Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Badanie opisujące przeżycie XLH u nastolatków pod koniec wzrostu szkieletowego

9 lipca 2026 zaktualizowane przez: Kyowa Kirin Pharmaceutical Development Ltd

Obserwacyjne, prospektywne, europejskie, wieloośrodkowe badanie mieszane metodami mające na celu opisanie przeżyć związanych z hipofosfatemią sprzężoną z chromosomem X (XLH) u młodzieży w końcowym etapie wzrostu szkieletowego

Obserwacyjne, prospektywne badanie oparte na różnych metodach, obejmujące integrację danych ilościowych i jakościowych, badające doświadczenia życiowe młodzieży leczonej burosumabem z XLH pod koniec wzrostu układu kostnego.

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

To obserwacyjne, prospektywne, europejskie, wieloośrodkowe badanie oparte na mieszanych metodach, które będzie obejmować integrację danych ilościowych i jakościowych dotyczących doświadczeń życiowych młodzieży leczonej burosumabem z XLH pod koniec wzrostu szkieletowego. Badanie będzie obejmowało dwa okresy obserwacji wokół potwierdzonej daty zakończenia wzrostu układu kostnego (data indeksowa)

Celem tego badania jest opisanie doświadczeń związanych z XLH u nastolatków leczonych burosumabem pod koniec wzrostu układu kostnego, ze szczególnym uwzględnieniem objawów zgłaszanych przez młodzież, czasu trwania i intensywności aktywności oraz szerszego obciążenia, a także opisanie zmiany w ciągu czas dla tych, którzy kontynuują i przerywają stosowanie burosumabu pod koniec wzrostu układu kostnego. W badaniu zbadane zostaną również doświadczenia opiekunów w momencie, gdy nastolatek osiąga koniec wzrostu kostnego.

Kluczowymi celami tego badania są:

  1. Opisać przeżycia nastolatków chorych na XLH leczonych burosumabem w ciągu 12 tygodni przed osiągnięciem końca wzrostu układu kostnego.
  2. Opisać doświadczenia młodzieży z XLH w ciągu 26 tygodni bezpośrednio po zakończeniu wzrostu układu kostnego, ogólnie i w zależności od tego, czy młodzież kontynuuje, czy przerywa leczenie burosumabem.
  3. Opisać zmiany wewnątrzosobnicze w przeżyciach nastolatków z XLH po osiągnięciu końca wzrostu szkieletu, w odniesieniu do ich własnego okresu wzrostu szkieletu przed zakończeniem.
  4. Zbadaj potrzeby w zakresie opieki wspomagającej i obciążenia opiekunów w momencie, gdy nastolatek z XLH osiąga kres wzrostu układu kostnego.

Typ studiów

Obserwacyjny

Zapisy (Rzeczywisty)

25

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Francja
      • Lille, Francja
        • Centre Hospitalier Universitair de Lille
      • Lyon, Francja
        • Hospices Civils de Lyon
      • Paris, Francja
        • APHP Paris - Assistance Publique Hopitaux de Paris
  • Hiszpania
    • Catalona
      • Barcelona, Catalona, Hiszpania, 08907
        • Hospital Saint Joan de Deu
    • Catalonia
      • Barcelona, Catalonia, Hiszpania, 08035
        • Hospital Universitari Vall d'Hebron
    • Granada
      • Granada, Granada, Hiszpania, 18014
        • Hospital Universitario Virgen a de las Nieves
    • Murcia
      • Cartagena, Murcia, Hiszpania, 30202
        • Hospital General Universitario Santa Lucía
  • Holandia
      • Groningen, Holandia
        • University Medical Center Groningen - Beatrix Children's Hospital
  • Niemcy
    • State of Berlin
      • Berlin, State of Berlin, Niemcy, 10117
        • Charité - Universitätsmedizin Berlin
  • Zjednoczone Królestwo
      • Birmingham, Zjednoczone Królestwo
        • Birmingham Women's and Children's Hospital
      • Bristol, Zjednoczone Królestwo
        • Bristol Royal
      • Liverpool, Zjednoczone Królestwo
        • Alder Hey Children's Hospital
      • London, Zjednoczone Królestwo
        • Great Ormond Street Hospital
    • Greater Manchester
      • Manchester, Greater Manchester, Zjednoczone Królestwo, M13 9WL
        • Royal Manchester Childrens Hospital

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

12 lat do 17 lat (Dziecko)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Metoda próbkowania

Próbka bez prawdopodobieństwa

Badana populacja

Populacja objęta tym badaniem to młodzież z XLH zbliżająca się do końca wzrostu szkieletu, leczona burosumabem przez co najmniej 12 miesięcy w ramach rutynowej opieki klinicznej w specjalistycznych ośrodkach pediatrycznych w Wielkiej Brytanii, Francji, Niemczech, Hiszpanii i Holandii.

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • Potwierdzona diagnoza XLH (udokumentowana diagnoza XLH w dokumentacji medycznej i dowód co najmniej jednego z poniższych: hipofosfatemia i/lub upośledzona reabsorpcja fosforanów z powodu podwyższonego poziomu FGF23; mutacja PHEX).
  • Wiek w momencie rozpoczęcia nauki: 12–17 lat.
  • Ma otwarte płytki wzrostowe w momencie włączenia do badania i według szacunków lekarza prowadzącego koniec wzrostu szkieletu nastąpi w ciągu następnych 26 tygodni (na podstawie oceny lekarza zgodnie z jego normalnym podejściem stosowanym w rutynowej praktyce).
  • Przyjmuje leczenie burosumabem przez co najmniej okres badania (52 tygodnie).
  • Wyraża świadomą zgodę na wzięcie udziału w badaniu (lub wyraża zgodę, a opiekun wyraża zgodę, w stosownych przypadkach zgodnie z przepisami określonymi w danym kraju).

Kryteria włączenia opiekuna:

  • Główny opiekun uczestnika badania (tj. rodzic lub opiekun, który na co dzień zapewnia wsparcie lub opiekę nastolatkowi z XLH biorącym udział w tym badaniu).
  • Wyraża świadomą zgodę na wzięcie udziału w badaniu (w imieniu własnym i/lub w imieniu kwalifikującego się nastolatka, w stosownych przypadkach zgodnie z przepisami określonymi w danym kraju).

Kryteria wyłączenia:

  • Nie chce i nie może uczestniczyć we wszystkich aspektach badania (tj. wywiady, aplikacja, EQ-5D-Y, gromadzenie danych na urządzeniu ubieralnym) i/lub nie wyraża zgody na gromadzenie danych z dokumentacji medycznej.
  • Ominęło dwa lub więcej wstrzyknięć burosumabu w ciągu ostatnich 6 miesięcy.
  • Czy w okresie objętym badaniem planuje się jakąkolwiek operację.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Modele obserwacyjne: Kohorta
  • Perspektywy czasowe: Spodziewany

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Ramy czasowe
Opisać przeżycia nastolatków chorych na XLH leczonych burosumabem w ciągu 12 tygodni przed osiągnięciem końca wzrostu układu kostnego.
Ramy czasowe: 12 tygodni
12 tygodni
Opisać doświadczenia młodzieży z XLH w ciągu 26 tygodni bezpośrednio po zakończeniu wzrostu układu kostnego, ogólnie i w zależności od tego, czy młodzież kontynuuje, czy przerywa leczenie burosumabem.
Ramy czasowe: 26 tygodni
26 tygodni
Opisać zmiany wewnątrzosobnicze w przeżyciach nastolatków z XLH po osiągnięciu końca wzrostu szkieletu, w odniesieniu do ich własnego okresu wzrostu szkieletu przed zakończeniem.
Ramy czasowe: Do 52 tygodnia
Do 52 tygodnia
Zbadaj potrzeby w zakresie opieki wspomagającej i obciążenia opiekunów w momencie, gdy nastolatek z XLH osiąga kres wzrostu układu kostnego.
Ramy czasowe: zostanie ukończony pomiędzy 21 a 25 tygodniem
zostanie ukończony pomiędzy 21 a 25 tygodniem

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Kyowa Kirin Pharmaceutical Development Ltd

Publikacje i pomocne linki

Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.

Publikacje ogólne

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

24 listopada 2021

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

22 maja 2024

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

22 maja 2024

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

15 listopada 2021

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

5 stycznia 2022

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

6 stycznia 2022

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

13 lipca 2026

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

9 lipca 2026

Ostatnia weryfikacja

1 września 2024

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • 2020-70-EU-CRY

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

NIE

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

produkt wyprodukowany i wyeksportowany z USA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Subskrybuj