Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

En studie for å beskrive den levde opplevelsen av XLH for ungdom ved slutten av skjelettvekst

9. juli 2026 oppdatert av: Kyowa Kirin Pharmaceutical Development Ltd

En observasjons-, prospektiv, europeisk, multisenterstudie med blandede metoder for å beskrive den levde opplevelsen av X-koblet hypofosfatemi (XLH) for ungdom ved slutten av skjelettvekst

En observasjonell, prospektiv studie med blandede metoder som involverer integrering av kvantitative og kvalitative data som utforsker den levde erfaringen til burosumab-behandlede ungdommer med XLH ved slutten av skjelettvekst.

Studieoversikt

Status

Fullført

Forhold

Intervensjon / Behandling

Detaljert beskrivelse

Dette er en observasjons-, prospektiv, europeisk, multisenterstudie med blandede metoder som vil involvere integrering av kvantitative og kvalitative data som utforsker den levde erfaringen til burosumab-behandlede ungdommer med XLH ved slutten av skjelettvekst. Studien vil involvere to observasjonsperioder rundt bekreftet dato for slutten av skjelettvekst (indeksdato)

Hensikten med denne studien er å beskrive den levde opplevelsen av XLH for ungdom som blir behandlet med burosumab ved slutten av skjelettvekst, med fokus på ungdom rapporterte symptomer, aktivitetsvarighet og intensitet, og bredere belastning, og å beskrive endring over tid for de som fortsetter og avbryter burosumab ved slutten av skjelettveksten. Studien vil også utforske erfaringene til omsorgspersoner på det tidspunktet ungdommen når slutten av skjelettvekst.

Hovedmålene med denne studien er å:

  1. Beskriv opplevelsen av ungdom med XLH som blir behandlet med burosumab i løpet av de 12 ukene før de når slutten av skjelettveksten.
  2. Beskriv opplevelsen av ungdom med XLH i løpet av de 26 ukene umiddelbart etter slutten av skjelettveksten, totalt sett og i henhold til om de fortsetter eller avbryter behandlingen med burosumab.
  3. Beskriv endringer i individets levde opplevelse av ungdom med XLH etter å ha nådd slutten av skjelettvekst, i forhold til deres egen pre-slutt av skjelettvekstperiode.
  4. Utforsk støttende omsorgsbehov og byrder på omsorgspersoner på det tidspunktet ungdom med XLH når slutten av skjelettvekst.

Studietype

Observasjonsmessig

Registrering (Faktiske)

25

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Frankrike
      • Lille, Frankrike
        • Centre Hospitalier Universitair de Lille
      • Lyon, Frankrike
        • Hospices Civils de Lyon
      • Paris, Frankrike
        • APHP Paris - Assistance Publique Hopitaux de Paris
  • Nederland
      • Groningen, Nederland
        • University Medical Center Groningen - Beatrix Children's Hospital
  • Spania
    • Catalona
      • Barcelona, Catalona, Spania, 08907
        • Hospital Saint Joan de Deu
    • Catalonia
      • Barcelona, Catalonia, Spania, 08035
        • Hospital Universitari Vall d'Hebron
    • Granada
      • Granada, Granada, Spania, 18014
        • Hospital Universitario Virgen a de las Nieves
    • Murcia
      • Cartagena, Murcia, Spania, 30202
        • Hospital General Universitario Santa Lucía
  • Storbritannia
      • Birmingham, Storbritannia
        • Birmingham Women's and Children's Hospital
      • Bristol, Storbritannia
        • Bristol Royal
      • Liverpool, Storbritannia
        • Alder Hey Children's Hospital
      • London, Storbritannia
        • Great Ormond Street Hospital
    • Greater Manchester
      • Manchester, Greater Manchester, Storbritannia, M13 9WL
        • Royal Manchester Childrens Hospital
  • Tyskland
    • State of Berlin
      • Berlin, State of Berlin, Tyskland, 10117
        • Charité - Universitätsmedizin Berlin

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

12 år til 17 år (Barn)

Tar imot friske frivillige

Nei

Prøvetakingsmetode

Ikke-sannsynlighetsprøve

Studiepopulasjon

Populasjonen for denne studien er ungdom med XLH som nærmer seg slutten av skjelettvekst, som behandles med burosumab i minst 12 måneder som del av rutinemessig klinisk behandling ved spesialiserte pediatriske sentre i Storbritannia, Frankrike, Tyskland, Spania og Nederland.

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  • Bekreftet diagnose av XLH (dokumentert diagnose av XLH i medisinske journaler, og bevis på minst ett av følgende: hypofosfatemi og/eller nedsatt fosfatreabsorpsjon på grunn av forhøyet FGF23; PHEX-mutasjon).
  • I alderen 12 til 17 år ved studiestart.
  • Har åpne vekstplater ved registrering og er estimert av deres behandlende kliniker for å nå slutten av skjelettvekst innen de neste 26 ukene (basert på klinikerens vurdering i samsvar med deres normale tilnærming brukt i rutinepraksis).
  • Har mottatt behandling med burosumab i minst studien (52 uker).
  • Gir informert samtykke til å delta i studien (eller gir samtykke, og omsorgsperson gir samtykke, der det er aktuelt i samsvar med spesifikke lands forskrifter).

Inkluderingskriterier for omsorgspersoner:

  • En hovedomsorgsperson for en studiedeltaker (dvs. en forelder eller verge som gir daglig støtte eller omsorg for ungdom med XLH som deltar i denne studien).
  • Gir informert samtykke til å delta i studien (for deg selv og/eller på vegne av kvalifisert ungdom, der det er aktuelt i henhold til spesifikke landsbestemmelser).

Ekskluderingskriterier:

  • Uvillig og ute av stand til å delta i alle aspekter av studien (dvs. intervjuer, app, EQ-5D-Y, bærbar datainnsamling) og/eller godtar ikke innsamling av data fra medisinske journaler.
  • Gikk glipp av to eller flere injeksjoner med burosumab i løpet av de siste 6 månedene.
  • Er planlagt å ha en eventuell operasjon i studieperioden.

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Observasjonsmodeller: Kohort
  • Tidsperspektiver: Potensielle

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
Beskriv opplevelsen av ungdom med XLH som blir behandlet med burosumab i løpet av de 12 ukene før de når slutten av skjelettveksten.
Tidsramme: 12 uker
12 uker
Beskriv opplevelsen av ungdom med XLH i løpet av de 26 ukene umiddelbart etter slutten av skjelettveksten, totalt sett og i henhold til om de fortsetter eller avbryter behandlingen med burosumab.
Tidsramme: 26 uker
26 uker
Beskriv endringer i individets levde opplevelse av ungdom med XLH etter å ha nådd slutten av skjelettvekst, i forhold til deres egen pre-slutt av skjelettvekstperiode.
Tidsramme: Opptil 52 uker
Opptil 52 uker
Utforsk støttende omsorgsbehov og byrder på omsorgspersoner på det tidspunktet ungdom med XLH når slutten av skjelettvekst.
Tidsramme: skal gjennomføres mellom uke 21 og 25
skal gjennomføres mellom uke 21 og 25

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Kyowa Kirin Pharmaceutical Development Ltd

Publikasjoner og nyttige lenker

Den som er ansvarlig for å legge inn informasjon om studien leverer frivillig disse publikasjonene. Disse kan handle om alt relatert til studiet.

Generelle publikasjoner

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

24. november 2021

Primær fullføring (Faktiske)

22. mai 2024

Studiet fullført (Faktiske)

22. mai 2024

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

15. november 2021

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

5. januar 2022

Først lagt ut (Faktiske)

6. januar 2022

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

13. juli 2026

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

9. juli 2026

Sist bekreftet

1. september 2024

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • 2020-70-EU-CRY

Plan for individuelle deltakerdata (IPD)

Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?

NEI

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Nei

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

produkt produsert i og eksportert fra USA

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Abonnere