¿Es el cannabis medicinal un tratamiento eficaz para el síndrome de Tourette en adolescentes? Un estudio piloto
24 de noviembre de 2024 actualizado por: Murdoch Childrens Research Institute
Un ensayo cruzado piloto aleatorizado y controlado con placebo de cannabis medicinal (MC) en adolescentes con síndrome de Tourette (TS)
Este es un estudio cruzado, controlado con placebo, aleatorizado, doble ciego, piloto de un solo sitio de 10 participantes que compara el cannabis medicinal (THC:CBD 10:15 aceite) con placebo para reducir los tics en adolescentes de 12 a 18 años de edad con Síndrome de Tourette (TS).
El objetivo principal de este estudio piloto es evaluar todos los elementos del diseño del estudio (estrategia de reclutamiento, duración del estudio, procedimientos del estudio, tolerancia a la medicación del estudio y medidas de resultado) para evaluar si son aceptables y factibles para la realización de un estudio aleatorizado a gran escala. ensayo controlado de aceite de THC:CBD 10:15 para reducir la gravedad de los tics en adolescentes con ST.
El objetivo secundario de este estudio es recopilar datos preliminares sobre la seguridad del aceite oral de THC:CBD 10:15 en adolescentes de 12 a 18 años con ST.
Como objetivo exploratorio, los datos de las medidas calificadas por el médico y los padres se compararán entre las fases para explorar una señal de eficacia en los síntomas primarios (reducción de tics) y secundarios (impulsos premonitorios, comportamientos obsesivo compulsivos, trastorno por déficit de atención con hiperactividad [TDAH] ) medidas de resultado.
Descripción general del estudio
Estado
Terminado
Condiciones
Intervención / Tratamiento
Tipo de estudio
Intervencionista
Inscripción (Actual)
10
Fase
- Fase 2
- Fase 1
Contactos y Ubicaciones
Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.
Ubicaciones de estudio
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Victoria
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Parkville, Victoria, Australia, 3052
- Royal Children's Hospital / Murdoch Children's Research Institute
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Criterios de participación
Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
12 años a 18 años (Niño, Adulto)
Acepta Voluntarios Saludables
No
Descripción
Criterios de inclusión:
- Hombres y mujeres de 12 a 18 años de edad;
- DSM-5 (Manual Diagnóstico y Estadístico de los Trastornos Mentales, Quinta Edición) diagnóstico de TS evaluado por el médico del estudio;
- La gravedad del ST se define como una puntuación de 20 o más en la sección Total Tic Severity de la Yale Global Tic Severity Scale;
- Sin cambios en la medicación u otras intervenciones en las 4 semanas previas a la aleatorización, y la intención de permanecer en la misma dosis durante la duración del estudio;
- El participante y la familia tienen la capacidad de cumplir con los requisitos del protocolo, en opinión del investigador;
- Se compromete a no conducir durante la duración del estudio.
Criterio de exclusión:
- padres que no hablan inglés;
- antecedentes de psicosis, esquizofrenia, trastorno bipolar o trastorno depresivo mayor del participante, o antecedentes familiares de psicosis;
- Tomar medicamentos antiepilépticos que interactúan con el cannabis medicinal: clobazam, inhibidores de mTOR (objetivo de la rapamicina en mamíferos) (p. ej., sirolimus, tacrolimus), agentes contra el cáncer, citalopram >20 mg/día, escitalopram >10 mg/día;
- Pruebas de función hepática anormales definidas como ALT (alanina transaminasa) > dos veces el ULN (límite superior de lo normal);
- Uso actual de drogas ilícitas o cannabis medicinal, o uso en las 4 semanas previas a la selección;
- Embarazada o con intención de quedar embarazada durante el estudio, o amamantando;
- Antecedentes de pensamientos suicidas clínicamente significativos en los 12 meses anteriores.
Plan de estudios
Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: Tratamiento
- Asignación: Aleatorizado
- Modelo Intervencionista: Asignación cruzada
- Enmascaramiento: Cuadruplicar
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
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Experimental: Grupo A (MC luego placebo)
El grupo A recibirá cannabis medicinal durante el Período de tratamiento 1 (70 días), seguido de una reducción de la dosis de 7 días y un período de lavado de 21 días, luego recibirá un placebo durante el Período de tratamiento 2 (70 días).
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Cada 1 ml contiene 10 mg de tetrahidrocannabinol (THC), 15 mg de cannabidiol (CBD) y 0,004 ml de aceite de menta en aceite de triglicéridos de cadena media (MCT). Todos los participantes comenzarán con 0,1 ml por día y aumentarán gradualmente en incrementos de 0,1 ml hasta el día 21, cuando una dosis de 0,5 ml (participantes que pesan El placebo contiene aceite MCT y una solución aromatizante de menta, que no se distingue del medicamento activo en apariencia, olor y sabor. La dosis coincidirá en volumen con el cannabis medicinal y seguirá el mismo programa de dosificación que la fase de tratamiento con cannabis medicinal. |
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Experimental: Grupo B (placebo luego MC)
El grupo B recibirá placebo durante el Período de tratamiento 1 (70 días), seguido de una reducción de la dosis de 7 días y un período de lavado de 21 días, luego recibirá cannabis medicinal durante el Período de tratamiento 2 (70 días).
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Cada 1 ml contiene 10 mg de tetrahidrocannabinol (THC), 15 mg de cannabidiol (CBD) y 0,004 ml de aceite de menta en aceite de triglicéridos de cadena media (MCT). Todos los participantes comenzarán con 0,1 ml por día y aumentarán gradualmente en incrementos de 0,1 ml hasta el día 21, cuando una dosis de 0,5 ml (participantes que pesan El placebo contiene aceite MCT y una solución aromatizante de menta, que no se distingue del medicamento activo en apariencia, olor y sabor. La dosis coincidirá en volumen con el cannabis medicinal y seguirá el mismo programa de dosificación que la fase de tratamiento con cannabis medicinal. |
¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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Tasa de reclutamiento de participantes del estudio, calculada como el tiempo requerido para alcanzar un tamaño de muestra de 10.
Periodo de tiempo: Desde la fecha de preselección del primer participante hasta que se aleatoriza al décimo participante, hasta 2 años.
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La tasa de reclutamiento se calculará como el número de meses desde la fecha de inicio del reclutamiento hasta la fecha de aleatorización del décimo participante.
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Desde la fecha de preselección del primer participante hasta que se aleatoriza al décimo participante, hasta 2 años.
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Tasa de retiros de participantes, calculada como el número de participantes que se retiran del ensayo como proporción del número total de participantes asignados al azar.
Periodo de tiempo: Día 1 a día 176 (fin del período de tratamiento 2)
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El número de participantes que se retiran del ensayo se calculará como una proporción del número total de participantes asignados al azar.
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Día 1 a día 176 (fin del período de tratamiento 2)
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Tolerabilidad de la medicación del estudio, según lo indicado por la proporción de participantes que toleran el programa de dosificación del protocolo.
Periodo de tiempo: Día 1 a día 176 (fin del período de tratamiento 2)
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El número de participantes que se adhieren al programa de dosificación del protocolo sin desviaciones del protocolo relacionadas con la medicación, interrupciones del tratamiento o modificaciones de la dosis se calculará como una proporción de la muestra total para cada condición de tratamiento (cannabis medicinal o placebo).
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Día 1 a día 176 (fin del período de tratamiento 2)
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Adherencia de los participantes al programa de dosificación de la medicación del estudio, calculada como la proporción de participantes que demuestran un cumplimiento aceptable de la medicación.
Periodo de tiempo: Día 78 (final del período de tratamiento 1) y día 176 (final del período de tratamiento 2)
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El cumplimiento de la medicación se evaluará mediante cálculos de farmacia a partir de los volúmenes de botellas devueltos.
El cumplimiento aceptable estará dentro del rango de 80-120%.
El número de participantes con un cumplimiento aceptable de la medicación se informará como una proporción de la muestra total asignada al azar.
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Día 78 (final del período de tratamiento 1) y día 176 (final del período de tratamiento 2)
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Asistencia a la visita del estudio, calculada como la proporción de visitas completadas en la muestra del estudio.
Periodo de tiempo: Cribado hasta el día 169 (visita final del estudio)
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El número de visitas del estudio a las que asistirán todos los participantes se calculará como una proporción del total de visitas posibles de acuerdo con el protocolo del estudio.
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Cribado hasta el día 169 (visita final del estudio)
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Finalización de análisis de sangre, calculada como la proporción de análisis de sangre completados en la muestra del estudio.
Periodo de tiempo: Cribado hasta el día 169 (visita final del estudio)
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El número de análisis de sangre del estudio completados por todos los participantes se calculará como una proporción del total de análisis de sangre posibles de acuerdo con el protocolo del estudio.
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Cribado hasta el día 169 (visita final del estudio)
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Cuestionario completado por los padres, calculado como la proporción de cuestionarios de informe de los padres completados en la muestra del estudio.
Periodo de tiempo: Cribado hasta el día 169 (visita final del estudio)
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El número de cuestionarios del estudio completados por todos los padres se calculará como una proporción del total de cuestionarios posibles que deban completarse de acuerdo con el protocolo del estudio.
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Cribado hasta el día 169 (visita final del estudio)
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Cuestionario de autoinforme completado, calculado como la proporción de cuestionarios de autoinforme de adolescentes completados en la muestra del estudio.
Periodo de tiempo: Cribado hasta el día 169 (visita final del estudio)
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El número de cuestionarios de autoinforme del estudio completados por todos los participantes se calculará como una proporción del total de cuestionarios posibles que deban completarse de acuerdo con el protocolo del estudio.
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Cribado hasta el día 169 (visita final del estudio)
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La aceptabilidad del diseño del estudio se evaluará a través de un cuestionario de evaluación específico del estudio completado por los padres al final del estudio.
Periodo de tiempo: Día 197
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La aceptabilidad del diseño del estudio se evaluará mediante un cuestionario de evaluación desarrollado específicamente para este estudio, que utiliza escalas de Likert para evaluar la satisfacción con el reclutamiento, la tolerabilidad de la medicación, la frecuencia de las visitas del estudio, la carga de completar los cuestionarios y la calidad general del estudio.
Los padres completarán este cuestionario al final de su participación en el estudio (día 197).
Los datos se reportarán para cada elemento individualmente, como la proporción de padres que respondieron positivamente en la escala de Likert, donde las puntuaciones más altas indican respuestas más favorables.
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Día 197
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Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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La frecuencia de los eventos adversos informados en la versión modificada del Perfil de eventos adversos de Liverpool (LAEP) en el día 71 y el día 169 se resumirá en las fases de tratamiento con cannabis medicinal y placebo.
Periodo de tiempo: Día 71 y 176
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Completado por el padre o tutor, el LAEP fue diseñado para capturar los efectos secundarios conocidos de los medicamentos antiepilépticos.
La versión modificada incluye elementos adicionales para determinar otros efectos secundarios conocidos del cannabis medicinal.
Esta medida incluye 34 artículos.
Los eventos adversos (AE) informados en el LAEP se considerarán significativos si se informa un aumento de 2 puntos en la gravedad desde el inicio hasta el final del período de dosificación de mantenimiento (día 71 y día 176).
La frecuencia de los AA que cumplan con este criterio se presentará para las fases de tratamiento con cannabis medicinal y placebo, respectivamente.
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Día 71 y 176
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La frecuencia de los eventos adversos informados a lo largo del estudio se resumirá en las fases de tratamiento con cannabis medicinal y placebo.
Periodo de tiempo: Día 1 al día 197
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Se registrarán todos los posibles eventos adversos, según se informe en las visitas del estudio, durante las llamadas telefónicas de control de seguridad y entre las citas programadas.
Se publicarán todos los eventos adversos graves, así como todos los eventos adversos no graves que los investigadores consideren que están al menos posiblemente relacionados con el fármaco del estudio.
La frecuencia de estos eventos adversos se presentará para las fases de tratamiento con cannabis medicinal y placebo, respectivamente.
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Día 1 al día 197
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Colaboradores e Investigadores
Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.
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Fechas de registro del estudio
Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (Actual)
16 de mayo de 2022
Finalización primaria (Actual)
5 de diciembre de 2023
Finalización del estudio (Actual)
4 de enero de 2024
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
2 de diciembre de 2021
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
21 de diciembre de 2021
Publicado por primera vez (Actual)
11 de enero de 2022
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Estimado)
27 de noviembre de 2024
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
24 de noviembre de 2024
Última verificación
1 de abril de 2024
Más información
Términos relacionados con este estudio
Términos MeSH relevantes adicionales
- Enfermedades Cerebrales
- Enfermedades del Sistema Nervioso Central
- Enfermedades del Sistema Nervioso
- Desordenes mentales
- Procesos Patológicos
- Enfermedades Genéticas Congénitas
- Enfermedad
- Enfermedades neurodegenerativas
- Trastornos del neurodesarrollo
- Trastornos del movimiento
- Trastornos Heredodegenerativos, Sistema Nervioso
- Enfermedades de los ganglios basales
- Trastornos de tics
- Síndrome
- Síndrome de Tourette
Otros números de identificación del estudio
- RCH HREC 69238
Plan de datos de participantes individuales (IPD)
¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?
SÍ
Descripción del plan IPD
El conjunto de datos no identificados recopilados para este análisis del estudio piloto de MC en TS estará disponible seis meses después de la publicación del resultado primario.
También estará disponible el protocolo de estudio y el plan de análisis.
Los datos deben obtenerse del Murdoch Children's Research Institute.
Antes de divulgar cualquier dato, se requiere lo siguiente: se debe firmar un acuerdo de acceso a los datos entre las partes relevantes, el Grupo de gestión del estudio 'Estudio piloto de MC en TS' debe ver y aprobar el plan de análisis de datos que describe cómo se analizarán los datos, se debe ser un acuerdo en torno al reconocimiento apropiado y cualquier costo adicional involucrado debe ser cubierto.
En caso de que el Grupo de gestión del estudio no esté disponible, esta función se delega al Instituto de investigación infantil Murdoch.
Los datos solo se compartirán con una organización de investigación reconocida que haya aprobado el plan de análisis propuesto.
Marco de tiempo para compartir IPD
6 meses después de la publicación del resultado primario
Criterios de acceso compartido de IPD
1) Acuerdo de acceso a datos; 2) aprobación por parte del Comité Directivo del Ensayo; 3) instituciones de investigación reconocidas.
Tipo de información de apoyo para compartir IPD
- PROTOCOLO DE ESTUDIO
- SAVIA
Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio
Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.
No
Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.
No
producto fabricado y exportado desde los EE. UU.
No
Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .