Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Een onderzoek om de geleefde ervaring van XLH voor adolescenten aan het einde van de skeletgroei te beschrijven

9 juli 2026 bijgewerkt door: Kyowa Kirin Pharmaceutical Development Ltd

Een observationeel, prospectief, Europees, multicentrisch onderzoek met gemengde methoden om de geleefde ervaring van X-gebonden hypofosfatemie (XLH) voor adolescenten aan het einde van de skeletgroei te beschrijven

Een observationeel, prospectief onderzoek met gemengde methoden, waarbij kwantitatieve en kwalitatieve gegevens zijn geïntegreerd, waarbij de geleefde ervaring van met burosumab behandelde adolescenten met XLH aan het einde van de skeletgroei wordt onderzocht.

Studie Overzicht

Toestand

Voltooid

Conditie

X-gebonden hypofosfatemie

Interventie / Behandeling

Geneesmiddel: Burosumab

Gedetailleerde beschrijving

Dit is een observationeel, prospectief, Europees, multicenter onderzoek met gemengde methoden dat de integratie van kwantitatieve en kwalitatieve gegevens zal omvatten, waarbij de geleefde ervaring van met burosumab behandelde adolescenten met XLH aan het einde van de skeletgroei wordt onderzocht. Het onderzoek omvat twee observatieperioden rond de bevestigde datum van het einde van de skeletgroei (indexdatum).

Het doel van deze studie is om de geleefde ervaring met XLH te beschrijven bij adolescenten die aan het eind van de skeletgroei met burosumab worden behandeld, met een focus op door adolescenten gerapporteerde symptomen, activiteitsduur en -intensiteit, en bredere lasten, en om de verandering in de loop van de groei te beschrijven. tijd voor degenen die doorgaan en stoppen met burosumab aan het einde van de skeletgroei. Het onderzoek zal ook de ervaringen onderzoeken van verzorgers op het moment dat de adolescent het einde van de skeletgroei bereikt.

De belangrijkste doelstellingen van deze studie zijn:

Beschrijf de ervaringen van adolescenten met XLH die behandeld worden met burosumab binnen de 12 weken voorafgaand aan het bereiken van het einde van de skeletgroei.
Beschrijf de ervaringen van adolescenten met XLH gedurende de 26 weken onmiddellijk na het einde van de skeletgroei, in het algemeen en afhankelijk van het feit of zij de behandeling met burosumab voortzetten of stopzetten.
Beschrijf veranderingen binnen de persoon in de geleefde ervaring van adolescenten met XLH na het bereiken van het einde van de skeletgroei, in relatie tot hun eigen periode vóór het einde van de skeletgroei.
Onderzoek de behoeften aan ondersteunende zorg en de belasting voor verzorgers op het moment dat de adolescent met XLH het einde van de skeletgroei bereikt.

Studietype

Observationeel

Inschrijving (Werkelijk)

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

Duitsland
- State of Berlin
  - Berlin, State of Berlin, Duitsland, 10117
    - Charité - Universitätsmedizin Berlin
Frankrijk
- - Lille, Frankrijk
    - Centre Hospitalier Universitair de Lille
  - Lyon, Frankrijk
    - Hospices Civils de Lyon
  - Paris, Frankrijk
    - APHP Paris - Assistance Publique Hopitaux de Paris
Nederland
- - Groningen, Nederland
    - University Medical Center Groningen - Beatrix Children's Hospital
Spanje
- Catalona
  - Barcelona, Catalona, Spanje, 08907
    - Hospital Saint Joan de Deu
- Catalonia
  - Barcelona, Catalonia, Spanje, 08035
    - Hospital Universitari Vall d'Hebron
- Granada
  - Granada, Granada, Spanje, 18014
    - Hospital Universitario Virgen a de las Nieves
- Murcia
  - Cartagena, Murcia, Spanje, 30202
    - Hospital General Universitario Santa Lucía
Verenigd Koninkrijk
- - Birmingham, Verenigd Koninkrijk
    - Birmingham Women's and Children's Hospital
  - Bristol, Verenigd Koninkrijk
    - Bristol Royal
  - Liverpool, Verenigd Koninkrijk
    - Alder Hey Children's Hospital
  - London, Verenigd Koninkrijk
    - Great Ormond Street Hospital
- Greater Manchester
  - Manchester, Greater Manchester, Verenigd Koninkrijk, M13 9WL
    - Royal Manchester Childrens Hospital

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

12 jaar tot 17 jaar (Kind)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Bemonsteringsmethode

Niet-waarschijnlijkheidssteekproef

Studie Bevolking

De populatie voor dit onderzoek bestaat uit adolescenten met XLH die het einde van de skeletgroei naderen, die gedurende ten minste 12 maanden worden behandeld met burosumab als onderdeel van de routinematige klinische zorg in gespecialiseerde pediatrische centra in Groot-Brittannië, Frankrijk, Duitsland, Spanje en Nederland.

Beschrijving

Inclusiecriteria:

Bevestigde diagnose van XLH (gedocumenteerde diagnose van XLH in medische dossiers en bewijs van ten minste een van de volgende: hypofosfatemie en/of verminderde fosfaatreabsorptie als gevolg van verhoogde FGF23; PHEX-mutatie).
Leeftijd 12 tot 17 jaar bij aanvang studie.
Heeft bij inschrijving open groeischijven en de behandelende arts schat dat hij binnen de komende 26 weken het einde van de skeletgroei zal bereiken (op basis van het oordeel van de arts in overeenstemming met de normale aanpak die in de routinepraktijk wordt gebruikt).
Wordt gedurende ten minste de onderzoeksperiode (52 weken) behandeld met burosumab.
Geeft geïnformeerde toestemming om deel te nemen aan het onderzoek (of geeft toestemming, en de verzorger geeft toestemming, indien van toepassing in overeenstemming met specifieke landelijke regelgeving).

Criteria voor de opname van zorgverleners:

Een hoofdverzorger van een deelnemer aan het onderzoek (d.w.z. een ouder of voogd die dagelijkse ondersteuning of zorg biedt aan de adolescent met XLH die aan dit onderzoek deelneemt).
Geeft geïnformeerde toestemming om deel te nemen aan het onderzoek (voor zichzelf en/of namens de in aanmerking komende adolescent, indien van toepassing in overeenstemming met specifieke landelijke regelgeving).

Uitsluitingscriteria:

Niet bereid en niet in staat om deel te nemen aan alle aspecten van het onderzoek (d.w.z. interviews, app, EQ-5D-Y, draagbare gegevensverzameling) en/of gaat niet akkoord met het verzamelen van gegevens uit medische dossiers.
Twee of meer injecties met burosumab gemist in de afgelopen 6 maanden.
Het is de bedoeling dat er tijdens de onderzoeksperiode een operatie zal plaatsvinden.

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

Observatiemodellen: Cohort
Tijdsperspectieven: Prospectief

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat	Tijdsspanne
Beschrijf de ervaringen van adolescenten met XLH die behandeld worden met burosumab binnen de 12 weken voorafgaand aan het bereiken van het einde van de skeletgroei. Tijdsspanne: 12 weken	12 weken
Beschrijf de ervaringen van adolescenten met XLH gedurende de 26 weken onmiddellijk na het einde van de skeletgroei, in het algemeen en afhankelijk van het feit of zij de behandeling met burosumab voortzetten of stopzetten. Tijdsspanne: 26 weken	26 weken
Beschrijf veranderingen binnen de persoon in de geleefde ervaring van adolescenten met XLH na het bereiken van het einde van de skeletgroei, in relatie tot hun eigen periode vóór het einde van de skeletgroei. Tijdsspanne: Tot 52 weken	Tot 52 weken
Onderzoek de behoeften aan ondersteunende zorg en de belasting voor verzorgers op het moment dat de adolescent met XLH het einde van de skeletgroei bereikt. Tijdsspanne: wordt voltooid tussen week 21 en 25	wordt voltooid tussen week 21 en 25

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Kyowa Kirin Pharmaceutical Development Ltd

Publicaties en nuttige links

De persoon die verantwoordelijk is voor het invoeren van informatie over het onderzoek stelt deze publicaties vrijwillig ter beschikking. Dit kan gaan over alles wat met het onderzoek te maken heeft.

Algemene publicaties

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

24 november 2021

Primaire voltooiing (Werkelijk)

22 mei 2024

Studie voltooiing (Werkelijk)

22 mei 2024

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

15 november 2021

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

5 januari 2022

Eerst geplaatst (Werkelijk)

6 januari 2022

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

13 juli 2026

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

9 juli 2026

Laatst geverifieerd

1 september 2024

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

2020-70-EU-CRY

Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)

Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?

NEE

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Nee

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

product vervaardigd in en geëxporteerd uit de V.S.

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .