薬用大麻は青年期のトゥレット症候群の効果的な治療法ですか?パイロット研究
2024年11月24日 更新者：Murdoch Childrens Research Institute
トゥレット症候群（TS）の青年における薬用大麻（MC）のパイロット無作為化プラセボ対照クロスオーバー試験
これは、12 歳から 18 歳の重度の重度の青年におけるチックの軽減において、医療用大麻 (THC:CBD 10:15 オイル) とプラセボを比較する 10 人の参加者の単一サイト、パイロット二重盲検、無作為化、プラセボ対照、クロスオーバー研究です。トゥレット症候群 (TS)。
このパイロット研究の主な目的は、研究デザインのすべての要素（募集戦略、研究期間、研究手順、研究の投薬耐性、および結果の尺度）を評価して、それらが完全な無作為化試験の実施に許容可能で実行可能かどうかを評価することです。 THC:CBD 10:15 オイルを使用して TS の青年のチックの重症度を軽減する対照試験。
この研究の第 2 の目的は、12 歳から 18 歳の TS の青年における経口 THC:CBD 10:15 オイルの安全性に関する予備データを収集することです。
探索的目的として、臨床医および親が評価した測定値からのデータをフェーズ全体で比較して、一次 (チックの減少) および二次 (前兆衝動、強迫行動、注意欠陥多動性障害 [ADHD] の症状) に対する有効性のシグナルを探索します。 ) 結果測定。
調査の概要
研究の種類
介入
入学 (実際)
10
段階
- フェーズ2
- フェーズ 1
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究場所
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Victoria
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Parkville、Victoria、オーストラリア、3052
- Royal Children's Hospital / Murdoch Children's Research Institute
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参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
12年～18年 (子、大人)
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
説明
包含基準:
- 12 歳から 18 歳までの男女。
- -DSM-5（精神障害の診断および統計マニュアル、第5版）研究の臨床医によって評価されたTSの診断;
- Yale Global Tic Severity ScaleのTotal Tic Severityセクションで20以上のスコアとして定義されるTS重症度;
- -無作為化前の4週間で投薬またはその他の介入のいずれにも変更はなく、研究期間中同じ用量を維持する意向;
- 治験責任医師の意見では、参加者と家族はプロトコル要件を順守する能力を持っています。
- -研究期間中は運転しないことに同意します。
除外基準:
- 英語を話さない両親;
- -精神病、統合失調症、双極性障害、または大うつ病性障害の参加者の歴史、または精神病の家族歴;
- 薬用大麻と相互作用する抗てんかん薬の服用：クロバザム、mTOR（ラパマイシンの哺乳類標的）阻害剤（シロリムス、タクロリムスなど）、抗がん剤、シタロプラム>20mg/日、エスシタロプラム>10mg/日;
- -ALT（アラニントランスアミナーゼ）として定義される異常な肝機能検査 > ULNの2倍（正常の上限）;
- -違法薬物または医療用大麻の現在の使用、またはスクリーニング前の4週間の使用;
- -研究中に妊娠中または妊娠する予定、または授乳中;
- -過去12か月間の臨床的に重要な自殺念慮の履歴。
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：ランダム化
- 介入モデル：クロスオーバー割り当て
- マスキング：4倍
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
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実験的：グループ A (MC の後にプラセボ)
グループ A は、治療期間 1 (70 日間) に薬用大麻を投与され、その後 7 日間の減量と 21 日間のウォッシュアウト期間が続き、その後、治療期間 2 (70 日間) にプラセボが投与されます。
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各 1 mL には、10 mg のテトラヒドロカンナビノール (THC)、15 mg のカンナビジオール (CBD)、中鎖トリグリセリド (MCT) オイル中の 0.004 mL のペパーミント オイルが含まれています。 すべての参加者は 1 日あたり 0.1 mL から開始し、21 日目に 0.5 mL の用量になるまで 0.1 mL ずつ徐々に増やします (参加者の体重は プラセボにはMCTオイルとペパーミント香料溶液が含まれており、外観、匂い、味において実薬と区別がつかない. 用量は、薬用大麻の量に一致し、薬用大麻治療段階と同じ投与スケジュールに従います。 |
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実験的：グループ B (プラセボの後に MC)
グループ B は、治療期間 1 (70 日間) にプラセボを受け取り、その後 7 日間の減量と 21 日間のウォッシュアウト期間が続き、その後、治療期間 2 (70 日間) に医療大麻を受け取ります。
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各 1 mL には、10 mg のテトラヒドロカンナビノール (THC)、15 mg のカンナビジオール (CBD)、中鎖トリグリセリド (MCT) オイル中の 0.004 mL のペパーミント オイルが含まれています。 すべての参加者は 1 日あたり 0.1 mL から開始し、21 日目に 0.5 mL の用量になるまで 0.1 mL ずつ徐々に増やします (参加者の体重は プラセボにはMCTオイルとペパーミント香料溶液が含まれており、外観、匂い、味において実薬と区別がつかない. 用量は、薬用大麻の量に一致し、薬用大麻治療段階と同じ投与スケジュールに従います。 |
この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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10 のサンプル サイズに到達するのに必要な時間として計算された、研究参加者の募集率。
時間枠：最初の参加者の事前スクリーニングの日から 10 番目の参加者が無作為化されるまで、最大 2 年間。
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募集率は、募集開始日から 10 人目の参加者をランダム化する日までの月数として計算されます。
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最初の参加者の事前スクリーニングの日から 10 番目の参加者が無作為化されるまで、最大 2 年間。
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無作為化された参加者の総数の割合として、試験から撤退した参加者の数として計算された参加者の離脱率。
時間枠：1日目から176日目（治療期間2の終了）
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試験を辞退した参加者の数は、無作為化された参加者の総数の割合として計算されます。
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1日目から176日目（治療期間2の終了）
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プロトコル投与スケジュールに耐える参加者の割合によって示されるように、薬の忍容性を研究します。
時間枠：1日目から176日目（治療期間2の終了）
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投薬に関連するプロトコルの逸脱、治療の中止、または用量の変更なしでプロトコルの投薬スケジュールを順守する参加者の数は、各治療条件（医療用大麻またはプラセボ）の全サンプルの割合として計算されます。
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1日目から176日目（治療期間2の終了）
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許容できる投薬コンプライアンスを示す参加者の割合として計算された、研究投薬スケジュールへの参加者のアドヒアランス。
時間枠：78日目（治療期間1の終了）および176日目（治療期間2の終了）
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服薬コンプライアンスは、返されたボトルの量から薬局の計算によって評価されます。
許容可能なコンプライアンスは、80 ～ 120% の範囲内になります。
許容可能な服薬コンプライアンスを持つ参加者の数は、無作為化されたサンプル全体の割合として報告されます。
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78日目（治療期間1の終了）および176日目（治療期間2の終了）
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研究サンプル全体で完了した訪問の割合として計算された研究訪問の出席。
時間枠：169日目までのスクリーニング（最終調査訪問）
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すべての参加者が参加した研究訪問の数は、研究プロトコルに従って、可能な訪問全体の割合として計算されます。
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169日目までのスクリーニング（最終調査訪問）
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血液検査の完了。研究サンプル全体で完了した血液検査の割合として計算されます。
時間枠：169日目までのスクリーニング（最終調査訪問）
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すべての参加者が完了した研究血液検査の数は、研究プロトコルに従って、可能な血液検査の合計の割合として計算されます。
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169日目までのスクリーニング（最終調査訪問）
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研究サンプル全体で完了した親レポートのアンケートの割合として計算された、親のアンケートの完了。
時間枠：169日目までのスクリーニング（最終調査訪問）
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すべての親が完了した調査アンケートの数は、調査プロトコルに従って完了する必要がある可能性のあるアンケートの総数の割合として計算されます。
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169日目までのスクリーニング（最終調査訪問）
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調査サンプル全体で完了した思春期の自己報告アンケートの割合として計算された自己報告アンケートの完了。
時間枠：169日目までのスクリーニング（最終調査訪問）
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すべての参加者が完了した調査自己報告アンケートの数は、調査プロトコルに従って完了する必要がある可能性のあるアンケートの総数の割合として計算されます。
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169日目までのスクリーニング（最終調査訪問）
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研究デザインの受容性は、研究の最後に親が記入した研究固有の評価アンケートを通じて評価されます。
時間枠：197日目
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研究デザインの受容性は、この研究のために特別に開発された評価アンケートを使用して評価されます。これは、リッカート尺度を使用して、募集に対する満足度、投薬耐性、研究訪問の頻度、アンケートを完了する負担、および全体的な研究の質を評価します。
両親は、研究参加の終わり（197日目）にこのアンケートに記入します。
リッカート尺度で肯定的に回答した親の割合として、各項目のデータが個別に報告されます。スコアが高いほど、より好意的な回答を示します。
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197日目
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二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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71 日目と 169 日目に Liverpool Adverse Event Profile (LAEP) の修正版で報告された有害事象の頻度は、医療用大麻とプラセボの治療段階にわたって要約されます。
時間枠：71日目と176日目
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親または保護者が記入する LAEP は、抗てんかん薬の既知の副作用を把握するように設計されています。
変更されたバージョンには、医療用大麻の他の既知の副作用を確認するための追加項目が含まれています。
このメジャーには 34 項目が含まれます。
LAEP で報告された有害事象 (AE) は、ベースラインから維持投与期間 (71 日目と 176 日目) の終わりまでに 2 ポイントの重症度の増加が報告された場合、重大であると見なされます。
この基準を満たす AE の頻度は、医療用大麻とプラセボの治療段階についてそれぞれ提示されます。
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71日目と176日目
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研究を通じて報告された有害事象の頻度は、医療用大麻とプラセボの治療段階にわたって要約されます。
時間枠：1日目～197日目
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研究訪問時、安全確認の電話中、および予定された予定の合間に報告されるように、考えられるすべての有害事象が記録されます。
すべての重篤な有害事象、および治験責任医師が少なくとも治験薬に関連している可能性があるとみなしたすべての非重篤な有害事象が公開されます。
これらの有害事象の頻度は、それぞれ医療用大麻とプラセボ治療段階について提示されます。
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1日目～197日目
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協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始 (実際)
2022年5月16日
一次修了 (実際)
2023年12月5日
研究の完了 (実際)
2024年1月4日
試験登録日
最初に提出
2021年12月2日
QC基準を満たした最初の提出物
2021年12月21日
最初の投稿 (実際)
2022年1月11日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (推定)
2024年11月27日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2024年11月24日
最終確認日
2024年4月1日
詳しくは
本研究に関する用語
追加の関連 MeSH 用語
その他の研究ID番号
- RCH HREC 69238
個々の参加者データ (IPD) の計画
個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?
はい
IPD プランの説明
この MC in TS Pilot Study の分析のために収集された匿名化されたデータ セットは、主要な結果の公開から 6 か月後に利用できるようになります。
研究プロトコルと分析計画も利用できます。
データは、Murdoch Children's Research Institute から入手する必要があります。
データを公開する前に、次のことが必要です。関連当事者間でデータ アクセス契約に署名する必要があります。「TS パイロット研究の MC」研究管理グループは、データの分析方法を説明するデータ分析計画を確認して承認する必要があります。適切な承認に関する合意であり、関連する追加費用はカバーされなければなりません。
研究管理グループが利用できない場合、この役割はマードック小児研究所に委任されます。
データは、提案された分析計画を承認した認定研究機関とのみ共有されます。
IPD 共有時間枠
主要アウトカムの公表から 6 か月後
IPD 共有アクセス基準
1) データアクセス契約; 2) 試験運営委員会による承認; 3) 認められた研究機関。
IPD 共有サポート情報タイプ
- STUDY_PROTOCOL
- SAP
医薬品およびデバイス情報、研究文書
米国FDA規制医薬品の研究
いいえ
米国FDA規制機器製品の研究
いいえ
米国で製造され、米国から輸出された製品。
いいえ
この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。