Le cannabis médicinal est-il un traitement efficace du syndrome de Tourette chez les adolescents ? Une étude pilote
16 avril 2024 mis à jour par: Murdoch Childrens Research Institute
Un essai croisé pilote randomisé contrôlé par placebo sur le cannabis médicinal (MC) chez les adolescents atteints du syndrome de la Tourette (TS)
Il s'agit d'une étude pilote à site unique, en double aveugle, randomisée, contrôlée par placebo et croisée de 10 participants comparant le cannabis médicinal (huile de THC:CBD 10:15) à un placebo pour réduire les tics chez les adolescents âgés de 12 à 18 ans atteints de graves Syndrome de la Tourette (TS).
L'objectif principal de cette étude pilote est d'évaluer tous les éléments de la conception de l'étude (stratégie de recrutement, durée de l'étude, procédures de l'étude, tolérance aux médicaments de l'étude et mesures des résultats) afin de déterminer s'ils sont acceptables et réalisables pour la conduite d'une étude randomisée à grande échelle. essai contrôlé d'huile THC:CBD 10:15 pour réduire la sévérité des tics chez les adolescents atteints de TS.
L'objectif secondaire de cette étude est de recueillir des données préliminaires sur l'innocuité de l'huile orale THC:CBD 10:15 chez les adolescents âgés de 12 à 18 ans atteints de TS.
Dans un but exploratoire, les données des mesures évaluées par les cliniciens et les parents seront comparées à travers les phases pour explorer un signal d'efficacité sur les symptômes primaires (réduction des tics) et secondaires (besoins prémonitoires, comportements obsessionnels compulsifs, troubles du déficit de l'attention avec hyperactivité [TDAH] ) mesures des résultats.
Aperçu de l'étude
Statut
Complété
Les conditions
Type d'étude
Interventionnel
Inscription (Réel)
10
Phase
- Phase 2
- La phase 1
Contacts et emplacements
Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.
Coordonnées de l'étude
- Nom: Daryl Efron
- Numéro de téléphone: +61 (3) 8341 6200
- E-mail: mctrials@mcri.edu.au
Lieux d'étude
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Victoria
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Parkville, Victoria, Australie, 3052
- Royal Children's Hospital / Murdoch Children's Research Institute
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Critères de participation
Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.
Critère d'éligibilité
Âges éligibles pour étudier
12 ans à 18 ans (Enfant, Adulte)
Accepte les volontaires sains
Non
La description
Critère d'intégration:
- Hommes et femmes âgés de 12 à 18 ans ;
- DSM-5 (Manuel diagnostique et statistique des troubles mentaux, Cinquième édition) diagnostic de TS tel qu'évalué par le clinicien de l'étude ;
- sévérité du TS définie comme un score de 20 ou plus sur la section de sévérité totale des tics de l'échelle de sévérité globale des tics de Yale ;
- Aucun changement de médicament ou d'autres interventions dans les 4 semaines précédant la randomisation, et intention de rester à la même dose pendant toute la durée de l'étude ;
- Le participant et sa famille ont la capacité de se conformer aux exigences du protocole, de l'avis de l'investigateur ;
- S'engage à ne pas conduire pendant la durée de l'étude.
Critère d'exclusion:
- Parents non anglophones;
- Antécédents de psychose, de schizophrénie, de trouble bipolaire ou de trouble dépressif majeur du participant, ou antécédents familiaux de psychose ;
- Prise de médicaments antiépileptiques qui interagissent avec le cannabis médicinal : clobazam, inhibiteurs de mTOR (mammalian target of rapamycin) (par exemple sirolimus, tacrolimus), agents anticancéreux, citalopram > 20 mg/jour, escitalopram > 10 mg/jour ;
- Tests de la fonction hépatique anormaux définis comme ALT (alanine transaminase) > deux fois LSN (limite supérieure de la normale) ;
- Usage actuel de drogues illicites ou de cannabis médical, ou usage dans les 4 semaines précédant le dépistage ;
- Enceinte ou ayant l'intention de devenir enceinte pendant l'étude, ou allaitant ;
- Antécédents de pensées suicidaires cliniquement significatives au cours des 12 mois précédents.
Plan d'étude
Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.
Comment l'étude est-elle conçue ?
Détails de conception
- Objectif principal: Traitement
- Répartition: Randomisé
- Modèle interventionnel: Affectation croisée
- Masquage: Quadruple
Armes et Interventions
Groupe de participants / Bras |
Intervention / Traitement |
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Expérimental: Groupe A (MC puis placebo)
Le groupe A recevra du cannabis médicinal pendant la période de traitement 1 (70 jours), suivi d'une réduction de dose de 7 jours et d'une période de sevrage de 21 jours, puis recevra un placebo pendant la période de traitement 2 (70 jours).
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Chaque 1 ml contient 10 mg de tétrahydrocannabinol (THC), 15 mg de cannabidiol (CBD) et 0,004 ml d'huile de menthe poivrée dans de l'huile de triglycéride à chaîne moyenne (MCT). Tous les participants commenceront à 0,1 ml par jour et augmenteront progressivement par incréments de 0,1 ml jusqu'au jour 21, lorsqu'une dose de 0,5 ml (les participants pesant Le placebo contient de l'huile MCT et une solution aromatisante à la menthe poivrée, qui ne se distingue pas du médicament actif en termes d'apparence, d'odeur et de goût. La dose sera adaptée en volume au cannabis médicinal et suivra le même schéma posologique que la phase de traitement au cannabis médicinal. |
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Expérimental: Groupe B (placebo puis MC)
Le groupe B recevra un placebo pendant la période de traitement 1 (70 jours), suivi d'une réduction de dose de 7 jours et d'une période de sevrage de 21 jours, puis recevra du cannabis médicinal pendant la période de traitement 2 (70 jours).
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Chaque 1 ml contient 10 mg de tétrahydrocannabinol (THC), 15 mg de cannabidiol (CBD) et 0,004 ml d'huile de menthe poivrée dans de l'huile de triglycéride à chaîne moyenne (MCT). Tous les participants commenceront à 0,1 ml par jour et augmenteront progressivement par incréments de 0,1 ml jusqu'au jour 21, lorsqu'une dose de 0,5 ml (les participants pesant Le placebo contient de l'huile MCT et une solution aromatisante à la menthe poivrée, qui ne se distingue pas du médicament actif en termes d'apparence, d'odeur et de goût. La dose sera adaptée en volume au cannabis médicinal et suivra le même schéma posologique que la phase de traitement au cannabis médicinal. |
Que mesure l'étude ?
Principaux critères de jugement
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
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Taux de recrutement des participants à l'étude, calculé comme le temps nécessaire pour atteindre une taille d'échantillon de 10.
Délai: À partir de la date de présélection, le premier participant jusqu'au dixième participant est randomisé, jusqu'à 2 ans.
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Le taux de recrutement sera calculé comme le nombre de mois entre la date de début du recrutement et la date de randomisation du dixième participant.
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À partir de la date de présélection, le premier participant jusqu'au dixième participant est randomisé, jusqu'à 2 ans.
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Taux de retrait des participants, calculé comme le nombre de participants qui se retirent de l'essai par rapport au nombre total de participants randomisés.
Délai: Du jour 1 au jour 176 (fin de la période de traitement 2)
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Le nombre de participants qui se retirent de l'essai sera calculé en proportion du nombre total de participants randomisés.
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Du jour 1 au jour 176 (fin de la période de traitement 2)
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Étudiez la tolérance aux médicaments, comme indiqué par la proportion de participants qui tolèrent le schéma posologique du protocole.
Délai: Du jour 1 au jour 176 (fin de la période de traitement 2)
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Le nombre de participants qui adhèrent au schéma posologique du protocole sans écarts de protocole liés aux médicaments, interruptions de traitement ou modifications de dose sera calculé en tant que proportion de l'échantillon total pour chaque condition de traitement (cannabis médicinal ou placebo).
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Du jour 1 au jour 176 (fin de la période de traitement 2)
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Adhésion des participants au schéma posologique des médicaments à l'étude, calculée comme la proportion de participants qui démontrent une observance acceptable des médicaments.
Délai: Jour 78 (fin de la période de traitement 1) et jour 176 (fin de la période de traitement 2)
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L'observance des médicaments sera évaluée par des calculs de la pharmacie à partir des volumes de flacons retournés.
Une conformité acceptable se situera dans la fourchette de 80 à 120 %.
Le nombre de participants dont l'observance thérapeutique est acceptable sera rapporté en tant que proportion de l'échantillon total randomisé.
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Jour 78 (fin de la période de traitement 1) et jour 176 (fin de la période de traitement 2)
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Participation aux visites d'étude, calculée comme la proportion de visites effectuées dans l'échantillon de l'étude.
Délai: Dépistage au jour 169 (visite d'étude finale)
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Le nombre de visites d'étude auxquelles tous les participants ont assisté sera calculé en proportion du nombre total de visites possibles conformément au protocole d'étude.
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Dépistage au jour 169 (visite d'étude finale)
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Achèvement des tests sanguins, calculé comme la proportion de tests sanguins effectués dans l'échantillon de l'étude.
Délai: Dépistage au jour 169 (visite d'étude finale)
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Le nombre de tests sanguins de l'étude effectués par tous les participants sera calculé en proportion du nombre total de tests sanguins possibles conformément au protocole de l'étude.
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Dépistage au jour 169 (visite d'étude finale)
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Achèvement du questionnaire des parents, calculé comme la proportion de questionnaires de déclaration des parents remplis dans l'échantillon de l'étude.
Délai: Dépistage au jour 169 (visite d'étude finale)
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Le nombre de questionnaires d'étude remplis par tous les parents sera calculé en proportion du nombre total de questionnaires possibles à remplir conformément au protocole d'étude.
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Dépistage au jour 169 (visite d'étude finale)
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Achèvement du questionnaire d'auto-évaluation, calculé comme la proportion de questionnaires d'auto-évaluation des adolescents remplis dans l'échantillon de l'étude.
Délai: Dépistage au jour 169 (visite d'étude finale)
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Le nombre de questionnaires d'auto-évaluation de l'étude remplis par tous les participants sera calculé en proportion du nombre total de questionnaires possibles devant être remplis conformément au protocole de l'étude.
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Dépistage au jour 169 (visite d'étude finale)
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L'acceptabilité de la conception de l'étude sera évaluée au moyen d'un questionnaire d'évaluation spécifique à l'étude rempli par les parents et rempli à la fin de l'étude.
Délai: Jour 197
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L'acceptabilité de la conception de l'étude sera évaluée à l'aide d'un questionnaire d'évaluation développé spécifiquement pour cette étude, qui utilise des échelles de Likert pour évaluer la satisfaction à l'égard du recrutement, la tolérance aux médicaments, la fréquence des visites d'étude, la charge de remplir les questionnaires et la qualité globale de l'étude.
Les parents rempliront ce questionnaire à la fin de leur participation à l'étude (jour 197).
Les données seront rapportées pour chaque élément individuellement, comme la proportion de parents qui ont répondu positivement sur l'échelle de Likert, où des scores plus élevés indiquent des réponses plus favorables.
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Jour 197
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Mesures de résultats secondaires
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
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La fréquence des événements indésirables telle que rapportée sur la version modifiée du Liverpool Adverse Event Profile (LAEP) au jour 71 et au jour 169 sera résumée à travers les phases de traitement au cannabis médicinal et au placebo.
Délai: Jour 71 et 176
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Rempli par le parent ou le tuteur, le LAEP a été conçu pour saisir les effets secondaires connus des médicaments antiépileptiques.
La version modifiée comprend des éléments supplémentaires pour déterminer d'autres effets secondaires connus du cannabis médical.
Cette mesure comprend 34 éléments.
Les événements indésirables (EI) signalés sur le LAEP seront considérés comme significatifs si une augmentation de 2 points de la gravité est signalée entre le début et la fin de la période de traitement d'entretien (jour 71 et jour 176).
La fréquence des EI répondant à ce critère sera présentée pour les phases de traitement au cannabis médicinal et au placebo, respectivement.
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Jour 71 et 176
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La fréquence des événements indésirables signalés tout au long de l'étude sera résumée dans les phases de traitement au cannabis médicinal et au placebo.
Délai: Jour 1 à jour 197
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Tous les événements indésirables possibles seront enregistrés, tels qu'ils ont été signalés lors des visites d'étude, lors des appels téléphoniques de contrôle de sécurité et entre les rendez-vous prévus.
Tous les événements indésirables graves seront publiés, ainsi que tous les événements indésirables non graves jugés par les investigateurs comme étant au moins possiblement liés au médicament à l'étude.
La fréquence de ces événements indésirables sera présentée respectivement pour les phases de traitement au cannabis médicinal et au placebo.
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Jour 1 à jour 197
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Collaborateurs et enquêteurs
C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.
Parrainer
Dates d'enregistrement des études
Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.
Dates principales de l'étude
Début de l'étude (Réel)
16 mai 2022
Achèvement primaire (Réel)
5 décembre 2023
Achèvement de l'étude (Réel)
4 janvier 2024
Dates d'inscription aux études
Première soumission
2 décembre 2021
Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité
21 décembre 2021
Première publication (Réel)
11 janvier 2022
Mises à jour des dossiers d'étude
Dernière mise à jour publiée (Réel)
18 avril 2024
Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité
16 avril 2024
Dernière vérification
1 avril 2024
Plus d'information
Termes liés à cette étude
Termes MeSH pertinents supplémentaires
- Les troubles mentaux
- Processus pathologiques
- Maladies du cerveau
- Maladies du système nerveux central
- Maladies du système nerveux
- Maladie
- Maladies génétiques, innées
- Maladies des noyaux gris centraux
- Troubles du mouvement
- Maladies neurodégénératives
- Troubles hérédodégénératifs, système nerveux
- Troubles neurodéveloppementaux
- Troubles du tic
- Syndrome
- Syndrome de la Tourette
Autres numéros d'identification d'étude
- RCH HREC 69238
Plan pour les données individuelles des participants (IPD)
Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?
OUI
Description du régime IPD
L'ensemble de données anonymisées recueillies pour cette analyse de l'étude pilote MC in TS sera disponible six mois après la publication du résultat principal.
Le protocole d'étude et le plan d'analyse seront également disponibles.
Les données doivent être obtenues auprès du Murdoch Children's Research Institute.
Avant de publier des données, les conditions suivantes sont requises : un accord d'accès aux données doit être signé entre les parties concernées, le groupe de gestion de l'étude « MC dans l'étude pilote TS » doit voir et approuver le plan d'analyse des données décrivant comment les données seront analysées, il doit y avoir être un accord autour d'une reconnaissance appropriée et tous les coûts supplémentaires impliqués doivent être couverts.
Si le groupe de gestion de l'étude n'est pas disponible, ce rôle est délégué au Murdoch Children's Research Institute.
Les données ne seront partagées qu'avec un organisme de recherche reconnu qui a approuvé le plan d'analyse proposé.
Délai de partage IPD
6 mois après la publication du résultat principal
Critères d'accès au partage IPD
1) Accord d'accès aux données ; 2) approbation par le comité directeur de l'essai ; 3) instituts de recherche reconnus.
Type d'informations de prise en charge du partage d'IPD
- PROTOCOLE D'ÉTUDE
- SÈVE
Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude
Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine
Non
Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine
Non
Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .