Является ли лекарственный каннабис эффективным средством лечения синдрома Туретта у подростков? Пилотное исследование
24 ноября 2024 г. обновлено: Murdoch Childrens Research Institute
Пилотное рандомизированное плацебо-контролируемое перекрестное исследование лекарственного каннабиса (MC) у подростков с синдромом Туретта (TS)
Это одноместное пилотное двойное слепое рандомизированное плацебо-контролируемое перекрестное исследование с участием 10 участников, сравнивающее лекарственный каннабис (масло ТГК:КБД 10:15) с плацебо в снижении тиков у подростков в возрасте 12–18 лет с тяжелым Синдром Туретта (ТС).
Основная цель этого пилотного исследования состоит в том, чтобы оценить все элементы дизайна исследования (стратегия набора, продолжительность исследования, процедуры исследования, переносимость исследуемого препарата и показатели результатов), чтобы оценить, являются ли они приемлемыми и выполнимыми для проведения полномасштабного рандомизированного исследования. контролируемое исследование масла THC:CBD 10:15 для уменьшения тяжести тиков у подростков с TS.
Вторичной целью этого исследования является сбор предварительных данных о безопасности перорального применения масла ТГК:КБД 10:15 у подростков в возрасте от 12 до 18 лет с СТ.
В качестве исследовательской цели данные показателей, оцененных врачами и родителями, будут сравниваться на разных этапах, чтобы изучить сигнал эффективности в отношении первичных (уменьшение тиков) и вторичных (предупредительные позывы, обсессивно-компульсивное поведение, симптомы синдрома дефицита внимания и гиперактивности [СДВГ]). ) Критерии оценки.
Обзор исследования
Статус
Завершенный
Тип исследования
Интервенционный
Регистрация (Действительный)
10
Фаза
- Фаза 2
- Фаза 1
Контакты и местонахождение
В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.
Места учебы
-
-
Victoria
-
Parkville, Victoria, Австралия, 3052
- Royal Children's Hospital / Murdoch Children's Research Institute
-
-
Критерии участия
Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.
Критерии приемлемости
Возраст, подходящий для обучения
От 12 лет до 18 лет (Ребенок, Взрослый)
Принимает здоровых добровольцев
Нет
Описание
Критерии включения:
- юноши и девушки в возрасте 12-18 лет;
- DSM-5 (Diagnostic and Statistical Manual of Mental Disorders, Fifth Edition) диагноз TS, оцененный врачом-исследователем;
- Тяжесть TS определяется как оценка 20 или выше в разделе Total Tic Severity Йельской глобальной шкалы тяжести Tic;
- Никаких изменений ни в лекарствах, ни в других вмешательствах за 4 недели до рандомизации, и намерение оставаться на той же дозе на протяжении всего исследования;
- По мнению исследователя, участник и семья имеют возможность соблюдать требования протокола;
- Соглашается не садиться за руль на время обучения.
Критерий исключения:
- родители, не говорящие по-английски;
- Наличие в анамнезе психоза, шизофрении, биполярного расстройства или большого депрессивного расстройства или психоза в семейном анамнезе;
- Прием противоэпилептических препаратов, которые взаимодействуют с лекарственным каннабисом: клобазам, ингибиторы mTOR (мишень рапамицина у млекопитающих) (например, сиролимус, такролимус), противораковые средства, циталопрам >20 мг/день, эсциталопрам >10 мг/день;
- Аномальные функциональные пробы печени, определяемые как АЛТ (аланинтрансаминаза) > вдвое ВГН (верхняя граница нормы);
- Текущее употребление запрещенных наркотиков или медицинского каннабиса или употребление в течение 4 недель до скрининга;
- Беременность или намерение забеременеть во время исследования или кормление грудью;
- История клинически значимых суицидальных мыслей за предшествующие 12 месяцев.
Учебный план
В этом разделе представлена подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.
Как устроено исследование?
Детали дизайна
- Основная цель: Уход
- Распределение: Рандомизированный
- Интервенционная модель: Назначение кроссовера
- Маскировка: Четырехместный
Оружие и интервенции
Группа участников / Армия |
Вмешательство/лечение |
|---|---|
|
Экспериментальный: Группа А (МС, затем плацебо)
Группа А будет получать лекарственную марихуану в течение периода лечения 1 (70 дней), после чего следует 7-дневное снижение дозы и 21-дневный период вымывания, а затем она будет получать плацебо в течение периода лечения 2 (70 дней).
|
Каждый 1 мл содержит 10 мг тетрагидроканнабинола (THC), 15 мг каннабидиола (CBD) и 0,004 мл масла перечной мяты в триглицеридном масле со средней длиной цепи (MCT). Все участники начнут с 0,1 мл в день и будут постепенно увеличивать дозу на 0,1 мл до 21-го дня, когда доза 0,5 мл (участники с массой тела Плацебо содержит масло МСТ и ароматизирующий раствор мяты перечной, который неотличим от активного препарата по внешнему виду, запаху и вкусу. Доза будет соответствовать объему лекарственного каннабиса и будет следовать тому же графику дозирования, что и фаза лечения лекарственным каннабисом. |
|
Экспериментальный: Группа B (плацебо, затем MC)
Группа B будет получать плацебо в течение периода лечения 1 (70 дней), после чего следует 7-дневное снижение дозы и 21-дневный период вымывания, а затем она будет получать лекарственную марихуану в течение периода лечения 2 (70 дней).
|
Каждый 1 мл содержит 10 мг тетрагидроканнабинола (THC), 15 мг каннабидиола (CBD) и 0,004 мл масла перечной мяты в триглицеридном масле со средней длиной цепи (MCT). Все участники начнут с 0,1 мл в день и будут постепенно увеличивать дозу на 0,1 мл до 21-го дня, когда доза 0,5 мл (участники с массой тела Плацебо содержит масло МСТ и ароматизирующий раствор мяты перечной, который неотличим от активного препарата по внешнему виду, запаху и вкусу. Доза будет соответствовать объему лекарственного каннабиса и будет следовать тому же графику дозирования, что и фаза лечения лекарственным каннабисом. |
Что измеряет исследование?
Первичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Скорость набора участников исследования, рассчитанная как время, необходимое для достижения размера выборки 10.
Временное ограничение: С даты предварительного скрининга первого участника до рандомизации десятого участника, до 2 лет.
|
Скорость набора будет рассчитываться как количество месяцев с даты начала набора до даты рандомизации десятого участника.
|
С даты предварительного скрининга первого участника до рандомизации десятого участника, до 2 лет.
|
|
Коэффициент выбывания участников, рассчитанный как доля участников, выбывших из испытания, от общего числа рандомизированных участников.
Временное ограничение: С 1-го по 176-й день (конец 2-го периода лечения)
|
Количество участников, выбывших из испытания, будет рассчитываться как доля от общего числа рандомизированных участников.
|
С 1-го по 176-й день (конец 2-го периода лечения)
|
|
Переносимость исследуемого препарата, на что указывает доля участников, которые переносят протокол дозирования.
Временное ограничение: С 1-го по 176-й день (конец 2-го периода лечения)
|
Количество участников, которые придерживаются графика дозирования протокола без отклонений от протокола, связанных с лекарствами, прекращения лечения или изменения дозы, будет рассчитываться как доля от общей выборки для каждого состояния лечения (лекарственный каннабис или плацебо).
|
С 1-го по 176-й день (конец 2-го периода лечения)
|
|
Соблюдение участником графика дозирования исследуемого препарата, рассчитанное как доля участников, демонстрирующих приемлемую приверженность лечению.
Временное ограничение: День 78 (конец периода лечения 1) и день 176 (конец периода лечения 2)
|
Соблюдение режима приема лекарств будет оцениваться путем расчетов в аптеке на основе объемов возвращенных бутылок.
Приемлемое соответствие будет находиться в диапазоне 80-120%.
Количество участников с приемлемым соблюдением режима приема лекарств будет указано как доля от общей рандомизированной выборки.
|
День 78 (конец периода лечения 1) и день 176 (конец периода лечения 2)
|
|
Посещаемость учебных визитов, рассчитанная как доля завершенных посещений в выборке исследования.
Временное ограничение: Скрининг до 169-го дня (последний учебный визит)
|
Количество учебных посещений, которые посетили все участники, будет рассчитываться как доля от общего числа возможных посещений в соответствии с протоколом исследования.
|
Скрининг до 169-го дня (последний учебный визит)
|
|
Завершение анализа крови, рассчитанное как доля выполненных анализов крови в исследуемой выборке.
Временное ограничение: Скрининг до 169-го дня (последний учебный визит)
|
Количество анализов крови, выполненных всеми участниками, будет рассчитываться как доля от общего количества возможных анализов крови в соответствии с протоколом исследования.
|
Скрининг до 169-го дня (последний учебный визит)
|
|
Заполнение анкеты родителями, рассчитанное как доля заполненных анкет родителей в выборке исследования.
Временное ограничение: Скрининг до 169-го дня (последний учебный визит)
|
Количество анкет, заполненных всеми родителями, будет рассчитываться как доля от общего числа возможных анкет, требующих заполнения в соответствии с протоколом исследования.
|
Скрининг до 169-го дня (последний учебный визит)
|
|
Заполнение анкеты для самоотчетов, рассчитанное как доля заполненных анкет для самоотчетов подростков в выборке исследования.
Временное ограничение: Скрининг до 169-го дня (последний учебный визит)
|
Количество заполненных всеми участниками анкет для самоотчетов об исследовании будет рассчитываться как доля от общего числа возможных анкет, требующих заполнения в соответствии с протоколом исследования.
|
Скрининг до 169-го дня (последний учебный визит)
|
|
Приемлемость дизайна исследования будет оцениваться с помощью заполненной родителями специальной оценочной анкеты, заполняемой в конце исследования.
Временное ограничение: День 197
|
Приемлемость дизайна исследования будет оцениваться с использованием оценочной анкеты, разработанной специально для этого исследования, в которой используются шкалы Лайкерта для оценки удовлетворенности набором участников, переносимости лекарств, частоты визитов в рамках исследования, сложности заполнения анкет и общего качества исследования.
Родители заполняют эту анкету в конце своего участия в исследовании (день 197).
Данные будут сообщаться по каждому пункту отдельно, как доля родителей, давших положительный ответ по шкале Лайкерта, где более высокие баллы указывают на более благоприятные ответы.
|
День 197
|
Вторичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Частота нежелательных явлений, указанная в модифицированной версии Ливерпульского профиля нежелательных явлений (LAEP) на 71-й и 169-й день, будет суммирована по фазам лечения лекарственным каннабисом и плацебо.
Временное ограничение: День 71 и 176.
|
Заполненный родителем или опекуном, LAEP был разработан для регистрации известных побочных эффектов противоэпилептических препаратов.
Модифицированная версия включает в себя дополнительные элементы для выявления других известных побочных эффектов лекарственного каннабиса.
Эта мера включает 34 пункта.
Нежелательные явления (НЯ), зарегистрированные в LAEP, будут считаться значительными, если будет сообщено об увеличении тяжести на 2 балла по сравнению с исходным уровнем до конца периода поддерживающего дозирования (день 71 и день 176).
Частота НЯ, соответствующих этим критериям, будет представлена для фаз лечения лекарственным каннабисом и плацебо соответственно.
|
День 71 и 176.
|
|
Частота нежелательных явлений, о которых сообщалось на протяжении всего исследования, будет суммирована по фазам лечения лекарственным каннабисом и плацебо.
Временное ограничение: С 1 по 197 день
|
Все возможные неблагоприятные события будут регистрироваться, о чем сообщалось во время учебных визитов, во время телефонных звонков для проверки безопасности и между запланированными встречами.
Будут опубликованы все Серьезные нежелательные явления, а также все несерьезные нежелательные явления, которые исследователи сочтут как минимум связанными с исследуемым препаратом.
Частота этих нежелательных явлений будет представлена для фаз лечения лекарственным каннабисом и плацебо соответственно.
|
С 1 по 197 день
|
Соавторы и исследователи
Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.
Даты записи исследования
Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.
Изучение основных дат
Начало исследования (Действительный)
16 мая 2022 г.
Первичное завершение (Действительный)
5 декабря 2023 г.
Завершение исследования (Действительный)
4 января 2024 г.
Даты регистрации исследования
Первый отправленный
2 декабря 2021 г.
Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества
21 декабря 2021 г.
Первый опубликованный (Действительный)
11 января 2022 г.
Обновления учебных записей
Последнее опубликованное обновление (Оцененный)
27 ноября 2024 г.
Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества
24 ноября 2024 г.
Последняя проверка
1 апреля 2024 г.
Дополнительная информация
Термины, связанные с этим исследованием
Дополнительные соответствующие термины MeSH
- Заболевания головного мозга
- Заболевания центральной нервной системы
- Заболевания нервной системы
- Психические расстройства
- Патологические процессы
- Генетические заболевания, врожденные
- Болезнь
- Нейродегенеративные заболевания
- Нарушения развития нервной системы
- Двигательные расстройства
- Наследственные дегенеративные заболевания, нервная система
- Заболевания базальных ганглиев
- Тиковые расстройства
- Синдром
- Синдром Туретта
Другие идентификационные номера исследования
- RCH HREC 69238
Планирование данных отдельных участников (IPD)
Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?
ДА
Описание плана IPD
Набор деидентифицированных данных, собранный для этого анализа пилотного исследования MC in TS, будет доступен через шесть месяцев после публикации основного результата.
Протокол исследования и план анализа также будут доступны.
Данные должны быть получены из Детского научно-исследовательского института Мердока.
Перед публикацией каких-либо данных требуется следующее: соглашение о доступе к данным должно быть подписано между соответствующими сторонами, группа управления исследованием «MC в пилотном исследовании TS» должна увидеть и утвердить план анализа данных, описывающий, как данные будут анализироваться, должны быть быть соглашением о соответствующем подтверждении, и любые дополнительные расходы должны быть покрыты.
Если группа управления исследованием недоступна, эта роль передается Детскому научно-исследовательскому институту Мердока.
Данные будут переданы только признанной исследовательской организации, которая утвердила предложенный план анализа.
Сроки обмена IPD
6 месяцев после публикации первичного результата
Критерии совместного доступа к IPD
1) Соглашение о доступе к данным; 2) одобрение Руководящим комитетом по испытаниям; 3) признанные научно-исследовательские учреждения.
Совместное использование IPD Поддерживающий тип информации
- STUDY_PROTOCOL
- САП
Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы
Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.
Нет
Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.
Нет
продукт, произведенный в США и экспортированный из США.
Нет
Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .