골격 성장이 끝난 청소년의 XLH 생활 경험을 설명하기 위한 연구
2026년 7월 9일 업데이트: Kyowa Kirin Pharmaceutical Development Ltd
골격 성장이 끝난 청소년의 X-연관 저인산혈증(XLH)의 실제 경험을 설명하기 위한 관찰, 전향적, 유럽, 다기관, 혼합 방법 연구
골격 성장이 끝날 때 XLH를 앓고 있는 부로수맙 치료 청소년의 실제 경험을 탐색하는 정량적 및 정성적 데이터의 통합을 포함하는 관찰, 전향적, 혼합 방법 연구입니다.
연구 개요
상세 설명
이는 골격 성장이 끝날 때 XLH를 앓고 있는 부로수맙 치료 청소년의 실제 경험을 탐구하는 정량적 및 정성적 데이터의 통합을 포함하는 관찰, 전향적, 유럽, 다기관 혼합 방법 연구입니다. 본 연구는 골격 성장이 끝나는 확인된 날짜(지수 날짜)를 중심으로 두 번의 관찰 기간을 포함합니다.
본 연구의 목적은 골격 성장 말기에 부로수맙으로 치료를 받고 있는 청소년의 XLH 생활 경험을 청소년이 보고한 증상, 활동 기간 및 강도, 더 넓은 부담에 초점을 맞춰 기술하고 변화를 기술하는 것입니다. 골격 성장이 끝난 후 부로수맙을 지속하거나 중단하는 사람들을 위한 시간입니다. 이 연구는 또한 청소년이 골격 성장이 끝나는 시점에 보호자의 경험을 탐구할 것입니다.
이 연구의 주요 목표는 다음과 같습니다.
- 골격 성장이 끝나기 전 12주 이내에 부로수맙으로 치료를 받은 XLH 청소년의 실제 경험을 설명합니다.
- 골격 성장이 끝난 직후 26주 동안 XLH 청소년의 생활 경험을 전반적으로 설명하고 부로수맙 치료를 계속할지 중단할지 여부에 따라 설명합니다.
- 골격 성장이 끝나기 전의 골격 성장 기간과 관련하여 골격 성장이 끝난 후 XLH 청소년의 생활 경험에서 개인 내 변화를 설명합니다.
- XLH를 앓고 있는 청소년이 골격 성장이 끝날 때 간병인의 지지적 치료 필요성과 부담을 살펴보십시오.
연구 유형
관찰
등록 (실제)
25
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 장소
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Groningen, 네덜란드
- University Medical Center Groningen - Beatrix Children's Hospital
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State of Berlin
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Berlin, State of Berlin, 독일, 10117
- Charité - Universitätsmedizin Berlin
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Catalona
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Barcelona, Catalona, 스페인, 08907
- Hospital Saint Joan de Deu
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Catalonia
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Barcelona, Catalonia, 스페인, 08035
- Hospital Universitari Vall d'Hebron
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Granada
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Granada, Granada, 스페인, 18014
- Hospital Universitario Virgen a de las Nieves
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Murcia
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Cartagena, Murcia, 스페인, 30202
- Hospital General Universitario Santa Lucía
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Birmingham, 영국
- Birmingham Women's and Children's Hospital
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Bristol, 영국
- Bristol Royal
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Liverpool, 영국
- Alder Hey Children's Hospital
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London, 영국
- Great Ormond Street Hospital
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Greater Manchester
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Manchester, Greater Manchester, 영국, M13 9WL
- Royal Manchester Childrens Hospital
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Lille, 프랑스
- Centre Hospitalier Universitair de Lille
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Lyon, 프랑스
- Hospices Civils de Lyon
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Paris, 프랑스
- APHP Paris - Assistance Publique Hopitaux de Paris
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참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
12년 (어린이)
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
샘플링 방법
비확률 샘플
연구 인구
이 연구의 모집단은 골격 성장이 거의 끝나가는 XLH 청소년으로, 영국, 프랑스, 독일, 스페인 및 네덜란드 내 전문 소아과 센터에서 일상적인 임상 치료의 일환으로 최소 12개월 동안 부로수맙 치료를 받고 있습니다.
설명
포함 기준:
- XLH 진단 확인(의료 기록에 문서화된 XLH 진단 및 다음 중 하나 이상의 증거: 저인산혈증 및/또는 FGF23 증가로 인한 인산염 재흡수 장애, PHEX 돌연변이).
- 연구 시작 시 연령은 12~17세입니다.
- 등록 시 성장판이 열려 있고 치료 임상의가 다음 26주 이내에 골격 성장이 끝날 것으로 추정합니다(일상 진료에 사용되는 일반적인 접근법에 따른 임상의의 판단에 근거).
- 최소 연구 1단계(52주) 동안 부로수맙으로 치료를 받고 있습니다.
- 연구 참여에 대한 사전 동의를 제공합니다(또는 특정 국가 규정에 따라 적용 가능한 경우 동의를 제공하고 보호자가 동의를 제공합니다).
보호자 포함 기준:
- 연구 참가자의 주요 보호자(예: 이 연구에 참여하는 XLH 청소년에게 매일 지원 또는 보살핌을 제공하는 부모 또는 보호자).
- 연구 참여에 대한 사전 동의를 제공합니다(특정 국가 규정에 따라 해당되는 경우 본인 및/또는 적격 청소년을 대신하여).
제외 기준:
- 연구의 모든 측면에 참여할 의사가 없거나 참여할 수 없는 경우(예: 인터뷰, 앱, EQ-5D-Y, 웨어러블 데이터 수집) 및/또는 의료 기록 데이터 수집에 동의하지 않습니다.
- 지난 6개월 동안 부로수맙 주사를 2회 이상 놓쳤습니다.
- 연구 기간 동안 수술을 받을 계획입니다.
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 관찰 모델: 보병대
- 시간 관점: 유망한
연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
기간 |
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골격 성장이 끝나기 전 12주 이내에 부로수맙으로 치료를 받은 XLH 청소년의 실제 경험을 설명합니다.
기간: 12주
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12주
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골격 성장이 끝난 직후 26주 동안 XLH 청소년의 생활 경험을 전반적으로 설명하고 부로수맙 치료를 계속할지 중단할지 여부에 따라 설명합니다.
기간: 26주
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26주
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골격 성장이 끝나기 전의 골격 성장 기간과 관련하여 골격 성장이 끝난 후 XLH 청소년의 생활 경험에서 개인 내 변화를 설명합니다.
기간: 최대 52주
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최대 52주
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XLH를 앓고 있는 청소년이 골격 성장이 끝날 때 간병인의 지지적 치료 필요성과 부담을 살펴보십시오.
기간: 21주에서 25주 사이에 완료됩니다.
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21주에서 25주 사이에 완료됩니다.
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
간행물 및 유용한 링크
연구에 대한 정보 입력을 담당하는 사람이 자발적으로 이러한 간행물을 제공합니다. 이것은 연구와 관련된 모든 것에 관한 것일 수 있습니다.
일반 간행물
- Saraff V, Boot AM, Linglart A, Semler O, Harvengt P, Williams A, Bailey KMA, Glen F, Davies EH, Wood S, Greentree S, Rylands AJ. A patient-centred and multi-stakeholder co-designed observational prospective study protocol: Example of the adolescent experience of treatment for X-linked hypophosphataemia (XLH). PLoS One. 2024 Jan 19;19(1):e0295080. doi: 10.1371/journal.pone.0295080. eCollection 2024.
- Saraff V, Sancho PA, Bacchetta J, Boot AM, Burren C, Chinoy A, Dharmaraj P, Llorente MAG, Rodriguez JDG, Gueorguieva I, Davies EH, Hayes W, Komarzynski S, Duro HR, Rylands AJ, Sandilands K, Williams A, Hardie E, Ishii H, Schnabel D, Selveindran SM, Linglart A. The lived experience of adolescents with X-linked hypophosphataemia treated with burosumab at end of skeletal growth: a mixed-methods analysis. PLoS One. 2026 Mar 20;21(3):e0344902. doi: 10.1371/journal.pone.0344902. eCollection 2026.
- Saraff V, Arango-Sancho P, Bacchetta J, Boot AM, Burren CP, Chinoy A, Dharmaraj P, Gomez Llorente MA, Gonzalez Rodriguez JD, Gueorguieva I, Hayes W, Schnabel D, Duro HR, Davies EH, Komarzynski S, Rylands AJ, Sandilands K, Ishii H, Williams A, Selveindran S, Barlassina A, Bowden A, Linglart A. Adolescents' experience of living with X-linked hypophosphataemia (XLH): a mixed-methods analysis of those who continued and discontinued burosumab treatment after end of skeletal growth. Orphanet J Rare Dis. 2026 Feb 3;21(1):107. doi: 10.1186/s13023-026-04244-2.
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
2021년 11월 24일
기본 완료 (실제)
2024년 5월 22일
연구 완료 (실제)
2024년 5월 22일
연구 등록 날짜
최초 제출
2021년 11월 15일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2022년 1월 5일
처음 게시됨 (실제)
2022년 1월 6일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
2026년 7월 13일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2026년 7월 9일
마지막으로 확인됨
2024년 9월 1일
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
추가 관련 MeSH 약관
기타 연구 ID 번호
- 2020-70-EU-CRY
개별 참가자 데이터(IPD) 계획
개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?
아니요
약물 및 장치 정보, 연구 문서
미국 FDA 규제 의약품 연구
아니
미국 FDA 규제 기기 제품 연구
아니
미국에서 제조되어 미국에서 수출되는 제품
아니
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