Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

En undersøgelse til at beskrive den levede oplevelse af XLH for unge ved slutningen af ​​skeletvækst

9. juli 2026 opdateret af: Kyowa Kirin Pharmaceutical Development Ltd

En observationel, prospektiv, europæisk, multicenter, blandede metodeundersøgelse til at beskrive den levede oplevelse af X-Linked Hypophosphatæmi (XLH) for unge ved slutningen af ​​skeletvækst

En observationel, prospektiv undersøgelse med blandede metoder, der involverer integration af kvantitative og kvalitative data, der udforsker den levede oplevelse af burosumab-behandlede unge med XLH i slutningen af ​​skeletvækst.

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Dette er en observationel, prospektiv, europæisk, multicenter, blandet metodeundersøgelse, der vil involvere integration af kvantitative og kvalitative data, der udforsker den levede oplevelse af burosumab-behandlede unge med XLH i slutningen af ​​skeletvækst. Undersøgelsen vil involvere to observationsperioder omkring den bekræftede dato for ophør af skeletvækst (indeksdato)

Formålet med denne undersøgelse er at beskrive den levede oplevelse af XLH for unge, der behandles med burosumab i slutningen af ​​skeletvækst, med fokus på unges rapporterede symptomer, aktivitetsvarighed og intensitet og bredere byrde, og at beskrive forandring over tid for dem, der fortsætter og ophører med burosumab i slutningen af ​​skeletvækst. Undersøgelsen vil også udforske plejernes erfaringer på det tidspunkt, hvor den unge når slutningen af ​​skeletvækst.

Hovedformålene med denne undersøgelse er at:

  1. Beskriv den levede oplevelse af unge med XLH, som er i behandling med burosumab inden for de 12 uger, før de når slutningen af ​​skeletvækst.
  2. Beskriv den levede oplevelse af unge med XLH i løbet af de 26 uger umiddelbart efter afslutningen af ​​skeletvækst, samlet set og alt efter om de fortsætter eller afbryde behandlingen med burosumab.
  3. Beskriv interne ændringer i den levede oplevelse af unge med XLH efter at have nået slutningen af ​​skeletvækst, i forhold til deres egen præ-slut af skeletvækstperiode.
  4. Udforsk støttende plejebehov og byrder på plejere på det tidspunkt, hvor den unge med XLH når slutningen af ​​skeletvækst.

Undersøgelsestype

Observationel

Tilmelding (Faktiske)

25

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Det Forenede Kongerige
      • Birmingham, Det Forenede Kongerige
        • Birmingham Women's and Children's Hospital
      • Bristol, Det Forenede Kongerige
        • Bristol Royal
      • Liverpool, Det Forenede Kongerige
        • Alder Hey Children's Hospital
      • London, Det Forenede Kongerige
        • Great Ormond Street Hospital
    • Greater Manchester
      • Manchester, Greater Manchester, Det Forenede Kongerige, M13 9WL
        • Royal Manchester Childrens Hospital
  • Frankrig
      • Lille, Frankrig
        • Centre Hospitalier Universitair de Lille
      • Lyon, Frankrig
        • Hospices Civils de Lyon
      • Paris, Frankrig
        • APHP Paris - Assistance Publique Hopitaux de Paris
  • Holland
      • Groningen, Holland
        • University Medical Center Groningen - Beatrix Children's Hospital
  • Spanien
    • Catalona
      • Barcelona, Catalona, Spanien, 08907
        • Hospital Saint Joan de Deu
    • Catalonia
      • Barcelona, Catalonia, Spanien, 08035
        • Hospital Universitari Vall d'Hebron
    • Granada
      • Granada, Granada, Spanien, 18014
        • Hospital Universitario Virgen a de las Nieves
    • Murcia
      • Cartagena, Murcia, Spanien, 30202
        • Hospital General Universitario Santa Lucia
  • Tyskland
    • State of Berlin
      • Berlin, State of Berlin, Tyskland, 10117
        • Charité - Universitätsmedizin Berlin

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

12 år til 17 år (Barn)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Prøveudtagningsmetode

Ikke-sandsynlighedsprøve

Studiebefolkning

Populationen for denne undersøgelse er unge med XLH, der nærmer sig slutningen af ​​skeletvækst, som behandles med burosumab i mindst 12 måneder som en del af rutinemæssig klinisk pleje på specialiserede pædiatriske centre i Storbritannien, Frankrig, Tyskland, Spanien og Holland.

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Bekræftet diagnose af XLH (dokumenteret diagnose af XLH i journaler og tegn på mindst én af følgende: hypofosfatæmi og/eller nedsat fosfatreabsorption på grund af forhøjet FGF23; PHEX-mutation).
  • I alderen 12 til 17 år ved studiestart.
  • Har åbne vækstplader ved indskrivning og vurderes af deres behandlende kliniker til at nå slutningen af ​​skeletvækst inden for de næste 26 uger (baseret på klinikerens vurdering i overensstemmelse med deres normale fremgangsmåde, der anvendes i rutinepraksis).
  • Har været i behandling med burosumab i mindst undersøgelsesperioden (52 uger).
  • Giver informeret samtykke til at deltage i undersøgelsen (eller giver samtykke, og pårørende giver samtykke, hvor det er relevant i overensstemmelse med specifikke landebestemmelser).

Inklusionskriterier for omsorgspersoner:

  • En hovedplejer for en undersøgelsesdeltager (dvs. en forælder eller værge, der yder daglig støtte eller omsorg for den teenager med XLH, som deltager i denne undersøgelse).
  • Giver informeret samtykke til at deltage i undersøgelsen (for dig selv og/eller på vegne af kvalificeret teenager, hvor det er relevant i overensstemmelse med specifikke landebestemmelser).

Ekskluderingskriterier:

  • Uvillig og ude af stand til at deltage i alle aspekter af undersøgelsen (dvs. interviews, app, EQ-5D-Y, bærbar dataindsamling) og/eller accepterer ikke indsamling af data fra lægejournaler.
  • Glemte to eller flere injektioner med burosumab inden for de seneste 6 måneder.
  • Er planlagt til en operation i løbet af studieperioden.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Observationsmodeller: Kohorte
  • Tidsperspektiver: Fremadrettet

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
Beskriv den levede oplevelse af unge med XLH, som er i behandling med burosumab inden for de 12 uger, før de når slutningen af ​​skeletvækst.
Tidsramme: 12 uger
12 uger
Beskriv den levede oplevelse af unge med XLH i løbet af de 26 uger umiddelbart efter afslutningen af ​​skeletvækst, samlet set og alt efter om de fortsætter eller afbryde behandlingen med burosumab.
Tidsramme: 26 uger
26 uger
Beskriv interne ændringer i den levede oplevelse af unge med XLH efter at have nået slutningen af ​​skeletvækst, i forhold til deres egen præ-slut af skeletvækstperiode.
Tidsramme: Op til 52 uger
Op til 52 uger
Udforsk støttende plejebehov og byrder på plejere på det tidspunkt, hvor den unge med XLH når slutningen af ​​skeletvækst.
Tidsramme: afsluttes mellem uge 21 og 25
afsluttes mellem uge 21 og 25

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Kyowa Kirin Pharmaceutical Development Ltd

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Generelle publikationer

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

24. november 2021

Primær færdiggørelse (Faktiske)

22. maj 2024

Studieafslutning (Faktiske)

22. maj 2024

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

15. november 2021

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

5. januar 2022

Først opslået (Faktiske)

6. januar 2022

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

13. juli 2026

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

9. juli 2026

Sidst verificeret

1. september 2024

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • 2020-70-EU-CRY

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

INGEN

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ingen

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

produkt fremstillet i og eksporteret fra U.S.A.

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Abonner