di fine crescita scheletrica (data indice)

Lo scopo di questo studio è descrivere l'esperienza vissuta di XLH per gli adolescenti trattati con burosumab alla fine della crescita scheletrica, con particolare attenzione ai sintomi riportati dagli adolescenti, alla durata e all'intensità dell'attività e al carico più ampio, e descrivere il cambiamento nel corso tempo per coloro che continuano e interrompono burosumab alla fine della crescita scheletrica. Lo studio esplorerà anche le esperienze degli operatori sanitari nel momento in cui l'adolescente raggiunge la fine della crescita scheletrica.

Gli obiettivi chiave di questo studio sono:

  1. Descrivere l'esperienza vissuta degli adolescenti affetti da XLH trattati con burosumab nelle 12 settimane precedenti al raggiungimento della fine della crescita scheletrica.
  2. Descrivere l'esperienza vissuta degli adolescenti affetti da XLH durante le 26 settimane immediatamente successive alla fine della crescita scheletrica, nel complesso e a seconda che continuino o interrompano il trattamento con burosumab.
  3. Descrivere i cambiamenti personali nell'esperienza vissuta degli adolescenti con XLH dopo aver raggiunto la fine della crescita scheletrica, in relazione al loro periodo precedente alla fine della crescita scheletrica.
  4. Esplorare le esigenze di cure di supporto e l'onere per gli assistenti nel momento in cui l'adolescente con XLH raggiunge la fine della crescita scheletrica.

Tipo di studio

Osservativo

Iscrizione (Effettivo)

25

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Francia
      • Lille, Francia
        • Centre Hospitalier Universitair de Lille
      • Lyon, Francia
        • Hospices Civils de Lyon
      • Paris, Francia
        • APHP Paris - Assistance Publique Hopitaux de Paris
  • Germania
    • State of Berlin
      • Berlin, State of Berlin, Germania, 10117
        • Charité - Universitätsmedizin Berlin
  • Olanda
      • Groningen, Olanda
        • University Medical Center Groningen - Beatrix Children's Hospital
  • Regno Unito
      • Birmingham, Regno Unito
        • Birmingham Women's and Children's Hospital
      • Bristol, Regno Unito
        • Bristol Royal
      • Liverpool, Regno Unito
        • Alder Hey Children's Hospital
      • London, Regno Unito
        • Great Ormond Street Hospital
    • Greater Manchester
      • Manchester, Greater Manchester, Regno Unito, M13 9WL
        • Royal Manchester Childrens Hospital
  • Spagna
    • Catalona
      • Barcelona, Catalona, Spagna, 08907
        • Hospital Saint Joan de Deu
    • Catalonia
      • Barcelona, Catalonia, Spagna, 08035
        • Hospital Universitari Vall d'Hebron
    • Granada
      • Granada, Granada, Spagna, 18014
        • Hospital Universitario Virgen a de las Nieves
    • Murcia
      • Cartagena, Murcia, Spagna, 30202
        • Hospital General Universitario Santa Lucia

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

Da 12 anni a 17 anni (Bambino)

Accetta volontari sani

No

Metodo di campionamento

Campione non probabilistico

Popolazione di studio

La popolazione di questo studio è costituita da adolescenti con XLH prossimi alla fine della crescita scheletrica, trattati con burosumab per almeno 12 mesi come parte dell'assistenza clinica di routine presso centri pediatrici specialistici nel Regno Unito, Francia, Germania, Spagna e Paesi Bassi.

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Diagnosi confermata di XLH (diagnosi documentata di XLH nelle cartelle cliniche ed evidenza di almeno uno dei seguenti: ipofosfatemia e/o alterato riassorbimento di fosfato a causa di elevati livelli di FGF23; mutazione PHEX).
  • Di età compresa tra 12 e 17 anni all'inizio degli studi.
  • Presenta placche di crescita aperte al momento dell'arruolamento e, secondo le stime del medico curante, raggiungerà la fine della crescita scheletrica entro le prossime 26 settimane (in base al giudizio del medico in conformità con l'approccio normale utilizzato nella pratica di routine).
  • Ha ricevuto un trattamento con burosumab almeno per il periodo dello studio (52 settimane).
  • Fornisce il consenso informato per prendere parte allo studio (o fornisce il consenso e l'assistente fornisce il consenso, ove applicabile in conformità con le normative specifiche del paese).

Criteri di inclusione dell'accompagnatore:

  • Una persona che si prende cura di un partecipante allo studio (vale a dire un genitore o tutore che fornisce supporto o assistenza quotidiana all'adolescente affetto da XLH che partecipa a questo studio).
  • Fornisce il consenso informato per prendere parte allo studio (per sé e/o per conto dell'adolescente idoneo, ove applicabile in conformità con le normative specifiche del paese).

Criteri di esclusione:

  • Non disposti e incapaci di partecipare a tutti gli aspetti dello studio (ad es. interviste, app, EQ-5D-Y, raccolta dati tramite dispositivi indossabili) e/o non acconsente alla raccolta di dati dalle cartelle cliniche.
  • Due o più iniezioni di burosumab saltate negli ultimi 6 mesi.
  • È previsto un intervento chirurgico durante il periodo di studio.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Modelli osservazionali: Coorte
  • Prospettive temporali: Prospettiva

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Lasso di tempo
Descrivere l'esperienza vissuta degli adolescenti affetti da XLH trattati con burosumab nelle 12 settimane precedenti al raggiungimento della fine della crescita scheletrica.
Lasso di tempo: 12 settimane
12 settimane
Descrivere l'esperienza vissuta degli adolescenti affetti da XLH durante le 26 settimane immediatamente successive alla fine della crescita scheletrica, nel complesso e a seconda che continuino o interrompano il trattamento con burosumab.
Lasso di tempo: 26 settimane
26 settimane
Descrivere i cambiamenti personali nell'esperienza vissuta degli adolescenti con XLH dopo aver raggiunto la fine della crescita scheletrica, in relazione al loro periodo precedente alla fine della crescita scheletrica.
Lasso di tempo: Fino a 52 settimane
Fino a 52 settimane
Esplorare le esigenze di cure di supporto e l'onere per gli assistenti nel momento in cui l'adolescente con XLH raggiunge la fine della crescita scheletrica.
Lasso di tempo: sarà completato tra le settimane 21 e 25
sarà completato tra le settimane 21 e 25

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Kyowa Kirin Pharmaceutical Development Ltd

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Pubblicazioni generali

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

24 novembre 2021

Completamento primario (Effettivo)

22 maggio 2024

Completamento dello studio (Effettivo)

22 maggio 2024

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

15 novembre 2021

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

5 gennaio 2022

Primo Inserito (Effettivo)

6 gennaio 2022

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

13 luglio 2026

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

9 luglio 2026

Ultimo verificato

1 settembre 2024

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • 2020-70-EU-CRY

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

NO

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

prodotto fabbricato ed esportato dagli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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