Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Studie popisující prožitou zkušenost XLH pro dospívající na konci růstu kostry

9. července 2026 aktualizováno: Kyowa Kirin Pharmaceutical Development Ltd

Observační, prospektivní, evropská, multicentrická studie smíšených metod k popisu prožité zkušenosti s X-vázanou hypofosfatémií (XLH) u dospívajících na konci růstu skeletu

Observační, prospektivní studie se smíšenými metodami zahrnující integraci kvantitativních a kvalitativních dat zkoumajících životní zkušenost adolescentů léčených burosumabem s XLH na konci růstu skeletu.

Přehled studie

Postavení

Dokončeno

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

Jedná se o observační, prospektivní, evropskou, multicentrickou studii se smíšenými metodami, která bude zahrnovat integraci kvantitativních a kvalitativních dat zkoumajících životní zkušenost adolescentů léčených burosumabem s XLH na konci růstu skeletu. Studie bude zahrnovat dvě období pozorování kolem potvrzeného data konce kosterního růstu (datum indexu)

Účelem této studie je popsat prožité zkušenosti s XLH u adolescentů, kteří jsou léčeni burosumabem na konci kosterního růstu, se zaměřením na adolescenty hlášené symptomy, trvání a intenzitu aktivity a širší zátěž a popsat změnu čas pro ty, kteří pokračují a vysadí burosumab na konci růstu skeletu. Studie bude také zkoumat zkušenosti pečovatelů v době, kdy dospívající dosáhne konce kosterního růstu.

Hlavní cíle této studie jsou:

  1. Popište životní zkušenosti dospívajících s XLH, kteří jsou léčeni burosumabem během 12 týdnů před dosažením konce kosterního růstu.
  2. Popište prožitou zkušenost adolescentů s XLH během 26 týdnů bezprostředně po ukončení růstu skeletu, celkově a podle toho, zda pokračují v léčbě burosumabem nebo ji ukončí.
  3. Popište vnitřní změny v prožívání adolescentů s XLH po dosažení konce kosterního růstu ve vztahu k jejich vlastnímu období před koncem kosterního růstu.
  4. Prozkoumejte potřeby podpůrné péče a zátěž pečovatelů v době, kdy dospívající s XLH dosáhne konce kosterního růstu.

Typ studie

Pozorovací

Zápis (Aktuální)

25

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Francie
      • Lille, Francie
        • Centre Hospitalier Universitair de Lille
      • Lyon, Francie
        • Hospices Civils de Lyon
      • Paris, Francie
        • APHP Paris - Assistance Publique Hopitaux de Paris
  • Holandsko
      • Groningen, Holandsko
        • University Medical Center Groningen - Beatrix Children's Hospital
  • Německo
    • State of Berlin
      • Berlin, State of Berlin, Německo, 10117
        • Charité - Universitätsmedizin Berlin
  • Spojené království
      • Birmingham, Spojené království
        • Birmingham Women's and Children's Hospital
      • Bristol, Spojené království
        • Bristol Royal
      • Liverpool, Spojené království
        • Alder Hey Children's Hospital
      • London, Spojené království
        • Great Ormond Street Hospital
    • Greater Manchester
      • Manchester, Greater Manchester, Spojené království, M13 9WL
        • Royal Manchester Childrens Hospital
  • Španělsko
    • Catalona
      • Barcelona, Catalona, Španělsko, 08907
        • Hospital Saint Joan de Deu
    • Catalonia
      • Barcelona, Catalonia, Španělsko, 08035
        • Hospital Universitari Vall d'Hebron
    • Granada
      • Granada, Granada, Španělsko, 18014
        • Hospital Universitario Virgen a de las Nieves
    • Murcia
      • Cartagena, Murcia, Španělsko, 30202
        • Hospital General Universitario Santa Lucia

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

12 let až 17 let (Dítě)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Metoda odběru vzorků

Vzorek nepravděpodobnosti

Studijní populace

Populaci pro tuto studii tvoří adolescenti s XLH blížícím se konci růstu skeletu, kteří jsou léčeni burosumabem po dobu nejméně 12 měsíců v rámci rutinní klinické péče ve specializovaných pediatrických centrech ve Spojeném království, Francii, Německu, Španělsku a Nizozemsku.

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Potvrzená diagnóza XLH (zdokumentovaná diagnóza XLH v lékařských záznamech a důkazy alespoň jednoho z následujících: hypofosfatémie a/nebo zhoršená reabsorpce fosfátů v důsledku zvýšeného FGF23; mutace PHEX).
  • Ve věku 12 až 17 let na začátku studia.
  • Při zařazení má otevřené růstové ploténky a jejich ošetřující lékař odhaduje, že dosáhne konce kosterního růstu během příštích 26 týdnů (na základě úsudku lékaře v souladu s jeho normálním přístupem používaným v běžné praxi).
  • Byl léčen burosumabem alespoň po dobu studie le (52 týdnů).
  • Poskytuje informovaný souhlas s účastí ve studii (nebo poskytuje souhlas a pečovatel poskytuje souhlas, je-li to možné v souladu s předpisy konkrétní země).

Kritéria pro začlenění pečovatele:

  • Hlavní pečovatel o účastníka studie (tj. rodič nebo opatrovník, který poskytuje každodenní podporu nebo péči o dospívajícího s XLH, který se účastní této studie).
  • Poskytuje informovaný souhlas s účastí ve studii (pro sebe a/nebo jménem způsobilého dospívajícího, kde je to možné v souladu se specifickými předpisy země).

Kritéria vyloučení:

  • Neochota a neschopnost zúčastnit se všech aspektů studie (tj. rozhovory, app, EQ-5D-Y, nositelný sběr dat) a/nebo nesouhlasí se sběrem dat ze zdravotní dokumentace.
  • Zmeškané dvě nebo více injekcí burosumabu za posledních 6 měsíců.
  • Během studijního období je plánována jakákoliv operace.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Observační modely: Kohorta
  • Časové perspektivy: Budoucí

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Časové okno
Popište životní zkušenosti dospívajících s XLH, kteří jsou léčeni burosumabem během 12 týdnů před dosažením konce kosterního růstu.
Časové okno: 12 týdnů
12 týdnů
Popište prožitou zkušenost adolescentů s XLH během 26 týdnů bezprostředně po ukončení růstu skeletu, celkově a podle toho, zda pokračují v léčbě burosumabem nebo ji ukončí.
Časové okno: 26 týdnů
26 týdnů
Popište vnitřní změny v prožívání adolescentů s XLH po dosažení konce kosterního růstu ve vztahu k jejich vlastnímu období před koncem kosterního růstu.
Časové okno: Až 52 týdnů
Až 52 týdnů
Prozkoumejte potřeby podpůrné péče a zátěž pečovatelů v době, kdy dospívající s XLH dosáhne konce kosterního růstu.
Časové okno: bude dokončena mezi 21. a 25. týdnem
bude dokončena mezi 21. a 25. týdnem

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Kyowa Kirin Pharmaceutical Development Ltd

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Obecné publikace

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

24. listopadu 2021

Primární dokončení (Aktuální)

22. května 2024

Dokončení studie (Aktuální)

22. května 2024

Termíny zápisu do studia

První předloženo

15. listopadu 2021

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

5. ledna 2022

První zveřejněno (Aktuální)

6. ledna 2022

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

13. července 2026

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

9. července 2026

Naposledy ověřeno

1. září 2024

Více informací

Termíny související s touto studií

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • 2020-70-EU-CRY

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

NE

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ne

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

produkt vyrobený a vyvážený z USA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Předplatit