A Cannabis medicinal é um tratamento eficaz para a síndrome de Tourette em adolescentes? Um estudo piloto
24 de novembro de 2024 atualizado por: Murdoch Childrens Research Institute
Um Estudo Piloto Randomizado e Controlado por Placebo de Cannabis Medicinal (MC) em Adolescentes com Síndrome de Tourette (ST)
Este é um estudo piloto, duplo-cego, randomizado, controlado por placebo, cruzado de um único local de 10 participantes comparando a cannabis medicinal (THC:CBD 10:15 óleo) com placebo na redução de tiques em adolescentes de 12 a 18 anos com grave Síndrome de Tourette (ST).
O objetivo principal deste estudo piloto é avaliar todos os elementos do desenho do estudo (estratégia de recrutamento, duração do estudo, procedimentos do estudo, tolerância à medicação do estudo e medidas de resultados) para avaliar se eles são aceitáveis e viáveis para a condução de um estudo randomizado em grande escala ensaio controlado de óleo THC:CBD 10:15 para reduzir a gravidade dos tiques em adolescentes com ST.
O objetivo secundário deste estudo é coletar dados preliminares sobre a segurança do óleo THC:CBD 10:15 oral em adolescentes de 12 a 18 anos com ST.
Como um objetivo exploratório, dados de medidas avaliadas por médicos e pais serão comparados entre as fases para explorar um sinal de eficácia em sintomas primários (redução de tiques) e secundários (desejos premonitórios, comportamentos obsessivos compulsivos, transtorno de déficit de atenção e hiperatividade [TDAH] ) medidas de resultado.
Visão geral do estudo
Status
Concluído
Condições
Tipo de estudo
Intervencional
Inscrição (Real)
10
Estágio
- Fase 2
- Fase 1
Contactos e Locais
Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.
Locais de estudo
-
-
Victoria
-
Parkville, Victoria, Austrália, 3052
- Royal Children's Hospital / Murdoch Children's Research Institute
-
-
Critérios de participação
Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
12 anos a 18 anos (Filho, Adulto)
Aceita Voluntários Saudáveis
Não
Descrição
Critério de inclusão:
- Homens e mulheres de 12 a 18 anos;
- DSM-5 (Manual Diagnóstico e Estatístico de Transtornos Mentais, Quinta Edição) diagnóstico de ST conforme avaliado pelo clínico do estudo;
- gravidade de TS definida como uma pontuação de 20 ou mais na seção Total Tic Severity da Yale Global Tic Severity Scale;
- Nenhuma mudança na medicação ou outras intervenções nas 4 semanas anteriores à randomização e intenção de permanecer na mesma dose durante o estudo;
- Participante e família têm capacidade de cumprir os requisitos do protocolo, na opinião do investigador;
- Concorda em não dirigir durante o estudo.
Critério de exclusão:
- Pais que não falam inglês;
- Histórico do participante de psicose, esquizofrenia, transtorno bipolar ou transtorno depressivo maior, ou histórico familiar de psicose;
- Tomar medicamentos antiepilépticos que interagem com cannabis medicinal: clobazam, inibidores de mTOR (alvo da rapamicina em mamíferos) (por exemplo, sirolimus, tacrolimus), agentes anticancerígenos, citalopram >20mg/dia, escitalopram >10mg/dia;
- Testes de função hepática anormais definidos como ALT (alanina transaminase) > duas vezes LSN (limite superior do normal);
- Uso atual de drogas ilícitas ou cannabis medicinal, ou uso nas 4 semanas anteriores à triagem;
- Grávida ou com intenção de engravidar durante o estudo, ou amamentando;
- História de pensamentos suicidas clinicamente significativos nos últimos 12 meses.
Plano de estudo
Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Finalidade Principal: Tratamento
- Alocação: Randomizado
- Modelo Intervencional: Atribuição cruzada
- Mascaramento: Quadruplicar
Armas e Intervenções
Grupo de Participantes / Braço |
Intervenção / Tratamento |
|---|---|
|
Experimental: Grupo A (MC e depois placebo)
O Grupo A receberá cannabis medicinal durante o Período de Tratamento 1 (70 dias), seguido de uma redução de dose de 7 dias e período de wash-out de 21 dias, então receberá placebo durante o Período de Tratamento 2 (70 dias).
|
Cada 1mL contém 10mg de tetrahidrocanabinol (THC), 15mg de canabidiol (CBD) e 0,004mL de óleo de hortelã-pimenta em óleo de triglicerídeos de cadeia média (MCT). Todos os participantes começarão com 0,1 mL por dia e aumentarão gradualmente em incrementos de 0,1 mL até o dia 21, quando uma dose de 0,5 mL (participantes com peso O placebo contém óleo MCT e solução aromatizante de menta, que é indistinguível da medicação ativa em aparência, cheiro e sabor. A dose será igualada em volume à cannabis medicinal e seguirá o mesmo esquema de dosagem da fase de tratamento com cannabis medicinal. |
|
Experimental: Grupo B (placebo e depois MC)
O Grupo B receberá placebo durante o Período de Tratamento 1 (70 dias), seguido por uma redução de dose de 7 dias e período de wash-out de 21 dias, então receberá cannabis medicinal durante o Período de Tratamento 2 (70 dias).
|
Cada 1mL contém 10mg de tetrahidrocanabinol (THC), 15mg de canabidiol (CBD) e 0,004mL de óleo de hortelã-pimenta em óleo de triglicerídeos de cadeia média (MCT). Todos os participantes começarão com 0,1 mL por dia e aumentarão gradualmente em incrementos de 0,1 mL até o dia 21, quando uma dose de 0,5 mL (participantes com peso O placebo contém óleo MCT e solução aromatizante de menta, que é indistinguível da medicação ativa em aparência, cheiro e sabor. A dose será igualada em volume à cannabis medicinal e seguirá o mesmo esquema de dosagem da fase de tratamento com cannabis medicinal. |
O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
|
Taxa de recrutamento de participantes do estudo, calculada como o tempo necessário para atingir um tamanho de amostra de 10.
Prazo: A partir da data da pré-triagem o primeiro participante até o décimo participante é randomizado, até 2 anos.
|
A taxa de recrutamento será calculada como o número de meses a partir da data de início do recrutamento até a data de randomização do décimo participante.
|
A partir da data da pré-triagem o primeiro participante até o décimo participante é randomizado, até 2 anos.
|
|
Taxa de retirada do participante, calculada como o número de participantes que se retiram do estudo como uma proporção do número total de participantes randomizados.
Prazo: Dia 1 ao dia 176 (fim do período de tratamento 2)
|
O número de participantes que se retirarem do estudo será calculado como uma proporção do número total de participantes randomizados.
|
Dia 1 ao dia 176 (fim do período de tratamento 2)
|
|
Tolerabilidade da medicação do estudo, conforme indicado pela proporção de participantes que toleram o esquema de dosagem do protocolo.
Prazo: Dia 1 ao dia 176 (fim do período de tratamento 2)
|
O número de participantes que aderem ao esquema de dosagem do protocolo sem desvios de protocolo relacionados à medicação, descontinuações de tratamento ou modificações de dose será calculado como uma proporção da amostra total para cada condição de tratamento (cannabis medicinal ou placebo).
|
Dia 1 ao dia 176 (fim do período de tratamento 2)
|
|
Adesão do participante ao cronograma de dosagem da medicação do estudo, calculada como a proporção de participantes que demonstram adesão aceitável à medicação.
Prazo: Dia 78 (fim do período de tratamento 1) e dia 176 (fim do período de tratamento 2)
|
A adesão à medicação será avaliada por meio de cálculos de farmácia a partir dos volumes de frascos devolvidos.
A conformidade aceitável cairá na faixa de 80-120%.
O número de participantes com adesão aceitável à medicação será relatado como uma proporção da amostra total randomizada.
|
Dia 78 (fim do período de tratamento 1) e dia 176 (fim do período de tratamento 2)
|
|
Comparecimento às visitas do estudo, calculado como a proporção de visitas concluídas na amostra do estudo.
Prazo: Triagem até o dia 169 (visita de estudo final)
|
O número de visitas do estudo com que todos os participantes compareceram será calculado como uma proporção do total de visitas possíveis de acordo com o protocolo do estudo.
|
Triagem até o dia 169 (visita de estudo final)
|
|
Conclusão do exame de sangue, calculada como a proporção de exames de sangue concluídos na amostra do estudo.
Prazo: Triagem até o dia 169 (visita de estudo final)
|
O número de exames de sangue do estudo concluídos por todos os participantes será calculado como uma proporção do total de exames de sangue possíveis de acordo com o protocolo do estudo.
|
Triagem até o dia 169 (visita de estudo final)
|
|
Preenchimento do questionário dos pais, calculado como a proporção de questionários de relatórios dos pais preenchidos na amostra do estudo.
Prazo: Triagem até o dia 169 (visita de estudo final)
|
O número de questionários do estudo preenchidos por todos os pais será calculado como uma proporção do total de possíveis questionários que requerem preenchimento de acordo com o protocolo do estudo.
|
Triagem até o dia 169 (visita de estudo final)
|
|
Preenchimento do questionário de autorrelato, calculado como a proporção de questionários de autorrelato de adolescentes concluídos na amostra do estudo.
Prazo: Triagem até o dia 169 (visita de estudo final)
|
O número de questionários de autorrelato do estudo preenchidos por todos os participantes será calculado como uma proporção do total de possíveis questionários que requerem preenchimento de acordo com o protocolo do estudo.
|
Triagem até o dia 169 (visita de estudo final)
|
|
A aceitabilidade do projeto do estudo será avaliada por meio de um questionário de avaliação específico do estudo preenchido pelos pais no final do estudo.
Prazo: Dia 197
|
A aceitabilidade do projeto do estudo será avaliada usando um questionário de avaliação desenvolvido especificamente para este estudo, que usa escalas Likert para avaliar a satisfação com o recrutamento, tolerabilidade da medicação, frequência das visitas do estudo, carga de preenchimento de questionários e qualidade geral do estudo.
Os pais preencherão este questionário no final de sua participação no estudo (dia 197).
Os dados serão relatados para cada item individualmente, como a proporção de pais que responderam positivamente na escala Likert, onde escores mais altos indicam respostas mais favoráveis.
|
Dia 197
|
Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
|
A frequência de eventos adversos relatados na versão modificada do Liverpool Adverse Event Profile (LAEP) no dia 71 e no dia 169 será resumida nas fases de tratamento com cannabis medicinal e placebo.
Prazo: Dia 71 e 176
|
Preenchido pelo pai ou responsável, o LAEP foi projetado para capturar os efeitos colaterais conhecidos da medicação antiepiléptica.
A versão modificada inclui itens adicionais para verificar outros efeitos colaterais conhecidos da cannabis medicinal.
Esta medida inclui 34 itens.
Os eventos adversos (EAs) relatados no LAEP serão considerados significativos se um aumento de 2 pontos na gravidade for relatado desde o início até o final do período de dosagem de manutenção (dia 71 e dia 176).
A frequência de EAs que atendem a esses critérios será apresentada para as fases de tratamento com cannabis medicinal e placebo, respectivamente.
|
Dia 71 e 176
|
|
A frequência de eventos adversos relatados ao longo do estudo será resumida nas fases de tratamento com cannabis medicinal e placebo.
Prazo: Dia 1 ao dia 197
|
Todos os possíveis eventos adversos serão registrados, conforme relatado nas visitas do estudo, durante as ligações telefônicas de verificação de segurança e entre as consultas agendadas.
Todos os eventos adversos graves serão publicados, bem como todos os eventos adversos não graves considerados pelos investigadores como pelo menos possivelmente relacionados ao medicamento do estudo.
A frequência desses eventos adversos será apresentada para as fases de tratamento com cannabis medicinal e placebo, respectivamente.
|
Dia 1 ao dia 197
|
Colaboradores e Investigadores
É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.
Patrocinador
Datas de registro do estudo
Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.
Datas Principais do Estudo
Início do estudo (Real)
16 de maio de 2022
Conclusão Primária (Real)
5 de dezembro de 2023
Conclusão do estudo (Real)
4 de janeiro de 2024
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
2 de dezembro de 2021
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
21 de dezembro de 2021
Primeira postagem (Real)
11 de janeiro de 2022
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Estimado)
27 de novembro de 2024
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
24 de novembro de 2024
Última verificação
1 de abril de 2024
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Termos MeSH relevantes adicionais
- Doenças Cerebrais
- Doenças do Sistema Nervoso Central
- Doenças do Sistema Nervoso
- Transtornos Mentais, Desordem Mental
- Processos Patológicos
- Doenças Genéticas, Congênitas
- Doença
- Doenças Neurodegenerativas
- Distúrbios do Neurodesenvolvimento
- Distúrbios do Movimento
- Distúrbios Heredodegenerativos, Sistema Nervoso
- Doenças dos Gânglios da Base
- Transtornos de Tique
- Síndrome
- Síndrome de Tourette
Outros números de identificação do estudo
- RCH HREC 69238
Plano para dados de participantes individuais (IPD)
Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?
SIM
Descrição do plano IPD
O conjunto de dados não identificados coletados para esta análise do MC no Estudo Piloto TS estará disponível seis meses após a publicação do resultado primário.
O protocolo do estudo e o plano de análise também estarão disponíveis.
Os dados devem ser obtidos do Murdoch Children's Research Institute.
Antes de liberar quaisquer dados, é necessário o seguinte: um acordo de acesso a dados deve ser assinado entre as partes relevantes, o Grupo de Gestão do Estudo 'MC in TS Pilot Study' deve ver e aprovar o plano de análise de dados descrevendo como os dados serão analisados, deve haver haver um acordo sobre o reconhecimento apropriado e quaisquer custos adicionais envolvidos devem ser cobertos.
Se o Study Management Group não estiver disponível, esta função é delegada ao Murdoch Children's Research Institute.
Os dados serão compartilhados apenas com uma organização de pesquisa reconhecida que tenha aprovado o plano de análise proposto.
Prazo de Compartilhamento de IPD
6 meses após a publicação do desfecho primário
Critérios de acesso de compartilhamento IPD
1) Contrato de acesso a dados; 2) aprovação pelo Comitê Gestor do Julgamento; 3) instituições de pesquisa reconhecidas.
Tipo de informação de suporte de compartilhamento de IPD
- PROTOCOLO DE ESTUDO
- SEIVA
Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo
Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA
Não
Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA
Não
produto fabricado e exportado dos EUA
Não
Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .