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A Study to Describe the Lived Experience of XLH for Adolescents at End of Skeletal Growth

14. Januar 2022 aktualisiert von: Kyowa Kirin Pharmaceutical Development Ltd

An Observational, Prospective, European, Multicentre, Mixed Methods Study to Describe the Lived Experience of X-Linked Hypophosphatemia (XLH) for Adolescents at End of Skeletal Growth

An observational, prospective, mixed-methods study involving the integration of quantitative and qualitative data exploring the lived experience of burosumab-treated adolescents with XLH at the end of skeletal growth.

Studienübersicht

Status

Rekrutierung

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

This an observational, prospective, European, multicentre, mixed methods study that will involve the integration of quantitative and qualitative data exploring the lived experience of burosumab-treated adolescents with XLH at the end of skeletal growth. The study will involve two observation periods around the confirmed date of end of skeletal growth (index date)

The purpose of this study is to describe the lived experience of XLH for adolescents who are being treated with burosumab at the end of skeletal growth, with a focus on adolescent reported symptoms, activity duration and intensity, and wider burden, and to describe change over time for those who continue and discontinue burosumab at the end of skeletal growth. The study will also explore the experiences of carers at the time the adolescent reaches the end of skeletal growth.

The key objectives of this study are to:

  1. Describe the lived experience of adolescents with XLH who are being treated with burosumab within the 12 weeks prior to reaching the end of skeletal growth.
  2. Describe the lived experience of adolescents with XLH during the 26 weeks immediately after the end of skeletal growth, overall and according to whether they continue or discontinue burosumab treatment.
  3. Describe within-person changes in the lived experience of adolescents with XLH after reaching end of skeletal growth, in relation to their own pre-end of skeletal growth period.
  4. Explore the supportive care needs and burden on carers at the time the adolescent with XLH reaches end of skeletal growth.

Studientyp

Beobachtungs

Einschreibung (Voraussichtlich)

30

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Frankreich
      • Lille, Frankreich
        • Rekrutierung
        • Centre Hospitalier Universitair de Lille
      • Lyon, Frankreich
        • Rekrutierung
        • Hospices Civils de Lyon
      • Paris, Frankreich
        • Rekrutierung
        • APHP Paris - Assistance Publique Hopitaux de Paris
  • Niederlande
      • Groningen, Niederlande
        • Rekrutierung
        • University Medical Center Groningen - Beatrix Children's Hospital
  • Vereinigtes Königreich
      • Birmingham, Vereinigtes Königreich
        • Rekrutierung
        • Birmingham Women's and Children's Hospital
      • Bristol, Vereinigtes Königreich
        • Rekrutierung
        • Bristol Royal
      • Liverpool, Vereinigtes Königreich
        • Rekrutierung
        • Alder Hay Children's Hospital
      • London, Vereinigtes Königreich
        • Rekrutierung
        • Great Ormond Street Hospital

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

12 Jahre bis 17 Jahre (Kind)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Studienberechtigte Geschlechter

Alle

Probenahmeverfahren

Wahrscheinlichkeitsstichprobe

Studienpopulation

The population for this study is adolescents with XLH approaching end of skeletal growth, who are being treated with burosumab for at least 12 months as part of routine clinical care at specialist paediatric centres within the UK, France, Germany, Spain and the Netherlands.

Beschreibung

Inclusion Criteria:

  • Confirmed diagnosis of XLH (documented diagnosis of XLH in medical records, and evidence of at least one of the following: hypophosphataemia and/or impaired phosphate reabsorption due to elevated FGF23; PHEX mutation).
  • Aged 12 to 17 years at start of study.
  • Has open growth plates at enrolment and is estimated by their treating clinician to reach end of skeletal growth within the next 26 weeks (based on clinician's judgement in accordance with their normal approach used in routine practice).
  • Has been receiving treatment with burosumab for at least study le (52 weeks).
  • Provides informed consent to take part in the study (or provides assent, and carer provides consent, where applicable in accordance with specific country regulations).

Carer Inclusion Criteria:

  • A main carer of a study participant (i.e. a parent or guardian who provides day-today support or care for the adolescent with XLH who is taking part in this study).
  • Provides informed consent to take part in the study (for self and/or on behalf of eligible adolescent, where applicable in accordance with specific country regulations).

Exclusion Criteria:

  • Unwilling and unable to participate in all aspects of the study (i.e. interviews, app, EQ- 5D-Y, wearable data collection) and /or does not agree to the collection of data from medical records.
  • Missed two or more injections of burosumab in the past 6 months.
  • Is planned to have any surgery during the study period.

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Beobachtungsmodelle: Kohorte
  • Zeitperspektiven: Interessent

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Describe the lived experience of adolescents with XLH who are being treated with burosumab within the 12 weeks prior to reaching the end of skeletal growth.
Zeitfenster: 12 Weeks
Describe the lived experience of adolescents with XLH who are being treated with burosumab within the 12 weeks prior to reaching the end of skeletal growth.
12 Weeks
Describe the lived experience of adolescents with XLH during the 26 weeks immediately after the end of skeletal growth, overall and according to whether they continue or discontinue burosumab treatment.
Zeitfenster: 26 weeks
Describe the lived experience of adolescents with XLH during the 26 weeks immediately after the end of skeletal growth, overall and according to whether they continue or discontinue burosumab treatment.
26 weeks
Describe within-person changes in the lived experience of adolescents with XLH after reaching end of skeletal growth, in relation to their own pre-end of skeletal growth period.
Zeitfenster: Up to 52 weeks
Describe within-person changes in the lived experience of adolescents with XLH after reaching end of skeletal growth, in relation to their own pre-end of skeletal growth period.
Up to 52 weeks
Explore the supportive care needs and burden on carers at the time the adolescent with XLH reaches end of skeletal growth.
Zeitfenster: will be completed between weeks 21 and 25
Explore the supportive care needs and burden on carers at the time the adolescent with XLH reaches end of skeletal growth.
will be completed between weeks 21 and 25

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Kyowa Kirin Pharmaceutical Development Ltd

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

24. November 2021

Primärer Abschluss (Voraussichtlich)

1. September 2023

Studienabschluss (Voraussichtlich)

30. Januar 2024

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

15. November 2021

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

5. Januar 2022

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

6. Januar 2022

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

18. Januar 2022

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

14. Januar 2022

Zuletzt verifiziert

1. Januar 2022

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • 2020-70-EU-CRY

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

Nein

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Nein

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Produkt, das in den USA hergestellt und aus den USA exportiert wird

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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