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Eine Studie zur Beschreibung der gelebten Erfahrung von XLH bei Jugendlichen am Ende des Skelettwachstums

9. Juli 2026 aktualisiert von: Kyowa Kirin Pharmaceutical Development Ltd

Eine beobachtende, prospektive, europäische, multizentrische Studie mit gemischten Methoden zur Beschreibung der gelebten Erfahrung von X-chromosomaler Hypophosphatämie (XLH) bei Jugendlichen am Ende des Skelettwachstums

Eine prospektive Beobachtungsstudie mit gemischten Methoden, die die Integration quantitativer und qualitativer Daten umfasst und die Lebenserfahrung von mit Burosumab behandelten Jugendlichen mit XLH am Ende des Skelettwachstums untersucht.

Studienübersicht

Status

Abgeschlossen

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

Hierbei handelt es sich um eine beobachtende, prospektive, europäische, multizentrische Mixed-Methods-Studie, die die Integration quantitativer und qualitativer Daten zur Untersuchung der Lebenserfahrung von mit Burosumab behandelten Jugendlichen mit XLH am Ende des Skelettwachstums beinhaltet. Die Studie umfasst zwei Beobachtungszeiträume um das bestätigte Datum des Endes des Skelettwachstums (Indexdatum).

Der Zweck dieser Studie besteht darin, die gelebte Erfahrung von XLH bei Jugendlichen zu beschreiben, die am Ende des Skelettwachstums mit Burosumab behandelt werden, wobei der Schwerpunkt auf den von Jugendlichen berichteten Symptomen, der Aktivitätsdauer und -intensität sowie der weiteren Belastung liegt und die Umstellung beschrieben wird Zeit für diejenigen, die Burosumab fortsetzen und am Ende des Skelettwachstums absetzen. Die Studie wird auch die Erfahrungen von Betreuern zu dem Zeitpunkt untersuchen, zu dem der Jugendliche das Ende des Skelettwachstums erreicht.

Die Hauptziele dieser Studie sind:

  1. Beschreiben Sie die Lebenserfahrung von Jugendlichen mit XLH, die innerhalb der 12 Wochen vor Erreichen des Endes des Skelettwachstums mit Burosumab behandelt werden.
  2. Beschreiben Sie die Lebenserfahrung von Jugendlichen mit XLH während der 26 Wochen unmittelbar nach dem Ende des Skelettwachstums, insgesamt und abhängig davon, ob sie die Behandlung mit Burosumab fortsetzen oder abbrechen.
  3. Beschreiben Sie persönliche Veränderungen in der Lebenserfahrung von Jugendlichen mit XLH nach Erreichen des Endes des Skelettwachstums im Verhältnis zu ihrer eigenen Phase vor dem Ende des Skelettwachstums.
  4. Erkunden Sie den Bedarf an unterstützender Pflege und die Belastung der Betreuer, wenn der Jugendliche mit XLH das Ende des Skelettwachstums erreicht.

Studientyp

Beobachtungs

Einschreibung (Tatsächlich)

25

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Deutschland
    • State of Berlin
      • Berlin, State of Berlin, Deutschland, 10117
        • Charité - Universitätsmedizin Berlin
  • Frankreich
      • Lille, Frankreich
        • Centre Hospitalier Universitair de Lille
      • Lyon, Frankreich
        • Hospices Civils de Lyon
      • Paris, Frankreich
        • APHP Paris - Assistance Publique Hopitaux de Paris
  • Niederlande
      • Groningen, Niederlande
        • University Medical Center Groningen - Beatrix Children's Hospital
  • Spanien
    • Catalona
      • Barcelona, Catalona, Spanien, 08907
        • Hospital Saint Joan de Deu
    • Catalonia
      • Barcelona, Catalonia, Spanien, 08035
        • Hospital Universitari Vall d'Hebron
    • Granada
      • Granada, Granada, Spanien, 18014
        • Hospital Universitario Virgen a de las Nieves
    • Murcia
      • Cartagena, Murcia, Spanien, 30202
        • Hospital General Universitario Santa Lucia
  • Vereinigtes Königreich
      • Birmingham, Vereinigtes Königreich
        • Birmingham Women's and Children's Hospital
      • Bristol, Vereinigtes Königreich
        • Bristol Royal
      • Liverpool, Vereinigtes Königreich
        • Alder Hey Children's Hospital
      • London, Vereinigtes Königreich
        • Great Ormond Street Hospital
    • Greater Manchester
      • Manchester, Greater Manchester, Vereinigtes Königreich, M13 9WL
        • Royal Manchester Childrens Hospital

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

12 Jahre bis 17 Jahre (Kind)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Probenahmeverfahren

Nicht-Wahrscheinlichkeitsprobe

Studienpopulation

Die Population dieser Studie besteht aus Jugendlichen mit XLH, die sich dem Ende des Skelettwachstums nähern und die im Rahmen der routinemäßigen klinischen Versorgung in spezialisierten pädiatrischen Zentren im Vereinigten Königreich, Frankreich, Deutschland, Spanien und den Niederlanden mindestens 12 Monate lang mit Burosumab behandelt werden.

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Bestätigte XLH-Diagnose (dokumentierte XLH-Diagnose in den Krankenakten und Nachweis von mindestens einem der folgenden Symptome: Hypophosphatämie und/oder beeinträchtigte Phosphatreabsorption aufgrund von erhöhtem FGF23; PHEX-Mutation).
  • Bei Studienbeginn 12 bis 17 Jahre alt.
  • Weist bei der Einschreibung offene Wachstumsfugen auf und wird nach Einschätzung des behandelnden Arztes innerhalb der nächsten 26 Wochen das Ende des Skelettwachstums erreichen (basierend auf der Beurteilung des Arztes gemäß seinem normalen Ansatz in der Routinepraxis).
  • Erhält seit mindestens Studienbeginn (52 Wochen) eine Behandlung mit Burosumab.
  • Erteilt die Einwilligung nach Aufklärung zur Teilnahme an der Studie (oder erteilt die Einwilligung und der Betreuer erteilt die Einwilligung, sofern dies gemäß den spezifischen Landesvorschriften anwendbar ist).

Einschlusskriterien für Pflegekräfte:

  • Ein Hauptbetreuer eines Studienteilnehmers (d. h. ein Elternteil oder Erziehungsberechtigter, der den an dieser Studie teilnehmenden Jugendlichen mit XLH im Alltag unterstützt oder betreut).
  • Bietet eine Einverständniserklärung zur Teilnahme an der Studie (für sich selbst und/oder im Namen eines berechtigten Jugendlichen, sofern zutreffend gemäß den spezifischen Landesvorschriften).

Ausschlusskriterien:

  • Nicht bereit und nicht in der Lage, an allen Aspekten der Studie teilzunehmen (d. h. Interviews, App, EQ-5D-Y, tragbare Datenerfassung) und/oder stimmt der Erfassung von Daten aus Krankenakten nicht zu.
  • In den letzten 6 Monaten haben Sie zwei oder mehr Burosumab-Injektionen verpasst.
  • Es ist geplant, sich während des Studienzeitraums einer Operation zu unterziehen.

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Beobachtungsmodelle: Kohorte
  • Zeitperspektiven: Interessent

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Zeitfenster
Beschreiben Sie die Lebenserfahrung von Jugendlichen mit XLH, die innerhalb der 12 Wochen vor Erreichen des Endes des Skelettwachstums mit Burosumab behandelt werden.
Zeitfenster: 12 Wochen
12 Wochen
Beschreiben Sie die Lebenserfahrung von Jugendlichen mit XLH während der 26 Wochen unmittelbar nach dem Ende des Skelettwachstums, insgesamt und abhängig davon, ob sie die Behandlung mit Burosumab fortsetzen oder abbrechen.
Zeitfenster: 26 Wochen
26 Wochen
Beschreiben Sie persönliche Veränderungen in der Lebenserfahrung von Jugendlichen mit XLH nach Erreichen des Endes des Skelettwachstums im Verhältnis zu ihrer eigenen Phase vor dem Ende des Skelettwachstums.
Zeitfenster: Bis zu 52 Wochen
Bis zu 52 Wochen
Erkunden Sie den Bedarf an unterstützender Pflege und die Belastung der Betreuer, wenn der Jugendliche mit XLH das Ende des Skelettwachstums erreicht.
Zeitfenster: wird zwischen Woche 21 und 25 abgeschlossen sein
wird zwischen Woche 21 und 25 abgeschlossen sein

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Kyowa Kirin Pharmaceutical Development Ltd

Publikationen und hilfreiche Links

Die Bereitstellung dieser Publikationen erfolgt freiwillig durch die für die Eingabe von Informationen über die Studie verantwortliche Person. Diese können sich auf alles beziehen, was mit dem Studium zu tun hat.

Allgemeine Veröffentlichungen

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

24. November 2021

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

22. Mai 2024

Studienabschluss (Tatsächlich)

22. Mai 2024

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

15. November 2021

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

5. Januar 2022

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

6. Januar 2022

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

13. Juli 2026

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

9. Juli 2026

Zuletzt verifiziert

1. September 2024

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • 2020-70-EU-CRY

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

NEIN

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Nein

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Produkt, das in den USA hergestellt und aus den USA exportiert wird

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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