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Ist medizinisches Cannabis eine wirksame Behandlung des Tourette-Syndroms bei Jugendlichen? Eine Pilot Studie

24. November 2024 aktualisiert von: Murdoch Childrens Research Institute

Eine randomisierte placebokontrollierte Crossover-Pilotstudie mit medizinischem Cannabis (MC) bei Jugendlichen mit Tourette-Syndrom (TS)

Dies ist eine doppelblinde, randomisierte, Placebo-kontrollierte Crossover-Pilotstudie an einem einzigen Standort mit 10 Teilnehmern, die medizinisches Cannabis (THC:CBD-Öl im Verhältnis 10:15) mit Placebo bei der Reduzierung von Tics bei Jugendlichen im Alter von 12 bis 18 Jahren mit schweren Tics vergleicht Tourette-Syndrom (TS).

Das Hauptziel dieser Pilotstudie besteht darin, alle Elemente des Studiendesigns (Rekrutierungsstrategie, Studiendauer, Studienverfahren, Verträglichkeit der Studienmedikation und Ergebnismessungen) zu bewerten, um zu beurteilen, ob sie für die Durchführung einer vollständigen randomisierten Studie akzeptabel und durchführbar sind kontrollierte Studie mit THC:CBD 10:15 Öl zur Verringerung der Tic-Schwere bei Jugendlichen mit TS.

Das sekundäre Ziel dieser Studie ist es, vorläufige Daten zur Sicherheit von oralem THC:CBD-10:15-Öl bei Jugendlichen im Alter von 12 bis 18 Jahren mit TS zu sammeln.

Als exploratives Ziel werden Daten aus von Ärzten und Eltern bewerteten Maßnahmen über die Phasen hinweg verglichen, um nach einem Signal der Wirksamkeit bei primären (Tic-Reduktion) und sekundären (vorwarnenden Trieben, zwanghaftem Verhalten, Aufmerksamkeits-Defizit-Hyperaktivitäts-Störung [ADHS]-Symptomen) zu suchen ) Zielparameter.

Studienübersicht

Status

Abgeschlossen

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

10

Phase

  • Phase 2
  • Phase 1

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Australien
    • Victoria
      • Parkville, Victoria, Australien, 3052
        • Royal Children's Hospital / Murdoch Children's Research Institute

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

12 Jahre bis 18 Jahre (Kind, Erwachsene)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Männer und Frauen im Alter von 12 - 18 Jahren;
  • DSM-5 (Diagnostic and Statistical Manual of Mental Disorders, Fifth Edition) Diagnose von TS, wie vom Studienarzt beurteilt;
  • TS-Schweregrad definiert als eine Punktzahl von 20 oder höher im Abschnitt Total Tic Severity der Yale Global Tic Severity Scale;
  • Keine Änderungen der Medikation oder anderer Interventionen in den 4 Wochen vor der Randomisierung und Absicht, für die Dauer der Studie dieselbe Dosis beizubehalten;
  • Der Teilnehmer und seine Familie sind nach Ansicht des Prüfarztes in der Lage, die Anforderungen des Protokolls zu erfüllen;
  • Stimmt zu, für die Dauer der Studie nicht zu fahren.

Ausschlusskriterien:

  • Nicht englischsprachige Eltern;
  • Teilnehmergeschichte von Psychose, Schizophrenie, bipolarer Störung oder schwerer depressiver Störung oder eine Familiengeschichte von Psychose;
  • Einnahme von Antiepileptika, die mit medizinischem Cannabis interagieren: Clobazam, mTOR (mammalian target of rapamycin)-Hemmer (z. B. Sirolimus, Tacrolimus), Antikrebsmittel, Citalopram > 20 mg/Tag, Escitalopram > 10 mg/Tag;
  • Abnormale Leberfunktionstests, definiert als ALT (Alanin-Transaminase) > zweimal ULN (Obergrenze des Normalwerts);
  • Aktueller Konsum von illegalen Drogen oder medizinischem Cannabis oder Konsum in den 4 Wochen vor dem Screening;
  • Schwanger oder beabsichtigen, während der Studie schwanger zu werden, oder stillen;
  • Vorgeschichte klinisch signifikanter Selbstmordgedanken in den letzten 12 Monaten.

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: Zufällig
  • Interventionsmodell: Crossover-Aufgabe
  • Maskierung: Vervierfachen

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: Gruppe A (MC dann Placebo)
Gruppe A erhält während des Behandlungszeitraums 1 (70 Tage) medizinisches Cannabis, gefolgt von einer 7-tägigen Dosisreduktion und einer 21-tägigen Auswaschphase, und erhält dann während des Behandlungszeitraums 2 (70 Tage) ein Placebo.
Arzneimittel: Medizinisches Cannabis (MC): THC 10 mg/ml : CBD 15 mg/ml, hergestellt von Cann Group Ltd.

Jeder 1 ml enthält 10 mg Tetrahydrocannabinol (THC), 15 mg Cannabidiol (CBD) und 0,004 ml Pfefferminzöl in mittelkettigem Triglycerid (MCT)-Öl.

Alle Teilnehmer beginnen mit 0,1 ml pro Tag und erhöhen sich schrittweise in 0,1-ml-Schritten bis zum 21. Tag, an dem eine Dosis von 0,5 ml (Teilnehmer mit einem Gewicht von

Arzneimittel: Placebo

Das Placebo enthält MCT-Öl und Pfefferminzaromalösung, die sich in Aussehen, Geruch und Geschmack nicht vom Wirkstoff unterscheidet.

Die Dosis wird volumenmäßig an das medizinische Cannabis angepasst und folgt demselben Dosierungsplan wie die Behandlungsphase mit medizinischem Cannabis.
Experimental: Gruppe B (Placebo, dann MC)
Gruppe B erhält während des Behandlungszeitraums 1 (70 Tage) ein Placebo, gefolgt von einer 7-tägigen Dosisreduktion und einer 21-tägigen Auswaschphase, und erhält dann während des Behandlungszeitraums 2 (70 Tage) medizinisches Cannabis.
Arzneimittel: Medizinisches Cannabis (MC): THC 10 mg/ml : CBD 15 mg/ml, hergestellt von Cann Group Ltd.

Jeder 1 ml enthält 10 mg Tetrahydrocannabinol (THC), 15 mg Cannabidiol (CBD) und 0,004 ml Pfefferminzöl in mittelkettigem Triglycerid (MCT)-Öl.

Alle Teilnehmer beginnen mit 0,1 ml pro Tag und erhöhen sich schrittweise in 0,1-ml-Schritten bis zum 21. Tag, an dem eine Dosis von 0,5 ml (Teilnehmer mit einem Gewicht von

Arzneimittel: Placebo

Das Placebo enthält MCT-Öl und Pfefferminzaromalösung, die sich in Aussehen, Geruch und Geschmack nicht vom Wirkstoff unterscheidet.

Die Dosis wird volumenmäßig an das medizinische Cannabis angepasst und folgt demselben Dosierungsplan wie die Behandlungsphase mit medizinischem Cannabis.

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Rate der Rekrutierung von Studienteilnehmern, berechnet als die Zeit, die benötigt wird, um eine Stichprobengröße von 10 zu erreichen.
Zeitfenster: Ab dem Datum des Vorscreenings wird der erste Teilnehmer bis zum zehnten Teilnehmer randomisiert, bis zu 2 Jahre.
Die Rekrutierungsrate wird als Anzahl der Monate ab dem Datum des Beginns der Rekrutierung bis zum Datum der Randomisierung des zehnten Teilnehmers berechnet.
Ab dem Datum des Vorscreenings wird der erste Teilnehmer bis zum zehnten Teilnehmer randomisiert, bis zu 2 Jahre.
Teilnehmeraustrittsrate, berechnet als die Anzahl der Teilnehmer, die aus der Studie ausscheiden, im Verhältnis zur Gesamtzahl der randomisierten Teilnehmer.
Zeitfenster: Tag 1 bis Tag 176 (Ende der Behandlungsphase 2)
Die Anzahl der Teilnehmer, die aus der Studie ausscheiden, wird als Anteil an der Gesamtzahl der randomisierten Teilnehmer berechnet.
Tag 1 bis Tag 176 (Ende der Behandlungsphase 2)
Verträglichkeit der Studienmedikation, wie durch den Anteil der Teilnehmer angegeben, die den Dosierungsplan des Protokolls tolerieren.
Zeitfenster: Tag 1 bis Tag 176 (Ende der Behandlungsphase 2)
Die Anzahl der Teilnehmer, die den Dosierungsplan des Protokolls ohne medikamentenbedingte Protokollabweichungen, Behandlungsabbrüche oder Dosisänderungen einhalten, wird als Anteil der Gesamtstichprobe für jede Behandlungsbedingung (medizinisches Cannabis oder Placebo) berechnet.
Tag 1 bis Tag 176 (Ende der Behandlungsphase 2)
Einhaltung des Dosierungsplans der Studienmedikation durch die Teilnehmer, berechnet als Anteil der Teilnehmer, die eine akzeptable Medikamenteneinhaltung zeigen.
Zeitfenster: Tag 78 (Ende Behandlungszeitraum 1) und Tag 176 (Ende Behandlungszeitraum 2)
Die Einhaltung der Medikation wird durch Apothekenberechnungen anhand der zurückgegebenen Flaschenvolumina bewertet. Eine akzeptable Nachgiebigkeit fällt in den Bereich von 80–120 %. Die Anzahl der Teilnehmer mit akzeptabler Medikations-Compliance wird als Anteil der randomisierten Gesamtstichprobe angegeben.
Tag 78 (Ende Behandlungszeitraum 1) und Tag 176 (Ende Behandlungszeitraum 2)
Teilnahme an Studienbesuchen, berechnet als Anteil der absolvierten Besuche in der Studienstichprobe.
Zeitfenster: Screening bis Tag 169 (letzter Studienbesuch)
Die Anzahl der von allen Teilnehmern besuchten Studienbesuche wird im Verhältnis zu den insgesamt möglichen Studienbesuchen gemäß Studienprotokoll berechnet.
Screening bis Tag 169 (letzter Studienbesuch)
Abschluss des Bluttests, berechnet als Anteil der abgeschlossenen Bluttests in der Studienstichprobe.
Zeitfenster: Screening bis Tag 169 (letzter Studienbesuch)
Die Anzahl der von allen Teilnehmern durchgeführten Studienblutuntersuchungen wird im Verhältnis zu den insgesamt möglichen Blutuntersuchungen gemäß Studienprotokoll berechnet.
Screening bis Tag 169 (letzter Studienbesuch)
Abschluss des Elternfragebogens, berechnet als der Anteil der ausgefüllten Fragebögen zum Elternbericht in der Studienstichprobe.
Zeitfenster: Screening bis Tag 169 (letzter Studienbesuch)
Die Anzahl der von allen Eltern ausgefüllten Studienfragebögen wird im Verhältnis zu den insgesamt möglichen auszufüllenden Fragebögen gemäß Studienprotokoll berechnet.
Screening bis Tag 169 (letzter Studienbesuch)
Ausfüllen des Fragebogens zur Selbsteinschätzung, berechnet als Anteil der ausgefüllten Fragebögen zur Selbsteinschätzung von Jugendlichen in der Studienstichprobe.
Zeitfenster: Screening bis Tag 169 (letzter Studienbesuch)
Die Anzahl der von allen Teilnehmern ausgefüllten Fragebögen zur Selbstauskunft der Studie wird im Verhältnis zu den insgesamt möglichen Fragebögen berechnet, die gemäß dem Studienprotokoll ausgefüllt werden müssen.
Screening bis Tag 169 (letzter Studienbesuch)
Die Akzeptanz des Studiendesigns wird durch einen von den Eltern ausgefüllten studienspezifischen Bewertungsfragebogen bewertet, der am Ende der Studie ausgefüllt wird.
Zeitfenster: Tag 197
Die Akzeptanz des Studiendesigns wird anhand eines speziell für diese Studie entwickelten Bewertungsfragebogens bewertet, der Likert-Skalen verwendet, um die Zufriedenheit mit der Rekrutierung, die Verträglichkeit der Medikamente, die Häufigkeit der Studienbesuche, den Aufwand für das Ausfüllen der Fragebögen und die Gesamtqualität der Studie zu bewerten. Die Eltern werden diesen Fragebogen am Ende ihrer Studienteilnahme (Tag 197) ausfüllen. Die Daten werden für jedes Item einzeln gemeldet, als Anteil der Eltern, die auf der Likert-Skala positiv geantwortet haben, wobei höhere Punktzahlen positivere Antworten anzeigen.
Tag 197

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Die Häufigkeit unerwünschter Ereignisse, wie sie in der modifizierten Version des Liverpool Adverse Event Profile (LAEP) an Tag 71 und Tag 169 gemeldet wurden, wird über die Behandlungsphasen mit medizinischem Cannabis und Placebo hinweg zusammengefasst.
Zeitfenster: Tag 71 und 176
Der LAEP wurde von einem Elternteil oder Erziehungsberechtigten ausgefüllt und dient dazu, bekannte Nebenwirkungen von Antiepileptika zu erfassen. Die modifizierte Version enthält zusätzliche Elemente, um andere bekannte Nebenwirkungen von medizinischem Cannabis festzustellen. Diese Maßnahme umfasst 34 Artikel. Unerwünschte Ereignisse (UEs), die im LAEP gemeldet werden, werden als signifikant angesehen, wenn eine 2-Punkte-Erhöhung des Schweregrades von der Baseline bis zum Ende der Erhaltungsdosierungsperiode (Tag 71 und Tag 176) gemeldet wird. Die Häufigkeit von UEs, die dieses Kriterium erfüllen, wird jeweils für die Behandlungsphasen mit medizinischem Cannabis und Placebo dargestellt.
Tag 71 und 176
Die Häufigkeit unerwünschter Ereignisse, die während der gesamten Studie berichtet wurden, wird über die Behandlungsphasen mit medizinischem Cannabis und Placebo hinweg zusammengefasst.
Zeitfenster: Tag 1 bis Tag 197
Alle möglichen unerwünschten Ereignisse werden aufgezeichnet, wie sie bei Studienbesuchen, während Telefonanrufen zur Sicherheitsüberprüfung und zwischen geplanten Terminen gemeldet werden. Alle schwerwiegenden unerwünschten Ereignisse werden veröffentlicht, ebenso alle nicht schwerwiegenden unerwünschten Ereignisse, die nach Ansicht der Prüfärzte zumindest möglicherweise mit dem Studienmedikament in Zusammenhang stehen. Die Häufigkeit dieser unerwünschten Ereignisse wird jeweils für die Behandlungsphasen mit medizinischem Cannabis und Placebo dargestellt.
Tag 1 bis Tag 197

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Murdoch Childrens Research Institute

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

16. Mai 2022

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

5. Dezember 2023

Studienabschluss (Tatsächlich)

4. Januar 2024

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

2. Dezember 2021

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

21. Dezember 2021

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

11. Januar 2022

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Geschätzt)

27. November 2024

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

24. November 2024

Zuletzt verifiziert

1. April 2024

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • RCH HREC 69238

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

JA

Beschreibung des IPD-Plans

Der anonymisierte Datensatz, der für diese Analyse der MC-in-TS-Pilotstudie gesammelt wurde, wird sechs Monate nach Veröffentlichung des primären Endpunkts verfügbar sein. Das Studienprotokoll und der Analyseplan werden ebenfalls verfügbar sein. Die Daten müssen vom Murdoch Children's Research Institute bezogen werden. Vor der Freigabe von Daten ist Folgendes erforderlich: Eine Datenzugangsvereinbarung muss zwischen den relevanten Parteien unterzeichnet werden, die Studienmanagementgruppe „MC in TS Pilot Study“ muss den Datenanalyseplan, der beschreibt, wie die Daten analysiert werden, einsehen und genehmigen Eine entsprechende Anerkennung muss vereinbart werden und alle damit verbundenen zusätzlichen Kosten müssen übernommen werden. Sollte die Study Management Group nicht verfügbar sein, wird diese Rolle an das Murdoch Children's Research Institute delegiert. Die Daten werden nur mit einer anerkannten Forschungseinrichtung geteilt, die den vorgeschlagenen Analyseplan genehmigt hat.

IPD-Sharing-Zeitrahmen

6 Monate nach Veröffentlichung des primären Endpunkts

IPD-Sharing-Zugriffskriterien

1) Datenzugangsvereinbarung; 2) Genehmigung durch den Trial Steering Committee; 3) anerkannte Forschungseinrichtungen.

Art der unterstützenden IPD-Freigabeinformationen

  • STUDIENPROTOKOLL
  • SAFT

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Nein

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Produkt, das in den USA hergestellt und aus den USA exportiert wird

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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