Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Исследование для описания жизненного опыта применения XLH у подростков в конце скелетного роста

9 июля 2026 г. обновлено: Kyowa Kirin Pharmaceutical Development Ltd

Наблюдательное, проспективное, европейское, многоцентровое, смешанное исследование для описания жизненного опыта Х-сцепленной гипофосфатемии (XLH) у подростков в конце скелетного роста

Наблюдательное проспективное исследование смешанных методов, включающее интеграцию количественных и качественных данных, изучающих жизненный опыт подростков, получавших буросумаб, с XLH в конце роста скелета.

Обзор исследования

Статус

Завершенный

Условия

Х-сцепленная гипофосфатемия

Вмешательство/лечение

Лекарство: Буросумаб

Подробное описание

Это наблюдательное, проспективное, европейское, многоцентровое, смешанное исследование, которое будет включать интеграцию количественных и качественных данных, изучающих жизненный опыт подростков, получавших буросумаб, с XLH в конце роста скелета. Исследование будет включать два периода наблюдения вокруг подтвержденной даты окончания роста скелета (индексной даты).

Цель этого исследования — описать жизненный опыт применения XLH у подростков, получающих буросумаб в конце роста скелета, с акцентом на симптомы, сообщаемые подростками, продолжительность и интенсивность активности, а также более широкую нагрузку, а также описать изменения в течение время для тех, кто продолжает и прекращает прием буросумаба в конце роста скелета. В исследовании также будет изучен опыт лиц, осуществляющих уход за подростком в тот момент, когда скелетный рост подростка завершается.

Ключевые цели данного исследования заключаются в следующем:

Опишите жизненный опыт подростков с XLH, которые лечились буросумабом в течение 12 недель до достижения окончания роста скелета.
Опишите жизненный опыт подростков с XLH в течение 26 недель сразу после окончания роста скелета в целом и в зависимости от того, продолжают ли они лечение буросумабом или прекращают его.
Опишите внутриличностные изменения в жизненном опыте подростков с XLH после достижения конца роста скелета по отношению к их собственному периоду до окончания периода роста скелета.
Изучите потребности в поддерживающей терапии и нагрузку на лиц, осуществляющих уход, в тот момент, когда подросток с XLH достигает конца скелетного роста.

Тип исследования

Наблюдательный

Регистрация (Действительный)

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Места учебы

Германия
- State of Berlin
  - Berlin, State of Berlin, Германия, 10117
    - Charité - Universitätsmedizin Berlin
Испания
- Catalona
  - Barcelona, Catalona, Испания, 08907
    - Hospital Saint Joan de Deu
- Catalonia
  - Barcelona, Catalonia, Испания, 08035
    - Hospital Universitari Vall d'Hebron
- Granada
  - Granada, Granada, Испания, 18014
    - Hospital Universitario Virgen a de las Nieves
- Murcia
  - Cartagena, Murcia, Испания, 30202
    - Hospital General Universitario Santa Lucía
Нидерланды
- - Groningen, Нидерланды
    - University Medical Center Groningen - Beatrix Children's Hospital
Соединенное Королевство
- - Birmingham, Соединенное Королевство
    - Birmingham Women's and Children's Hospital
  - Bristol, Соединенное Королевство
    - Bristol Royal
  - Liverpool, Соединенное Королевство
    - Alder Hey Children's Hospital
  - London, Соединенное Королевство
    - Great Ormond Street Hospital
- Greater Manchester
  - Manchester, Greater Manchester, Соединенное Королевство, M13 9WL
    - Royal Manchester Childrens Hospital
Франция
- - Lille, Франция
    - Centre Hospitalier Universitair de Lille
  - Lyon, Франция
    - Hospices Civils de Lyon
  - Paris, Франция
    - APHP Paris - Assistance Publique Hopitaux de Paris

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

От 12 лет до 17 лет (Ребенок)

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Метод выборки

Невероятностная выборка

Исследуемая популяция

Популяция для этого исследования — подростки с XLH, приближающимся к концу скелетного роста, которые получают лечение буросумабом в течение как минимум 12 месяцев в рамках обычного клинического лечения в специализированных педиатрических центрах в Великобритании, Франции, Германии, Испании и Нидерландах.

Описание

Критерии включения:

Подтвержденный диагноз XLH (документированный диагноз XLH в медицинских записях и наличие хотя бы одного из следующих признаков: гипофосфатемия и/или нарушение реабсорбции фосфатов из-за повышенного уровня FGF23; мутация PHEX).
Возраст от 12 до 17 лет на момент начала обучения.
При зачислении имеет открытые пластинки роста, и, по оценкам лечащего врача, он достигнет окончания роста скелета в течение следующих 26 недель (на основании заключения врача в соответствии с обычным подходом, используемым в рутинной практике).
Получал лечение буросумабом в течение как минимум периода исследования (52 недели).
Предоставляет информированное согласие на участие в исследовании (или дает согласие, а лицо, осуществляющее уход, дает согласие, если это применимо в соответствии с правилами конкретной страны).

Критерии включения опекунов:

Основной опекун участника исследования (т. е. родитель или опекун, который обеспечивает повседневную поддержку или уход за подростком с XLH, принимающим участие в этом исследовании).
Предоставляет информированное согласие на участие в исследовании (от себя и/или от имени подходящего подростка, если это применимо в соответствии с правилами конкретной страны).

Критерий исключения:

Нежелание и неспособность участвовать во всех аспектах исследования (т.е. интервью, приложение, EQ-5D-Y, сбор данных с помощью носимых устройств) и/или не соглашается на сбор данных из медицинских записей.
Пропущены две или более инъекции буросумаба за последние 6 месяцев.
В период исследования планируется сделать любую операцию.

Учебный план

В этом разделе представлена подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

Наблюдательные модели: Когорта
Временные перспективы: Перспективный

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата	Временное ограничение
Опишите жизненный опыт подростков с XLH, которые лечились буросумабом в течение 12 недель до достижения окончания роста скелета. Временное ограничение: 12 недель	12 недель
Опишите жизненный опыт подростков с XLH в течение 26 недель сразу после окончания роста скелета в целом и в зависимости от того, продолжают ли они лечение буросумабом или прекращают его. Временное ограничение: 26 недель	26 недель
Опишите внутриличностные изменения в жизненном опыте подростков с XLH после достижения конца роста скелета по отношению к их собственному периоду до окончания периода роста скелета. Временное ограничение: До 52 недель	До 52 недель
Изучите потребности в поддерживающей терапии и нагрузку на лиц, осуществляющих уход, в тот момент, когда подросток с XLH достигает конца скелетного роста. Временное ограничение: будет завершено между 21 и 25 неделями	будет завершено между 21 и 25 неделями

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

Kyowa Kirin Pharmaceutical Development Ltd

Публикации и полезные ссылки

Лицо, ответственное за внесение сведений об исследовании, добровольно предоставляет эти публикации. Это может быть что угодно, связанное с исследованием.

Общие публикации

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования (Действительный)

24 ноября 2021 г.

Первичное завершение (Действительный)

22 мая 2024 г.

Завершение исследования (Действительный)

22 мая 2024 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

15 ноября 2021 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

5 января 2022 г.

Первый опубликованный (Действительный)

6 января 2022 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Действительный)

13 июля 2026 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

9 июля 2026 г.

Последняя проверка

1 сентября 2024 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

2020-70-EU-CRY

Планирование данных отдельных участников (IPD)

Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?

НЕТ

Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы

Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.

Нет

Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.

Нет

продукт, произведенный в США и экспортированный из США.

Нет

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .